Rocket Pharmaceuticals ให้การปรับปรุงการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของ RP-A501 สำหรับโรค Danon

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cranbury, N.J.-- (บิสิเนสไวร์)-27 พฤษภาคม, 2025-Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพที่เพิ่มขึ้นอย่างเต็มที่ การเข้าร่วมในการทดลองระยะที่ 2 ของ RP-A501 มีประสบการณ์เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ไม่คาดคิด (SAE) SAE เกี่ยวข้องกับภาวะแทรกซ้อนทางคลินิกที่เกี่ยวข้องกับอาการรั่วไหลของเส้นเลือดฝอย จรวดกำลังดำเนินการวิเคราะห์สาเหตุที่ครอบคลุมและยังคงอยู่ในการสนทนากับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) และผู้มีส่วนได้ส่วนเสียที่สำคัญอื่น ๆ โดยมีการมุ่งเน้นในปัจจุบันเกี่ยวกับการแนะนำล่าสุดของตัวแทนการปราบปรามภูมิคุ้มกันแบบใหม่ ตัวแทนนวนิยายเรื่องนี้มีความเฉพาะเจาะจงกับโปรแกรม AAV9-Danon เมื่อเรียนรู้เหตุการณ์เริ่มต้นจรวดหยุดการใช้ยาในการศึกษาต่อไปโดยสมัครใจ เมื่อวันที่ 23 พฤษภาคม 2568 องค์การอาหารและยาได้ทำการทดลองทางคลินิกเพื่อให้มีการประเมินเพิ่มเติม จรวดเศร้าใจอย่างมากที่รายงานว่าผู้ป่วยรายนี้เสียชีวิตหลังจากการติดเชื้ออย่างเป็นระบบเฉียบพลัน

จรวดทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาคณะกรรมการตรวจสอบความปลอดภัยข้อมูลอิสระนักวิจัยทางคลินิกและผู้เชี่ยวชาญด้านวิทยาศาสตร์และมุ่งมั่นที่จะสร้างความมั่นใจในความปลอดภัยของผู้ป่วยที่ศึกษาทั้งหมดในขณะที่กลับมาทดลองใช้อย่างรวดเร็วที่สุด ในขณะที่การถือครองทางคลินิกยังคงอยู่ในสถานที่ บริษัท ไม่สามารถให้คำแนะนำเกี่ยวกับเวลาที่คาดการณ์ไว้สำหรับการทดลองขั้นตอนที่ 2

“ เราอกหักจากการสูญเสียนี้และมุ่งมั่นอย่างเต็มที่ต่อภารกิจของเราในการพัฒนาการรักษาด้วยยีน Rocket Pharmaceuticals.

จรวดขยายความเห็นอกเห็นใจที่ลึกซึ้งที่สุดของเราไปยังครอบครัวผู้ป่วยผู้ดูแลและทีมการรักษาทางคลินิก จรวดยังคงร่วมมือกันอย่างต่อเนื่องกับมูลนิธิ Danon ซึ่งมีความมุ่งมั่นในการวิจัยการสนับสนุนและการสนับสนุนผู้ป่วยยังคงเป็นส่วนสำคัญในการพัฒนาสนามและปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับบุคคลที่ได้รับผลกระทบจากโรค Danon

ณ วันที่ 31 มีนาคม 2568 จรวดมีเงินสดเทียบเท่าเงินสดและการลงทุน 318.2 ล้านดอลลาร์ บริษัท กำลังจัดลำดับความสำคัญการลงทุนในแพลตฟอร์ม AAV ในขณะที่ประเมินวิธีการเพิ่มมูลค่าให้เหมาะสมสำหรับส่วนที่เหลือของไปป์ไลน์ สิ่งนี้จะแปลเป็นการลดการใช้จ่ายเงินสดโดยรวม Rocket ตอนนี้คาดว่าทรัพยากรที่มีอยู่จะเพียงพอที่จะให้เงินทุนในการดำเนินงานในปี 2027 ไม่รวมเงินที่อาจเกิดขึ้นจากการขายบัตรกำนัลตรวจสอบลำดับความสำคัญที่สามารถติดตามการอนุมัติการรักษาจากพอร์ตการลงทุนด้านโลหิตวิทยา

RP-A501 เฟส 2 ภาพรวมการทดลองใช้ pivotal

ทั่วโลกแขนเดี่ยว, ระยะเวลาการทดลองหลายกึ่งกลาง 2 การประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ RP-A501 ใน 12 ผู้ป่วยที่เป็นโรค Danon รวมถึงความปลอดภัยในเด็ก (N = 2)

  • เพื่อสนับสนุนการอนุมัติเร่งการศึกษาประเมินประสิทธิภาพของ RP-A501 ซึ่งวัดโดยจุดสิ้นสุดที่ใช้ร่วมกันของไบโอมาร์คเกอร์ซึ่งประกอบด้วยการปรับปรุงการแสดงออกของโปรตีน LAMP2 และการลดลงของหัวใจห้องล่างซ้าย
  • จุดสิ้นสุดที่สอง จุดสิ้นสุดที่สองเพิ่มเติม ได้แก่ เปปไทด์ Natriuretic, แบบสอบถาม Cardiomyopathy แคนซัสซิตี้, คลาสสมาคมหัวใจนิวยอร์ก, เหตุการณ์การอยู่รอดฟรี 24 เดือนและการรักษาเหตุการณ์ความปลอดภัยที่เกิดขึ้น จุดสิ้นสุดเหล่านี้สามารถรองรับการอนุมัติอย่างเต็มรูปแบบด้วยการติดตามผลระยะยาว
  • การศึกษาประวัติศาสตร์ธรรมชาติทั่วโลกกำลังดำเนินการพร้อมกันกับการทดลองระยะที่ 2 ที่สำคัญ
  • ผู้ป่วยสองคนที่ลงทะเบียนผู้ป่วยสองคนในลักษณะที่ต่อเนื่อง นอกจากนี้ผู้ป่วยทุกรายที่ลงทะเบียนในการทดลองจะต้องมีการตรวจสอบก่อนการตรวจสอบก่อนการตรวจสอบสามเดือนเพื่อเปิดใช้งานการประเมินเส้นทาง troponin (และ biomarker อื่น ๆ ) เพื่อประเมินจุดสิ้นสุดที่สองที่สำคัญที่สุด

    • รายละเอียดเกี่ยวกับการศึกษาระยะที่ 2 สามารถดูได้ที่ www.clinicaltrials.gov ภายใต้ตัวระบุ NCT NCT06092034.

    เกี่ยวกับ RP-A501

    RP-A501 เป็นผลิตภัณฑ์บำบัดยีนการสืบสวนของ Rocket สำหรับการรักษาโรค Danon และการรักษาด้วยยีนครั้งแรกสำหรับภาวะหัวใจและหลอดเลือดเพื่อแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพในการศึกษาทางคลินิก โรค Danon เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน LAMP2

    RP-A501 ประกอบด้วย recombinant adeno ที่เกี่ยวข้องกับ serotype 9 (AAV9) capsid ที่มีความยาวเต็มรูปแบบของเซลล์หลอดไฟ ฟังก์ชั่นการเต้นของหัวใจที่รูท RP-A501 แสดงถึงการรักษาด้วยยาครั้งเดียวและได้รับการจัดการเป็นการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ ในการศึกษาพรีคลินิกและคลินิก AAV9.LAMP2B ได้รับการแสดงให้เห็นถึงเป้าหมายเซลล์หัวใจ (cardiomyocytes) และส่งมอบยีน LAMP2B ที่ใช้งานได้ไปยังเนื้อเยื่อหัวใจซึ่งในที่สุดก็นำไปสู่การปรับปรุงโครงสร้างการเต้นของหัวใจและการทำงานในผู้ป่วย

    ในปี 2566 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้รับการแต่งตั้งการรักษาขั้นสูงการแพทย์ขั้นสูงและหน่วยงานการแพทย์ของยุโรปได้รับการจัดลำดับความสำคัญยา (นายกรัฐมนตรี) คุณสมบัติ RP-A501

    เกี่ยวกับโรค Danon

    โรค Danon เป็นโรค X-linked ที่หายากที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในการเข้ารหัสยีนที่เข้ารหัสโปรตีนเมมเบรนที่เกี่ยวข้องกับไลโซโซม 2 (LAMP-2) ซึ่งเป็นสื่อกลางที่สำคัญของ autophagy ส่งผลให้เกิดการสะสมของ autophagosomes และไกลโคเจนโดยเฉพาะอย่างยิ่งในกล้ามเนื้อหัวใจและเนื้อเยื่ออื่น ๆ ซึ่งในที่สุดนำไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวและสำหรับผู้ป่วยชายการเสียชีวิตบ่อยครั้งในช่วงวัยรุ่นหรือวัยผู้ใหญ่ตอนต้น คาดว่าจะมีความชุกของผู้ป่วย 15,000 ถึง 30,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

    ตัวเลือกการรักษาที่มีอยู่สำหรับโรค Danon คือการปลูกถ่ายหัวใจซึ่งเกี่ยวข้องกับภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญ

    ในปี 2566 จรวดได้รับรหัส ICD-10 จากศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid (CMS) เพื่อจัดทำเอกสารผู้ป่วยที่ขาด LAMP2 ในโรค Danon

    เกี่ยวกับ Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) เป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพขั้นต้นที่ครบวงจรที่ก้าวหน้าไปสู่การบำบัดทางพันธุกรรมการสืบสวนที่ยั่งยืนซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขสาเหตุของความผิดปกติที่ซับซ้อนและหายาก วิธีการหลายแพลตฟอร์มที่เป็นนวัตกรรมของ Rocket ช่วยให้เราสามารถออกแบบการบำบัดด้วยยีนที่ดีที่สุดสำหรับการบ่งชี้แต่ละครั้งการสร้างตัวเลือกการเปลี่ยนแปลงที่อาจทำให้ผู้คนที่อาศัยอยู่กับโรคที่หายากทำลายล้างได้สัมผัสกับชีวิตที่ยาวนานและเต็มไปด้วย

    โปรแกรมระยะแรกในการทดลองทางคลินิกสำหรับ cardiomyopathy PKP2-arrhythmogenic (ACM) โรคหัวใจล้มเหลวที่คุกคามชีวิตทำให้เกิดภาวะหัวใจห้องล่างและการตายของหัวใจอย่างกะทันหัน

    พอร์ตโฟลิโอที่ใช้เวกเตอร์ที่ใช้เวกเตอร์ของ Rocket ประกอบด้วยโปรแกรมระยะสุดท้ายสำหรับโรคโลหิตจาง Fanconi (FA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ยากต่อการรักษาที่นำไปสู่การตกตะกอนของไขกระดูก การขาด kinase ที่เป็นอันตรายถึงชีวิตและ pyruvate (PKD) ความผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือดแดง monogenic ทำให้เกิดการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่เพิ่มขึ้นและโรคโลหิตจางที่คุกคามชีวิต

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับจรวด

    คำแถลงเตือนจรวดเกี่ยวกับคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้มีแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคตของจรวดแผนและโอกาสที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน เราจัดทำแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวตามบทบัญญัติที่ปลอดภัยของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 และกฎหมายหลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางอื่น ๆ ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความของข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ที่มีอยู่ในรุ่นนี้เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า คุณไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ซึ่งมักจะรวมถึงคำเช่น "สามารถ" "เชื่อ" "คาดหวัง" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "แผน" "จะให้" "ประมาณ" "แสวงหา" "จะ" "อาจ" "แนะนำ" หรือคำศัพท์ที่คล้ายกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะงบที่เกี่ยวข้องกับความคาดหวังของจรวดเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผลของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ที่จรวดกำลังพัฒนาเพื่อรักษาโรคโลหิตจาง Fanconi (FA), การขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาวและการลดลงของโรค การทดลองทางคลินิกเวลาที่คาดหวังและผลลัพธ์ของการมีปฏิสัมพันธ์กับกฎระเบียบของจรวดและการส่งที่วางแผนไว้รวมถึงเวลาและผลลัพธ์ของการทบทวนข้อมูล CMC เพิ่มเติมของ FDA ที่ Rocket จะตอบสนองต่อคำขอของ FDA ความปลอดภัยประสิทธิภาพ ความสามารถหรือทำข้อตกลงกับบุคคลที่สามในการขายและทำการตลาดผู้สมัครผลิตภัณฑ์ความสามารถของจรวดในการขยายท่อเพื่อกำหนดเป้าหมายสิ่งบ่งชี้เพิ่มเติมที่เข้ากันได้กับเทคโนโลยีการบำบัดของยีนความสามารถของจรวดในการเปลี่ยนไปสู่ ​​บริษัท เวทีเวทีเชิงพาณิชย์ สมเหตุสมผลจรวดไม่สามารถรับประกันผลลัพธ์ดังกล่าวได้ ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุโดยแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่าง ๆ รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงการพึ่งพาของจรวดในบุคคลที่สามสำหรับการพัฒนาการผลิตการตลาดการขายและการจัดจำหน่ายของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ผลการดำเนินคดีที่ไม่คาดคิด จำนวนผู้ป่วยที่เพียงพอและประสบความสำเร็จในการศึกษาทางคลินิกการบูรณาการสมาชิกทีมผู้บริหารใหม่และประสิทธิภาพของทีมผู้นำองค์กรที่ได้รับการกำหนดค่าใหม่ความสามารถของ Rocket ในการซื้อธุรกิจเพิ่มเติมสร้างพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ การเรียกร้องการละเมิดของบุคคลที่สามรวมถึงความเสี่ยงที่กล่าวถึงอย่างเต็มที่ในส่วนที่มีชื่อว่า“ ปัจจัยเสี่ยง” ในรายงานประจำปีของจรวดในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 ยื่น 27 กุมภาพันธ์ 2568 กับสำนักงาน ก.ล.ต. ดังนั้นคุณไม่ควรเชื่อมั่นในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ข้อความดังกล่าวทั้งหมดพูดถึงวันที่ที่ทำเท่านั้น

    โพสต์แล้ว : 2025-05-30 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม