Dược phẩm tên lửa cung cấp cập nhật về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của RP-A501 cho bệnh Danon
Cranbury, N.J .-- (Dây kinh doanh)-27 tháng 5 năm 2025-- Rocket Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: RCKT), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn cuối tích hợp đầy đủ.
Một bệnh nhân tham gia thử nghiệm then chốt giai đoạn 2 của RP-A501 đã trải qua một sự kiện bất lợi nghiêm trọng bất ngờ (SAE). SAE liên quan đến các biến chứng lâm sàng liên quan đến hội chứng rò rỉ mao quản. Rocket đang tiến hành phân tích nguyên nhân gốc toàn diện và vẫn còn trong cuộc đối thoại tích cực với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và các bên liên quan quan trọng khác, với sự tập trung hiện tại vào việc giới thiệu gần đây của một tác nhân ức chế miễn dịch mới đối với chế độ điều trị trước đã được thực hiện để giảm thiểu kích hoạt bổ sung ở một số bệnh nhân. Đại lý tiểu thuyết này là cụ thể cho chương trình AAV9-Danon. Khi biết về sự kiện ban đầu, Rocket đã tự nguyện tạm dừng liều lượng thêm trong nghiên cứu. Vào ngày 23 tháng 5 năm 2025, FDA đã đặt một thử nghiệm lâm sàng để cho phép đánh giá thêm. Rocket vô cùng buồn khi báo cáo rằng bệnh nhân này đã qua đời sau khi bị nhiễm trùng hệ thống cấp tính.
Rocket đang làm việc với FDA, Ủy ban giám sát an toàn dữ liệu độc lập, điều tra viên lâm sàng và các chuyên gia khoa học, và cam kết đảm bảo an toàn cho tất cả các bệnh nhân nghiên cứu trong khi tiếp tục thử nghiệm càng nhanh càng tốt. Mặc dù việc giữ lâm sàng vẫn còn, công ty không thể cung cấp hướng dẫn về thời gian dự kiến để hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 2.
Giám đốc điều hành của Rocket Dược phẩm.
Rocket mở rộng sự cảm thông sâu sắc nhất của chúng tôi đến gia đình bệnh nhân, người chăm sóc và nhóm lâm sàng điều trị. Rocket cũng tiếp tục hợp tác lâu dài với Quỹ Danon, người có cam kết nghiên cứu, vận động và hỗ trợ bệnh nhân vẫn không thể thiếu để thúc đẩy lĩnh vực này và cải thiện kết quả cho các cá nhân bị ảnh hưởng bởi bệnh Danon. Công ty đang ưu tiên đầu tư vào nền tảng AAV của mình trong khi đánh giá các cách để tối ưu hóa giá trị cho phần còn lại của đường ống. Điều này sẽ chuyển thành giảm chi tiêu tiền mặt. Rocket hiện hy vọng các nguồn lực hiện tại của nó sẽ đủ để tài trợ cho các hoạt động vào năm 2027, không bao gồm bất kỳ khoản tiền tiềm năng nào từ việc bán các chứng từ đánh giá ưu tiên có thể theo sự chấp thuận của các liệu pháp từ danh mục huyết học.
RP-A501 Giai đoạn 2 Tổng quan về thử nghiệm quan trọng Chi tiết về nghiên cứu giai đoạn 2 có thể được tìm thấy tại www.clinicaltrials.gov theo định danh NCT NCT06092034. RP-A501 là sản phẩm trị liệu gen điều tra của Rocket, để điều trị bệnh Danon và liệu pháp gen đầu tiên cho tình trạng tim mạch để chứng minh tính an toàn và hiệu quả trong các nghiên cứu lâm sàng. Bệnh Danon được gây ra bởi các đột biến trong gen LAMP2. chức năng tại gốc của nó. RP-A501 đại diện cho một điều trị liều duy nhất và được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng, AAV9.LAMP2B đã được chứng minh là nhắm mục tiêu các tế bào tim (tế bào cơ tim) và cung cấp gen LAMP2B chức năng đến mô tim, cuối cùng dẫn đến cấu trúc tim và chức năng được cải thiện ở bệnh nhân. Vào năm 2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp chỉ định trị liệu tiên tiến của Y học Tái tạo, và Cơ quan Y tế Châu Âu đã cấp đủ điều kiện cho Thuốc ưu tiên (Prime) đối với RP-A501. về bệnh Danon DANON Bệnh là một rối loạn di truyền liên kết X hiếm gặp gây ra bởi các đột biến trong gen mã hóa protein liên quan đến lysosome 2 (LAMP-2), một chất trung gian quan trọng của autophagy. Điều này dẫn đến sự tích lũy của autophagosome và glycogen, đặc biệt là ở cơ tim và các mô khác, cuối cùng dẫn đến suy tim và đối với bệnh nhân nam, thường xuyên tử vong trong tuổi thiếu niên hoặc trưởng thành sớm. Ước tính có tỷ lệ lưu hành từ 15.000 đến 30.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Vào năm 2023, Rocket đã bảo đảm mã ICD-10 từ Trung tâm Dịch vụ Medicare và Trợ cấp y tế (CMS) để ghi nhận bệnh nhân bị thiếu LAMP2 trong bệnh Danon. Tên lửa Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: RCKT) là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn cuối tích hợp, tiến triển một đường ống bền vững của các liệu pháp điều tra di truyền điều tra được thiết kế để điều chỉnh nguyên nhân gốc của các rối loạn phức tạp và hiếm gặp. Phương pháp tiếp cận đa nền tảng sáng tạo của Rocket cho phép chúng tôi thiết kế liệu pháp gen tối ưu cho từng chỉ định, tạo ra các tùy chọn có khả năng biến đổi cho phép những người sống với các bệnh hiếm gặp để trải nghiệm cuộc sống lâu dài và đầy đủ. Chương trình giai đoạn đầu trong các thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh cơ tim PKP2-ARMHERTHMOGENIC (ACM), bệnh suy tim đe dọa tính mạng gây ra rối loạn nhịp thất và tử vong do tim đột ngột, và một chương trình tiền lâm sàng nhắm vào bệnh cơ tim. Danh mục đầu tư huyết học dựa trên vector Tuyên bố cảnh báo tên lửa liên quan đến các tuyên bố về phía trước Thông cáo báo chí này có chứa các tuyên bố hướng tới liên quan đến các kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng tương lai của Rocket, có thể đưa ra các tuyên bố không rõ ràng. Chúng tôi đưa ra những tuyên bố hướng tới như vậy theo các điều khoản của Cảng an toàn trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và các luật chứng khoán liên bang khác. Tất cả các tuyên bố khác với các tuyên bố về các sự kiện lịch sử có trong bản phát hành này là các tuyên bố hướng tới tương lai. Bạn không nên đặt sự phụ thuộc vào những tuyên bố hướng tới tương lai này, thường bao gồm các từ như có thể, có thể tin tưởng, Hồi giáo mong đợi, dự đoán, ý định, ý định, một trong những điều khoản, một trong những điều khoản tương tự, thì Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến kỳ vọng của Rocket, liên quan đến sự an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm mà Rocket đang phát triển để điều trị bệnh thiếu máu fanconi (FA) Các thử nghiệm lâm sàng được lên kế hoạch, thời gian dự kiến và kết quả của các tương tác điều tiết của Rocket, và các bài nộp theo kế hoạch, bao gồm thời gian và kết quả của việc đánh giá FDA về thông tin CMC bổ sung rằng Rocket sẽ cung cấp cho các kết quả của FDA. Khả năng bán hàng và tiếp thị hoặc tham gia vào các thỏa thuận với bên thứ ba để bán và tiếp thị các ứng cử viên sản phẩm của mình, khả năng mở rộng đường ống của mình để nhắm mục tiêu các chỉ dẫn bổ sung tương thích với các công nghệ trị liệu gen của nó, khả năng chuyển đổi của Rocket. Các tuyên bố hướng về phía trước là hợp lý, Rocket không thể đảm bảo kết quả như vậy. Kết quả thực tế có thể khác về mặt vật chất so với những tuyên bố được biểu thị bằng các tuyên bố hướng tới này là kết quả của các yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm, nhưng không giới hạn, sự phụ thuộc của Rocket vào các bên thứ ba để phát triển, sản xuất, tiếp thị, bán hàng và phân phối các ứng cử viên Các ứng viên vào, đăng ký đủ số lượng bệnh nhân vào và hoàn thành thành công, các nghiên cứu lâm sàng, tích hợp các thành viên nhóm điều hành mới và hiệu quả của nhóm lãnh đạo công ty mới được cấu hình Bảo vệ chống lại các khiếu nại vi phạm bên thứ ba không lường trước, cũng như những rủi ro được thảo luận đầy đủ hơn trong phần có tên các yếu tố rủi ro của Hồi giáo trong báo cáo thường niên của Rocket về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024, nộp ngày 27 tháng 2 năm 2025 với SEC và các hồ sơ tiếp theo với các báo cáo hàng quý của chúng tôi. Theo đó, bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Tất cả các tuyên bố như vậy chỉ nói vào ngày được thực hiện và Rocket không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay cách khác.
Đã đăng : 2025-05-30 12:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến