Rilzabrutinib ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาสำหรับโรคเซลล์เคียว

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ปารีส, 3 มิถุนายน 2025. สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งจากยาเด็กกำพร้าให้กับ Rilzabrutinib นวนิยาย, ขั้นสูง, ปากเปล่า, แบรตันไคเนส (BTK) ของ Bruton FDA มอบการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับการบำบัดด้วยการสืบสวนที่กล่าวถึงโรคหรือเงื่อนไขทางการแพทย์ที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา

Karin Knobe, MD, PHD การพัฒนาของการพัฒนาอย่างต่อเนื่อง โรคที่หายาก

นอกเหนือจากโรคเซลล์เคียว Rilzabrutinib ยังได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าสำหรับภาวะ thrombocytopenia (ITP) ในสหรัฐอเมริกา, EU และญี่ปุ่นสำหรับโรคโลหิตจาง autoimmune Align = "ซ้าย"> ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ rilzabrutinib ยังไม่ได้รับการพิจารณาโดยหน่วยงานกำกับดูแลใด ๆ Rilzabrutinib กำลังอยู่ภายใต้การตรวจสอบด้านกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปและในประเทศจีนสำหรับการใช้งานที่มีศักยภาพใน ITP วันที่ดำเนินการตามเป้าหมายสำหรับการตัดสินใจด้านกฎระเบียบขององค์การอาหารและยาสำหรับ ITP ซึ่งได้รับการกำหนดอย่างรวดเร็วคือ 29 สิงหาคม 2568

โรคเซลล์เคียวที่สนับสนุนข้อมูลดาต้าคลินิกเกี่ยวกับโรคเซลล์เคียวถูกนำเสนอที่ ASH 2024 แสดงให้เห็นว่า rilzabrutinib ช่วยลด vaso-cclusion-การปิดกั้นหลอดเลือด-และการอักเสบในหนูพันธุ์ สารยับยั้ง Tyrosine Kinase (BTK) ของ Bruton ที่สามารถย้อนกลับได้ซึ่งมีศักยภาพที่จะเป็นยาใหม่ที่มีประสิทธิภาพสำหรับโรคภูมิคุ้มกันที่หายากหรือโรคอักเสบที่หายากหลายโรคโดยการทำงานเพื่อฟื้นฟูความสมดุลของระบบภูมิคุ้มกันผ่านการปรับภูมิคุ้มกันหลายครั้ง BTK, แสดงในเซลล์ B, แมคโครฟาจและเซลล์ภูมิคุ้มกันอื่น ๆ โดยธรรมชาติมีบทบาทสำคัญในกระบวนการของโรคภูมิคุ้มกันที่เป็นสื่อกลางและเส้นทางการอักเสบ ด้วยการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีCovalency®ที่ปรับแต่งของ Sanofi ทำให้ Rilzabrutinib สามารถยับยั้งเป้าหมาย BTK ในขณะที่อาจลดความเสี่ยงของผลข้างเคียงนอกเป้าหมาย

เกี่ยวกับโรคเซลล์เคียวโรคเซลล์โรคเป็นกลุ่มของความผิดปกติของเลือดทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งเซลล์เม็ดเลือดแดงเป็นผิดปกติโดยทั่วไปจะอยู่ในเคียวหรือรูปพระจันทร์เสี้ยวทำให้พวกเขาติดอยู่ในหลอดเลือดขนาดเล็กการไหลเวียนของเลือด สิ่งนี้สามารถนำไปสู่ตอนของอาการปวดอย่างรุนแรงเช่นเดียวกับภาวะแทรกซ้อนสุขภาพอื่น ๆ รวมถึงการติดเชื้อโรคหลอดเลือดสมองปอดปอดตาและโรคไต โรคเซลล์เคียวส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาประมาณ 90% เป็นชาวแอฟริกันอเมริกันและ 3-9% เป็นชาวสเปนหรือลาติน ประมาณ 1 ใน 365 ทารกเชื้อสายแอฟริกันอเมริกันที่เกิดในสหรัฐอเมริกามีโรคเซลล์เคียวในขณะที่ประมาณ 1 ใน 13 เป็นพาหะของโรค ผู้คนในสหรัฐอเมริกาที่มีโรคเซลล์เคียวมีอายุขัยโดยประมาณซึ่งสั้นกว่าค่าเฉลี่ย 20 ปี

เกี่ยวกับ Sanofisanofi เป็น บริษัท Biopharma ที่ขับเคลื่อนด้วย AI ซึ่งมุ่งมั่นที่จะปรับปรุงชีวิตของผู้คนและสร้างการเติบโตที่น่าดึงดูด เราใช้ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับระบบภูมิคุ้มกันเพื่อประดิษฐ์ยาและวัคซีนที่รักษาและปกป้องผู้คนหลายล้านคนทั่วโลกด้วยท่อส่งข้อมูลที่เป็นนวัตกรรมที่จะได้รับประโยชน์อีกหลายล้านคน ทีมงานของเราได้รับการชี้นำโดยจุดประสงค์เดียว: เราไล่ล่าปาฏิหาริย์ของวิทยาศาสตร์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้คน สิ่งนี้เป็นแรงบันดาลใจให้เราผลักดันความคืบหน้าและส่งผลกระทบเชิงบวกสำหรับคนของเราและชุมชนที่เราให้บริการโดยจัดการกับความท้าทายด้านการดูแลสุขภาพสิ่งแวดล้อมและสังคมที่เร่งด่วนที่สุดในยุคของเรา

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าของ Sanofi การแถลงข่าวนี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าตามที่กำหนดไว้ในพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเป็นข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ ข้อความเหล่านี้รวมถึงการคาดการณ์และการประมาณการและสมมติฐานพื้นฐานของพวกเขางบเกี่ยวกับแผนวัตถุประสงค์ความตั้งใจและความคาดหวังเกี่ยวกับผลลัพธ์ทางการเงินในอนาคตเหตุการณ์การดำเนินงานการบริการการพัฒนาผลิตภัณฑ์และศักยภาพและข้อความเกี่ยวกับประสิทธิภาพในอนาคต โดยทั่วไปแล้วข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจะถูกระบุโดยคำว่า "คาดหวัง", "คาดการณ์", "เชื่อ", "ตั้งใจ", "ประมาณการ", "แผน" และการแสดงออกที่คล้ายกัน แม้ว่าผู้บริหารของ Sanofi เชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนให้เห็นในแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นมีเหตุผล แต่นักลงทุนก็เตือนว่าข้อมูลและข้อความที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายซึ่งหลายคนยากที่จะคาดการณ์และอยู่นอกเหนือการควบคุมของ Sanofi ซึ่งอาจทำให้เกิดผลลัพธ์ที่แท้จริง ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงสิ่งอื่น ๆ ความไม่แน่นอนที่เกิดขึ้นในการวิจัยและพัฒนาข้อมูลทางคลินิกและการวิเคราะห์ในอนาคตรวมถึงการตลาดหลังการตัดสินใจโดยหน่วยงานกำกับดูแลเช่นองค์การอาหารและยาหรือ EMA เกี่ยวกับการอนุมัติยาหรือการใช้งาน ได้รับการอนุมัติอาจไม่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์การอนุมัติในอนาคตและความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ของทางเลือกในการรักษาความสามารถของ Sanofi ในการได้รับประโยชน์จากโอกาสการเติบโตภายนอกเพื่อทำธุรกรรมที่เกี่ยวข้องและ/หรือได้รับการฝึกฝนตามกฎระเบียบความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญา และผลกระทบที่วิกฤตการณ์ระดับโลกอาจมีต่อเราลูกค้าซัพพลายเออร์ผู้ขายและพันธมิตรทางธุรกิจอื่น ๆ และสถานะทางการเงินของพวกเขาคนใดคนหนึ่งรวมถึงพนักงานของเราและเศรษฐกิจโลกโดยรวม ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนยังรวมถึงความไม่แน่นอนที่กล่าวถึงหรือระบุในการยื่นเอกสารสาธารณะกับสำนักงาน ก.ล.ต. และ AMF ที่ทำโดย Sanofi รวมถึงที่ระบุไว้ภายใต้ "ปัจจัยเสี่ยง" และ "คำแถลงเตือนเกี่ยวกับคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้า" ในรายงานประจำปีของ Sanofi คำสั่ง

เครื่องหมายการค้าทั้งหมดที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นทรัพย์สินของกลุ่ม Sanofi

แหล่งที่มา: Sanofi

โพสต์แล้ว : 2025-06-04 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม