A rilzabrutinib árva gyógyszer -jelölést adott az Egyesült Államokban két ritka betegség miatt

Kövesse a Drugslib-et

Párizs, 2025. április 3. (IgG4-RD). Ennek a két ritka betegségnek továbbra is jelentős kielégítetlen orvosi igénye van, és nincs jelenleg jóváhagyott gyógyszer. Az FDA árva kábítószer-megnevezést nyújt a ritka orvosi betegségekkel vagy olyan állapotokkal foglalkozó vizsgálati terápiákhoz, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintnek az Egyesült Államokban. Azok a betegségek, amelyek befolyásolják a kis populációkat, de továbbra is kielégítetlen orvosi szükségletekkel járnak.A

rilzabrutinib jelenleg az Egyesült Államokban, az EU -ban és Kínában szabályozási felülvizsgálat alatt áll az immun thrombocytopenia (ITP) potenciális felhasználása érdekében. Az ITP FDA szabályozási határozatának célpontja, amelyet gyorsított, 2025. augusztus 29-én kaptak. A rilzabrutinib árva gyógyszer-jelölést is kapott az ITP-hez az Egyesült Államokban és Japánban. NCT05002777) bebizonyította, hogy a rilzabrutinib -kezelés klinikailag értelmes eredményeket mutatott a válaszarányban és a betegség markerekben.

A

IgG4-RD betegekben a 2A fázisú vizsgálat eredményei (klinikai vizsgálat azonosító: NCT04520451) 52 héten keresztül rilzabrutinib kezelését mutatta, ami csökkenti a betegség-fáklyás, más betegség markerek és a glükokortikoid takarékos kezelést. A részletesebb eredményeket megosztják egy közelgő orvosi találkozón.

A rilzabrutinibrilzabrutinib egy olyan vizsgálati, orális, reverzibilis, BTK-inhibitor, amelynek potenciálisan számos immun-mediált betegség első és osztályú kezelése lehet. A B-sejtekben, a makrofágokban és más veleszületett immunsejtekben expresszált BTK kritikus szerepet játszik a gyulladásos útvonalakban és a többszörös immun-mediált betegségben. A Sanofi testreszabott Covalency® technológiájának alkalmazásával a rilzabrutinib szelektíven gátolhatja a BTK-célt, miközben potenciálisan csökkenti a céltól eltérő mellékhatások kockázatát. A multi-immun moduláció előmozdításának képessége alapján a rilzabrutinib nagy ígéretet tart több klinikai indikáció kezelésében. (hemolízis). A Waiha -ban élő emberek gyengítő fáradtságot, thromboemboliát, szédülést, szívdobogást és légszomjat tapasztalhatnak, mivel az új vörösvértestek előállításának sebessége a csontvelőben nem képes kompenzálni a vörösvértestek korai elpusztulását.

az IgG4-rdigg4-rd körülbelül a 100 000 felnőtt beteg közül körülbelül nyolcot érint az Egyesült Államokban, és egy ritka, progresszív, relapszusos, krónikus fibro-gyulladásos állapot, amely szinte minden szervben megnyilvánulhat, és a szervek károsodásához és az időnkénti ritka eredményhez vezethet. Az autoimmun rendellenesség, amelyet alacsony vérlemezkeszám (kevesebb, mint 100 000/μl) jellemez, amely mind a vérlemezke megnövekedett, mind a vérlemezke -termelés csökkentett. A véraláfutáson és a vérzésen túl, amely magában foglalhatja a potenciálisan életveszélyes epizódokat, mint például az intrakraniális vérzés, az ITP-vel élő emberek artériás vagy vénás trombózist tapasztalhatnak, amely maga az ITP-ből származhat, más orvosi komorbiditásokból, vagy összekapcsolható bizonyos egyéb ITP-kezelések alkalmazásával is. Ezenkívül az ITP -vel élő emberek gyakran könnyen figyelmen kívül hagyott tüneteket tapasztalnak, amelyek jelentősen ronthatják életminőségüket, például megmagyarázhatatlan fáradtságot, szorongást vagy depressziót, valamint kognitív károsodást.

A Sanofiwe egy innovatív globális egészségügyi társaság, amelyet egy cél vezet: a tudomány csodáit üldözjük az emberek életének javítása érdekében. Csapatunk az egész világon elkötelezett az orvostudomány gyakorlatának átalakításával azáltal, hogy a lehetetlenné váljon. Potenciálisan életmódosító kezelési lehetőségeket és életmentő oltóanyag-védelmet nyújtunk világszerte több millió ember számára, miközben a fenntarthatóságot és a társadalmi felelősséget a ambícióink középpontjába helyezik. Az előretekintő nyilatkozatok olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek a nyilatkozatok magukban foglalják az előrejelzéseket és becsléseket, valamint azok mögöttes feltételezéseiket, a tervekkel kapcsolatos nyilatkozatokat, célkitűzéseket, szándékokat és elvárásokat a jövőbeni pénzügyi eredmények, események, műveletek, szolgáltatások, termékfejlesztés és potenciál vonatkozásában, valamint a jövőbeli teljesítményre vonatkozó nyilatkozatok. Az előretekintő nyilatkozatokat általában a „Várakozások”, a „Várakozás”, a „hisz”, a „szándékok”, a „becslések”, a „tervek” és a hasonló kifejezések szavakkal azonosítják. Noha a Sanofi menedzsment úgy véli, hogy az ilyen előretekintő nyilatkozatokban tükröződött elvárások ésszerűek, a befektetők figyelmeztetik, hogy az előretekintő információk és nyilatkozatok különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sokan nehéz megjósolni, és általában a Sanofi irányításon kívüli ellenőrzésen kívül, amelyek a tényleges eredményeket és a fejleményeket lényegesen megkülönböztethetik az általi kifejezés vagy az általa beilleszkedett, vagy a kivetítették, az előretekintő információkkal. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if Lehet, hogy a jóváhagyott nem lehet kereskedelemben sikeres, a terápiás alternatívák jövőbeni jóváhagyása és kereskedelmi sikere, Sanofi képessége a külső növekedési lehetőségek előnyeiből, a kapcsolódó tranzakciók befejezéséhez és/vagy szabályozási engedélyek megszerzéséhez, a szellemi tulajdonhoz kapcsolódó kockázatokhoz, valamint a kapcsolódó függőben lévő vagy jövőbeli peres ügyekhez, valamint az ilyen peres elõzményekhez és az albekezdõkapcsolatokhoz, valamint az árfolyam -változásokról és az átfogó változásokról, valamint az árfolyam -árfolyamok és az előzetes változások tendereinek, az árfolyam -árfolyamok és és a globális válságok gyakorlása ránk, ügyfeleinkre, beszállítóinkra, szállítókra és más üzleti partnerekre, valamint bármelyikük pénzügyi helyzetére, valamint alkalmazottainkra és a globális gazdaság egészére. A kockázatok és a bizonytalanságok magukban foglalják a SEC-vel és az AMF által a Sanofi által a nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságokat, ideértve a „Kockázati tényezők” és a „figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozó figyelmeztetésről szóló figyelmeztetést”, a Sanofi éves jelentéséről szóló éves jelentést, amely a Sanofi-nak szól, vagy a Sanofi, vagy nemi adagolást nyújt, vagy a 20-F. nyilatkozatok.

A sajtóközleményben említett összes védjegy a Sanofi csoport tulajdonában.

Elküldve : 2025-04-08 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak