A Replimune teljes válaszlevelet kapott az FDA-tól az előrehaladott melanoma kezelésére vonatkozó RP1 Biologics engedélykérelemre

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Melanoma

A Replimune teljes válaszlevelet kapott az FDA-tól az előrehaladott melanoma kezelésére vonatkozó RP1 Biologics Licenckérelemre

WOBURN, LOBE0, April 2,1 NEWSWIRE) – A Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), az új onkolitikus immunterápiák kifejlesztésében úttörő, klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, a mai napon bejelentette, hogy a vállalat teljes válaszlevelet (CRL) kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) a Társaság Biologics License Application (BLA) és az Advanced RP1 involumabd kezelési kombinációjának kezeléséhez. melanoma.

Replimune nem ért egyet az FDA-val abban a tekintetben, hogy az áttörést jelentő terápiás minősítést megalapozó adatkészlet elegendő-e ahhoz, hogy ezt az ígéretes gyógyszert előrehaladott rákos betegek számára is elérhetővé tegyék. Az IGNYTE-vizsgálatban az RP1-et és nivolumabot kapó, anti-PD-1 alapú kezelésben igazolt progressziójú betegeknél 34%-os válaszarány volt, átlagosan 24,8 hónapos időtartammal, kedvező biztonsági profil mellett.

„Mélységes csalódás, hogy az FDA nem gyakorolt szabályozási rugalmasságot a betegek erős biztonsági profiljának és hatékonysági profiljának támogatására. Évente megközelítőleg 8500 előrehaladott melanomában szenvedő amerikai hal meg. "Mint korábban közöltük, időben gyorsított jóváhagyás nélkül az RP1 fejlesztése nem lesz életképes. Le vagyunk döbbenve elkötelezett munkatársaink miatt, akik fáradhatatlanul dolgoztak a betegekért, de jelenleg nincs más választásunk, mint a munkahelyek megszüntetése, beleértve az egyesült államokbeli gyártási műveleteink jelentős visszaszorítását. A betegek számára égetően szükséges kezelés nem lesz elérhető. Nem azért, mert a gyógyszer nem működött.

A következetlen ügynökségi folyamat és kommunikáció meghiúsítja az innovációtA CRL-nel a vállalat megtudta, hogy egy másik ellenőrző csoportot jelöltek ki az újbóli benyújtáshoz, és felváltotta a korábbi csapatot, aki kapcsolatba lépett a vállalattal. Az előzetes felülvizsgálati csoport egyik vezető tagja nyilvánosan kijelentette, hogy „a BLA klinikai csoportja úgy gondolta, hogy a kérelmező megfelelő bizonyítékot szolgáltatott az RP1 plusz nivolumab hatásának alátámasztására, de a vezetés nem értett vele egyet.” Az új csapat a cég felajánlása ellenére nem találkozott a céggel a felülvizsgálati folyamat során.

A CRL-ben úgy tűnik, hogy az ügynökség ellentmondott a 2025. szeptemberi A típusú megbeszélésen kifejtett álláspontjuknak, többek között a következő pontokban:

  • A melanoma-szakértők tanúvallomása után az ügynökség nem ismerte el, hogy a betegpopuláció heterogén populációja újabb aggályokat vetne fel a NYTE heterogén populációjával kapcsolatban. A megerősítő vizsgálatban nem volt kivitelezhető a csak anti-PD1 ágon végzett betegek kezelése.
  • Az ügynökség javaslatát követően a vállalat javaslatot nyújtott be az IGNYTE-3 leíró elemzésére, amely támogatja az összetevők hozzájárulását. A vállalat az IGNYTE-től származó adatokat is tartalmazta, amelyek szerint a progressziómentes túlélés mediánja RP1 plusz nivolumab esetén 30,6 hónap volt, szemben a korábbi PD-1 alapú kezelésük 4,4 hónapjával. A vállalat visszajelzést kért, azonban az FDA nem válaszolt, és ezt követően elfogadta az újbóli benyújtást a 2025. júliusi CRL-re adott teljes válaszként.
  • Az FDA több pontot is felvetett a tumorértékelés módszertanával kapcsolatban. Az FDA kérésének megfelelően az IGNYTE-ben kapott válaszokat a RECIST 1.1-el módosították. Ezenkívül a vállalat részletes elemzéseket nyújtott be, amelyek nem mutattak lényeges különbséget az injektált és nem injekciózott elváltozások válaszarányában. A vállalat átfogó elemzést is benyújtott, amely kimutatta, hogy a biopsziák és a sebészeti beavatkozások nem befolyásolták a tumorválaszt.

    • A BLA eredeti benyújtását megelőzően szabványos hatósági értekezleteket tartottak a vizsgálati terv, a betegpopuláció és a BLA-csomag követelményeinek megvitatása céljából. Míg a randomizált, ellenőrzött vizsgálatot részesítették előnyben, az FDA a 2021. márciusi B-típusú jegyzőkönyvben azt javasolta, hogy ha az adatok kellően meggyőzőek, akkor az egykaros vizsgálat elfogadható lehet gyorsított jóváhagyás mellett. A következő, BLA előtti ülésen az FDA kijelentette: „nem kifogásoljuk az Ön javaslatát, hogy BLA-t nyújtson be elsősorban azon betegek kohorszának (n=140) adatain alapuló, a 2. fázisú IGNYTE-vizsgálatban, akiknél előrehaladott melanoma volt, és a korábbi anti-PD-1 alapú kezelés során előrehaladott állapotban volt.” A vállalat ezt követően benyújtott egy BLA-t, amelyet áttörést jelentő terápia kijelöléssel fogadtak el, és elsőbbségi felülvizsgálatot kapott. Az FDA visszajelzései alapján a vállalat erőforrás-igényes, globális 3. fázisú kísérletet kezdeményezett, az IGNYTE-3-at, hogy megfeleljen a szabályozói követelménynek, amely szerint megerősítő vizsgálatot kell végezni a gyorsított jóváhagyás érdekében. A melanomárólA melanoma az ötödik leggyakoribb rák, körülbelül 112 000 új esettel az Egyesült Államokban 2026-ban, és a bőrrák leghalálosabb formája, amely évente közel 8500 halálesetet okoz. A standard ellátási terápia magában foglalja az immunkontroll-blokáddal végzett kezelést, amelyre a betegek körülbelül fele nem reagál, vagy a kezelés után előrehalad. A melanoma akkor tekinthető előrehaladottnak, ha a rák az elsődleges daganaton túl a test más részeire is átterjed.

    Az RP1-rőlAz RP1 (vusolimogén oderparepvec) a Replimune vezető termékjelöltje, és a herpes simplex vírus szabadalmaztatott törzsén alapul, amelyet GLVM-GPM-Fusogenic proteinnel (CSGA) fejlesztenek és genetikailag felvérteznek a max. ölőképesség, a tumorsejtek halálának immunogenitása és a szisztémás daganatellenes immunválasz aktiválása.

    A Replimune-rólA Woburnben (Magyarország) székhellyel rendelkező Replimune Group, Inc.-t 2015-ben alapították azzal a küldetéssel, hogy az új onkolitikus immunterápiák fejlesztésével úttörő szerepet töltsön be a rák kezelésében. A Replimune szabadalmaztatott RPx platformja egy erős HSV-1 gerincen alapul, amelynek célja az immunogén sejthalál maximalizálása és a szisztémás daganatellenes immunválasz kiváltása. Az RPx platform célja a helyi aktivitás beindítása, amely a tumor közvetlen szelektív, vírus által közvetített elpusztításából áll, ami tumor eredetű antigének felszabadulását és a tumor mikrokörnyezetének megváltoztatását eredményezi, hogy azután egy erős és tartós szisztémás választ aktiváljon. Az RPx termékjelöltek várhatóan szinergikusan működnek a legtöbb bevált és kísérleti rákkezelési móddal, ami a sokoldalúsághoz vezet, amelyet önmagában vagy számos más kezelési lehetőséggel kombinálva lehet kifejleszteni. További információért látogasson el a www.replimune.com oldalra.

    Jövőre vonatkozó nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az 1933. évi értékpapírtörvény 27A szakasza (a módosított változata) és az 1934-es értékpapír-tőzsdei törvény 21E szakasza értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz a mi kölcsönhatásunkra vonatkozó szavakkal és az FDA által azonosított egyéb nyilatkozatokkal. „lehet”, „elvárja”, „szándékában”, „remélem”, „lehet”, „tervek”, „lehetséges”, „kell”, „lesz”, „lenne” vagy hasonló kifejezések, valamint e kifejezések negatívumai. Az előretekintő kijelentések nem ígéretek vagy garanciák a jövőbeli teljesítményre, és számos kockázatnak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek közül sok kívül esik rajtunk, és amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben szereplőtől. Ezek a tényezők közé tartoznak a korlátozott működési előzményeinkkel kapcsolatos kockázatok, azon képességünk, hogy pozitív klinikai vizsgálati eredményeket generáljunk termékjelöltjeink számára, házon belüli gyártó létesítményünk üzemeltetésének költségei és ütemezése, a hatósági engedélyek időzítése és hatóköre, ha vannak ilyenek, a CRL-ben azonosított problémák FDA és számunkra kielégítő módon történő megoldásának képessége, valamint ezek időzítése, a klinikai változások végrehajtásához szükséges klinikai törvénymódosítások és elérhetőségek. a ránk ható szabályozások, a verseny nyomása, további termékjelöltek azonosításának képessége, politikai és globális makrotényezők, beleértve a globális világjárvány hatásait és a kapcsolódó közegészségügyi problémákat, valamint a folyamatban lévő politikai és katonai konfliktusokat, beleértve a kereskedelmi konfliktusokat, és egyéb kockázatokat, amelyeket időről időre részleteznek a 10-K űrlapról szóló éves jelentéseink és negyedéves jelentéseink a tőzsdei jelentésekről, valamint a 10-es és Q értékpapírokkal együtt. Valós eredményeink lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben leírt vagy az általuk feltételezett eredményektől. A jövőre vonatkozó kijelentések csak a jelen nyilatkozat dátumára vonatkoznak, és a törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk kötelezettséget ezen előretekintő kijelentések frissítésére vagy felülvizsgálatára.

    Forrás: Replimune, Inc.

    Forrás: HealthDay

    Kapcsolódó cikkek

  • A Replimune bejelentette, hogy az FDA elfogadja az RP1 újbóli benyújtását az előrehaladott melanoma kezelésére – 2025. október 20.
  • Replimune, az FDA Replimune Biológiai engedélykérelem az előrehaladott melanoma kezelésére – 2025. július 22.
  • A Replimune bejelentette, hogy elfogadta a Biologics licenc iránti kérelmet és elsőbbséget élvezett az előrehaladott melanoma kezelésére szolgáló RP1-re – 2025. január 21.
  • Replimune The RPrapy Receives Biologics1 Breakth Licenckérelem az FDA-hoz az Accelerated Approval Pathway szerint – 2024. november 21.

    • Vusolimogene oderparepvec FDA jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerjóváhagyások
  • Új gyógyszer-alkalmazás
  • Új gyógyszer-alkalmazásDli>
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast

    • Feliratkozik hírlevelünkre, ha feliratkozik a Drugs.com legjavát a postaládájába kaphatja.

    Elküldve : 2026-04-11 08:56

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak