Rilzabrutinib ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาสำหรับสองโรคที่หายากโดยไม่มียาที่ได้รับการรับรอง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ปารีส, 3 เมษายน 2025. สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการแต่งตั้งยาเด็กกำพร้าให้กับ Rilzabrutinib, การสืบสวน, นวนิยาย, ขั้นสูง, ช่องปาก, การยับยั้งการเกิดโรคตับแข็ง (IgG4-RD) ยังคงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่แน่นอนสำหรับโรคที่หายากทั้งสองนี้และไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน FDA มอบการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับการรักษาด้วยการตรวจสอบโรคหรือเงื่อนไขทางการแพทย์ที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา

Karin Knobe, MD, PHDGlobal ยาที่ดีที่สุดในชั้นเรียนสำหรับโรคที่ส่งผลกระทบต่อประชากรขนาดเล็ก แต่ยังคงอยู่กับความต้องการทางการแพทย์

rilzabrutinib กำลังอยู่ภายใต้การตรวจสอบกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปและจีนสำหรับการใช้งานที่มีศักยภาพในการรักษาด้วยภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกัน (ITP) วันที่ดำเนินการตามเป้าหมายสำหรับการตัดสินใจของ FDA สำหรับ ITP ซึ่งได้รับการกำหนดอย่างรวดเร็วคือ 29 สิงหาคม 2568 Rilzabrutinib ยังได้รับการกำหนดยาเด็กกำพร้าสำหรับ ITP ในสหรัฐอเมริกา EU และญี่ปุ่น NCT05002777) แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย rilzabrutinib แสดงผลลัพธ์ที่มีความหมายทางคลินิกเกี่ยวกับอัตราการตอบสนองและเครื่องหมายโรค

ในผู้ป่วย IgG4-RD ผลลัพธ์จากการศึกษาระยะ 2A (ตัวระบุการศึกษาทางคลินิก: NCT04520451) แสดงการรักษาด้วย rilzabrutinib เป็นเวลา 52 สัปดาห์นำไปสู่การลดลงของโรคของโรค ผลลัพธ์ที่ละเอียดเพิ่มเติมจะถูกแบ่งปันในการประชุมทางการแพทย์ที่กำลังจะมาถึง

รายละเอียดความปลอดภัยของ rilzabrutinib ในการศึกษาทั้งสองนั้นสอดคล้องกับการศึกษาก่อนหน้านี้

เกี่ยวกับ rilzabrutinibrilzabrutinib เป็นสารยับยั้งการสืบสวน, การย้อนกลับ, ย้อนกลับ, BTK ที่มีศักยภาพที่จะได้รับการรักษาที่ดีที่สุดและดีที่สุดในชั้นเรียนของโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องหลายชนิด BTK แสดงในเซลล์ B, แมคโครฟาจและเซลล์ภูมิคุ้มกันอื่น ๆ โดยธรรมชาติมีบทบาทสำคัญในเส้นทางการอักเสบและกระบวนการโรคภูมิคุ้มกันหลายชนิด ด้วยการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีCovalency®ที่ปรับแต่งของ Sanofi ทำให้ Rilzabrutinib สามารถยับยั้งเป้าหมาย BTK ในขณะที่อาจลดความเสี่ยงของผลข้างเคียงนอกเป้าหมาย ขึ้นอยู่กับความสามารถในการขับเคลื่อนการปรับภูมิคุ้มกันแบบหลายตัวแปร Rilzabrutinib ถือเป็นสัญญาที่ดีในการรักษาสิ่งบ่งชี้ทางคลินิกหลายอย่าง

เกี่ยวกับ waihaaffecting หนึ่งถึงสามคนจาก 100,000 ในสหรัฐฯในแต่ละปี ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ Waiha อาจประสบกับความเหนื่อยล้าที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ, ลิ่มเลือดอุดตัน, เวียนศีรษะ, ใจสั่นและหายใจถี่เนื่องจากอัตราการผลิตเซลล์เม็ดเลือดแดงใหม่ในไขกระดูกของพวกเขาไม่สามารถชดเชยได้อย่างรวดเร็วพอสำหรับการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดงก่อนวัยอันควร

เกี่ยวกับ IgG4-RDIGG4-RD มีผลกระทบต่อผู้ป่วยผู้ใหญ่ประมาณแปดคนในสหรัฐอเมริกาในแต่ละปีและเป็นสิ่งที่หายาก, ก้าวหน้า, การกำเริบ, การอักเสบ, การอักเสบแบบเรื้อรัง, การเกิดความเสียหายของอวัยวะและความเสียหายที่เกิดขึ้น โดดเด่นด้วยจำนวนเกล็ดเลือดต่ำ (น้อยกว่า 100,000/μl) เป็นผลมาจากการทำลายเกล็ดเลือดเพิ่มขึ้นและการผลิตเกล็ดเลือดลดลง นอกเหนือจากการช้ำและมีเลือดออกซึ่งอาจรวมถึงตอนที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตเช่นการตกเลือดในกะโหลกศีรษะผู้คนที่อาศัยอยู่กับ ITP อาจพบกับการเกิดลิ่มเลือดหลอดเลือดแดงหรือหลอดเลือดดำซึ่งอาจเป็นผลมาจาก ITP ของตัวเองจากการรักษาทางการแพทย์อื่น ๆ นอกจากนี้ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ ITP มักจะพบอาการที่มองข้ามได้ง่ายซึ่งสามารถลดคุณภาพชีวิตของพวกเขาได้อย่างมีนัยสำคัญเช่นความเหนื่อยล้าที่ไม่สามารถอธิบายได้ความวิตกกังวลหรือภาวะซึมเศร้าและความบกพร่องทางสติปัญญา

เกี่ยวกับ Sanofiwe เป็น บริษัท ด้านการดูแลสุขภาพระดับโลกที่เป็นนวัตกรรมซึ่งได้รับแรงหนุนจากจุดประสงค์หนึ่ง: เราไล่ล่าปาฏิหาริย์ของวิทยาศาสตร์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้คน ทีมงานของเราทั่วโลกทุ่มเทเพื่อเปลี่ยนการฝึกฝนการแพทย์โดยการทำงานเพื่อเปลี่ยนสิ่งที่เป็นไปไม่ได้ให้เป็นไปได้ เราให้บริการทางเลือกการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตและการปกป้องวัคซีนช่วยชีวิตให้กับผู้คนหลายล้านคนทั่วโลกในขณะที่วางความยั่งยืนและความรับผิดชอบต่อสังคมที่เป็นศูนย์กลางของความทะเยอทะยานของเรา

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าของ Sanofi ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเป็นข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ ข้อความเหล่านี้รวมถึงการคาดการณ์และการประมาณการและสมมติฐานพื้นฐานของพวกเขางบเกี่ยวกับแผนวัตถุประสงค์ความตั้งใจและความคาดหวังเกี่ยวกับผลลัพธ์ทางการเงินในอนาคตเหตุการณ์การดำเนินงานการบริการการพัฒนาผลิตภัณฑ์และศักยภาพและข้อความเกี่ยวกับประสิทธิภาพในอนาคต โดยทั่วไปแล้วข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจะถูกระบุโดยคำว่า "คาดหวัง", "คาดการณ์", "เชื่อ", "ตั้งใจ", "ประมาณการ", "แผน" และการแสดงออกที่คล้ายกัน แม้ว่าผู้บริหารของ Sanofi เชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนให้เห็นในแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นมีเหตุผล แต่นักลงทุนก็เตือนว่าข้อมูลและข้อความที่คาดการณ์ล่วงหน้านั้นอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายซึ่งหลายคนยากที่จะคาดการณ์และอยู่นอกเหนือการควบคุมของ Sanofi ซึ่งอาจทำให้เกิดผลลัพธ์ที่แท้จริง ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงสิ่งอื่น ๆ ความไม่แน่นอนที่เกิดขึ้นในการวิจัยและพัฒนาข้อมูลทางคลินิกและการวิเคราะห์ในอนาคตรวมถึงการตลาดหลังการตัดสินใจโดยหน่วยงานกำกับดูแลเช่นองค์การอาหารและยาหรือ EMA เกี่ยวกับการอนุมัติยาหรือการใช้งาน ได้รับการอนุมัติอาจไม่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์การอนุมัติในอนาคตและความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ของทางเลือกในการรักษาความสามารถของ Sanofi ในการได้รับประโยชน์จากโอกาสการเติบโตภายนอกเพื่อทำธุรกรรมที่เกี่ยวข้องและ/หรือได้รับการฝึกฝนตามกฎระเบียบความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญา และผลกระทบที่วิกฤตการณ์ระดับโลกอาจมีต่อเราลูกค้าซัพพลายเออร์ผู้ขายและพันธมิตรทางธุรกิจอื่น ๆ และสถานะทางการเงินของพวกเขาคนใดคนหนึ่งรวมถึงพนักงานของเราและเศรษฐกิจโลกโดยรวม ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนยังรวมถึงความไม่แน่นอนที่กล่าวถึงหรือระบุในการยื่นเอกสารสาธารณะกับสำนักงาน ก.ล.ต. และ AMF ที่ทำโดย Sanofi รวมถึงที่ระบุไว้ภายใต้ "ปัจจัยเสี่ยง" และ "คำแถลงเตือนเกี่ยวกับคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้า" ในรายงานประจำปีของ Sanofi คำสั่ง

เครื่องหมายการค้าทั้งหมดที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นคุณสมบัติของกลุ่ม Sanofi

แหล่งที่มา: Sanofi

โพสต์แล้ว : 2025-04-08 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม