Replimune nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA cho đơn xin cấp phép sinh học RP1 để điều trị khối u ác tính tiến triển
Điều trị: Khối u ác tính
Replimune nhận được thư phản hồi đầy đủ từ FDA cho Đơn xin cấp phép sinh học RP1 để điều trị khối u ác tính tiến triển
WOBURN, Mass., ngày 10 tháng 4 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), a Công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng đi tiên phong trong việc phát triển các liệu pháp miễn dịch tiêu hủy khối u mới, hôm nay thông báo rằng công ty đã nhận được thư phản hồi đầy đủ (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Đơn xin cấp phép Sinh học (BLA) của Công ty cho RP1 kết hợp với nivolumab để điều trị khối u ác tính tiến triển.
Replimune không đồng ý với FDA về việc liệu tập dữ liệu, theo đó chỉ định liệu pháp đột phá được trao, có đủ để cho phép loại thuốc đầy hứa hẹn này được cung cấp cho bệnh nhân ung thư giai đoạn muộn hay không. Trong thử nghiệm IGNYTE, những bệnh nhân được xác nhận tiến triển khi dùng chế độ điều trị dựa trên kháng PD-1 và dùng RP1 cộng với nivolumab có tỷ lệ đáp ứng 34% với thời gian trung bình là 24,8 tháng với hồ sơ an toàn thuận lợi.
“Thật đáng thất vọng khi FDA đã không thực hiện tính linh hoạt trong quy định để đáp ứng nhu cầu của bệnh nhân dựa trên dữ liệu hỗ trợ hiệu quả mạnh mẽ và hồ sơ an toàn thuận lợi. Khoảng 8.500 người Mỹ mắc bệnh u ác tính tiến triển chết mỗi năm. Sushil Patel, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Replimune cho biết, các chuyên gia đứng đằng sau dữ liệu RP1. Bệnh nhân và người chăm sóc đã yêu cầu sự khẩn cấp. "Như chúng tôi đã thông báo trước đây, nếu không được phê duyệt nhanh chóng kịp thời, việc phát triển RP1 sẽ không khả thi. Chúng tôi rất tiếc cho những nhân viên tận tâm đã làm việc không mệt mỏi vì bệnh nhân nhưng tại thời điểm này, chúng tôi không còn lựa chọn nào khác ngoài việc loại bỏ việc làm, bao gồm cả việc thu hẹp đáng kể các hoạt động sản xuất có trụ sở tại Hoa Kỳ. Phương pháp điều trị mà bệnh nhân rất cần sẽ không có sẵn. Không phải vì thuốc thất bại. Bởi vì hệ thống đã làm như vậy."
Quy trình và giao tiếp của đại lý không nhất quán cản trở sự đổi mớiVới CRL, công ty biết được rằng một nhóm đánh giá khác đã được chỉ định để gửi lại và thay thế nhóm trước đó đã tương tác với công ty. Một thành viên cấp cao của nhóm đánh giá trước đã tuyên bố công khai rằng “Nhóm lâm sàng BLA nghĩ rằng người nộp đơn đã cung cấp bằng chứng đầy đủ để chứng minh sự đóng góp của tác dụng của RP1 cộng với nivolumab nhưng lãnh đạo không đồng ý”. Nhóm mới đã không gặp công ty trong quá trình xem xét mặc dù công ty đã đề nghị.
Trong CRL, cơ quan này dường như đã mâu thuẫn với quan điểm của họ được trình bày tại cuộc họp Loại A vào tháng 9 năm 2025, bao gồm các điểm sau:
Trước khi gửi BLA ban đầu, các cuộc họp quy định tiêu chuẩn đã được tiến hành để thảo luận về thiết kế thử nghiệm, số lượng bệnh nhân và các yêu cầu của gói BLA. Mặc dù thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng được ưu tiên hơn nhưng FDA đã đề xuất trong biên bản Loại B tháng 3 năm 2021 rằng nếu dữ liệu đủ thuyết phục thì một thử nghiệm cánh tay đơn lẻ có thể được chấp nhận để xem xét theo phê duyệt nhanh. Tại cuộc họp trước BLA sau đó, FDA đã tuyên bố “chúng tôi không phản đối đề xuất của bạn về việc gửi BLA chủ yếu dựa trên dữ liệu từ nhóm bệnh nhân (n=140) trong thử nghiệm IGNYTE Giai đoạn 2, những người có khối u ác tính tiến triển và tiến triển trong khi được điều trị bằng liệu pháp dựa trên kháng PD-1 trước đó.” Công ty sau đó đã đệ trình BLA được chấp nhận với chỉ định liệu pháp đột phá và được ưu tiên xem xét. Dựa trên phản hồi từ FDA, công ty đã bắt đầu thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 3 sử dụng nhiều tài nguyên, IGNYTE-3, để đáp ứng yêu cầu pháp lý rằng một nghiên cứu xác nhận đang được tiến hành để được phê duyệt nhanh hơn. Giới thiệu về khối u ác tínhKhối u ác tính là loại ung thư phổ biến thứ năm, với khoảng 112.000 ca mắc mới ước tính ở Hoa Kỳ vào năm 2026 và là dạng ung thư da nguy hiểm nhất, gây ra gần 8.500 ca tử vong hàng năm. Tiêu chuẩn của liệu pháp chăm sóc bao gồm điều trị bằng phong tỏa điểm kiểm soát miễn dịch, trong đó khoảng một nửa số bệnh nhân sẽ không đáp ứng hoặc sẽ tiến triển sau khi điều trị. Khối u ác tính được coi là tiến triển khi ung thư lan ra ngoài khối u nguyên phát đến các bộ phận khác của cơ thể.
Giới thiệu về RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) là ứng cử viên sản phẩm chính của Replimune và dựa trên một chủng vi rút herpes simplex độc quyền được thiết kế và trang bị di truyền với protein gây dị ứng (GALV-GP R-) và GM-CSF nhằm tối đa hóa khả năng tiêu diệt khối u, khả năng miễn dịch khi chết tế bào khối u và kích hoạt hệ thống phản ứng miễn dịch chống khối u.
Giới thiệu về ReplimuneReplimune Group, Inc., có trụ sở chính tại Woburn, MA, được thành lập vào năm 2015 với sứ mệnh thay đổi phương pháp điều trị ung thư bằng cách tiên phong phát triển các liệu pháp miễn dịch oncolytic mới. Nền tảng RPx độc quyền của Replimune dựa trên nền tảng HSV-1 mạnh mẽ nhằm mục đích tối đa hóa sự chết tế bào do miễn dịch và tạo ra phản ứng miễn dịch chống khối u toàn thân. Nền tảng RPx nhằm mục đích kích thích hoạt động cục bộ bao gồm tiêu diệt khối u qua trung gian virus có chọn lọc trực tiếp dẫn đến giải phóng các kháng nguyên có nguồn gốc từ khối u và thay đổi môi trường vi mô khối u để sau đó kích hoạt phản ứng hệ thống mạnh mẽ và bền vững. Các ứng cử viên sản phẩm RPx dự kiến sẽ có khả năng phối hợp với hầu hết các phương thức điều trị ung thư thử nghiệm và đã được thiết lập, dẫn đến tính linh hoạt được phát triển riêng lẻ hoặc kết hợp với nhiều lựa chọn điều trị khác. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.replimune.com.
Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934, đã được sửa đổi, bao gồm các tuyên bố liên quan đến tương tác của chúng tôi với FDA và các tuyên bố khác được xác định bằng các từ như “có thể”, “mong đợi”, “dự định”, “hy vọng”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “nên”, “sẽ”, “sẽ” hoặc các cách diễn đạt tương tự và phủ định của các thuật ngữ đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai không phải là những lời hứa hẹn hay đảm bảo về hiệu quả hoạt động trong tương lai và phải chịu nhiều rủi ro cũng như sự không chắc chắn, nhiều rủi ro trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được dự tính trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những yếu tố này bao gồm rủi ro liên quan đến lịch sử hoạt động hạn chế của chúng tôi, khả năng tạo ra kết quả thử nghiệm lâm sàng tích cực cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, chi phí và thời gian vận hành cơ sở sản xuất nội bộ của chúng tôi, thời gian và phạm vi phê duyệt theo quy định, nếu có, khả năng của chúng tôi giải quyết các vấn đề được xác định trong CRL theo cách thỏa đáng với FDA và với chúng tôi cũng như thời gian của chúng, sự sẵn có của các liệu pháp kết hợp cần thiết để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, những thay đổi về luật và quy định mà chúng tôi phải tuân theo, áp lực cạnh tranh, khả năng của chúng tôi trong việc xác định các ứng cử viên sản phẩm bổ sung, các yếu tố vĩ mô chính trị và toàn cầu bao gồm tác động của đại dịch toàn cầu và các vấn đề sức khỏe cộng đồng liên quan cũng như các xung đột chính trị và quân sự đang diễn ra, bao gồm xung đột thương mại và các rủi ro khác đôi khi có thể được trình bày chi tiết trong Báo cáo thường niên của chúng tôi theo Mẫu 10-K và Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q và các báo cáo khác mà chúng tôi nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Kết quả thực tế của chúng tôi có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai chỉ được đưa ra kể từ ngày nêu trong tài liệu này và trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật hoặc sửa đổi các tuyên bố hướng tới tương lai này.
Nguồn: Replimune, Inc.
Nguồn: HealthDay
Bài viết liên quan
Vusolimogene oderparepvec Lịch sử phê duyệt của FDA
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-04-11 08:56
Đọc thêm
- Aldeyra Therapeutics nhận được thư phản hồi đầy đủ từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về Đơn đăng ký thuốc mới Reproxalap để điều trị các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh khô mắt
- PFOS, PFHA, Mono-Iso-Nonyl-Phthalate có thể dự đoán tỷ lệ tử vong do ung thư phổi
- Thuốc lá điện tử nicotine hiệu quả nhất trong việc giúp người hút thuốc bỏ thuốc lá
- EPA cho biết kế hoạch mới nhằm mục đích theo dõi vi hạt nhựa trong nước uống của Hoa Kỳ
- Nguyên tắc AAP giải quyết các yêu cầu của phụ huynh về các phương pháp điều trị không có lợi
- FDA cung cấp chứng nhận thiết bị đột phá cho MeMed BV Flex
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions