Quoin Pharmaceuticals ประกาศให้ FDA มอบการกำหนดโรคสำหรับเด็กที่หายากสำหรับ QRX003 ใน Netherton Syndrome

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Ashburn, Va., 24 มิถุนายน, 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" หรือ "บริษัท ") บริษัท ยารักษาโรคทางคลินิก (RPD) การกำหนดสินทรัพย์นำของ บริษัท QRX003 สำหรับการรักษาโรค Netherton

การกำหนดตอกย้ำศักยภาพของ QRX003 ในฐานะผู้สมัครการรักษาสำหรับประชากรเด็กที่ด้อยโอกาสอย่างลึกซึ้ง มันเป็นไปตามการยอมรับกฎระเบียบก่อนหน้านี้โดยสำนักงานยารักษาโรคยุโรป (EMA) ซึ่งได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าเป็น QRX003 ในเดือนพฤษภาคม 2568

“ เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่จะประกาศการได้รับการแต่งตั้งจากโรคสำหรับเด็กที่หายากสำหรับ QRX003 สำหรับ Netherton Syndrome ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงและด้อยโอกาส” ดร. ไมเคิลไมเยอร์สประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Quoin Pharmaceuticals กล่าว “ ทีม quoin มุ่งเน้นไปที่การศึกษาทางคลินิกที่สำคัญของเราและพัฒนา QRX003 ไปสู่การใช้ยาใหม่เป็นการรักษาที่มีศักยภาพครั้งแรกสำหรับโรคที่น่ากลัวนี้เราได้รับการสนับสนุนอย่างสูงจากข้อมูลประสิทธิภาพที่มีแนวโน้มและความปลอดภัยที่เกิดขึ้น อายุ 18 ปี หากแอปพลิเคชันยาใหม่ (NDA) สำหรับ QRX003 ได้รับการอนุมัติเมื่อได้รับอนุญาตของโปรแกรม quoin อาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลตรวจสอบลำดับความสำคัญ (PRV) ซึ่งสามารถไถ่ถอนได้เพื่อรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับแอปพลิเคชันการตลาดอื่นหรืออาจขายหรือถ่ายโอน

เกี่ยวกับ Netherton Syndrome ในเด็ก Netherton Syndrome เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีผลต่อประมาณ 1 ใน 200,000 ทารกแรกเกิดทั่วโลก อาการมักจะปรากฏตั้งแต่แรกเกิดหรือในวัยเด็กและยังคงมีอยู่ตลอดชีวิต ทารกที่ได้รับผลกระทบมักต้องการการรักษาในโรงพยาบาลเป็นเวลานานเนื่องจากการอักเสบของผิวหนังอย่างรุนแรงการขาดน้ำและความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของการติดเชื้อ เงื่อนไขอาจเป็นสิ่งที่ท้าทายในการวินิจฉัย แต่เนิ่นๆเนื่องจากอาจคล้ายกับความผิดปกติของผิวหนังหรือภูมิคุ้มกันอื่น ๆ การเสียชีวิตในวัยเด็กประมาณ 10 ถึง 20 เปอร์เซ็นต์ซึ่งเป็นการเน้นย้ำถึงภาระทางคลินิกที่ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับโรค

เกี่ยวกับ Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd. เรามุ่งมั่นที่จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่แน่นอนสำหรับผู้ป่วยครอบครัวชุมชนและทีมดูแล ไปป์ไลน์นวัตกรรมของ Quoin ประกอบด้วยผลิตภัณฑ์สี่รายการในการพัฒนาที่มีศักยภาพในการกำหนดเป้าหมายเป็นจำนวนมากของการบ่งชี้ที่หายากและเด็กกำพร้าจำนวนมากรวมถึง Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar keratoderma, scleroderma, epidermolysis bullosa และอื่น ๆ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเยี่ยมชม: www.quoinpharma.com หรือ LinkedIn สำหรับการอัปเดต

หมายเหตุเตือนเกี่ยวกับคำแถลงการมองไปข้างหน้า บริษัท เตือนว่าแถลงการณ์ในข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ไม่ได้เป็นคำอธิบายของข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์เป็นคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าภายในความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปหลักทรัพย์เอกชนในปี 1995 ท่ามกลางคนอื่น ๆ ข้อความทั้งหมดที่สะท้อนถึงความคาดหวังของ บริษัท สมมติฐานการคาดการณ์ความเชื่อหรือความคิดเห็นเกี่ยวกับอนาคตนอกเหนือจากคำแถลงของความจริงทางประวัติศาสตร์เป็นคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงการใช้งานโดยไม่ จำกัด โดยไม่ จำกัด Netherton Syndrome หากแอปพลิเคชันยาใหม่สำหรับ QRX003 ได้รับการอนุมัติเมื่อได้รับอนุญาตให้ใช้โปรแกรม quoin อีกครั้งอาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลรีวิวลำดับความสำคัญและความเชื่อของ Quoin ว่าผลิตภัณฑ์ในการพัฒนารวมกันเป็นจำนวนมาก Epidermolysis Bullosa และอื่น ๆ เนื่องจากข้อความดังกล่าวอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างกันอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังในปัจจุบันของ บริษัท และเกี่ยวข้องกับสมมติฐานที่อาจไม่เคยเป็นรูปธรรมหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงและระยะเวลาของเหตุการณ์อาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่าง ๆ รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความสามารถของ บริษัท ในการดำเนินกลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ ความสามารถของ บริษัท ในการได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับการค้าผู้สมัครผลิตภัณฑ์หรือเพื่อให้สอดคล้องกับข้อกำหนดด้านกฎระเบียบอย่างต่อเนื่อง ความสามารถของ บริษัท ในการดำเนินการทดลองทางคลินิกตรงเวลาและบรรลุผลลัพธ์ที่ต้องการและผลประโยชน์ตามที่คาดไว้ และปัจจัยอื่น ๆ ที่กล่าวถึงในรายงานประจำปีของ บริษัท เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และในเอกสารอื่น ๆ ที่ บริษัท ได้ทำและอาจทำกับ ก.ล.ต. ในอนาคต หนึ่งไม่ควรเชื่อมั่นในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ซึ่งพูดได้เฉพาะวันที่พวกเขาทำ บริษัท ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่มีอยู่หลังจากวันที่พวกเขาทำยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งที่มา: Quoin Pharmaceuticals Ltd

โพสต์แล้ว : 2025-06-26 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม