Quoin Dược phẩm công bố FDA cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp cho QRX003 trong hội chứng Netherton

Theo dõi Drugslib trên

Ashburn, Va., Ngày 24 tháng 6 năm 2025 (Quả cầu Newswire)-Quoin Dược phẩm Ltd. (NASDAQ: QNRX) (RPD) Chỉ định cho tài sản chính của công ty, QRX003, để điều trị hội chứng Netherton. Nó theo sau sự công nhận theo quy định trước đó của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho QRX003 vào tháng 5 năm 2025.

Hiện chúng tôi rất vui mừng thông báo việc nhận chỉ định bệnh nhi hiếm gặp đối với QRX003 cho Hội chứng Netherton, một bệnh di truyền nghiêm trọng và không được bảo vệ. Nhóm Quoin hoàn toàn tập trung vào việc hoàn thành các nghiên cứu lâm sàng quan trọng của chúng tôi và tiến lên QRX003 đối với một ứng dụng thuốc mới như là phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên cho bệnh khủng khiếp này. tuổi. Nếu một ứng dụng thuốc mới (NDA) cho QRX003 được phê duyệt, khi việc xác nhận lại chương trình Quoin có thể đủ điều kiện nhận phiếu giảm giá ưu tiên (PRV), có thể được đổi để nhận đánh giá ưu tiên cho một ứng dụng tiếp thị khác hoặc có thể được bán hoặc chuyển nhượng.

về hội chứng Netherton ở trẻ em hội chứng Netherton là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 200.000 trẻ sơ sinh trên toàn thế giới. Các triệu chứng thường xuất hiện khi sinh hoặc ở giai đoạn đầu và tồn tại trong suốt cuộc đời. Trẻ sơ sinh bị ảnh hưởng thường phải nhập viện kéo dài do viêm da nghiêm trọng, mất nước và tăng nguy cơ nhiễm trùng. Tình trạng này có thể là thách thức để chẩn đoán sớm, vì nó có thể giống với các rối loạn da liễu hoặc miễn dịch khác. Tỷ lệ tử vong ở giai đoạn sơ khai được ước tính ở mức 10 đến 20 phần trăm, nhấn mạnh gánh nặng lâm sàng nghiêm trọng liên quan đến bệnh.

về Quoin Dược phẩm Ltd. Chúng tôi cam kết giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho bệnh nhân, gia đình, cộng đồng và nhóm chăm sóc của họ. Đường ống sáng tạo của Quoin, bao gồm bốn sản phẩm đang phát triển có khả năng nhắm mục tiêu một số lượng lớn các chỉ định hiếm và mồ côi, bao gồm hội chứng Netherton, hội chứng da bong tróc, keratoderma palmopplantar, scleroderma, bullosa biểu bì và những người khác. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập: www.quoinpharma.com hoặc LinkedIn để cập nhật.

Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố tìm kiếm về phía trước công ty cảnh báo rằng các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không phải là một mô tả về các sự kiện lịch sử là những tuyên bố hướng tới đến, và người Hồi giáo, trong số những người khác. Tất cả các phản ánh của công ty, các giả định, dự đoán, niềm tin hoặc ý kiến về tương lai, ngoài các tuyên bố của thực tế lịch sử, là những tuyên bố hướng tới, bao gồm, không giới hạn, các tuyên bố liên quan đến: Điều trị tiềm năng cho hội chứng Netherton, nếu một ứng dụng thuốc mới cho QRX003 được phê duyệt, khi xác nhận lại chương trình, Quoin có thể đủ điều kiện nhận được chứng từ xem xét ưu tiên và niềm tin của họ là các sản phẩm của nó có khả năng nhắm mục tiêu một số lượng Bullosa biểu bì và những người khác. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn, kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố được thể hiện hoặc ngụ ý bằng những tuyên bố hướng tới như vậy. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các kỳ vọng hiện tại của công ty và liên quan đến các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế và thời gian của các sự kiện có thể khác về mặt vật chất so với những điều dự đoán trong các tuyên bố hướng tới như vậy do kết quả của các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau bao gồm, nhưng không giới hạn ở khả năng của công ty để theo đuổi chiến lược quy định của mình; khả năng của công ty để có được sự chấp thuận theo quy định để thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm hoặc tuân thủ các yêu cầu quy định liên tục; Khả năng hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng đúng hạn của công ty và đạt được kết quả và lợi ích mong muốn như mong đợi; Và các yếu tố khác được thảo luận trong báo cáo thường niên của công ty về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và trong các hồ sơ khác, công ty đã thực hiện và có thể thực hiện với SEC trong tương lai. Người ta không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này, chỉ nói về ngày mà chúng được thực hiện. Công ty không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố như vậy để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc hoàn cảnh tồn tại sau ngày mà chúng được thực hiện, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.

Đã đăng : 2025-06-26 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến