Rilzabrutinib được chỉ định thuốc mồ côi ở Mỹ vì hai bệnh hiếm gặp không có thuốc được phê duyệt

Theo dõi Drugslib trên

Paris, ngày 3 tháng 4 năm 2025. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho rilzabrutinib, một nghiên cứu, tiểu thuyết, tiến triển (IgG4-RD). Vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể cho hai bệnh hiếm gặp này và hiện không có thuốc hiện đang được phê duyệt. FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi cho các liệu pháp điều tra giải quyết các bệnh hoặc tình trạng bệnh lý hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Mỹ. Các loại thuốc tốt nhất cho các bệnh ảnh hưởng đến các quần thể nhỏ nhưng vẫn tồn tại với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

rilzabrutinib hiện đang được xem xét theo quy định ở Mỹ, EU và Trung Quốc vì sử dụng tiềm năng trong giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP). Ngày hành động mục tiêu cho quyết định điều tiết của FDA đối với ITP, được cấp chỉ định theo dõi nhanh, là ngày 29 tháng 8 năm 2025. Rilzabrutinib cũng nhận được chỉ định thuốc mồ côi cho ITP ở Mỹ, EU và Nhật Bản Định danh: NCT05002777) đã chứng minh rằng điều trị bằng rilzabrutinib cho thấy kết quả có ý nghĩa lâm sàng về tỷ lệ đáp ứng và dấu hiệu bệnh.

ở bệnh nhân IgG4-RD, là kết quả của một nghiên cứu giai đoạn 2A (định danh nghiên cứu lâm sàng: NCT04520451) cho thấy điều trị bằng rilzabrutinib trong 52 tuần dẫn đến giảm bùng phát bệnh, các dấu hiệu bệnh khác và glucocortico. Kết quả chi tiết hơn sẽ được chia sẻ tại một cuộc họp y tế sắp tới.

về rilzabrutinibrilzabrutinib là một chất ức chế BTK, miệng, có thể đảo ngược, có khả năng điều trị tốt nhất và tốt nhất trong lớp đối với một số bệnh qua trung gian miễn dịch. BTK, được thể hiện trong các tế bào B, đại thực bào và các tế bào miễn dịch bẩm sinh khác, đóng một vai trò quan trọng trong các con đường viêm và nhiều quá trình bệnh qua trung gian miễn dịch. Với việc áp dụng công nghệ Covalency® phù hợp của Sanofi, Rilzabrutinib có thể ức chế có chọn lọc mục tiêu BTK trong khi có khả năng giảm nguy cơ tác dụng phụ ngoài mục tiêu. Dựa trên khả năng thúc đẩy điều chế đa miễn dịch, rilzabrutinib có nhiều hứa hẹn trong điều trị nhiều chỉ định lâm sàng. Những người sống với Waiha có thể bị suy nhược mệt mỏi, huyết khối, chóng mặt, đánh trống ngực và khó thở vì tốc độ sản xuất các tế bào hồng cầu mới trong tủy xương của họ không thể bù đủ nhanh để phá hủy các tế bào hồng cầu sớm.

Giới thiệu về IgG4-RDIGG4-RD ảnh hưởng đến khoảng tám trong số 100.000 bệnh nhân trưởng thành ở Mỹ mỗi năm và là một điều kiện hiếm gặp, tái phát, tái phát, có thể biểu hiện trong hầu hết các cơ quan. Rối loạn tự miễn dịch đặc trưng bởi số lượng tiểu cầu thấp (dưới 100.000/μl) do cả sự phá hủy tiểu cầu tăng và giảm sản xuất tiểu cầu. Ngoài vết bầm tím và chảy máu, có thể bao gồm các giai đoạn có khả năng đe dọa đến tính mạng như xuất huyết nội sọ, những người sống với ITP có thể bị huyết khối động mạch hoặc tĩnh mạch, có thể xuất phát từ chính ITP, từ các bệnh đi kèm y tế khác, hoặc cũng có thể liên quan đến việc sử dụng một số điều trị ITP khác. Ngoài ra, những người sống với ITP thường gặp phải các triệu chứng dễ bị bỏ qua có thể làm suy yếu đáng kể chất lượng cuộc sống của họ, chẳng hạn như mệt mỏi không giải thích được, lo lắng hoặc trầm cảm và suy giảm nhận thức.

về Sanofiwe là một công ty chăm sóc sức khỏe toàn cầu sáng tạo, được thúc đẩy bởi một mục đích: Chúng tôi theo đuổi các phép lạ của khoa học để cải thiện cuộc sống của mọi người. Nhóm của chúng tôi, trên toàn thế giới, được dành riêng để biến đổi thực hành y học bằng cách làm việc để biến những điều không thể thành có thể. Chúng tôi cung cấp các lựa chọn điều trị thay đổi cuộc sống và bảo vệ vắc-xin cứu sống cho hàng triệu người trên toàn cầu, đồng thời đặt tính bền vững và trách nhiệm xã hội vào trung tâm của tham vọng của chúng tôi. Các tuyên bố hướng về phía trước là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Các tuyên bố này bao gồm các dự đoán và ước tính và các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo liên quan đến kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, phát triển sản phẩm và báo cáo trong tương lai trong tương lai. Các tuyên bố hướng về phía trước thường được xác định bởi các từ mong đợi, mong đợi, thì dự đoán, thì, tin tưởng vào, thì, dự định, ước tính, các kế hoạch, và các biểu thức tương tự. Mặc dù ban quản lý của Sanofi, tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới như vậy là hợp lý, các nhà đầu tư được cảnh báo rằng thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai phải chịu các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, nhiều trong số đó rất khó dự đoán và thường vượt quá sự kiểm soát của Sanofi, có thể gây ra các thông tin thực tế. Những rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm trong số những thứ khác, sự không chắc chắn này vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm tiếp thị sau, quyết định của các cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA hoặc EMA, về việc có thể sử dụng bất kỳ ứng dụng nào của sản phẩm hay không. Các ứng cử viên được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại, sự chấp thuận và thành công thương mại trong tương lai của các lựa chọn thay thế trị liệu, khả năng của Sanofi, để hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, để hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc có được sự giải phóng mặt bằng, các điều kiện theo tỷ lệ theo tỷ lệ của các điều kiện. Trong đó, và tác động của các cuộc khủng hoảng toàn cầu có thể gây ra cho chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác và điều kiện tài chính của bất kỳ ai trong số họ, cũng như cho nhân viên của chúng tôi và toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Những rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai với SEC và AMF do SANOFI thực hiện, bao gồm cả những điều được liệt kê theo các yếu tố rủi ro của Hồi Báo cáo.

Tất cả các nhãn hiệu được đề cập trong thông cáo báo chí này là thuộc tính của nhóm Sanofi.

Đã đăng : 2025-04-08 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến