A Rhythm Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA jóváhagyja az Imcivree-t (setmelanotidet) szerzett hipotalamuszos elhízásban szenvedő betegek számára

BOSTON, 2026. március 19. (GLOBE NEWSWIRE) -- A Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a ritka neuroendokrin betegségekben szenvedő betegek életének átalakítására összpontosító, globális kereskedelmi szinten működő biogyógyszeripari vállalat, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága kiterjesztette az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyását. (setmelanotid) szerzett hipotalamuszos elhízásban (HO) élő betegek kezelésére.

A szerzett HO egy ritka betegség, amelyet a hypothalamus vagy hypothalamus okozta felgyorsult és tartós súlygyarapodás jellemez. Ezzel a címkebővítéssel az Imcivree a túlsúly csökkentésére és a csökkenés hosszú távú fenntartására javallott felnőtteknél és 4 éves vagy annál idősebb, szerzett HO-ban szenvedő gyermekeknél.

"Az Imcivree jelenleg az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott terápia a megszerzett HO kezelésére, amely olyan célzott megközelítést kínál, amely a betegség mögöttes biológiájával foglalkozik, és kielégíti azon betegek kritikus kielégítetlen szükségletét, akiknek korábban nem volt kezelési lehetősége" - mondta David Meeker, M.D., a Rhythm elnöke, vezérigazgatója és elnöke. „Ez egy átalakuló mérföldkő a Rhythm számára, és megerősíti elkötelezettségünket amellett, hogy értelmes terápiákat biztosítsunk a ritka MC4R útvonal betegségeiben szenvedő betegek számára.”

Az MC4R útvonal felelős az olyan élettani funkciók szabályozásáért, mint az energiafelhasználás, az éhségérzet és a súlyszabályozás. A szerzett HO leggyakrabban daganatokat és azok kezelését vagy egyéb hypothalamus sérülést vagy diszfunkciót követ. Az irodalom elemzése, a daganatregiszterek és az állítások adatai alapján a Rhythm becslése szerint körülbelül 10 000 ember él szerzett HO-val az Egyesült Államokban.

„A szerzett hipotalamusz-elhízás által érintett egyének és családok terápiája potenciálisan átalakulhat” – mondta Amy Wood, a Raymond A. Wood Alapítvány ügyvezető igazgatója és alapítója. „Közvetlenül láttuk, hogy a hypothalamus elhízás milyen pusztító hatással van a betegek és családjuk életére, beleértve a könyörtelen éhséget, valamint a gyorsuló és tartós súlygyarapodást. Az Imcivree reményt és előremutató utat kínál betegek ezrei számára, akik már régóta nem voltak választási lehetőségek.”

A jóváhagyást az 142END 3. fázisú betegek pozitív, kulcsfontosságú megszerzése támogatja a 142END TRANCANSC-ben. A globális vizsgálat elérte elsődleges végpontját, a testtömegindex (BMI) statisztikailag szignifikáns -18,4%-os, placebóval kiigazított csökkenésével. Az átlagos BMI-változás elsődleges végpontja a kiindulási értékhez képest a vizsgálatban résztvevők, akik a setmelanotid-kezelést kapták (n=94), -15,8%-os csökkenést értek el, szemben a placebót kapó betegek +2,6%-os növekedésével (n=48) az 52. héten (p<0,0001). A Setmelanotidot általában jól tolerálták a 3. fázisú vizsgálatban. A leggyakoribb mellékhatások (amelyek a résztvevők több mint 20%-át érintik) a bőr hiperpigmentációja, hányinger, hányás és fejfájás voltak.

„A Setmelanotid hatékonynak bizonyult a szerzett HO mögöttes biológiájának megcélzásában” – mondta Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, a Vanderbilt Health gyermekendokrinológiájának gyermekgyógyászati ​​docense. "A setmelanotiddal kezelt betegek a BMI-ben és az éhségérzetben jelentős csökkenést tapasztaltak, ami azt bizonyítja, hogy a terápia klinikailag jelentős eredményeket tud elérni mind a gyermekek, mind a felnőtt betegek esetében. A szerzett HO egy súlyos betegség, amely korai és proaktív kezelést igényel. Az Imcivree elérhetősége révén az orvosok célzott terápiát kínálhatnak."

Az Imcivree in. US)® és a felnőttek számára is jóváhagyott. Bardet-Biedl-szindróma (BBS) vagy Pro-opiomelanocortin (POMC), 1-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin/kexin (PCSK1) vagy leptinreceptor (LEPR) hiánya miatt szindrómás vagy monogén elhízásban szenvedő, 2 éves és idősebb gyermekkorú betegek.

A Rhythm elkötelezett amellett, hogy támogassa a betegek hozzáférését gyógyszereihez, és az Imcivree® (setmelanotid) azonnal elérhető lesz a betegek számára az Egyesült Államokban. A Rhythm InTune személyre szabott, folyamatos oktatási támogatást nyújt az elhízás bizonyos ritka formáival küzdő egyének számára. A program azoknak a betegeknek készült, akik saját maguk és egészségügyi szolgáltatóik számára oktatást, segítséget a biztosítási navigációhoz a kezelés megkezdésekor, injekciós támogatást és útmutatást keresnek arra vonatkozóan, hogy mire számíthatnak a kezelés során. További információért írjon a [email protected] címre.

A szerzett hipotalamusz elhízásA szerzett hipotalamusz elhízás egy ritka betegség, amelyet a hipotalamusz sérülése által okozott gyorsuló és tartós súlygyarapodás jellemez. A hipotalamusz sérülése csökkent alfa-melanocita-stimuláló hormon (α-MSH) termeléshez és az MC4R útvonal jelátvitelének károsodásához vezethet. Az MC4R útvonal az energiaegyensúly és a testsúly szabályozásáért felelős. A szerzett hypothalamus elhízás leggyakrabban craniopharyngioma, astrocytoma vagy más hypothalamus-hipofízis daganatok növekedését vagy kezelését követi. A sérülés további okai lehetnek a traumás agysérülés, a stroke vagy a gyulladás. Az MC4R útvonal károsodása miatt a betegek felgyorsult és tartós súlygyarapodást tapasztalnak, amelyet gyakran hyperphagia és/vagy csökkent energiafelhasználás kísér. A szerzett hipotalamusz elhízás már hat hónappal a hypothalamus sérülését követően előfordulhat. A Rhythm becslései szerint körülbelül 10 000 ember él szerzett HO-val az Egyesült Államokban.ARhythm PharmaceuticalsRhythm egy kereskedelmi szinten működő biogyógyszerészeti vállalat, amely elkötelezett a ritka neuroendokrin betegségben szenvedő betegek és családjaik életének megváltoztatása mellett. A Rhythm vezető eszközét, az Imcivree®-t (setmelanotid), egy MC4R agonistát, amelyet hiperfágia és súlyos elhízás kezelésére terveztek, az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a túlsúly csökkentésére és a csökkenés hosszú távú fenntartására 4 éves és idősebb, szerzett hipotalamuszos vagy 2 éves korú monogén elhízással rendelkező gyermekkorú betegeknél Bardet-Biedl-szindróma (BBS) vagy genetikailag igazolt pro-opiomelanocortin (POMC), beleértve az 1-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin/kexin (PCSK1), hiány vagy leptinreceptor (LEPR) hiánya miatti elhízás. Mind az Európai Bizottság (EB), mind az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) engedélyezte a setmelanotidot az elhízás kezelésére és a genetikailag igazolt BBS-hez vagy genetikailag igazolt, funkcióvesztéshez kapcsolódó biallélikus POMC-hez, beleértve a PCSK1 hiányt vagy biallélikus LEPR-hiányt 2 év feletti felnőtteknél és gyermekeknél. Ezenkívül a Rhythm egy széles körű klinikai fejlesztési programot fejleszt a setmelanotid számára más ritka betegségekben, valamint a vizsgált MC4R agonisták, a bivamelagon és az RM-718, valamint a veleszületett hiperinzulinizmus kezelésére szolgáló kis molekulák preklinikai csomagját. A Rhythm központja Bostonban, MA.

Setmelanotide javallatAz Egyesült Államokban a setmelanotid a túlsúly csökkentésére és a testtömeg-csökkenés hosszú távú fenntartására javallott felnőtteknél és 4 éves és idősebb gyermekeknél szerzett hipotalamusz elhízással, valamint 2 éves és idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél, akiknek szindrómás vagy monogénes elhízása van Bardet-POMBS-Biedl-szindrómának (POCBBiedl) vagy Pro-opBiedl-szindrómának. Az 1-es típusú proprotein konvertáz szubtilizin/kexin (PCSK1) vagy leptin receptor (LEPR) hiánya, amelyet genetikai tesztek igazoltak, amelyek a POMC, PCSK1 vagy LEPR gének patogénnek, valószínűsíthetően patogénnek vagy bizonytalan jelentőségűnek (VUS) értelmezett variánsait igazolják.

Az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban a humán vírus elleni védekezés és kezelés javasolt genetikailag igazolt BBS vagy funkcióvesztéses biallélikus POMC, beleértve a PCSK1-et, hiány vagy biallélikus LEPR hiány felnőtteknél és 2 éves vagy annál idősebb gyermekeknél. Az Európai Unióban és az Egyesült Királyságban a setmelanotidot olyan orvosnak kell felírnia és felügyelnie, aki jártas a genetikai etiológiájú elhízás kezelésében.

Alkalmazási korlátok A Setmelanotide nem javallt a következő állapotokban szenvedő betegek kezelésére, mivel a setmelanotide várhatóan nem lesz hatékony:

Fontos biztonsági tudnivalók

EllenjavallatokA setmelanotiddal vagy az Imcivree bármely segédanyagával szembeni korábbi súlyos túlérzékenység. Súlyos túlérzékenységi reakciókat (pl. anafilaxiát) jelentettek.

FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

A szexuális izgalom zavara: Férfiaknál spontán pénisz erekciók és megnövekedett pénisz erekciók fordultak elő. Tájékoztassa a betegeket, hogy ezek az események előfordulhatnak, és utasítsa azokat a betegeket, akiknél az erekció 4 óránál tovább tart, hogy forduljanak sürgősségi orvoshoz.

Depresszió és öngyilkossági gondolatok: Depresszió és öngyilkossági gondolatok fordultak elő. Kövesse nyomon a betegeket az újonnan fellépő vagy súlyosbodó depresszió, illetve az öngyilkossági gondolatok vagy viselkedések szempontjából. Fontolja meg az Imcivree abbahagyását, ha a betegek öngyilkossági gondolatokat vagy viselkedést tapasztalnak, vagy klinikailag jelentős vagy tartós depressziós tünetek jelentkeznek.

Túlérzékenységi reakciók: Súlyos túlérzékenységi reakciókat (pl. anafilaxiát) jelentettek. Gyanús esetben javasolja a betegeknek, hogy haladéktalanul forduljanak orvoshoz, és hagyják abba az Imcivree-t.

Bőr hiperpigmentációja, a már meglévő nevi elsötétülése és új melanocita nevi kialakulása: A bőrpigmentáció általános vagy gócos növekedése fordult elő a legtöbb betegnél. Az Imcivree új melanocita nevus kialakulását vagy a már meglévő nevusok sötétedését is okozhatja. Végezzen teljes bőrvizsgálatot a kezelés megkezdése előtt és időszakonként a kezelés során, hogy figyelemmel kísérje a már meglévő és új pigmentált elváltozásokat.

Akut mellékvese-elégtelenség szerzett HO-val: A szerzett HO-ban és másodlagos mellékvese-elégtelenségben szenvedő betegek az Imcivree-vel kezelt betegek 5%-ánál számoltak be akut mellékvese-elégtelenséggel kapcsolatos súlyos mellékhatásokról, és nem placebóval kezelt betegeknél. Másodlagos mellékvese-elégtelenségben szenvedő betegeknél figyelni kell az akut mellékvese-elégtelenség klinikai tüneteit.

Nátrium-egyensúlyhiány szerzett HO-ban és centrális diabeteses insipidusban szenvedő betegeknél: Szerzett HO-ban és egyidejűleg centrális diabetes insipidusban (DI) szenvedő betegeknél jelentették. Az Imcivree-vel kezelt betegek 6%-a és a placebóval kezelt betegek 2%-a, valamint a hypernatraemia az Imcivree-vel kezelt betegek 5%-ában és a placebóval kezelt betegek 4%-a. Kövesse nyomon a szérum nátriumszintjét a folyadékbevitel és a hidratáltsági állapot változásaival. Szükség szerint módosítsa az egyidejűleg alkalmazott terápiák adagját a DI/AVP-hiány miatt.

MELLÉKHATÁSOKA leggyakoribb mellékhatások (előfordulási gyakorisága legalább 1 indikációban ≥20%) a következők voltak: bőrhiperpigmentáció, reakciók az injekció beadásának helyén, émelygés, fejfájás, hasmenés, hasi fájdalom, hányás, depresszió és spontán pénisz erekció.