Rilzabrutinib đã chứng minh được lợi ích đáng kể cho bệnh nhân trong nghiên cứu tích cực giai đoạn 3 đầu tiên về thuốc ức chế BTK trong ITP

Paris, ngày 7 tháng 12 năm 2024. Các kết quả tích cực từ nghiên cứu then chốt LUNA 3 giai đoạn 3 về rilzabrutinib ở người lớn bị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính hoặc dai dẳng (ITP), một bệnh qua trung gian miễn dịch hiếm gặp, củng cố hiệu quả và độ an toàn của rilzabrutinib, một loại tyrosine kinase cộng hóa trị, có thể đảo ngược của Bruton (BTK). ) và hỗ trợ thêm tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị hàng đầu cho ITP. Phản ứng tiểu cầu đạt được ở 65% (n=86) bệnh nhân dùng rilzabrutinib so với 33% (n=23) bệnh nhân dùng giả dược. Tiêu chí chính đã được đáp ứng, với rilzabrutinib cho thấy đáp ứng tiểu cầu bền vững ở 23% bệnh nhân trưởng thành ITP so với 0% ở nhóm dùng giả dược (p<0,0001), cũng như các tiêu chí phụ quan trọng bao gồm giảm chảy máu, số tuần có phản ứng tiểu cầu, nhu cầu sử dụng liệu pháp cấp cứu cũng như cải thiện sự mệt mỏi về thể chất và các biện pháp nâng cao chất lượng cuộc sống.

Những kết quả này đã được trình bày hôm nay tại Hội nghị và Triển lãm thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) lần thứ 66 ở San Diego, Ngày 7-10 tháng 12 năm 2024.

David Kuter, MDGiám đốc Huyết học lâm sàng tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và Giáo sư Y khoa tại Trường Y Harvard, tác giả nghiên cứu“Những người mắc chứng giảm tiểu cầu miễn dịch những người không thể dung nạp hoặc không đáp ứng với các loại thuốc nhằm mục đích tăng số lượng tiểu cầu có nguy cơ chảy máu không kiểm soát được và thường phải chịu tác dụng phụ của steroid và các liệu pháp điều trị sẵn có khác. Một tỷ lệ đáng kể những bệnh nhân này cũng bị mệt mỏi nghiêm trọng và chất lượng cuộc sống bị suy giảm. Tôi được khuyến khích bởi những tác dụng điều trị mạnh mẽ mà tôi đã thấy ở những bệnh nhân tham gia nghiên cứu LUNA 3 trên tất cả các khía cạnh của bệnh, bao gồm những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và bền vững về số lượng tiểu cầu, chất lượng cuộc sống, giảm chảy máu và an toàn thuận lợi. hồ sơ.”

Trong nghiên cứu then chốt LUNA 3, bệnh nhân trưởng thành mắc ITP dai dẳng hoặc mãn tính và số lượng tiểu cầu thấp nghiêm trọng (trung bình 15.000/μL) được dùng rilzabrutinib 400 mg hai lần một ngày (n=133) hoặc giả dược (n=69) trong tối đa 24 tuần, sau đó là giai đoạn nhãn mở 28 tuần và cho thấy các kết quả sau:

Hồ sơ an toàn của rilzabrutinib phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Tỷ lệ tác dụng phụ (AE) tương tự ở bệnh nhân dùng rilzabrutinib và bệnh nhân dùng giả dược; các tác dụng không mong muốn liên quan đến điều trị phổ biến nhất đối với rilzabrutinib là nhẹ/trung bình (mức 1/2), bao gồm tiêu chảy (23%), buồn nôn (17%), nhức đầu (8%) và đau bụng (6%).

Rilzabrutinib là một loại thuốc đang nghiên cứu, tính an toàn và hiệu quả của nó chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào đánh giá đầy đủ. Rilzabrutinib hiện đang được xem xét theo quy định tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu. Ngày hành động dự kiến ​​của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ là ngày 29 tháng 8 năm 2025.

Dietmar Berger, MD, PhDGiám đốc Y tế, Giám đốc Phát triển Toàn cầu của Sanofi“Những dữ liệu mới này hỗ trợ tiềm năng của rilzabrutinib trong việc cung cấp các giải pháp mạnh mẽ và hiệu quả. phản ứng tiểu cầu bền vững trong giảm tiểu cầu miễn dịch, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Dựa trên khả năng nhắm mục tiêu BTK, một loại enzyme đóng vai trò quan trọng trong nhiều loại tế bào miễn dịch, chúng tôi tin rằng rilzabrutinib cũng có khả năng cải thiện kết quả của bệnh nhân trong nhiều chứng rối loạn tự miễn dịch và máu hiếm gặp.”

Trong Ngoài ITP, rilzabrutinib đang được nghiên cứu trên nhiều loại bệnh qua trung gian miễn dịch. Kết quả tích cực từ nghiên cứu giai đoạn 2 của rilzabrutinib trong bệnh thiếu máu tan máu tự miễn ấm (wAIHA) và dữ liệu tiền lâm sàng trong bệnh hồng cầu hình liềm cũng được trình bày tại ASH.

Danh sách đầy đủ các bản tóm tắt và thuyết trình của rilzabrutinib được bao gồm bên dưới.5 bản tóm tắt; 1 bài thuyết trình

Giới thiệu về nghiên cứu LUNA 3LUNA 3 (NCT04562766) là nghiên cứu giai đoạn 3, ngẫu nhiên, đa trung tâm, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của rilzabrutinib so với giả dược ở bệnh nhân người lớn và thanh thiếu niên mắc ITP dai dẳng hoặc mãn tính. Bệnh nhân được dùng rilzabrutinib 400 mg hai lần một ngày hoặc giả dược trong thời gian điều trị mù đôi 12 đến 24 tuần, sau đó là điều trị nhãn mở trong 28 tuần và sau đó theo dõi an toàn trong 4 tuần hoặc theo dõi lâu dài về độ an toàn. thời gian gia hạn thời hạn. Phần thanh thiếu niên của nghiên cứu đang diễn ra. Tiêu chí chính là đáp ứng tiểu cầu bền vững, được định nghĩa là tỷ lệ người tham gia có thể đạt được số lượng tiểu cầu bằng hoặc trên 50.000/μL trong ít nhất 8 trong số 12 tuần cuối cùng của thời gian điều trị mù 24 tuần trong trường hợp không có liệu pháp cứu nguy. Các tiêu chí phụ bao gồm số tuần và thời gian để tiểu cầu đáp ứng, sử dụng liệu pháp cứu nguy, điểm mệt mỏi về thể chất và điểm chảy máu.

Giới thiệu về rilzabrutinibRilzabrutinib là một chất ức chế BTK cộng hóa trị, có thể đảo ngược, qua đường uống và có khả năng được sử dụng phương pháp điều trị đầu tiên và tốt nhất đối với một số bệnh viêm và qua trung gian miễn dịch. BTK, được biểu hiện trong tế bào B, đại thực bào và các tế bào miễn dịch khác, đóng một vai trò quan trọng trong quá trình viêm và nhiều quá trình bệnh qua trung gian miễn dịch. Với việc áp dụng công nghệ TAILORED COVALENCY® của Sanofi, rilzabrutinib có thể ức chế có chọn lọc mục tiêu BTK đồng thời có khả năng giảm nguy cơ tác dụng phụ ngoài mục tiêu.

Rilzabrutinib đã được cấp được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chỉ định theo dõi nhanh để điều trị ITP vào tháng 11 năm 2020 và trước đó đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi.

Rilzabrutinib đang được nghiên cứu trên nhiều bệnh qua trung gian miễn dịch, bao gồm giảm tiểu cầu miễn dịch, thiếu máu tan máu tự miễn ấm (giai đoạn 2), hen suyễn (giai đoạn 2), nổi mày đay tự phát mãn tính (giai đoạn 2).

Rilzabrutinib hiện đang được nghiên cứu lâm sàng, tính an toàn và hiệu quả của nó chưa được đánh giá bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.

Giới thiệu về ITPITP là một rối loạn tự miễn dịch phức tạp, hiếm gặp, đặc trưng bởi số lượng tiểu cầu thấp (dưới 100.000/ μL) do tăng phá hủy tiểu cầu và giảm sản xuất tiểu cầu. Ngoài vết bầm tím và chảy máu, có thể bao gồm các giai đoạn có khả năng đe dọa tính mạng như xuất huyết nội sọ, những người mắc ITP có thể bị huyết khối động mạch hoặc tĩnh mạch. Họ cũng thường gặp phải các triệu chứng dễ bị bỏ qua làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống, chẳng hạn như mệt mỏi không rõ nguyên nhân, lo lắng hoặc trầm cảm và suy giảm nhận thức. Với nhiều cơ chế hoạt động nhắm vào các tế bào B và đại thực bào, cả hai đều biểu hiện BTK và các con đường gây viêm khác, rilzabrutinib có thể giải quyết các cơ chế cơ bản gây ra nhiều biến chứng ITP.

Giới thiệu về SanofiChúng tôi là một công ty chăm sóc sức khỏe toàn cầu đầy sáng tạo, được thúc đẩy bởi một mục đích: chúng tôi theo đuổi những điều kỳ diệu của khoa học để cải thiện cuộc sống của mọi người. Nhóm của chúng tôi, trên khắp thế giới, luôn nỗ lực hết mình để chuyển đổi hoạt động thực hành y học bằng cách nỗ lực biến điều không thể thành có thể. Chúng tôi cung cấp các lựa chọn điều trị có khả năng thay đổi cuộc sống và bảo vệ vắc xin cứu mạng sống cho hàng triệu người trên toàn cầu, đồng thời đặt sự bền vững và trách nhiệm xã hội làm trung tâm cho tham vọng của chúng tôi.

Tuyên bố hướng tới tương lai của SanofiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Những tuyên bố hướng tới tương lai là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Những báo cáo này bao gồm các dự đoán và ước tính cũng như các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo về kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, tiềm năng và phát triển sản phẩm trong tương lai cũng như các báo cáo về hiệu quả hoạt động trong tương lai. Các tuyên bố hướng tới tương lai thường được xác định bằng các từ “dự kiến”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “dự định”, “ước tính”, “kế hoạch” và các cách diễn đạt tương tự. Mặc dù ban lãnh đạo của Sanofi tin rằng những kỳ vọng phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý, nhưng các nhà đầu tư vẫn được cảnh báo rằng các thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai có thể gặp phải nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, trong đó có nhiều rủi ro khó dự đoán và nhìn chung nằm ngoài tầm kiểm soát của Sanofi, điều đó có thể khiến các kết quả và sự phát triển thực tế khác biệt đáng kể so với những kết quả và tuyên bố được thể hiện trong hoặc ngụ ý hoặc dự đoán trong các thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm những điều không chắc chắn khác, những điều không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm cả hậu mãi, các quyết định của cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA hoặc EMA, về việc có nên và khi nào phê duyệt bất kỳ loại thuốc, thiết bị nào. hoặc ứng dụng sinh học có thể được nộp cho bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào cũng như các quyết định của họ liên quan đến việc ghi nhãn và các vấn đề khác có thể ảnh hưởng đến tính sẵn có hoặc tiềm năng thương mại của các ứng cử viên sản phẩm đó, thực tế là các ứng cử viên sản phẩm nếu được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại, trong tương lai phê duyệt và thành công thương mại của các phương pháp điều trị thay thế, Sanofi's khả năng hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc có được sự thông quan theo quy định, rủi ro liên quan đến sở hữu trí tuệ và mọi vụ kiện tụng liên quan đang chờ xử lý hoặc trong tương lai và kết quả cuối cùng của vụ kiện tụng đó, xu hướng tỷ giá hối đoái và lãi suất hiện hành, tình hình kinh tế biến động và điều kiện thị trường, các sáng kiến ​​hạn chế chi phí và những thay đổi tiếp theo, cũng như tác động mà đại dịch hoặc các cuộc khủng hoảng toàn cầu khác có thể gây ra đối với chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác của chúng tôi cũng như tình trạng tài chính của bất kỳ ai trong số họ. cũng như đối với nhân viên của chúng tôi và đối với toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Những rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai gửi lên SEC và AMF do Sanofi thực hiện, bao gồm những yếu tố được liệt kê trong “Các yếu tố rủi ro” và “Tuyên bố thận trọng về các tuyên bố hướng tới tương lai” trong báo cáo thường niên của Sanofi trên Mẫu 20 -F cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023. Ngoài yêu cầu của luật hiện hành, Sanofi không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ thông tin hoặc tuyên bố mang tính dự báo nào.

Nguồn: Sanofi