A Rocket Pharmaceuticals frissíti az RP-A501 2. fázisú klinikai vizsgálatát a Danon-betegség esetén

Kövesse a Drugslib-et

Cranbury, N.J.-(Business Wire)-2025. május 27.-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), egy teljesen integrált, késői stádiumú biotechnológiai társaság, amely a genetikai terápiák integrált csővezetékét fejlesztette ki, a Danon-kórban a Danon-kórban működő, a Danon Betegségbe tartozó betegek részvételével kapcsolatban. A 2. fázisú RP-A501 pivotális kísérlet váratlan súlyos káros eseményt (SAE) tapasztalt. A SAE a kapilláris szivárgás szindrómával kapcsolatos klinikai szövődményeket érintett. A Rocket átfogó kiváltó ok-elemzést végez, és továbbra is aktív párbeszédet folytat az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségével (FDA) és más kulcsfontosságú érdekelt felekkel, és a jelenlegi hangsúly az új immunszuppressziós szer nemrégiben bevezetésére irányul az előkezelési rendbe, amelyet néhány betegnél megfigyelt komplementáció enyhítésére hajtottak végre. Ez az új ügynök az AAV9-Danon programra jellemző volt. A kezdeti esemény megismerése után a rakéta önként szüneteltette a további adagolást a tanulmányban. 2025. május 23 -án az FDA klinikai tartást adott a vizsgálatban, hogy lehetővé tegye a további értékelést. A Rocket mélyen szomorú, hogy beszámol arról, hogy ez a beteg azóta elhunyt egy akut szisztémás fertőzés után.

A

Rocket együttműködik az FDA -val, a Független Adatbiztonsági Felügyeleti Bizottsággal, a klinikai kutatókkal és a tudományos szakértőkkel, és elkötelezett amellett, hogy biztosítsa az összes vizsgált beteg biztonságát, miközben a vizsgálatot a lehető leggyorsabban folytatja. Miközben a klinikai tartás továbbra is fennáll, a társaság nem tud útmutatást adni a 2. fázis vizsgálatának várható időzítéséről. Rocket Pharmaceuticals.

A

rakéta kiterjeszti a legmélyebb együttérzéseinket a beteg családjára, gondozóira és a kezelő klinikai csapatra. A Rocket tovább folytatja a Danon Alapítvánnyal folytatott hosszú távú együttműködését, amelynek elkötelezettsége a kutatás, az érdekképviselet és a betegek támogatása iránt továbbra is nélkülözhetetlen a terület előmozdításához és a Danon -kór által érintett egyének eredményeinek javításához. A vállalat prioritást élvez az AAV -platformon történő beruházás prioritása, miközben felméri az érték optimalizálásának lehetőségeit a csővezeték többi részében. Ez az általános készpénzköltségek csökkentését eredményezi. A Rocket most azt várja, hogy meglévő erőforrásai elegendőek lesznek a 2027 -es műveletek finanszírozásához, kivéve a prioritási felülvizsgálati utalványok értékesítéséből származó lehetséges bevételeket, amelyek a hematológiai portfólióból származó terápiák jóváhagyását követhetik.

RP-A501 2. fázisú Purotal Trial áttekintés

A globális, egykarú, többcentrikus 2. fázisú pivotális vizsgálat kiértékeli az RP-A501 hatékonyságát és biztonságosságát 12 Danon betegségben szenvedő betegnél, beleértve a pediátriai biztonsági beáramlást (n = 2) és egy dózis szintjét 6,7 x 1013 GC/KG. Gyorsított jóváhagyásként a tanulmány az RP-A501 hatékonyságát értékeli, a biomarker-alapú együttes végpont alapján mérve, amely a LAMP2 fehérje expressziójának javulásából és a bal kamra tömegének csökkenéséből áll. További másodlagos végpontok közé tartozik a natriuretic peptidek, a Kansas City Cardiomyopathia kérdőív, a New York Heart Association osztály, az eseménymentes túlélés 24 hónapig és a kezelés kialakuló biztonsági eseményei. Ezek a végpontok támogathatják a teljes jóváhagyást hosszabb távú nyomon követéssel. Ezenkívül a vizsgálatba beiratkozott összes betegnek három hónapos megfigyelési előkezelési beindulást kell végeznie, hogy lehetővé tegye a troponin (és más biomarker) pályák értékelését, hogy optimális értékelje ezt a kulcsfontosságú másodlagos végpontot.

A 2. fázisú tanulmány részletei a www.clinicaltrials.gov oldalon találhatók az NCT-azonosító alatt, az NCT06092034.Az

RP-A501 a Rocket vizsgálati génterápiás terméke a Danon-betegség kezelésére, és az első kardiovaszkuláris állapotra vonatkozó génterápiát a klinikai vizsgálatok biztonságának és hatékonyságának kimutatására. A Danon-betegséget a LAMP2 gén mutációi okozzák. funkció a gyökérén. Az RP-A501 egyetlen dóziskezelést jelent, és intravénás infúzióként adják be. A preklinikai és klinikai vizsgálatok során kimutatták, hogy az AAV9.LAMP2B megcélozza a szívsejteket (cardiomyocyták), és a funkcionális LAMP2B gént eljuttatja a szívszövetbe, ami végül javítja a szívszerkezetet és a működést a betegekben.

2023-ban az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége regeneráló gyógyszert adott a fejlett terápiás megnevezésnek, és az Európai Orvosi Ügynökség prioritási gyógyszereket (Prime) jogosult az RP-A501-re.A

Danon betegség egy ritka X-kapcsolt örökölt rendellenesség, amelyet a lizoszóma-asszociált membránfehérje (LAMP-2), az autofágia fontos közvetítője, a lizoszóma-asszociált membránfehérje (LAMP-2) mutációi okoznak. Ennek eredményeként az autofagoszómák és a glikogén felhalmozódása, különösen a szívizomokban és más szövetekben, amelyek végül szívelégtelenséghez vezetnek, és férfi betegek esetében a serdülőkorban vagy a korai felnőttkorban gyakori halálhoz fordulnak. A becslések szerint 15 000–30 000 beteg prevalenciája van az Egyesült Államokban és Európában.

2023-ban a Rocket az ICD-10 kódot biztosította a Medicare és a Medicaid Services Centers-től (CMS), hogy dokumentálja a LAMP2 hiányos betegeket a Danon-kórban.A

Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) egy teljesen integrált, késői stádiumú biotechnológiai vállalat, amely elősegíti a vizsgálati genetikai terápiák fenntartható csővezetékét, amelynek célja a komplex és ritka rendellenességek kiváltó okának kijavítása. A Rocket innovatív multi-platform-megközelítése lehetővé teszi számunkra az optimális génterápia megtervezését az egyes indikációkhoz, potenciálisan átalakító lehetőségeket hozva létre, amelyek lehetővé teszik a pusztító ritka betegségekben élő emberek hosszú és teljes életének megtapasztalását. A PKP2-arrithmogén kardiomiopátia (ACM) klinikai vizsgálatok, egy életveszélyes szívelégtelenség betegség, amely kamrai aritmiát és hirtelen szívhalálot okoz, és egy pre-klinikai program, amely a BAG3-hoz társított tágult kardiomiopátiát (DCM), egy olyan szívelégtelenség-állapotot, amely kibővített hígításokat okoz.

A Rocket Lentiviral (LV) vektor-alapú hematológiai portfóliója késői stádiumú programokból áll a Fanconi Anémia (FA) számára, amely egy nehezen kezelhető genetikai betegség, amely csontvelő-kudarchoz (BMF) és potenciálisan rák, a leukocita adhéziós hiányosságok-az I. Súlyos Pediatric Genetic Geneter, amely oka, és az élettartam-trazing, és az élettan és a piruvát-kinázhiány (PKD), egy monogén vörösvértest-rendellenesség, ami fokozott vörösvértest-pusztítást és enyhe és életveszélyes vérszegénységet eredményez.

Rocket-óvatosság az előretekintő állításokkal kapcsolatban

Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz a rakéta jövőbeli elvárásairól, tervéről és kilátásairól, amelyek kockázatot és bizonytalanságokat tartalmaznak, valamint azt a feltételezéseket, amelyek esetlegesen előremozgatják őket. Ilyen előretekintő nyilatkozatokat teszünk az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény és más szövetségi értékpapír-törvények biztonságos kikötői rendelkezései alapján. Az ebben a kiadásban szereplő történelmi tények nyilatkozatain kívüli nyilatkozatok előretekintő nyilatkozatok. Nem szabad támaszkodnia ezekre az előretekintő kijelentésekre, amelyek gyakran olyan szavakat tartalmaznak, mint például a „Can”, „Hinni”, „Várható”, „Várakozás”, „szándéka”, „terv”, „ad”, „becslés”, „keresni”, „Will”, „Május”, „Javasolhat” vagy hasonló feltételeket, az ilyen kifejezések vagy negatív változásait. Ezek az előretekintő nyilatkozatok magukban foglalják, de nem kizárólag, a Rocket elvárásairól szóló, a termékjelöltek biztonságával és hatékonyságával kapcsolatos állításokkal kapcsolatos nyilatkozatok, amelyek szerint a Rocket kialakul a Fanconi anaemia (FA), a leukocita adhéziós hiány kezelésére (LAD-I), a Pyruvate-kináz-hiány (PKD), a Danon Betegség (DD) és az egyéb betegségek, valamint az adatok olvasására, és az adatok olvasására, és az adatok olvasása, valamint az adatok olvasása, valamint az adatok olvasása, valamint kísérletek, a rakéta szabályozási interakcióinak és a tervezett beadványok várható ütemezése és eredménye, ideértve az FDA időzítését és eredményét a Rocket által az FDA kérésére, vagy a klinikai vizsgálatok és a klinikai vizsgálatok kidolgozásának vagy a termékkapacitási képességekhez, vagy a termékkapacitási képességek és a forgalmazási képességek biztonságának, vagy a termékkapacitási képességeinek, vagy a termékkapacitási képességeinek, vagy a termékkapacitások létrehozásának, a rakéta, a Rocket képességének meghatározásának eredményeként. kötődik a harmadik felekkel kötött megállapodásokat a termékjelöltjeinek eladására és forgalmazására, a Rocket azon képessége, hogy kibővítse csővezetékét olyan további jelzésekre, amelyek összeegyeztethetők a génterápiás technológiákkal, a Rocket azon képessége, hogy áttérjenek egy kereskedelmi színpadi gyógyszeripari társaságba, és a rakéta elvárásai szerint a készpénz, a készpénz-ekvivalensek és a befektetések elegendőek lesznek a 2027-es okokból. Bár a rakéta úgy véli, hogy a készpénz, a készpénz-egyenértékűek és a befektetések elegendőek lesznek a 2027-ben. A rakéta nem garantálja az ilyen eredményeket. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az előretekintő kijelentések által feltüntetett különféle fontos tényezők eredményeként, ideértve a korlátozás nélkül, a Rocket harmadik felektől való függőségét a termékjelöltek fejlesztése, gyártási, marketing, értékesítése és eloszlása, a peres eljárások kimenetele, a Rocket versenytársainak fejlesztése, a kidolgozás és a kidolgozások kidolgozása, a kidolgozás és a termékek kidolgozása, a termékek kidolgozása és a termékek kidolgozása, a termékek kidolgozása és a termékek kidolgozása. enroll a sufficient number of patients into, and successfully complete, clinical studies, the integration of new executive team members and the effectiveness of the newly configured corporate leadership team, Rocket’s ability to acquire additional businesses, form strategic alliances or create joint ventures and its ability to realize the benefit of such acquisitions, alliances or joint ventures, Rocket’s ability to obtain and enforce patents to protect its product candidates, and its ability to successfully defend against Az előre nem látható harmadik fél általi jogsértési igények, valamint ezek a kockázatok, amelyeket a Rocket 10-K formájú éves jelentésében a „Kockázati tényezők” című szakaszában a 2024. december 31-én véget ért év 10-K formájában szereplő éves jelentése című szakaszban, 2025. február 27-én benyújtott a SEC-hez, és a SEC-vel későbbi bejelentéseket, beleértve a 10-o-oM-os negyedéves jelentéseinket. Ennek megfelelően nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az előretekintő állításokra. Az összes ilyen nyilatkozat csak az elkészített dátumtól kezdve beszél, és a Rocket nem vállal kötelezettséget, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja az előretekintő nyilatkozatokat, akár új információk, jövőbeli események, akár más módon.

forrás: rocket gyógyszerek, inc.

Elküldve : 2025-05-30 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak