Repare Therapeutics công bố kết quả tích cực của sự kết hợp Lunresertib và Camonsertib từ thử nghiệm lâm sàng mở rộng phụ khoa giai đoạn 1 MYTHIC

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass. & MONTREAL--(BUSINESS WIRE)--Tháng 12. Ngày 12 tháng 1 năm 2024-- Repare Therapeutics Inc. (“Repare” hoặc “Công ty”) (Nasdaq: RPTX), một công ty ung thư chính xác ở giai đoạn lâm sàng hàng đầu, hôm nay đã báo cáo dữ liệu tích cực từ thử nghiệm lâm sàng mở rộng phụ khoa Giai đoạn 1 MYTHIC đánh giá sự kết hợp lunresertib và camonsertib (Lunre+Camo) ở liều Giai đoạn 2 được khuyến nghị (RP2D) ở bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung và ung thư buồng trứng kháng bạch kim (PROC) chứa các dấu ấn sinh học nhạy cảm với lunre.

Lunresertib là chất ức chế PKMYT1 phân tử nhỏ ung thư có độ chính xác hàng đầu nhắm vào việc điều hòa chu kỳ tế bào trong các khối u Lunre BM+ (khuếch đại CCNE1 hoặc các biến đổi có hại cho FBXW7 hoặc PPP2R1A). Camonsertib là chất ức chế phân tử nhỏ ATR qua đường uống tiềm năng tốt nhất, một thành phần quan trọng trong quá trình phản ứng phá hủy DNA.

“Chúng tôi được khích lệ bởi phản ứng mạnh mẽ và lợi ích rõ ràng mà chúng tôi quan sát thấy ở những bệnh nhân ung thư buồng trứng nội mạc tử cung và kháng bạch kim trong thử nghiệm lâm sàng MYTHIC,” Lloyd M. Segal, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Repare cho biết. “Những bệnh nhân này cần các lựa chọn điều trị mới và kết quả của chúng tôi hỗ trợ tiềm năng cho Lunre+Camo tạo ra sự khác biệt thực sự, tích cực nếu được chấp thuận, đặc biệt là một phương pháp thay thế hóa trị. Chúng tôi nhận được phản hồi tích cực từ các cơ quan quản lý ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu, đồng thời chúng tôi mong muốn bắt đầu đăng ký thử nghiệm Giai đoạn 3 của Lunre+Camo trong điều trị ung thư nội mạc tử cung vào nửa cuối năm 2025.”

SỰ MYTHIC Thử nghiệm lâm sàng (NCT04855656) là thử nghiệm lâm sàng tăng liều giai đoạn 1, nhãn mở, toàn cầu, đầu tiên trên người để đánh giá tính an toàn, dược động học, dược lực học và khả năng chống khối u sơ bộ Hoạt động của Lunre+Camo ở bệnh nhân có khối u rắn tiến triển. Tính đến ngày giới hạn dữ liệu là ngày 14 tháng 11 năm 2024, 51 bệnh nhân có thể đánh giá đã được ghi danh vào đoàn hệ mở rộng ung thư phụ khoa của thử nghiệm MYTHIC.

Trên tất cả các loại khối u được điều trị bằng RP2D được tối ưu hóa (n=67), liệu pháp Lunre+Camo đã chứng minh khả năng dung nạp thuận lợi và khác biệt khi so sánh với các liệu pháp hiện tại và mới nổi. Tác dụng phụ thường gặp nhất là thiếu máu (26,9%, Độ 3).

Các kết quả lâm sàng chính của nhóm thuần tập

Bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung:

27 bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung được đánh giá có độ tuổi trung bình là 67 tuổi. Tất cả bệnh nhân đều có hồ sơ nguy cơ cao:

  • 100% bệnh nhân đã trải qua liệu pháp bạch kim trước đó
  • 77,8% bệnh nhân được dùng thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch
  • 59% bệnh nhân được điều trị kết hợp như phương pháp điều trị thứ tư hoặc cao hơn
  • 18,5% bệnh nhân mắc ung thư biểu mô
  • 85% khối u có đột biến p53
  • Không có khối u với trạng thái cao không ổn định vi vệ tinh (MSI) đã được ghi danh cho thấy trạng thái sửa chữa không khớp thành thạo (pMMR)
  • Trong tập hợp con Lunre BM+: 56% khối u có đột biến PPP2R1A; 22% mang đột biến FBXW7; 15% có khuếch đại CCNE1; và 7% khối u có nhiều đột biến

    • Kết quả chính về hiệu quả ở những bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung có thể đánh giá được (N=27):

  • ORR là 25,9% (ORR được xác nhận ở 5 trên 7 bệnh nhân)
  • Lợi ích lâm sàng được quan sát thấy ở 48,1% bệnh nhân, với phản ứng thường xảy ra sau 12 tuần trở lên
  • Tại phân tích mốc 24 tuần, gần một nửa số bệnh nhân trải qua tình trạng lâm sàng lâu dài. lợi ích (PFS 24 tuần [PFS24w] = 43% [95% CI, 21-63%])

    • Bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng bạch kim:

    24 bệnh nhân mắc PROC được đánh giá có độ tuổi trung bình là 63 tuổi. Tất cả bệnh nhân đều có hồ sơ nguy cơ cao:

  • 100% bệnh nhân kháng bạch kim hoặc không đủ điều kiện bạch kim
  • 45,8% bệnh nhân đã dùng thuốc ức chế PARP trước đó
  • 70,8% bệnh nhân đã dùng bevacizumab trước đó
  • 54% bệnh nhân được điều trị kết hợp như phương pháp điều trị thứ tư trở lên
  • 100% khối u có p53 đột biến
  • Trong phân nhóm Lunre BM+: 87,5% khối u có khuếch đại CCNE1; 4,2% có đột biến FBXW7; 4,2% có đột biến PPP2R1A; và 4,2% khối u có nhiều đột biến

    • Kết quả chính về hiệu quả ở những bệnh nhân mắc PROC có thể đánh giá được (N=24):

  • ORR là 37,5% (ORR được xác nhận ở 4 trên 9 bệnh nhân)
  • Lợi ích lâm sàng được quan sát thấy ở 79% bệnh nhân
  • PFS tại phân tích mốc 24 tuần là PFS24w = 45% [KTC 95%, 22-66%]

    • “Những bệnh nhân mắc bệnh ung thư phụ khoa tái phát có các lựa chọn điều trị hạn chế vì các khối u thường trở nên kháng lại các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn,” Brian Slomovitz, MD, MS, FACOG, Giám đốc, Ung thư Phụ khoa, Đồng chủ tịch của Trung tâm Nghiên cứu Ung thư, cho biết. Trung tâm y tế Mount Sinai. “Họ rất cần những lựa chọn điều trị mới. Cách tiếp cận khác biệt, dựa trên dấu ấn sinh học của Repare giải quyết nhóm đối tượng này và có thể đưa ra giải pháp. Những dữ liệu này hỗ trợ tiềm năng của Lunre+Camo như một lựa chọn điều trị mới nhằm đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng này cho những bệnh nhân ung thư buồng trứng nội mạc tử cung và kháng bạch kim.”

    Repare đã tham khảo ý kiến ​​của cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ ( FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, những người đã cung cấp hướng dẫn về kế hoạch phát triển đăng ký của Công ty cho Lunre+Camo trong các khối u phụ khoa, bao gồm đánh giá sự đóng góp của các thành phần, liều lượng và lịch trình cũng như sự liên kết sơ bộ đối với sự phát triển đăng ký được đề xuất tiếp cận. Chuẩn bị lại các kế hoạch sắp cung cấp các quy trình thử nghiệm Giai đoạn 3 cuối cùng để thông quan theo quy định và dự định bắt đầu thử nghiệm Lunre+Camo Giai đoạn 3 đầu tiên đối với bệnh ung thư nội mạc tử cung vào nửa cuối năm 2025. Ngoài ra, Công ty dự kiến ​​​​sẽ bắt đầu đóng góp một phần nhỏ vào thử nghiệm các thành phần trong có tới 40 bệnh nhân ung thư nội mạc tử cung trong quý 1 năm 2025.

    “Kết quả của thử nghiệm lâm sàng MYTHIC làm tăng niềm tin của chúng tôi vào khả năng mang Lunre+Camo đến cho những bệnh nhân đang sống chung với nhóm bệnh ung thư nội mạc tử cung tái phát nặng nề này,” Maria Koehler, MD, PhD, Giám đốc Y tế của Repare cho biết. “Chúng tôi vô cùng biết ơn các bệnh nhân và điều tra viên đã tham gia thử nghiệm này và chúng tôi mong muốn được xây dựng dựa trên những dữ liệu đầy hứa hẹn này thông qua các thử nghiệm lâm sàng đã đăng ký sử dụng Lunre+Camo như một tiêu chuẩn chăm sóc mới tiềm năng cho những bệnh nhân đó, nếu được chấp thuận.”

    Giới thiệu về Repare Therapeutics Inc.

    Repare Therapeutics là công ty hàng đầu về điều trị ung thư chính xác ở giai đoạn lâm sàng nhờ phương pháp gây chết tổng hợp độc quyền nhằm phát hiện và phát triển các phương pháp trị liệu mới. Công ty sử dụng nền tảng SNIPRx® hỗ trợ CRISPR trên toàn bộ bộ gen để khám phá và phát triển một cách có hệ thống các liệu pháp điều trị ung thư có mục tiêu cao, tập trung vào sự mất ổn định của bộ gen, bao gồm cả việc sửa chữa tổn thương DNA. Dòng sản phẩm của Công ty bao gồm lunresertib (còn được gọi là RP-6306), một chất ức chế PKMYT1 hiện đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng Giai đoạn 1/2; camonsertib (còn được gọi là RP-3500), một chất ức chế ATR tiềm năng hàng đầu hiện đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng Giai đoạn 1/2; RP-1664, chất ức chế PLK4 giai đoạn 1; RP-3467, chất ức chế Polθ ATPase giai đoạn 1; cũng như các chương trình tiền lâm sàng bổ sung, chưa được tiết lộ. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập reparerx.com và theo dõi @Reparerx trên X (trước đây là Twitter) và LinkedIn.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa “những tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và luật chứng khoán ở Canada. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo báo chí này ngoài tuyên bố về sự thật lịch sử đều là “những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố này có thể được xác định bằng các từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “có thể”, “ước tính”, “kỳ vọng”, “dự báo”, “mục tiêu”, “dự định”, “có thể” “ kế hoạch”, “có thể”, “tiềm năng”, “tìm kiếm”, “ý chí” và các biến thể của những từ này hoặc các cách diễn đạt tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ này. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến kế hoạch tương lai của Công ty trong việc phát triển lâm sàng camonsertib kết hợp với lunresertib (Lunre+Camo), bao gồm cả kế hoạch của Công ty để bắt đầu đăng ký thử nghiệm Giai đoạn 3 của Lunre. + Camo về ung thư nội mạc tử cung nửa cuối năm 2025 và đóng góp thử nghiệm thành phần trong quý 1 năm 2025; khả năng dung nạp, hiệu quả và tiến triển lâm sàng của Lunre+Camo; tiềm năng của Lunre+Camo như một lựa chọn điều trị mới và tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân ung thư buồng trứng nội mạc tử cung và kháng bạch kim, nếu được phê duyệt; tiềm năng của camonsertib như một chất ức chế phân tử nhỏ tốt nhất của ATR; và sự tương tác của Công ty với FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về kế hoạch phát triển đăng ký cho Lunre+Camo. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và giả định của Công ty tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Mỗi tuyên bố hướng tới tương lai này đều chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến các chương trình phát triển lâm sàng, kết quả hoặc hiệu quả hoạt động trong tương lai của Công ty khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý. Nhiều yếu tố có thể gây ra sự khác biệt giữa kỳ vọng hiện tại và kết quả thực tế, bao gồm: khả năng thành công trong thử nghiệm tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng trước đó không đảm bảo rằng các thử nghiệm lâm sàng sau này sẽ tạo ra kết quả tương tự hoặc cung cấp đầy đủ dữ liệu để chứng minh tính hiệu quả và an toàn của thuốc. ứng cử viên sản phẩm; tác động của các điều kiện kinh tế vĩ mô, bao gồm xung đột ở Ukraine và xung đột ở Trung Đông, những biến động về lạm phát và thị trường tài chính và tín dụng không chắc chắn đối với hoạt động kinh doanh, thử nghiệm lâm sàng và tình hình tài chính của Công ty; dữ liệu về tính an toàn hoặc hiệu quả ngoài mong đợi được quan sát thấy trong các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc thử nghiệm lâm sàng; tỷ lệ kích hoạt hoặc đăng ký trang web thử nghiệm lâm sàng thấp hơn dự kiến; khả năng của Công ty trong việc nhận ra lợi ích của các thỏa thuận hợp tác và cấp phép; những thay đổi trong cạnh tranh dự kiến ​​hoặc hiện tại; những thay đổi trong môi trường pháp lý; sự không chắc chắn và thời gian của quá trình phê duyệt theo quy định; và kiện tụng bất ngờ hoặc các tranh chấp khác. Các yếu tố khác có thể khiến kết quả thực tế của Công ty khác với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này được xác định trong phần có tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo hàng quý của Công ty trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc. Ngày 30 tháng 9 năm 2024 đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (“SEC”) và Québec Autorité des Marchés Financiers (“AMF”) vào ngày 7 tháng 11 năm 2024. Công ty từ chối rõ ràng bất kỳ nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong tài liệu này, cho dù là kết quả của bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác, trừ khi luật pháp yêu cầu khác. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập reparerx.com và theo dõi Repare trên X (trước đây là Twitter) tại @RepareRx và trên LinkedIn tại https://www.linkedin.com/company/repare-therapeutics/.

    Nguồn : Repare Therapeutics Inc.

    Đã đăng : 2024-12-13 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến