PTC Therapeutics nhận thư phản hồi hoàn chỉnh cho Vatiquinone NDA

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đưa ra một thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) liên quan đến ứng dụng thuốc mới (NDA) cho vatiquinone để điều trị trẻ em và người lớn sống với Ataxia của Friedreich.

"Tất nhiên chúng tôi thất vọng vì quyết định của FDA không phê duyệt vatiquinone," Matthew B. Klein, M.D., giám đốc điều hành của PTC Therapeutics nói. "Chúng tôi tin rằng dữ liệu được thu thập cho đến nay chứng minh rằng vatiquinone có thể cung cấp một liệu pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho cả trẻ em và người lớn sống với Ataxia của Friedreich. Cần thiết để hỗ trợ gửi lại NDA.

Giới thiệu về vatiquinone vatiquinone là một phân tử nhỏ, chất ức chế chọn lọc hạng nhất của 15-lipoxygenase (15-LO), một loại enzyme là chất điều chỉnh chính của các con đường căng thẳng năng lượng và oxy hóa bị phá vỡ ở Friedreich. Sự ức chế 15-LO giúp giảm bớt hậu quả của rối loạn chức năng ty thể và stress oxy hóa, cuối cùng làm giảm viêm và stress oxy hóa và thúc đẩy sự sống sót của tế bào thần kinh.1,2,3 các triệu chứng. .

Các triệu chứng bao gồm mất tiến triển của sự phối hợp và sức mạnh cơ bắp dẫn đến sự cân bằng và phối hợp kém, khó nói, nuốt và thở, độ cong của cột sống, bệnh tim nghiêm trọng, bệnh tiểu đường, và suy giảm thính giác và suy giảm thị lực. Ataxia của Friedreich thường được chẩn đoán ở trẻ em hoặc tuổi thiếu niên.5,11 Khoảng 25.000 người đã Ataxia của Friedreich trên toàn cầu. PTC đang thúc đẩy một đường ống mạnh mẽ và đa dạng của các loại thuốc biến đổi như là một phần trong nhiệm vụ của mình để cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị tốt nhất trong lớp cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Chiến lược của công ty là tận dụng chuyên môn khoa học và cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để tối ưu hóa giá trị cho bệnh nhân và các bên liên quan khác. Để tìm hiểu thêm về PTC, vui lòng truy cập www.ptcbio.com và theo dõi trên Facebook, X và LinkedIn.

Tuyên bố hướng tới tương lai: Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các kế hoạch của PTC cho các tương tác tiếp theo với FDA; Các kế hoạch của PTC cho vatiquinone bao gồm liên quan đến thời gian dự kiến của các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng, tính khả dụng của dữ liệu, đệ trình quy định và phản ứng và các vấn đề khác; Chiến lược của PTC, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, doanh thu trong tương lai, chi phí dự kiến; và các mục tiêu của quản lý. Các câu lệnh chuyển tiếp khác có thể được xác định bằng các từ, "hướng dẫn", "kế hoạch", "dự đoán", "tin", "ước tính", "mong đợi", "ý định", "có thể", "Target", "tiềm năng" Các tuyên bố hướng tới tương lai Nó là kết quả của nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm cả những điều liên quan đến: kết quả của giá cả, bảo hiểm và hoàn trả các cuộc đàm phán với người trả tiền của bên thứ ba đối với các sản phẩm hoặc ứng cử viên sản phẩm của PTC thương mại hóa hoặc có thể thương mại hóa trong tương lai; Kỳ vọng liên quan đến vatiquinone, bao gồm bất kỳ thử nghiệm lâm sàng, đệ trình quy định, thương mại hóa, thành tựu tiềm năng của các mốc quy định và bán hàng và thanh toán dự phòng mà PTC có thể có nghĩa vụ phải thực hiện; Các tác động kinh doanh quan trọng, bao gồm các tác động của các điều kiện công nghiệp, thị trường, kinh tế, chính trị hoặc quy định; thay đổi về thuế và các luật, quy định, tỷ lệ và chính sách khác; cơ sở bệnh nhân đủ điều kiện và tiềm năng thương mại của các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của PTC; Phương pháp khoa học của PTC và tiến bộ phát triển chung; và các yếu tố được thảo luận trong phần "các yếu tố rủi ro" trong báo cáo hàng quý gần đây nhất của PTC về Mẫu 10-Q và Báo cáo hàng năm về Mẫu 10-K, cũng như mọi cập nhật cho các yếu tố rủi ro này được nộp theo thời gian trong các hồ sơ khác của PTC với SEC. Bạn được khuyến khích xem xét cẩn thận tất cả các yếu tố như vậy.

Như với bất kỳ dược phẩm đang được phát triển, có những rủi ro đáng kể trong phát triển, phê duyệt quy định và thương mại hóa các sản phẩm mới. Không có gì đảm bảo rằng bất kỳ sản phẩm nào sẽ nhận hoặc duy trì sự chấp thuận theo quy định trong bất kỳ lãnh thổ nào, hoặc chứng minh là thành công về mặt thương mại, bao gồm Vatiquinone. Dự đoán hoặc các trường hợp khác xảy ra sau ngày thông cáo báo chí này trừ khi theo yêu cầu của pháp luật.

Tài liệu tham khảo:

  • Hinman A, et al. Plos một. 2018; 13: E0201369. Sàn dữ liệu tiền lâm sàng EPI-743.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693 Từ3698.
  • Lynch DR, Nông dân JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743 Từ747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771 Từ1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771 Từ1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19 Từ30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142 Từ146.
  • Bürk K. Tiểu não Ataxias 2017; J Med Genet 2000; 37 (1): 1 Hàng8.

    • Nguồn PTC Therapeutics, Inc.

    Đã đăng : 2025-08-20 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến