A rusfertid áttöréses terápiás megnevezést kap az eritrocitózis kezelésére Polycythemia Vera -ban szenvedő betegekben
Newark, CA / Access Newswire / 2025. augusztus 25. / A főszereplő Therapeutics, Inc. ("főszereplő" vagy a "The Company") bejelentette, hogy az Rusfertide, az első osztályú hepcidin-mimetikus peptid az Egyesült Államok Élelmiszer-adminisztrációjának (FDA) részesülést kapott a betegek kezelésére, a betegek kezelésére a betegek kezelésére, a betegek kezelésére a betegek kezelésére, a betegek kezelésére, a betegek kezelésére a betegek kezelésére, a betegek kezelésére, a pólusok kezelésére. (PV). 2020 -ban a Rusfertide árva gyógyszer státuszt és gyorsított jelölést kapott. Az áttöréses terápiás megnevezés egy olyan folyamat, amelynek célja a súlyos állapot kezelésére irányuló gyógyszerek fejlesztésének és áttekintésének felgyorsítása és az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a gyógyszer jelentős javulást mutathat a rendelkezésre álló terápiákhoz képest.1 Áttörő terápiás megnevezés szintén támogathatóságot jelent prioritásra.
A Rusfertide áttörési megnevezését a 3. fázisú ellenőrzési tanulmány pozitív 32 hetes adatok támasztották alá, amelyet késői absztraktként mutattak be, kiemelve annak gyakorlati változó potenciálját a plenáris ülés során a 2025-es Amerikai Klinikai Oncology Society (ASCO) éves találkozóján.
"Nagyon elégedettek vagyunk az FDA azon döntésével, hogy áttöréses terápiás megnevezést ad az Rusfertide -nek, amely hangsúlyozza annak lehetőségét, hogy jelentős javulást mutatjon a rendelkezésre álló PV -terápiákkal szemben" - mondta Dinesh V. Patel, Ph.D., a főszereplő elnöke és vezérigazgatója. A polycythemia vera -ban ez év végére továbbra is pályán maradunk az Rusfertid NDA benyújtására. "
" A 3. fázisú vizsgálatban a Rusfertide pozitív eredményeket mutatott az összes primer és kulcsfontosságú végpontban, beleértve a hematocrit kontrollot, a csökkent phlebotomia -függőséget és a betegek jelentését, beleértve az Arturo Molina -t, az M.D. -t. Főszereplő.A
Rusertide-t a Takeda Pharmaceuticals-szal együtt fejlesztik ki, a 2024-ben bekövetkezett világméretű együttműködés és licencszerződés alapján Az oroszlán értékelése 293 polycythemia Vera-ban szenvedő betegnél 156 hetes időszak alatt. A tanulmány az egyszeri szubkután önmagában alkalmazott, önmagában alkalmazott, önmagában alkalmazott, nem ellenőrzött hematokrit betegek hatékonyságát és biztonságosságát értékeli, amelyek a jelenlegi ápolási kezelési standard ellenére flebotómiától függnek, ideértve a hidroxi-karbamidot, az interferont és/vagy a ruxolitinibet is. A vizsgálat elsődleges végpontja az volt, hogy a betegek aránya eléri a választ a 20-32. Héten, amelyet úgy határoztak meg, hogy a "flebotomia jogosultság" hiánya. A flebotómia jogosultságának teljesítéséhez a vizsgálatban részt vevő betegeknek szükségük volt: megerősített hematokrit ≥45%, amely ≥3% -kal magasabb volt, mint a kiindulási hematocrit értékük, vagy hematokrit ≥48%.
Az összes beteg befejezte részvételét a vizsgálat randomizált, placebo-kontrollos részében, amely értékeli az rusfertid hatékonyságát és biztonságát, valamint a jelenlegi kezelés, szemben a placebo plusz jelenlegi kezeléssel, és ma a vizsgálat nyílt részében vannak. Két új, a főszereplő szabadalmaztatott felfedezési platformjából származó peptid jelenleg a 3. fázisú klinikai fejlesztésben van, új gyógyszer-alkalmazás (NDA) az Icotrokinra számára, amelyet júliusban benyújtottak az FDA-nak, és az NDA benyújtása a rusfertidre 2025 végéig. Az Interleukin-23 receptor ("IL-23R") a J&J innovatív gyógyszereinek ("JNJ"), a korábban Janssen Biotech, Inc. engedélyezhető. 2 és azon túl. A rusfertid, a hepcidin természetes hormon mimetikuma, jelenleg a 3. fázisú fejlődésben van a ritka vérzavar Polycythemia Vera (PV) esetében. A rusfertidet együtt fejlesztik, és a Takeda Pharmaceuticals-szal együtt kereskednek, a 2024-ben bekövetkezett világméretű együttműködés és licencszerződés alapján, amelynek alapján a társaság elsősorban az NDA bejelentés révén a fejlesztésért felelős. A társaságnak számos preklinikai stádiumú gyógyszer-felfedezési programja is van, amely klinikai és kereskedelmi szempontból validált célokkal foglalkozik, beleértve az IL-17 orális peptid antagonista PN-881-et, az elhízás hármas agonista peptid PN-477-et és az orális hepcidin programot.
További információk a főszereplőről, a csővezeték-jelöltekről és a klinikai tanulmányokról a társaság weboldalán találhatók a https://www.protagonist-inc.com/ címen. Ami az érettid potenciális előnyeit és az agyi szabályozási beadványok időzítését illeti. Bizonyos esetekben ezeket az állításokat olyan előretekintő szavakkal azonosíthatja, mint például a "Várakozás", "Hisz", "Május", "Will", "Várható", vagy ezeknek a szavaknak vagy a hasonló kifejezéseknek a negatív vagy többes számát. Az előretekintő kimutatások nem garantálják a jövőbeli teljesítményt, és olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek a tényleges eredmények és események lényegesen különböznek a vártaktól, ideértve, de nem kizárólag, a termékjelöltek fejlesztésére és forgalmazására, a Janssen és az Takeda-val folytatott együttműködési képességünkkel kapcsolatos mérföldkövek kialakításának képessége, és a termékek kialakításának képessége, és a folyamatunkat a termékek kialakítására, és a tartalékot készíthetjük. Termékjelöltek, képességünk, hogy a versenyképes iparban működjünk, és sikeresen versenyezzünk a versenytársakkal, amelyek nagyobb erőforrásokkal rendelkeznek, mint mi, és képességünk a szellemi tulajdonjogok megszerzésére és megfelelő védelmére a termékjelöltjeink számára. Az üzleti vállalkozásunkat érintő egyéb és egyéb kockázati tényezőkkel kapcsolatos további információk megtalálhatók az Értékpapír- és Tőzsdebizottság periódusos bejelentéseiben, ideértve a "Kockázati tényezők" címsorát, amely a legutóbb benyújtott időszakos jelentéseket tartalmazza a 10-K formanyomtatványon és az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz benyújtott 10-Q formanyomtatványon. Az előretekintő nyilatkozatok nem garantálják a jövőbeli teljesítményt, és a működési, pénzügyi helyzet és likviditás tényleges eredményeink, valamint az iparág fejlődése, amelyben működünk, lényegesen különbözhetnek a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatoktól. Bármely előretekintő nyilatkozat, amelyet ebben a sajtóközleményben teszünk, csak a sajtóközlemény napjától szól. Feltételezzük, hogy az előretekintő kijelentéseink frissítése, akár új információk, jövőbeli események, akár a sajtóközlemény dátuma után, frissítsük.
Endnotes
1 Lásd https://www.fda.gov/regulation-information/food-and-drug-administration-safety-innovation-act-fdasia Ons-breakhrough-therapies#: ~: text = breakhrough%20Therapy%20designation%20IS%20Altended, IS%20AS%20AFTENT%20AS%20 PROCTITITITITÁLIS 2 Lásd https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designation-orphan-product-drugs--biologológiai- és-biológiai- és- Forrás: főszereplő Therapeutics Elküldve : 2025-08-26 12:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak