Rilzabrutinib được chỉ định thuốc mồ côi ở Mỹ cho bệnh hồng cầu hình liềm
Paris, ngày 3 tháng 6 năm 2025. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho Rilzabrutinib, một tiểu thuyết, tiến triển, uống, có thể đảo ngược bruton của Tyrosine kinase (BTK) có thể xảy ra thông qua các hoạt động của bệnh nhân. FDA cấp cho chỉ định thuốc mồ côi để điều tra các liệu pháp điều tra các bệnh hoặc tình trạng y tế hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Mỹ.
Karin Knobe, MD, Tiến sĩ Với các bệnh hiếm gặp. Ngoài bệnh tế bào hình liềm, Rilzabrutinib đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi cho giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở Mỹ, EU và Nhật Bản, đối với bệnh thiếu máu Hemolytic (Waiha) ở Mỹ. Align = "trái"> Sự an toàn và hiệu quả của rilzabrutinib chưa được xác định bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào. Rilzabrutinib hiện đang được xem xét theo quy định tại Hoa Kỳ, EU và Trung Quốc vì tiềm năng sử dụng trong ITP. Ngày hành động mục tiêu cho quyết định điều tiết của FDA cho ITP, được cấp chỉ định theo dõi nhanh, là ngày 29 tháng 8 năm 2025. Bệnh tế bào hình liềm hỗ trợ dữ liệu dữ liệu về bệnh tế bào hình liềm đã được trình bày tại ASH 2024 cho thấy Rilzabrutinib đã giúp làm giảm quá trình cockage của mạch máu, và tình trạng viêm ở chuột. Chất ức chế thuốc uống, có thể đảo ngược Bruton, Tyrosine Kinase (BTK) có khả năng là một loại thuốc mới hiệu quả cho một số bệnh qua trung gian miễn dịch hiếm gặp hoặc gây viêm bằng cách làm việc để khôi phục cân bằng miễn dịch thông qua điều chế đa miễn dịch. BTK, được thể hiện trong các tế bào B, đại thực bào và các tế bào miễn dịch bẩm sinh khác, đóng một vai trò quan trọng trong nhiều quá trình bệnh qua trung gian miễn dịch và các con đường viêm. Với việc áp dụng công nghệ Covalency® phù hợp của Sanofi, Rilzabrutinib có thể ức chế một cách chọn lọc mục tiêu BTK trong khi có khả năng giảm nguy cơ tác dụng phụ ngoài mục tiêu. về bệnh tế bào hình liềm là một nhóm rối loạn máu hiếm gặp, di truyền trong đó các tế bào hồng cầu bị biến dạng, thường ở hình liềm hoặc hình lưỡi liềm, khiến chúng bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, ngăn chặn lưu lượng máu. Điều này có thể dẫn đến các đợt đau nặng cũng như các biến chứng sức khỏe khác bao gồm nhiễm trùng, đột quỵ, phổi, mắt và bệnh thận. Bệnh tế bào hình liềm ảnh hưởng đến hơn 100.000 người ở Mỹ, khoảng 90% trong số họ là người Mỹ gốc Phi và 3-9% trong số đó là người gốc Tây Ban Nha hoặc Latino. Khoảng 1 trong 365 em bé gốc Mỹ gốc Phi sinh ra ở Mỹ có bệnh hồng cầu hình liềm, trong khi ước tính 1 trên 13 là người mang bệnh. Những người ở Mỹ mắc bệnh hồng cầu hình liềm có tuổi thọ ước tính ngắn hơn 20 năm so với mức trung bình. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc của chúng tôi về hệ thống miễn dịch để phát minh ra các loại thuốc và vắc -xin điều trị và bảo vệ hàng triệu người trên khắp thế giới, với một đường ống sáng tạo có thể mang lại lợi ích cho hàng triệu người hơn. Nhóm của chúng tôi được hướng dẫn bởi một mục đích: chúng tôi theo đuổi các phép lạ của khoa học để cải thiện cuộc sống của con người; Điều này truyền cảm hứng cho chúng tôi thúc đẩy sự tiến bộ và mang lại tác động tích cực cho người dân và cộng đồng chúng tôi phục vụ, bằng cách giải quyết các thách thức chăm sóc sức khỏe, môi trường và xã hội cấp bách nhất trong thời đại chúng tôi. Các tuyên bố hướng về phía trước của Sanofi Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Các tuyên bố hướng về phía trước là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Các tuyên bố này bao gồm các dự đoán và ước tính và các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo liên quan đến kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, phát triển sản phẩm và báo cáo trong tương lai trong tương lai. Các tuyên bố hướng về phía trước thường được xác định bởi các từ mong đợi, mong đợi, thì dự đoán, thì, tin tưởng vào, thì, dự định, ước tính, các kế hoạch, và các biểu thức tương tự. Mặc dù ban quản lý của Sanofi, tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới như vậy là hợp lý, các nhà đầu tư được cảnh báo rằng thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai phải chịu các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, nhiều trong số đó rất khó dự đoán và thường vượt quá sự kiểm soát của Sanofi, có thể gây ra các thông tin thực tế. Những rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm trong số những thứ khác, sự không chắc chắn này vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm tiếp thị sau, quyết định của các cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA hoặc EMA, về việc có thể sử dụng bất kỳ ứng dụng nào của sản phẩm hay không. Các ứng cử viên được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại, sự chấp thuận và thành công thương mại trong tương lai của các lựa chọn thay thế trị liệu, khả năng của Sanofi, để hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, để hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc có được sự giải phóng mặt bằng, các điều kiện theo tỷ lệ theo tỷ lệ của các điều kiện. Trong đó, và tác động của các cuộc khủng hoảng toàn cầu có thể gây ra cho chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác và điều kiện tài chính của bất kỳ ai trong số họ, cũng như cho nhân viên của chúng tôi và toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Những rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai với SEC và AMF do SANOFI thực hiện, bao gồm cả những điều được liệt kê theo các yếu tố rủi ro của Hồi Các câu lệnh. Nguồn: Sanofi Đã đăng : 2025-06-04 06:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến