Rusfertide nhận chỉ định điều trị đột phá để điều trị hồng cầu ở bệnh nhân mắc bệnh đa hồng cầu
Newark, CA / Access Newswire / 25 tháng 8 năm 2025 / Nhân vật chính Therapeutics, Inc. (PV). Năm 2020, Rusfertide nhận được tình trạng thuốc mồ côi và chỉ định theo dõi nhanh. Chỉ định trị liệu đột phá là một quá trình được thiết kế để thúc đẩy sự phát triển và xem xét các loại thuốc nhằm điều trị một tình trạng nghiêm trọng và bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy rằng thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp có sẵn.1 Chỉ định điều trị đột phá
Chỉ định đột phá cho Rusfertide được hỗ trợ bởi dữ liệu 32 tuần tích cực từ nghiên cứu xác minh giai đoạn 3, được trình bày như một bản tóm tắt phá vỡ muộn làm nổi bật tiềm năng thực hành của nó trong phiên họp toàn thể tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội lâm sàng (ASCO) năm 2025 của Hiệp hội lâm sàng Hoa Kỳ.
"Chúng tôi rất hài lòng với quyết định của FDA về việc cấp chỉ định trị liệu đột phá cho Rusfertide, nhấn mạnh tiềm năng của nó để chứng minh sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp PV có sẵn", Dinesh V. Patel, Ph.D., Chủ tịch và Giám đốc điều hành tại nhân vật chính. Chúng tôi vẫn đang đi đúng hướng để NDA gửi rusfertide trong polycythemia vera vào cuối năm nay. " Tại nhân vật chính.
Rusfertide đang được hợp tác phát triển với Dược phẩm Takeda theo hợp tác và thỏa thuận cấp phép trên toàn thế giới được ký kết vào năm 2024, theo đó nhân vật chính vẫn chịu trách nhiệm chính cho việc phát triển NDA. Nghiên cứu kiểm soát giả dược đánh giá Rusfertide ở 293 bệnh nhân mắc bệnh đa hồng cầu trong khoảng thời gian 156 tuần. Nghiên cứu đang đánh giá hiệu quả và sự an toàn của Rusfertide tự điều trị một lần một lần, dưới da ở những bệnh nhân bị hematocrit không kiểm soát được phụ thuộc phlebotomy mặc dù tiêu chuẩn điều trị chăm sóc hiện tại, có thể bao gồm hydroxyurea, interferon và/hoặc ruxolitinib. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng trong các tuần 20-32, được định nghĩa là sự vắng mặt của "điều kiện phẫu thuật cắt bỏ phlebotomy". Để đáp ứng tính đủ điều kiện của phlebotomy, bệnh nhân trong nghiên cứu được yêu cầu phải có: hematocrit được xác nhận ≥45% cao hơn ≥3% so với giá trị hematocrit cơ bản của họ, hoặc hematocrit ≥48%.
Tất cả các bệnh nhân đã hoàn thành sự tham gia của họ vào phần ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược của nghiên cứu đánh giá hiệu quả và an toàn của Rusfertide cộng với điều trị hiện tại so với giả dược cộng với điều trị hiện tại và hiện đang ở phần mở nhãn mở của nghiên cứu. Hai peptide mới có nguồn gốc từ nền tảng khám phá độc quyền của nhân vật chính hiện đang trong quá trình phát triển lâm sàng giai đoạn 3 tiên tiến, với ứng dụng thuốc mới (NDA) cho ICOTROKINRA được đệ trình cho FDA vào tháng 7 và NDA đã đầu tư vào đầu năm 2025. Thụ thể interleukin-23 ("IL-23R") được cấp phép cho các loại thuốc sáng tạo J & J ("JNJ"), trước đây là Janssen Biotech, Inc .. sau phát hiện chung của ICOTROKINRA. trong Giai đoạn 2 và hơn thế nữa. Rusfertide, một bản bắt chước của hormone tự nhiên hepcidin, hiện đang được phát triển giai đoạn 3 cho bệnh đa hồng cầu rối loạn máu hiếm gặp (PV). Rusfertide đang được hợp tác phát triển và sẽ được đồng thương mại hóa với Dược phẩm Takeda theo thỏa thuận hợp tác và cấp phép trên toàn thế giới được ký kết vào năm 2024, theo đó công ty vẫn chịu trách nhiệm chính cho việc phát triển thông qua nộp NDA. Công ty cũng có một số chương trình khám phá thuốc giai đoạn tiền lâm sàng giải quyết các mục tiêu được xác nhận lâm sàng và thương mại, bao gồm chất đối kháng peptide đường uống IL-17 PN-881, một chất chủ vận ba béo phì PPP-477 và chương trình Hepcidin miệng.
Thông tin thêm về nhân vật chính, các ứng cử viên thuốc đường ống và nghiên cứu lâm sàng của nó có thể được tìm thấy trên trang web của công ty tại https://www.protagonist-inc.com/. Các tuyên bố liên quan đến lợi ích tiềm năng của Rusfertide và thời gian đệ trình quy định của Rusfertide. Trong một số trường hợp, bạn có thể xác định các tuyên bố này bằng cách hướng tới các từ như "dự đoán", "tin", "có thể", "ý chí", "mong đợi" hoặc tiêu cực hoặc số nhiều của các từ này hoặc các biểu thức tương tự. Các tuyên bố hướng tới không đảm bảo cho hiệu suất trong tương lai và chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả và sự kiện thực tế khác biệt về mặt vật chất so với dự đoán, bao gồm, nhưng không giới hạn, khả năng của chúng tôi để phát triển và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, khả năng của chúng tôi. Trong số các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, khả năng hoạt động của chúng tôi trong một ngành công nghiệp cạnh tranh và cạnh tranh thành công trước các đối thủ cạnh tranh có nguồn lực lớn hơn chúng tôi và khả năng của chúng tôi để có được và bảo vệ đầy đủ quyền sở hữu trí tuệ cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi. Thông tin bổ sung liên quan đến những điều này và các yếu tố rủi ro khác ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của chúng tôi có thể được tìm thấy trong các hồ sơ định kỳ của chúng tôi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm cả "các yếu tố rủi ro" trong các báo cáo định kỳ được nộp gần đây nhất của chúng tôi về Mẫu 10-K và Mẫu 10-Q được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Các báo cáo hướng tới không phải là đảm bảo về hiệu suất trong tương lai và kết quả thực tế của chúng tôi về hoạt động, điều kiện tài chính và thanh khoản và sự phát triển của ngành công nghiệp mà chúng tôi vận hành, có thể khác với các báo cáo hướng tới trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào mà chúng tôi đưa ra trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày của thông cáo báo chí này. Chúng tôi giả định không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố hướng tới của chúng tôi, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay cách khác, sau ngày thông cáo báo chí này.
href = "https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-novation-act-gdasia/frequently-asked-qu estions-break qua-therapies#: ~: văn bản = đột phá%20therapy%20designation%20is%20Indends, là%20as%20 hiệu quả%20as%20Practable "> https://www.fda.gov/regulatory-information/food-and-drug-administration-safety-and-inovation-act-fdasia/frequently-ased-questi ons-break trong suốt-trị liệu#: ~: văn bản = đột phá%20theracco%20Designation%20is%20Indends, là%20as%20 hiệu quả%20as%20Praction có thể 2 Xem https://www.fda.gov/industry/medical-products-diseases-and-press Nguồn: Trị liệu nhân vật chính Đã đăng : 2025-08-26 12:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến