A rilzabrutinib árva gyógyszer -jelölést adott az Egyesült Államokban a sarlósejtes betegség miatt

Kövesse a Drugslib-et

PARIS, 2025. június 3-án. Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) árva gyógyszer-jelölést adott a Rilzabrutinibnek, egy új, fejlett, orális, reverzibilis bruton-tirozin-kináz (BTK) inhibitornak, amely multi-immun moduláción keresztül működik, és a Vaso-Oclusive Crise-ben bekövetkezhet, és a Vaso-Oclusive Crise-ben bekövetkezhet. Az FDA árva gyógyszer -megnevezést nyújt a ritka orvosi betegségekkel vagy olyan állapotokkal foglalkozó vizsgálati terápiákhoz, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintnek az Egyesült Államokban. Betegségek.

A sarlósejtes betegség mellett a rilzabrutinib az Egyesült Államokban, az EU-ban és Japánban az Egyesült Államokban és az EU-ban és az Eu-ban, valamint az IgG4-relált betegséghez (Ig4-rd) az Egyesült Államokban és az IgG4-relált betegséghez (Ig4-RD) az Egyesült Államokban és az IgG4-relált betegségért (Ig4-rd). align = "balra"> A rilzabrutinib biztonságát és hatékonyságát egyetlen szabályozó hatóság sem határozta meg. A rilzabrutinib jelenleg az Egyesült Államokban, az EU -ban és Kínában szabályozási felülvizsgálat alatt áll az ITP -ben való potenciális felhasználás céljából. Az FDA szabályozási határozatának célpontja az ITP -hez, amelyet a gyorsulással jelöltek meg, 2025. augusztus 29 -én.

sarlósejt-betegség, amely támogatja a sarlósejt-betegségről szóló adatapreklinikai adatokat, az ASH 2024-en mutatták be, hogy a rilzabrutinib csökkentette a vazo-beillesztést-az erek blokkolását-és gyulladásos egerekben a súgó sejtbetegséggel. A reverzibilis Bruton tirozin-kináz (BTK) inhibitor, amely hatékony új gyógyszer lehet számos ritka immun-mediált vagy gyulladásos betegség esetén, az immunmérleg helyreállításával a multi-immun moduláció révén történő helyreállítása érdekében. A B-sejtekben, a makrofágokban és más veleszületett immunsejtekben expresszált BTK kritikus szerepet játszik a többszörös immun-mediált betegségben és a gyulladásos útvonalakban. A Sanofi testreszabott Covalency® technológiájának alkalmazásával a rilzabrutinib szelektíven gátolhatja a BTK-célt, miközben potenciálisan csökkenti a céltól eltérő mellékhatások kockázatát.

A sarlósejtes betegségekről a sejtbetegség egy olyan ritka, genetikai vérzavarcsoport, amelyben a vörösvértestek hiányoznak, jellemzően sarlós vagy félhold alakúak, és ezáltal elakadnak a kis erekbe, blokkolva a véráramot. Ez súlyos fájdalom epizódjaihoz, valamint egyéb egészségügyi szövődményekhez vezethet, beleértve a fertőzéseket, a stroke -ot, a tüdőt, a szemét és a vesebetegségeket. A sarlósejtes betegség több mint 100 000 embert érint az Egyesült Államokban, akiknek körülbelül 90% -a afroamerikai és 3-9% -a spanyol vagy latin. Az Egyesült Államokban született afroamerikai származású 365 csecsemőből körülbelül 1 -ben van sarlósejtes betegség, míg a 13 -ból becslések szerint a betegség hordozói. Az Egyesült Államokban a sarlósejtes betegségben szenvedő emberek becsült élettartama 20 évvel rövidebb, mint az átlag. Az immunrendszer mély megértését alkalmazzuk olyan gyógyszerek és oltások feltalálására, amelyek több millió embert kezelnek és védik az egész világon, egy innovatív csővezetékkel, amely több milliót hasznos lehet. Csapatunkat egy cél vezeti: a tudomány csodáit üldözjük az emberek életének javítása érdekében; Ez arra ösztönöz bennünket, hogy előmozdítsuk az előrehaladást és pozitív hatást gyakoroljunk népünkre és az általunk kiszolgált közösségekre, korunk sürgősebb egészségügyi, környezeti és társadalmi kihívásainak kezelésével.

Sanofi előretekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz, amelyeket az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvényben meghatároztak. Az előretekintő nyilatkozatok olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek a nyilatkozatok magukban foglalják az előrejelzéseket és becsléseket, valamint azok mögöttes feltételezéseiket, a tervekkel kapcsolatos nyilatkozatokat, célkitűzéseket, szándékokat és elvárásokat a jövőbeni pénzügyi eredmények, események, műveletek, szolgáltatások, termékfejlesztés és potenciál vonatkozásában, valamint a jövőbeli teljesítményre vonatkozó nyilatkozatok. Az előretekintő nyilatkozatokat általában a „Várakozások”, a „Várakozás”, a „hisz”, a „szándékok”, a „becslések”, a „tervek” és a hasonló kifejezések szavakkal azonosítják. Noha a Sanofi menedzsment úgy véli, hogy az ilyen előretekintő nyilatkozatokban tükröződött elvárások ésszerűek, a befektetők figyelmeztetik, hogy az előretekintő információk és nyilatkozatok különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sokan nehéz megjósolni, és általában a Sanofi irányításon kívüli ellenőrzésen kívül, amelyek a tényleges eredményeket és a fejleményeket lényegesen megkülönböztethetik az általi kifejezés vagy az általa beilleszkedett, vagy a kivetítették, az előretekintő információkkal. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if Lehet, hogy a jóváhagyott nem lehet kereskedelemben sikeres, a terápiás alternatívák jövőbeni jóváhagyása és kereskedelmi sikere, Sanofi képessége a külső növekedési lehetőségek előnyeiből, a kapcsolódó tranzakciók befejezéséhez és/vagy szabályozási engedélyek megszerzéséhez, a szellemi tulajdonhoz kapcsolódó kockázatokhoz, valamint a kapcsolódó függőben lévő vagy jövőbeli peres ügyekhez, valamint az ilyen peres elõzményekhez és az albekezdõkapcsolatokhoz, valamint az árfolyam -változásokról és az átfogó változásokról, valamint az árfolyam -árfolyamok és az előzetes változások tendereinek, az árfolyam -árfolyamok és és a globális válságok gyakorlása ránk, ügyfeleinkre, beszállítóinkra, szállítókra és más üzleti partnerekre, valamint bármelyikük pénzügyi helyzetére, valamint alkalmazottainkra és a globális gazdaság egészére. A kockázatok és a bizonytalanságok magukban foglalják a SEC-vel és az AMF által a Sanofi által a nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságokat, ideértve a „Kockázati tényezők” és a „figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozó figyelmeztetésről szóló figyelmeztetést”, a Sanofi éves jelentéséről szóló éves jelentést, amely a Sanofi-nak szól, vagy a Sanofi, vagy nemi adagolást nyújt, vagy a 20-F. Nyilatkozatok.

Forrás: Sanofi

Elküldve : 2025-06-04 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak