A Sangamo Therapeutics bejelentette, hogy összehangolja az FDA-val a Fabry-betegségben szenvedő ST-920 gyorsított jóváhagyási eljárását, és a BLA benyújtása 2025-ben várható

Kövesse a Drugslib-et

RICHMOND, Kalifornia--(BUSINESS WIRE)--okt. 2024. 22. – A Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), egy genomikus gyógyszergyártó cég ma bejelentette az Egyesült Államok FDA-val folytatott közelmúltbeli sikeres együttműködésének eredményét, amely egyértelmű szabályozási utat biztosít az izaralgagén civaparvovec vagy ST- gyorsított jóváhagyásához. 920, a 100%-os tulajdonában lévő génterápiás termék jelöltje a Fabry-kór kezelésére.

Az FDA egy B típusú interakcióban megállapodott abban, hogy a folyamatban lévő 1/2. fázisú STAAR vizsgálatból származó adatok szolgálhatnak elsődleges alapként Az Accelerated Approval Program (Accelerated Approval Program) jóváhagyása, köztes klinikai végpontként az eGFR lejtőjét használva az 52. héten minden betegnél. A gyorsított jóváhagyási útvonalat támogató teljes adatkészlet 2025 első felében lesz elérhető. Ez a megközelítés lehetővé teszi a BLA esetleges benyújtását 2025 második felében, három évvel megelőzve a korábbi becsléseket, és elkerüli a további regisztrációs vizsgálat követelményét. megállapítani a klinikai hatékonyságot.

Sangamo a Phase 1/2 STAAR vizsgálat klinikai adatainak elemzését követően együttműködött az FDA-val az FDA-val, amely biztató biztonsági és hatásossági adatokat mutatott, beleértve a javult veseműködésre vonatkozó ígéretes előzetes bizonyítékokat. A vese megnyilvánulásai, mint például a proteinuria vagy a csökkent glomeruláris filtrációs ráta, szinte minden Fabry-kórban szenvedő férfi és sok nő életkorában előfordulnak, és végstádiumú vesebetegséghez és korai halálhoz vezethetnek. Az izaralgagén civaparvoveccel kezelt 18 férfi és nőbetegben, több mint egy éves követési adatokkal, statisztikailag szignifikáns javulást figyeltek meg mind az átlagos, mind a medián eGFR-szintekben, ami pozitív évesített eGFR meredekséget eredményezett. A legfrissebb adatok alapján az FDA egyetértett abban, hogy az eGFR meredeksége az 52. héten köztes klinikai végpontként szolgálhat a potenciális gyorsított jóváhagyás támogatására. Az FDA azt is tanácsolta, hogy a 104. héten az eGFR meredeksége értékelhető a klinikai előny ellenőrzése érdekében.

„A Fabry egy legyengítő betegség, amelyre komoly orvosi szükségletek állnak fenn” – mondta Sandy Macrae, vezérigazgató. a Sangamo. „Erősen hiszek abban, hogy az ST-920 képes enyhíteni a Fabry-kór számos megnyilvánulását, és örülök, hogy van egy világos szabályozási út, amely lényegesen hamarabb eljuttatja ezt a kezelést a betegekhez, mint azt eredetileg várták.”

Az adagolást az 1/2 fázisú STAAR vizsgálatban 2024 áprilisában fejezték be, összesen 33 beteget adagolva. A leghosszabb ideig kezelt beteg a közelmúltban elérte a négy éves követést. A 18., egyben utolsó beteget, aki elkezdte az enzimpótló terápiával (ERT) kapcsolatos vizsgálatot, 2024 szeptemberében sikeresen kivonták az ERT-ből, és a mai napig mind a 18 beteg nem részesül az ERT-ben. A fázis 1/2 STAAR vizsgálatba bevont összes beteg 52 hetes eGFR meredekségi adatai 2025 első felében lesznek elérhetők. A BLA esetleges benyújtása 2025 második felében várható.

Sangamo megkezdte az isaralgagene civaparvovec BLA készenléti tevékenységeinek végrehajtását, miközben folytatja a folyamatban lévő üzletfejlesztési megbeszéléseket a potenciális együttműködési partnerekkel.

A STAAR vizsgálatról

Az 1/2 fázisú STAAR vizsgálat egy globális, nyílt, egyszeri dózisú, dózistartományos, többközpontú klinikai vizsgálat, amelynek célja a az izaralgagén civaparvovec vagy ST-920 biztonságossága és tolerálhatósága, amely egy génterápiás termékjelölt Fabry-kórban szenvedő betegeknél. Az Isaralgagene civaparvovec egyszeri infúziót igényel előkondicionálás nélkül. A STAAR vizsgálatba olyan férfi és női betegeket vontak be, akik ERT-ben részesülnek, pszeudo-naív ERT-ben szenvednek (ezt úgy határozták meg, hogy hat hónapig nem részesültek ERT-ben), vagy akik korábban nem részesültek ERT-ben. Az FDA Ritka Gyógyszer, Fast Track és RMAT minősítést adott az isaralgagene civaparvovecnek, amely az EMA-tól Ritka betegségek Gyógyszerkészítmények minősítést és PRIME jogosultságot, valamint az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékszabályozási Ügynökségétől Innovative Licensing and Access Pathway-t kapott.

A Fabry-kórról

A Fabry-kór egy lizoszómális raktározási rendellenesség, amelyet a galaktozidáz alfa gén (GLA) mutációi okoznak, és ez az alfa-galaktozidáz A (α-) hiányához vezet. Gal A) enzimaktivitás, amely a globotriaozilceramid (Gb3) metabolizálásához szükséges. A Gb3 felhalmozódása a sejtekben súlyos károsodást okozhat a létfontosságú szervekben, beleértve a vesét, a szívet, az idegeket, a szemet, a beleket és a bőrt. A Fabry-kór tünetei közé tartozik a csökkent vagy hiányzó verejtéktermelés, hőintolerancia, angiokeratoma (bőrfoltok), látási problémák, vesebetegség, szívelégtelenség, gyomor-bélrendszeri zavarok, hangulati zavarok, neuropátiás fájdalom és bizsergés a végtagokban.

A Sangamo Therapeutics-ról

A Sangamo Therapeutics egy genomikus gyógyszergyártó cég, amelynek célja, hogy az úttörő tudományt olyan gyógyszerekké alakítsa át, amelyek átalakítják a súlyos neurológiai betegségben szenvedő betegek és családok életét. nincs megfelelő vagy semmilyen kezelési lehetőségük. A Sangamo úgy véli, hogy a cinkujj epigenetikai szabályozói ideálisak a pusztító neurológiai rendellenességek potenciális kezelésére, és a kapszid felfedező platformja kiterjesztheti a szállítást a jelenleg elérhető intratekális bejuttatású kapszidokon túlra, beleértve a központi idegrendszert is. A Sangamo több partnerprogramot is tartalmaz, valamint partnerségi és befektetési lehetőségeket kínáló programokat. Ha többet szeretne megtudni, látogasson el a www.sangamo.com oldalra, és lépjen kapcsolatba velünk a LinkedInen és az X-en.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz jelenlegi várakozásainkkal kapcsolatban. Ezek az előretekintő kijelentések korlátozás nélkül magukban foglalják a következőkre vonatkozó kijelentéseket: az izaralgagén civaparvovec biztonságossága és hatékonysága, valamint terápiás potenciálja; az izaralgagén civaparvovec lehetősége arra, hogy megfeleljen az FDA gyorsított jóváhagyási programjának, beleértve az 1/2 fázisú STAAR vizsgálat során generált adatok megfelelőségét az ilyen jóváhagyások alátámasztására; az izaralgagene civaparvovec potenciális BLA-beadványát alátámasztó további adatok elérhetőségével kapcsolatos elvárások, valamint az ilyen benyújtás időpontja; annak lehetősége, hogy felgyorsuljon a jóváhagyás várható időpontja, és a korábban vártnál hamarabb kerüljön az izaralgagén civaparvovec a betegekhez; az isaralgagene civaparvovec várható előrehaladása a regisztráció felé, beleértve Sangamo azon terveit, hogy potenciális együttműködési partnert keressen; és egyéb állítások, amelyek nem történelmi tények. Ezek az állítások nem garantálják a jövőbeli teljesítményt, és bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyeket nehéz előre jelezni. Azok a tényezők, amelyek a tényleges eredmények eltérését okozhatják, többek között a kockázatok és bizonytalanságok, amelyek azzal kapcsolatosak, hogy nem áll rendelkezésünkre tőkeerőforrásunk ahhoz, hogy megfelelő időben vagy egyáltalán termékjelöltjeink hatósági jóváhagyását és kereskedelmi forgalomba hozatalát biztosíthassuk. partnerség; a klinikai vizsgálatok eredményeinek bizonytalan időzítése és kiszámíthatatlansága, beleértve annak kockázatát, hogy a STAAR 1/2. fázisú vizsgálat legfrissebb előzetes klinikai adataiban megfigyelt terápiás hatások nem lesznek tartósak a betegeknél, és hogy a vizsgálat végső klinikai vizsgálati adatai nem lesznek validálja az isaralgagene civaparvovec biztonságosságát és hatásosságát, beleértve azt is, hogy az 1/2 fázisú STAAR vizsgálat 52 hetes adatai nem támasztják alá a BLA benyújtását és/vagy hogy az ilyen vizsgálatból származó 104 hetes adatok nem igazolják az izaralgagén klinikai előnyeit civaparvovec vagy támogatja az FDA jóváhagyását, és hogy az ERT-ből kivont betegek az ERT-en kívül maradjanak; jelentős kiegészítő finanszírozásra van szükségünk működési tervünk végrehajtásához és a folyamatos működéshez; makrogazdasági tényezők vagy pénzügyi kihívások hatásai a globális üzleti környezetre, az egészségügyi rendszerekre, valamint üzletünkre és működésünkre; a kutatási és fejlesztési folyamat; a több szabályozó hatóságon belüli termékjelöltekre vonatkozó, kiszámíthatatlan hatósági jóváhagyási folyamat; a Sangamo által használt technológiákat elkerülő technológiai fejlesztések lehetősége; együttműködőkre való támaszkodásunk és lehetséges képtelenségünk további együttműködések biztosítására; valamint a várható jövőbeni pénzügyi teljesítmény elérésére való képességünk.

Nem lehet garantálni, hogy mi és jelenlegi vagy potenciális jövőbeni munkatársaink képesek leszünk kereskedelmileg életképes termékeket fejleszteni. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő nyilatkozatokban előre jelzettektől a fent leírt kockázatok és bizonytalanságok, valamint a Sangamo és munkatársaink működésében és üzleti környezetében fennálló egyéb kockázatok és bizonytalanságok miatt. Ezeket a kockázatokat és bizonytalanságokat részletesebben az Értékpapír- és Tőzsdefelügyeleti (SEC) beadványaink és jelentéseink ismertetik, beleértve a 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünket, kiegészítve a 10. űrlapról szóló negyedéves jelentésünkkel. -Q a 2024. június 30-án végződő negyedévre vonatkozóan, mindegyiket benyújtották a SEC-hez, valamint a Sangamo által időről időre benyújtott bejelentések és jelentések a SEC-hez. A jelen közleményben szereplő jövőre vonatkozó kijelentések a jelen dátummal érvényesek, és nem vállalunk kötelezettséget az ilyen információk frissítésére, kivéve, ha azt a vonatkozó jogszabályok előírják.

Forrás: Sangamo Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-10-23 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak