A Quoin Pharmaceuticals bejelenti, hogy az FDA ritka gyermekbetegségek megnevezését a QRX003 -ra a Netherton -szindrómában

Kövesse a Drugslib-et

Ashburn, Va., 2025. június 24. (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” vagy a „Company”), egy késő klinikai stádiumú speciális gyógyszergyártó társaság, amely ritka és orhán betegségekre összpontosított, és ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer-adminisztrációja (FDA) Grantice Ritka, a ritka és az Orphan-i betegségek, amelyek a ritka és az orhán betegségekre összpontosítottak. (RPD) A társaság vezető eszközének, a QRX003 -hoz való megnevezés a Netherton -szindróma kezelésére. Ez az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) korábbi szabályozási elismerését követi, amely 2025 májusában adta át az árva gyógyszer -jelölést a QRX003 -nak.

„Nagyon örülünk annak, hogy bejelentjük a QRX003 ritka gyermekbetegség -megnevezését a Netherton -szindróma esetében, egy súlyos és alulteljesített genetikai betegség esetén” - mondta Dr. Michael Myers, a Quoin Pharmaceuticals vezérigazgatója. „A Quoin csapata teljes mértékben arra koncentrál, hogy befejezzük a kulcsfontosságú klinikai tanulmányainkat és a QRX003 továbbfejlesztését egy új gyógyszer alkalmazás felé, mint az első potenciális kezelés e szörnyű betegség számára. éves kor. Ha a QRX003 új gyógyszerkérelmét (NDA) jóváhagyják, akkor a Quoin program újbóli engedélyezése során jogosultak lehetnek prioritási felülvizsgálati utalványt (PRV) kapni, amely megváltható, hogy prioritási felülvizsgálatot kapjon egy másik marketing alkalmazáshoz, vagy eladható vagy átadható.

A Netherton -szindrómáról a gyermekeknél A Netherton -szindróma egy ritka genetikai rendellenesség, amely világszerte 200 000 újszülött közül körülbelül 1 -et érint. A tünetek általában születéskor vagy korai csecsemőkorban jelennek meg, és az egész élet során fennmaradnak. Az érintett csecsemők gyakran hosszan tartó kórházi ápolást igényelnek súlyos bőrgyulladás, kiszáradás és fokozott fertőzés kockázata miatt. Az állapot kihívást jelenthet a korai diagnosztizáláshoz, mivel más dermatológiai vagy immunológiai rendellenességekhez hasonlíthat. A csecsemőkorban bekövetkezett mortalitás 10-20 % -ra becsüli, hangsúlyozva a betegséggel kapcsolatos súlyos klinikai terhet. Elkötelezettek vagyunk a betegek, családjaik, közösségek és gondozói csoportok kielégítetlen orvosi igényeinek kielégítésében. A Quoin innovatív csővezetéke négy fejlesztésű terméket foglal magában, amelyek együttesen számos ritka és árva indikációt célozhatnak meg, beleértve a Netherton -szindrómát, a bőr szindrómáját, a palmoplantar keratodermát, a scleroderma -t, az epidermolízis bullosa -t és mások. További információkért látogasson el a www.quoinpharma.com vagy a LinkedIn frissítéseire.

Vigyázat az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban A társaság arra figyelmezteti, hogy a sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok, amelyek nem a történelmi tények leírása, az 1995. évi magántulajdonú értékpapír-peres reformról szóló törvény értelmében előretekintő nyilatkozatok vannak „Will”, többek között. Az összes olyan kijelentés, amely tükrözi a társaság elvárásait, feltételezéseit, előrejelzéseit, hiedelmeit vagy a jövőre vonatkozó véleményeket, a történelmi tények nyilatkozatain kívül, előretekintő nyilatkozatok, ideértve, korlátozás nélkül, a QRX003 potenciáljának potenciálját, mint az első potenciális klinikai tanulmányokat, az új gyógyszerkészítményt, az új gyógyszerkészítményt, az új gyógyszerkapcsolat kitöltésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, az új gyógyszerkutatás befejezésével, és kitölti az új gyógyszerkövetkeztetést, és kitölti az új gyógyszerkövetkeztetést, és kitölti az új gyógyszerkészítményt. A Netherton -szindróma kezelése, ha a QRX003 új gyógyszer -alkalmazását jóváhagyják, a program újbóli engedélyezése után a Quoin jogosult lehet prioritási felülvizsgálati utalványt kapni, és Quoin azon hite, hogy a fejlesztésben részesülő termékei széles körű ritka és orphán indikációt célozhatnak meg, ideértve a szklerton szindrómát, a pálma -szindrómát, a palmoplantar Keraterma -t, a Screr Syndrome -t, a Peeling Syndrome -t, a Palmoplantar Keraterma Keraterma Keraterma Keraterma Keraterma Keraterma -t, beleértve Epidermolysis bullosa és mások. Mivel az ilyen állítások kockázatok és bizonytalanságok vonatkoznak, a tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől. Ezek az előretekintő nyilatkozatok a társaság jelenlegi elvárásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulhatnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak. A tényleges eredmények és az események ütemezése lényegesen különbözhet az ilyen előretekintő nyilatkozatokban várható eredményektől, különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként, ideértve, de nem kizárólag, a vállalat azon képességét, hogy megvalósítsa szabályozási stratégiáját; a társaság azon képessége, hogy szabályozási jóváhagyást szerezzen a termékjelöltek forgalmazására vagy a folyamatban lévő szabályozási követelmények betartására; a vállalat azon képessége, hogy időben elvégezze a klinikai vizsgálatok elvégzését, és a várt módon elérje a kívánt eredményeket és előnyöket; és a társaság 2024. december 31-én véget ért évre vonatkozó éves jelentésben tárgyalt egyéb tényezők, valamint a társaság által a jövőben a SEC-rel tett és a SEC-vel tett egyéb bejelentések során. Nem szabad indokolatlanul támaszkodni ezekre az előretekintő kijelentésekre, amelyek csak az általuk elkészített időponttól beszélnek. A társaság nem vállal kötelezettséget az ilyen nyilatkozatok frissítésére, hogy tükrözzék az eseményeket, vagy olyan körülményeket, amelyek az általuk elkészített időpont után léteznek, kivéve a törvény előírásait.

Elküldve : 2025-06-26 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak