Rusfertide ได้รับการแต่งตั้งการรักษาด้วยการรักษาโรคเม็ดเลือดแดงในผู้ป่วยที่มี polycythemia vera

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Newark, CA / ACCESS NEWSWIRE / 25 สิงหาคม, 2025 / ตัวเอกการบำบัด, Inc. ("ตัวเอก" หรือ "บริษัท ") ประกาศในวันนี้ว่า Rusfertide ซึ่งเป็นเปปไทด์ hepcidin-mimetic ที่มีศักยภาพ (PV) ในปี 2020 Rusfertide ได้รับสถานะยาเสพติดเด็กกำพร้าและการกำหนดอย่างรวดเร็ว การกำหนดวิธีการรักษาด้วยการพัฒนาเป็นกระบวนการที่ออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่มีจุดประสงค์เพื่อรักษาสภาพที่ร้ายแรงและหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นบ่งชี้ว่ายาอาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญมากกว่าการรักษาที่มีอยู่

การกำหนดความก้าวหน้าสำหรับ Rusfertide ได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลบวก 32 สัปดาห์จากการศึกษาระยะที่ 3 ซึ่งได้รับการเสนอเป็นบทคัดย่อที่เน้นการฝึกฝนการฝึกซ้อมในระหว่างการประชุมที่สมบูรณ์ในการประชุมประจำปีของสมาคมคลินิก (ASCO)

"เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งกับการตัดสินใจขององค์การอาหารและยาที่จะให้การกำหนดการบำบัดแบบก้าวหน้าแก่ Rusfertide ซึ่งเน้นย้ำถึงศักยภาพในการแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญในการรักษาด้วย PV ที่มีอยู่" Dinesh V. Patel, Ph.D. ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของตัวเอก เรายังคงติดตามการส่ง NDA ของ rusfertide ใน polycythemia vera ภายในสิ้นปีนี้ "

" ในการตรวจสอบระยะที่ 3 การทดลองระยะที่ 3, rusfertide แสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่เป็นบวกในจุดสิ้นสุดหลักและสำคัญทั้งหมด ตัวเอก

Rusfertide ได้รับการพัฒนาร่วมกับ Takeda Pharmaceuticals ตามข้อตกลงการทำงานร่วมกันและใบอนุญาตทั่วโลกที่เกิดขึ้นในปี 2567 ซึ่งตัวเอกยังคงรับผิดชอบการพัฒนาเป็นหลักผ่านการยื่น NDA

การประเมิน Rusfertide ในผู้ป่วย 293 รายที่มี polycythemia vera ในระยะเวลา 156 สัปดาห์ การศึกษาคือการประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Rusfertide ที่ได้รับการดูแลตนเองในแต่ละสัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองในช่วงสัปดาห์ที่ 20-32 ซึ่งถูกกำหนดให้เป็น "การมีคุณสมบัติคล้าย phlebotomy" เพื่อให้มีคุณสมบัติตามคุณสมบัติของ phlebotomy ผู้ป่วยในการศึกษาจะต้องมี: ยืนยัน hematocrit ≥45% ซึ่งสูงกว่าค่าฮีมาโตคริตพื้นฐาน≥3% หรือฮีมาโตคริต≥48%

ผู้ป่วยทุกรายได้เสร็จสิ้นการมีส่วนร่วมในการสุ่มส่วนที่ควบคุมด้วยยาหลอกของการศึกษาประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ rusfertide รวมถึงการรักษาในปัจจุบันกับยาหลอกบวกการรักษาในปัจจุบันและตอนนี้อยู่ในส่วนที่เปิดฉลาก เปปไทด์นวนิยายสองชิ้นที่ได้มาจากแพลตฟอร์มการค้นพบที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตัวเอกอยู่ในการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 ขั้นสูงโดยมีการใช้ยาใหม่ (NDA) สำหรับ Icotrokinra ที่ส่งไปยัง FDA ในเดือนกรกฎาคม Interleukin-23 receptor ("IL-23R") ได้รับใบอนุญาตให้ใช้ยานวัตกรรม J&J ("JNJ") เดิมชื่อ Janssen Biotech, Inc. หลังจากการค้นพบร่วมของ Icotrokinra 2 ขึ้นไป Rusfertide การเลียนแบบของฮอร์โมน hepcidin ซึ่งอยู่ในการพัฒนาระยะที่ 3 สำหรับความผิดปกติของเลือดที่หายาก polycythemia vera (PV) Rusfertide กำลังได้รับการพัฒนาร่วมกันและจะได้ร่วมกับการค้ากับ Takeda Pharmaceuticals ตามข้อตกลงการทำงานร่วมกันและใบอนุญาตทั่วโลกที่เกิดขึ้นในปี 2567 ซึ่ง บริษัท ยังคงรับผิดชอบการพัฒนาเป็นหลักผ่านการยื่น NDA บริษัท ยังมีโปรแกรมการค้นพบยาระยะก่อนคลินิกที่ระบุถึงเป้าหมายทางคลินิกและการตรวจสอบในเชิงพาณิชย์รวมถึง IL-17 Peptide antagonist PN-881 ซึ่งเป็นโรคอ้วน agonist Peptide PN-477 และโปรแกรม Hepcidin ในช่องปาก

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับตัวเอกผู้สมัครยาท่อและการศึกษาทางคลินิกสามารถพบได้ในเว็บไซต์ของ บริษัท ที่ https://www.protagonist-inc.com/.

หมายเหตุการใช้งานที่มีศักยภาพ Rusfertide และช่วงเวลาของการส่งกฎระเบียบของ Rusfertide ในบางกรณีคุณสามารถระบุข้อความเหล่านี้ได้ด้วยคำพูดที่คาดการณ์ล่วงหน้าเช่น "คาดการณ์" "เชื่อ" "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" หรือเชิงลบหรือพหูพจน์ของคำเหล่านี้หรือการแสดงออกที่คล้ายกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์และเหตุการณ์ต่าง ๆ แตกต่างจากที่คาดการณ์ไว้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความสามารถของเราในการพัฒนาและทำการค้าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ผู้สมัครความสามารถของเราในการดำเนินงานในอุตสาหกรรมที่มีการแข่งขันและแข่งขันกับคู่แข่งที่มีทรัพยากรมากกว่าที่เราทำและความสามารถของเราในการได้รับและปกป้องสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาอย่างเพียงพอสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเรา ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้และปัจจัยเสี่ยงอื่น ๆ ที่มีผลต่อธุรกิจของเราสามารถพบได้ในการยื่นเอกสารเป็นระยะของเรากับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์รวมถึงภายใต้หัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" ที่มีอยู่ในรายงานล่าสุดของเราในแบบฟอร์ม 10-K และแบบฟอร์ม 10-Q ที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ได้รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและผลการดำเนินงานที่แท้จริงของเราสภาพทางการเงินและสภาพคล่องและการพัฒนาอุตสาหกรรมที่เราดำเนินงานอาจแตกต่างอย่างมากจากแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่เราทำในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดเฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของเราไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตหรือหลังจากวันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้

endnotes

1 ดู https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/frequently-asked-questi Ons-Breakthrough-therapies#: ~: text = breakthrough%20therapy%20designation%20is%20intended, คือ%20as%20as 20as%20as%20practicable 2 ดู https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-drugs-drugs-drugs-drugs-

แหล่งที่มา: การบำบัดตัวเอก

โพสต์แล้ว : 2025-08-26 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม