Replimune ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับการขอใบอนุญาต RP1 Biologics สำหรับการรักษามะเร็งผิวหนังชนิดรุนแรง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Melanoma

Replimune ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับการขอใบอนุญาต RP1 Biologics สำหรับการรักษา Melanoma ขั้นสูง

WOBURN, Mass., 10 เมษายน 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะทางคลินิกที่บุกเบิกการพัฒนาภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็งชนิดใหม่ ได้ประกาศในวันนี้ว่าบริษัทได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) จากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับใบสมัคร Biologics License Application (BLA) ของบริษัทสำหรับ RP1 ร่วมกับ nivolumab ในการรักษามะเร็งผิวหนังระยะลุกลาม

Replimune ไม่เห็นด้วยกับ FDA ว่าชุดข้อมูลซึ่งได้รับแต่งตั้งให้เป็นการบำบัดแบบก้าวกระโดดนั้น เพียงพอหรือไม่ที่จะทำให้ยาที่มีแนวโน้มดีนี้สามารถใช้ได้กับผู้ป่วยมะเร็งระยะลุกลามหรือไม่ ในการทดลอง IGNYTE ผู้ป่วยที่มีการลุกลามของการรักษาด้วยยาต้าน PD-1 ซึ่งได้รับ RP1 ร่วมกับ nivolumab มีอัตราการตอบสนอง 34% โดยมีระยะเวลามัธยฐานที่ 24.8 เดือน โดยมีประวัติความปลอดภัยที่ดี

"เป็นเรื่องน่าผิดหวังอย่างยิ่งที่ FDA ไม่ได้ใช้ความยืดหยุ่นด้านกฎระเบียบเพื่อตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโดยพิจารณาจากข้อมูลที่สนับสนุนประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งและประวัติความปลอดภัยที่น่าพอใจ มีชาวอเมริกันประมาณ 8,500 คนที่มีอาการขั้นสูง ผู้เชี่ยวชาญด้านมะเร็งผิวหนังชั้นแนวหน้าของประเทศยืนหยัดอยู่เบื้องหลังข้อมูล RP1 ผู้ป่วยและผู้ดูแลร้องขอความเร่งด่วน ทั้งหมดนี้พบกับการสื่อสารที่ไม่สอดคล้องกันและกระบวนการกำกับดูแลที่กระจัดกระจายและดำเนินไปอย่างช้าๆ ซึ่งทำให้นวัตกรรมของสหรัฐฯ ตกอยู่ในความเสี่ยงอย่างชัดเจน” ดร. Sushil Patel ซีอีโอของ Replimune กล่าว “ดังที่เราได้สื่อสารไปก่อนหน้านี้ หากไม่มีการอนุมัติแบบเร่งด่วนทันเวลา การพัฒนา RP1 จะไม่สามารถทำงานได้ เรารู้สึกเสียใจกับพนักงานที่มุ่งมั่นของเราซึ่งทำงานอย่างไม่รู้จักเหน็ดเหนื่อยเพื่อผู้ป่วย แต่ ณ จุดนี้ เราไม่มีทางเลือกอื่นนอกจากต้องเลิกงาน รวมถึงการปรับขนาดการดำเนินงานการผลิตในสหรัฐฯ ของเราลงอย่างมาก การรักษาที่ผู้ป่วยต้องการอย่างยิ่งจะไม่สามารถทำได้ ไม่ใช่เพราะยาล้มเหลว เพราะระบบทำได้”

กระบวนการเอเจนซี่และการสื่อสารที่ไม่สอดคล้องกันขัดขวางนวัตกรรมด้วย CRL บริษัทได้เรียนรู้ว่ามีการแต่งตั้งทีมตรวจสอบอื่นเพื่อส่งผลงานอีกครั้ง และแทนที่ทีมก่อนหน้านี้ซึ่งมีปฏิสัมพันธ์กับบริษัท สมาชิกอาวุโสของทีมตรวจสอบก่อนหน้านี้ระบุต่อสาธารณะว่า “ทีมคลินิก BLA คิดว่าผู้สมัครได้ให้หลักฐานที่เพียงพอเพื่อสนับสนุนการมีส่วนร่วมของผลของ RP1 บวก nivolumab แต่ผู้นำไม่เห็นด้วย” ทีมงานใหม่ไม่ได้พบกับบริษัทในระหว่างกระบวนการตรวจสอบแม้ว่าบริษัทจะเสนอก็ตาม

ใน CRL หน่วยงานดูเหมือนจะขัดแย้งกับจุดยืนของพวกเขาที่แสดงในการประชุม Type A เดือนกันยายน 2025 ซึ่งรวมถึงประเด็นต่อไปนี้:

  • หลังจากคำให้การจากผู้เชี่ยวชาญด้านมะเร็งผิวหนัง หน่วยงานไม่ได้เพิ่มความกังวลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความหลากหลายของประชากรผู้ป่วยใน IGNYTE และยอมรับว่าการสุ่มผู้ป่วยเป็น anti-PD1 เท่านั้น แขนในการศึกษาเชิงยืนยันไม่สามารถทำได้
  • ตามคำแนะนำของหน่วยงาน บริษัทได้ส่งข้อเสนอสำหรับการวิเคราะห์เชิงพรรณนาจาก IGNYTE-3 ที่สนับสนุนการมีส่วนร่วมของส่วนประกอบ บริษัทยังได้รวมข้อมูลจาก IGNYTE ซึ่งแสดงค่ามัธยฐานของการรอดชีวิตโดยปราศจากการลุกลามของ RP1 บวกกับ nivolumab อยู่ที่ 30.6 เดือน เทียบกับ 4.4 เดือนในระบบการปกครองที่ใช้ PD-1 ก่อนหน้านี้ บริษัทขอความคิดเห็น แต่ FDA ไม่ตอบกลับ และต่อมาได้ยอมรับการส่งใหม่เป็นการตอบกลับ CRL เดือนกรกฎาคม 2025 โดยสมบูรณ์
  • FDA ได้หยิบยกประเด็นต่างๆ ที่เกี่ยวข้องกับวิธีการประเมินเนื้องอก ตามที่ FDA ร้องขอ การตอบสนองใน IGNYTE ได้รับการประเมินโดยใช้ RECIST 1.1 โดยไม่มีการแก้ไข นอกจากนี้ บริษัทยังจัดให้มีการวิเคราะห์โดยละเอียดซึ่งแสดงให้เห็นว่าไม่มีความแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญในอัตราการตอบสนองระหว่างรอยโรคที่ฉีดและไม่ฉีด บริษัทยังได้จัดทำการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมซึ่งแสดงให้เห็นว่าการตัดชิ้นเนื้อและการผ่าตัดไม่ส่งผลกระทบต่อการตอบสนองของเนื้องอก

    • ก่อนที่จะยื่น BLA ฉบับแรก มีการประชุมด้านกฎระเบียบมาตรฐานเพื่อหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง ประชากรผู้ป่วย และข้อกำหนดของแพ็คเกจ BLA แม้ว่าการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมจะเป็นที่ต้องการ แต่ FDA แนะนำในรายงานการประชุม Type B เดือนมีนาคม 2021 ว่าหากข้อมูลมีความน่าเชื่อถือเพียงพอ การทดลองโดยใช้กลุ่มทดลองเพียงเครื่องเดียวก็สามารถยอมรับได้เพื่อการพิจารณาภายใต้การอนุมัติแบบเร่งรัด ในการประชุมก่อน BLA ครั้งต่อไป FDA ระบุว่า "เราไม่คัดค้านข้อเสนอของคุณในการยื่น BLA โดยอิงตามข้อมูลจากกลุ่มผู้ป่วย (n=140) เป็นหลักในการทดลอง IGNYTE ระยะที่ 2 ที่มีมะเร็งผิวหนังระยะลุกลามและก้าวหน้าไปในขณะที่รับการรักษาด้วยการรักษาด้วยยาต้าน PD-1 ก่อนหน้านี้" ต่อมาบริษัทได้ยื่น BLA ซึ่งได้รับการยอมรับด้วยการกำหนดการบำบัดขั้นสูงและได้รับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ จากผลตอบรับจาก FDA บริษัทได้เริ่มการทดลองระยะที่ 3 ทั่วโลกที่ใช้ทรัพยากรเข้มข้นในชื่อ IGNYTE-3 เพื่อตอบสนองข้อกำหนดด้านกฎระเบียบว่าการศึกษาเพื่อยืนยันอยู่ระหว่างดำเนินการเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วน เกี่ยวกับ MelanomaMelanoma เป็นมะเร็งที่พบบ่อยเป็นอันดับ 5 โดยคาดว่าจะมีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 112,000 รายในสหรัฐอเมริกาในปี 2569 และเป็นมะเร็งผิวหนังรูปแบบที่อันตรายที่สุด โดยมีผู้เสียชีวิตเกือบ 8,500 รายต่อปี มาตรฐานของการดูแลบำบัดรวมถึงการรักษาด้วยการปิดจุดตรวจภูมิคุ้มกัน ซึ่งผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งจะไม่ตอบสนองหรือจะดำเนินไปหลังการรักษา มะเร็งผิวหนังจะถือว่ามีระยะลุกลามเมื่อมะเร็งแพร่กระจายเกินเนื้องอกปฐมภูมิไปยังส่วนอื่นๆ ของร่างกาย

    เกี่ยวกับ RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) คือผลิตภัณฑ์ตัวเลือกหลักของ Replimune และขึ้นอยู่กับสายพันธุ์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของไวรัสเริมที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมและติดอาวุธทางพันธุกรรมด้วยโปรตีนฟิวโซเจนิก (GALV-GP R-) และ GM-CSF ที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อเพิ่มศักยภาพในการฆ่าเนื้องอกให้สูงสุด ภูมิคุ้มกันของการตายของเซลล์เนื้องอก และการกระตุ้นการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันต่อต้านเนื้องอกอย่างเป็นระบบ

    เกี่ยวกับ ReplimuneReplimune Group, Inc. ซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในเมืองโวเบิร์น รัฐแมสซาชูเซตส์ ก่อตั้งขึ้นในปี 2558 โดยมีพันธกิจในการเปลี่ยนแปลงการรักษามะเร็งด้วยการบุกเบิกการพัฒนาวิธีใหม่ๆ ในการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็ง แพลตฟอร์ม RPx ที่เป็นเอกสิทธิ์ของ Replimune ตั้งอยู่บนแกนหลัก HSV-1 อันทรงพลัง ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อเพิ่มการตายของเซลล์ที่สร้างภูมิคุ้มกันให้สูงสุด และการเหนี่ยวนำการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันต่อต้านเนื้องอกอย่างเป็นระบบ แพลตฟอร์ม RPx มีจุดมุ่งหมายเพื่อจุดประกายกิจกรรมในท้องถิ่น ซึ่งประกอบด้วยการฆ่าเนื้องอกโดยอาศัยไวรัสคัดเลือกโดยตรง ส่งผลให้มีการปล่อยแอนติเจนที่ได้มาจากเนื้องอก และการเปลี่ยนแปลงสภาพแวดล้อมจุลภาคของเนื้องอก เพื่อกระตุ้นการตอบสนองของระบบที่แข็งแกร่งและทนทาน ผลิตภัณฑ์ RPx ที่ได้รับการคาดหวังจะทำงานร่วมกับวิธีการรักษามะเร็งที่ได้รับการยอมรับและอยู่ในขั้นทดลองมากที่สุด ซึ่งนำไปสู่ความคล่องตัวที่จะพัฒนาเพียงอย่างเดียวหรือรวมกับตัวเลือกการรักษาอื่นๆ ที่หลากหลาย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.replimune.com

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 27A ของกฎหมายหลักทรัพย์ปี 1933 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม และมาตรา 21E ของกฎหมายตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม รวมถึงข้อความเกี่ยวกับการโต้ตอบของเรากับ FDA และข้อความอื่น ๆ ที่ระบุด้วยคำ เช่น "สามารถ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" “ความหวัง” “อาจ” “แผนการ” “ศักยภาพ” “ควร” “จะ” “จะ” หรือสำนวนที่คล้ายกันและคำเชิงลบของคำเหล่านั้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ใช่คำมั่นสัญญาหรือรับประกันผลการดำเนินงานในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนหลายประการ ซึ่งหลายอย่างอยู่นอกเหนือการควบคุมของเรา และอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่พิจารณาในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ปัจจัยเหล่านี้รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับประวัติการดำเนินงานที่จำกัดของเรา ความสามารถของเราในการสร้างผลลัพธ์การทดลองทางคลินิกเชิงบวกสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ต้นทุนและระยะเวลาในการดำเนินงานโรงงานผลิตภายในของเรา ระยะเวลาและขอบเขตของการอนุมัติตามกฎระเบียบ หากมี ความสามารถของเราในการแก้ไขปัญหาที่ระบุใน CRL ในลักษณะที่น่าพอใจต่อ FDA และสำหรับเรา และระยะเวลาดังกล่าว ความพร้อมใช้งานของการรักษาแบบผสมผสานที่จำเป็นในการดำเนินการทดลองทางคลินิกของเรา การเปลี่ยนแปลงในกฎหมายและกฎระเบียบที่เราต้องเผชิญ แรงกดดันทางการแข่งขัน ความสามารถของเราในการระบุผลิตภัณฑ์เพิ่มเติม ผู้สมัคร ปัจจัยมหภาคทางการเมืองและระดับโลก รวมถึงผลกระทบของการแพร่ระบาดทั่วโลกและปัญหาสาธารณสุขที่เกี่ยวข้อง และความขัดแย้งทางการเมืองและการทหารที่กำลังดำเนินอยู่ รวมถึงความขัดแย้งทางการค้า และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่อาจมีรายละเอียดเป็นครั้งคราวในรายงานประจำปีของเราในแบบฟอร์ม 10-K และรายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q และรายงานอื่น ๆ ที่เรายื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ผลลัพธ์ที่แท้จริงของเราอาจแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ที่อธิบายไว้ในหรือโดยนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ากล่าวถึง ณ วันที่ในที่นี้เท่านั้น และยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด เราไม่มีข้อผูกมัดในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้

    ที่มา: Replimune, Inc.

    ที่มา: HealthDay

    บทความที่เกี่ยวข้อง

  • Replimune ประกาศว่า FDA ยอมรับการยื่นคำขอ BLA ของ RP1 อีกครั้งสำหรับการรักษามะเร็งผิวหนังระยะลุกลาม - วันที่ 20 ตุลาคม 2025
  • Replimune ได้รับจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์จาก FDA สำหรับการยื่นขอใบอนุญาต RP1 Biologics สำหรับการรักษามะเร็งผิวหนังระยะลุกลาม - กรกฎาคม 22 ต.ค. 2568
  • Replimune ประกาศการยอมรับใบสมัครขอรับใบอนุญาต Biologics และการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับ RP1 สำหรับการรักษามะเร็งผิวหนังระยะลุกลาม - 21 มกราคม 2568
  • Replimune ได้รับการกำหนดชื่อการบำบัดแบบใหม่สำหรับ RP1 และส่งใบสมัครขอใบอนุญาต RP1 Biologics ไปยัง FDA ภายใต้ Accelerated Approval Pathway - 21 พฤศจิกายน 2567

    • Vusolimogene oderparepvec ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-11 08:56

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม