Sangamo Therapeutics ประกาศความสอดคล้องกับ FDA ในเรื่องแนวทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ ST-920 ในโรค Fabry โดยคาดว่าจะยื่น BLA ในปี 2568

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ริชมอนด์ แคลิฟอร์เนีย--(บิสิเนส ไวร์)--1 ต.ค. บริษัท Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO) ซึ่งเป็นบริษัทเวชศาสตร์จีโนม ได้ประกาศผลสำเร็จของการปฏิสัมพันธ์ที่ประสบความสำเร็จเมื่อเร็วๆ นี้กับ FDA ของสหรัฐอเมริกา ซึ่งถือเป็นแนวทางการกำกับดูแลที่ชัดเจนไปสู่ ​​Accelerated Approval สำหรับ isaralgagene civaparvovec หรือ ST- 920 ซึ่งเป็นตัวเลือกผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดที่บริษัทเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียวสำหรับการรักษาโรค Fabry

FDA ได้ตกลงในการโต้ตอบประเภท B ว่าข้อมูลจากการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินอยู่สามารถใช้เป็นพื้นฐานหลักสำหรับ การอนุมัติภายใต้โปรแกรมการอนุมัติแบบเร่งรัด โดยใช้ความชัน eGFR ที่ 52 สัปดาห์ในผู้ป่วยทุกรายเป็นจุดยุติทางคลินิกระดับกลาง ชุดข้อมูลที่สมบูรณ์เพื่อรองรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดจะพร้อมใช้งานในช่วงครึ่งแรกของปี 2568 วิธีการนี้จะช่วยปลดล็อกการส่ง BLA ที่เป็นไปได้ในช่วงครึ่งหลังของปี 2568 ซึ่งเร็วกว่าการประมาณการครั้งก่อนสามปี และหลีกเลี่ยงข้อกำหนดสำหรับการศึกษาการลงทะเบียนเพิ่มเติมเพื่อ สร้างประสิทธิภาพทางคลินิก

Sangamo ร่วมมือกับ FDA ในแนวทางทางเลือกในการอนุมัติภายหลังการวิเคราะห์ข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่ส่งเสริม ซึ่งรวมถึงหลักฐานเบื้องต้นที่มีแนวโน้มว่าการทำงานของไตดีขึ้น อาการของไต เช่น การมีโปรตีนในปัสสาวะหรืออัตราการกรองของไตลดลง เกิดขึ้นในช่วงแรกของชีวิตในผู้ชายเกือบทุกคน และในผู้หญิงจำนวนมาก ผู้ป่วยที่เป็นโรค Fabry และอาจนำไปสู่โรคไตวายระยะสุดท้ายและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ในผู้ป่วยชายและหญิง 18 รายที่ได้รับการรักษาด้วย isaralgagene civaparvovec ด้วยข้อมูลการติดตามผลนานกว่าหนึ่งปี พบว่ามีการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติในระดับ eGFR เฉลี่ยและมัธยฐาน ส่งผลให้ eGFR รายปีเป็นบวก จากข้อมูลล่าสุดเหล่านี้ FDA เห็นพ้องว่าความชันของ eGFR ที่ 52 สัปดาห์สามารถใช้เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกขั้นกลางเพื่อสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งที่อาจเกิดขึ้นได้ นอกจากนี้ FDA ยังแนะนำด้วยว่าอาจมีการประเมินความชันของ eGFR ที่สัปดาห์ที่ 104 เพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิก

“Fabry เป็นโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง ซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์ขั้นรุนแรงที่ไม่ได้รับการตอบสนอง” Sandy Macrae ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว ของซานกาโม “ฉันเชื่อมั่นอย่างยิ่งในศักยภาพของ ST-920 ที่จะบรรเทาอาการต่างๆ ของโรค Fabry ได้ และรู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่มีวิถีทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจน ซึ่งสามารถนำการรักษานี้มาสู่ผู้ป่วยได้เร็วกว่าที่คาดการณ์ไว้ในตอนแรกอย่างมาก”

การให้ยาเสร็จสมบูรณ์ในการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 ในเดือนเมษายน พ.ศ. 2567 โดยมีผู้ป่วยทั้งหมด 33 รายที่ได้รับยา ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามายาวนานที่สุดเพิ่งได้รับการติดตามผลเป็นเวลาสี่ปี ผู้ป่วยรายที่ 18 ซึ่งเป็นรายสุดท้ายที่เริ่มการศึกษาเกี่ยวกับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) สามารถถอนตัวจาก ERT ได้สำเร็จในเดือนกันยายน 2567 และผู้ป่วยทั้ง 18 รายยังคงออกจาก ERT ณ วันนี้ ข้อมูลความชัน eGFR 52 สัปดาห์จากผู้ป่วยที่ลงทะเบียนทั้งหมดในการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 จะพร้อมใช้งานในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 การส่ง BLA ที่เป็นไปได้คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

Sangamo ได้เริ่มดำเนินกิจกรรมเตรียมความพร้อมของ BLA สำหรับ isaralgagene civaparvovec ขณะเดียวกันก็เดินหน้าหารือเรื่องการพัฒนาธุรกิจอย่างต่อเนื่องกับพันธมิตรที่มีศักยภาพในการทำงานร่วมกัน

เกี่ยวกับการศึกษา STAAR

การศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 เป็นการศึกษาทางคลินิกแบบหลายศูนย์แบบ open-label ฉีดครั้งเดียว มีช่วงขนาดยา ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมิน ความปลอดภัยและความทนทานของ isaralgagene civaparvovec หรือ ST-920 ซึ่งเป็นตัวเลือกผลิตภัณฑ์บำบัดด้วยยีนในผู้ป่วยโรค Fabry Isaralgagene civaparvovec ต้องแช่ครั้งเดียวโดยไม่ต้องปรับสภาพล่วงหน้า การศึกษาของ STAAR ที่ลงทะเบียนผู้ป่วยชายและหญิงที่อยู่ใน ERT, เป็น ERT หลอกโดยไม่ได้ตั้งใจ (หมายถึงออกจาก ERT เป็นเวลาหกเดือนหรือมากกว่า) หรือผู้ที่ไม่มี ERT FDA ได้มอบใบรับรอง Orphan Drug, Fast Track และ RMAT ให้กับ isaralgagene civaparvovec ซึ่งได้รับการแต่งตั้งผลิตภัณฑ์ยา Orphan และสิทธิ์ PRIME จาก EMA และ Innovative Licensing and Access Pathway จาก U.K. Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency

เกี่ยวกับโรค Fabry

โรค Fabry คือความผิดปกติของการสะสมของไลโซโซมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนกาแลคโตซิเดสอัลฟา (GLA) ซึ่งนำไปสู่การขาดอัลฟา-กาแลคโตซิเดส A (α- กิจกรรมของเอนไซม์ Gal A) ซึ่งจำเป็นสำหรับการเผาผลาญ globotriaosylceramide (Gb3) การสะสมของ Gb3 ในเซลล์อาจทำให้เกิดความเสียหายร้ายแรงต่ออวัยวะสำคัญ รวมถึงไต หัวใจ เส้นประสาท ดวงตา ลำไส้ และผิวหนัง อาการของโรค Fabry อาจรวมถึงการผลิตเหงื่อลดลงหรือหายไป แพ้ความร้อน angiokeratoma (รอยตำหนิที่ผิวหนัง) ปัญหาการมองเห็น โรคไต หัวใจล้มเหลว ความผิดปกติของระบบทางเดินอาหาร ความผิดปกติทางอารมณ์ ความเจ็บปวดจากโรคระบบประสาท และการรู้สึกเสียวซ่าที่แขนขา

เกี่ยวกับ Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics เป็นบริษัทเวชศาสตร์จีโนมที่อุทิศตนเพื่อการแปลวิทยาศาสตร์ล้ำสมัยให้เป็นยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวที่ทุกข์ทรมานจากโรคทางระบบประสาทร้ายแรงที่ ไม่มีทางเลือกในการรักษาที่เพียงพอหรือใดๆ Sangamo เชื่อว่าตัวควบคุมอีพิเจเนติกส์ของ Zinc Finger มีความเหมาะสมอย่างยิ่งในการจัดการกับความผิดปกติทางระบบประสาทที่ร้ายแรง และแพลตฟอร์มการค้นพบ capsid ของบริษัทสามารถขยายการคลอดได้มากกว่า capsid การคลอดทางช่องไขสันหลังที่มีอยู่ในปัจจุบัน ซึ่งรวมถึงในระบบประสาทส่วนกลางด้วย เส้นทางของ Sangamo ยังรวมถึงโครงการและโครงการที่เป็นพันธมิตรหลายโครงการพร้อมโอกาสในการเป็นหุ้นส่วนและการลงทุน หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดไปที่ www.sangamo.com และติดต่อกับเราทาง LinkedIn และ X

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับการคาดการณ์ในปัจจุบันของเรา ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความที่เกี่ยวข้องกับ: ความปลอดภัย ประสิทธิภาพ และศักยภาพในการรักษาของ isaralgagene civaparvovec; ศักยภาพของ isaralgagene civaparvovec ที่จะมีคุณสมบัติสำหรับโปรแกรม Accelerated Approval ของ FDA ซึ่งรวมถึงความเพียงพอของข้อมูลที่สร้างขึ้นในการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 เพื่อสนับสนุนการอนุมัติดังกล่าว ความคาดหวังเกี่ยวกับความพร้อมของข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อสนับสนุนการส่ง BLA ที่เป็นไปได้สำหรับ isaralgagene civaparvovec และระยะเวลาของการส่งดังกล่าว ศักยภาพในการเร่งระยะเวลาในการอนุมัติที่คาดหวัง และนำ isaralgagene civaparvovec มาสู่ผู้ป่วยเร็วกว่าที่คาดไว้ก่อนหน้านี้ ความก้าวหน้าที่คาดการณ์ไว้ของ isaralgagene civaparvovec ในการจดทะเบียน ซึ่งรวมถึงแผนการของ Sangamo ที่จะแสวงหาพันธมิตรที่มีศักยภาพในการทำงานร่วมกัน และข้อความอื่นๆ ที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ ข้อความเหล่านี้ไม่ได้รับประกันผลการดำเนินงานในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนบางประการที่ยากต่อการคาดเดา ปัจจัยที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างออกไป รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการขาดทรัพยากรเงินทุนเพื่อได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบและจำหน่ายผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราในเวลาที่เหมาะสมหรือทั้งหมด รวมถึงความสามารถของเราในการรักษาความปลอดภัย ห้างหุ้นส่วน; ระยะเวลาที่ไม่แน่นอนและลักษณะที่ไม่สามารถคาดเดาได้ของผลการทดลองทางคลินิก รวมถึงความเสี่ยงที่ผลการรักษาที่พบในข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นล่าสุดจากการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 จะไม่คงทนถาวรในผู้ป่วย และข้อมูลการทดลองทางคลินิกขั้นสุดท้ายจากการศึกษาจะไม่ ตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา isaralgagene civaparvovec ซึ่งรวมถึงข้อมูล 52 สัปดาห์จากการศึกษา STAAR ระยะที่ 1/2 จะไม่สนับสนุนการยื่น BLA และ/หรือข้อมูล 104 สัปดาห์จากการศึกษาดังกล่าวจะไม่ตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกของ isaralgagene civaparvovec หรือสนับสนุนการอนุมัติของ FDA และผู้ป่วยที่ถอนตัวจาก ERT จะยังคงอยู่นอก ERT ความต้องการเงินทุนเพิ่มเติมจำนวนมากเพื่อดำเนินการตามแผนปฏิบัติการของเราและเพื่อดำเนินการต่อไปอย่างต่อเนื่อง ผลกระทบของปัจจัยทางเศรษฐกิจมหภาคหรือความท้าทายทางการเงินต่อสภาพแวดล้อมทางธุรกิจทั่วโลก ระบบการดูแลสุขภาพ ตลอดจนธุรกิจและการดำเนินงานของเรา กระบวนการวิจัยและพัฒนา กระบวนการอนุมัติตามกฎระเบียบที่ไม่สามารถคาดเดาได้สำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์จากหน่วยงานกำกับดูแลหลายแห่ง ศักยภาพในการพัฒนาเทคโนโลยีที่ขัดขวางเทคโนโลยีที่ Sangamo ใช้ การพึ่งพาผู้ทำงานร่วมกันและศักยภาพของเราในการไม่สามารถรักษาความร่วมมือเพิ่มเติมได้ และความสามารถของเราในการบรรลุผลการดำเนินงานทางการเงินในอนาคตที่คาดหวัง

ไม่สามารถรับประกันได้ว่าเราและผู้ร่วมงานในปัจจุบันหรือในอนาคตจะสามารถพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ใช้งานได้ในเชิงพาณิชย์ ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ เนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อธิบายไว้ข้างต้น รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ ที่มีอยู่ในการดำเนินงานและสภาพแวดล้อมทางธุรกิจของ Sangamo และผู้ร่วมงานของเรา ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ได้รับการอธิบายอย่างครบถ้วนมากขึ้นในเอกสารยื่นและรายงานของสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์หรือ SEC ซึ่งรวมถึงในรายงานประจำปีของเราในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2023 เสริมด้วยรายงานรายไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10 -Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 มิถุนายน 2024 โดยแต่ละรายได้ยื่นต่อ SEC และเอกสารที่ยื่นต่อและรายงานในอนาคตที่ Sangamo จัดทำเป็นครั้งคราวกับ SEC ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในประกาศนี้จัดทำขึ้น ณ วันที่นี้ และเราไม่มีหน้าที่ในการอัปเดตข้อมูลดังกล่าว ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

ที่มา: Sangamo Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-23 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม