Sangamo Therapeutics công bố sự liên kết với FDA về lộ trình phê duyệt tăng tốc cho ST-920 trong bệnh Fabry với dự kiến ​​nộp BLA vào năm 2025

Theo dõi Drugslib trên

RICHMOND, California--(BUSINESS WIRE)--Tháng 10 Ngày 22 tháng 1 năm 2024-- Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), một công ty y học về gen, hôm nay đã công bố kết quả của sự tương tác thành công gần đây với FDA Hoa Kỳ, cung cấp lộ trình quản lý rõ ràng để Phê duyệt nhanh cho isaralgagene civaparvovec, hay ST- 920, ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen thuộc sở hữu hoàn toàn của họ để điều trị bệnh Fabry.

FDA đã đồng ý trong tương tác Loại B rằng dữ liệu từ nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 đang diễn ra có thể dùng làm cơ sở chính cho phê duyệt theo Chương trình phê duyệt tăng tốc, sử dụng độ dốc eGFR ở tuần thứ 52 trên tất cả các bệnh nhân làm điểm cuối lâm sàng trung gian. Bộ dữ liệu hoàn chỉnh để hỗ trợ lộ trình Phê duyệt nhanh sẽ có sẵn vào nửa đầu năm 2025. Cách tiếp cận này mở ra khả năng nộp BLA tiềm năng vào nửa cuối năm 2025, sớm hơn ba năm so với ước tính trước đó và tránh yêu cầu phải có một nghiên cứu đăng ký bổ sung để thiết lập hiệu quả lâm sàng.

Sangamo đã hợp tác với FDA về các con đường thay thế để có thể được phê duyệt sau khi phân tích dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 cho thấy dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả đáng khích lệ, bao gồm cả bằng chứng sơ bộ đầy hứa hẹn về chức năng thận được cải thiện. Các biểu hiện ở thận, chẳng hạn như protein niệu hoặc giảm mức lọc cầu thận, xảy ra sớm ở hầu hết nam giới và ở nhiều bệnh nhân nữ mắc bệnh Fabry và có thể dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối và tử vong sớm. Ở 18 bệnh nhân nam và nữ được điều trị bằng isaralgagene civaparvovec với dữ liệu theo dõi hơn một năm, đã quan sát thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê ở cả mức eGFR trung bình và trung bình, dẫn đến độ dốc eGFR hàng năm dương. Dựa trên những dữ liệu mới nhất này, FDA đã đồng ý rằng độ dốc eGFR ở tuần thứ 52 có thể đóng vai trò là điểm cuối lâm sàng trung gian để hỗ trợ Phê duyệt nhanh tiềm năng. FDA cũng khuyên rằng độ dốc eGFR ở tuần thứ 104 có thể được đánh giá để xác minh lợi ích lâm sàng.

“Fabry là một căn bệnh gây suy nhược, có nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng,” Sandy Macrae, Giám đốc điều hành cho biết của Sangamo. “Tôi thực sự tin tưởng vào tiềm năng của ST-920 trong việc làm giảm nhiều biểu hiện của bệnh Fabry và rất vui mừng khi có một lộ trình quản lý rõ ràng có thể đưa phương pháp điều trị này đến với bệnh nhân sớm hơn đáng kể so với dự đoán ban đầu”.

Việc dùng thuốc đã được hoàn thành trong nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 vào tháng 4 năm 2024, với tổng số 33 bệnh nhân đã được dùng thuốc. Bệnh nhân được điều trị lâu nhất gần đây đã đạt được bốn năm theo dõi. Bệnh nhân thứ 18 và cuối cùng bắt đầu nghiên cứu về Liệu pháp Thay thế Enzyme (ERT) đã rút khỏi ERT thành công vào tháng 9 năm 2024 và tất cả 18 bệnh nhân vẫn không tham gia ERT kể từ hôm nay. Dữ liệu độ dốc eGFR trong 52 tuần từ tất cả các bệnh nhân đã đăng ký trong nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 sẽ có vào nửa đầu năm 2025. Dự kiến, việc gửi BLA có thể xảy ra vào nửa cuối năm 2025.

Sangamo đã bắt đầu thực hiện các hoạt động sẵn sàng BLA cho isaralgagene civaparvovec, đồng thời tiếp tục thúc đẩy các cuộc thảo luận phát triển kinh doanh đang diễn ra với các đối tác hợp tác tiềm năng.

Giới thiệu về Nghiên cứu STAAR

Nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 là một nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm, liều đơn, đa trung tâm, nhãn mở toàn cầu được thiết kế để đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của isaralgagene civaparvovec, hay ST-920, một ứng cử viên sản phẩm liệu pháp gen ở bệnh nhân mắc bệnh Fabry. Isaralgagene civaparvovec yêu cầu truyền một lần mà không cần điều kiện trước. Nghiên cứu STAAR ghi danh các bệnh nhân nam và nữ đang sử dụng ERT, chưa từng sử dụng ERT (được định nghĩa là đã ngừng sử dụng ERT từ sáu tháng trở lên) hoặc chưa từng sử dụng ERT. FDA đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi, Fast Track và RMAT cho isaralgagene civaparvovec. Công ty này cũng đã nhận được chỉ định Sản phẩm thuốc mồ côi và đủ điều kiện PRIME từ EMA cũng như Lộ trình cấp phép và tiếp cận sáng tạo từ Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh.

Giới thiệu về bệnh Fabry

Bệnh Fabry là một rối loạn lưu trữ lysosomal gây ra bởi đột biến gen galactosidase alpha (GLA), dẫn đến thiếu hụt alpha-galactosidase A (α- Hoạt động của enzyme Gal A), cần thiết cho quá trình chuyển hóa globotriaosylceramide (Gb3). Sự tích tụ Gb3 trong tế bào có thể gây tổn thương nghiêm trọng cho các cơ quan quan trọng, bao gồm thận, tim, dây thần kinh, mắt, ruột và da. Các triệu chứng của bệnh Fabry có thể bao gồm giảm hoặc không sản xuất mồ hôi, không dung nạp nhiệt, u mạch máu (nhuộm da), các vấn đề về thị lực, bệnh thận, suy tim, rối loạn tiêu hóa, rối loạn tâm trạng, đau thần kinh và ngứa ran ở tứ chi.

Giới thiệu về Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics là một công ty y học về gen chuyên biến khoa học đột phá thành các loại thuốc giúp thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và gia đình mắc các bệnh thần kinh nghiêm trọng. không có đầy đủ hoặc không có bất kỳ lựa chọn điều trị nào. Sangamo tin rằng các bộ điều chỉnh biểu sinh ngón tay kẽm của họ rất phù hợp để có thể giải quyết các rối loạn thần kinh nghiêm trọng và nền tảng khám phá vỏ bọc của nó có thể mở rộng khả năng phân phối ra ngoài các viên nang phân phối nội mô hiện có, bao gồm cả trong hệ thần kinh trung ương. Hệ thống của Sangamo cũng bao gồm nhiều chương trình hợp tác và các chương trình có cơ hội hợp tác và đầu tư. Để tìm hiểu thêm, hãy truy cập www.sangamo.com và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn và X.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến kỳ vọng hiện tại của chúng tôi. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố liên quan đến: tính an toàn, hiệu quả và tiềm năng điều trị của isaralgagene civaparvovec; khả năng isaralgagene civaparvovec đủ điều kiện tham gia chương trình Phê duyệt nhanh của FDA, bao gồm cả tính đầy đủ của dữ liệu được tạo ra trong nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 để hỗ trợ bất kỳ phê duyệt nào như vậy; kỳ vọng liên quan đến tính sẵn có của dữ liệu bổ sung để hỗ trợ việc gửi BLA tiềm năng cho isaralgagene civaparvovec và thời gian gửi việc đó; khả năng đẩy nhanh tiến độ phê duyệt dự kiến ​​và đưa isaralgagene civaparvovec đến bệnh nhân sớm hơn dự kiến ​​trước đây; sự tiến bộ dự kiến ​​của isaralgagene civaparvovec đối với việc đăng ký, bao gồm cả kế hoạch của Sangamo nhằm tìm kiếm đối tác hợp tác tiềm năng; và những tuyên bố khác không phải là sự thật lịch sử. Những tuyên bố này không đảm bảo cho hiệu quả hoạt động trong tương lai và có thể gặp phải một số rủi ro cũng như sự không chắc chắn khó dự đoán. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt bao gồm nhưng không giới hạn ở các rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến việc chúng tôi thiếu nguồn vốn để có được sự chấp thuận theo quy định và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi một cách kịp thời hoặc hoàn toàn, bao gồm cả khả năng của chúng tôi để đảm bảo một quan hệ đối tác; thời gian không chắc chắn và tính chất không thể đoán trước của kết quả thử nghiệm lâm sàng, bao gồm nguy cơ hiệu quả điều trị quan sát được trong dữ liệu lâm sàng sơ bộ mới nhất từ ​​nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 sẽ không bền vững ở bệnh nhân và dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cuối cùng từ nghiên cứu sẽ không bền vững. xác nhận tính an toàn và hiệu quả của isaralgagene civaparvovec, bao gồm dữ liệu 52 tuần từ nghiên cứu STAAR Giai đoạn 1/2 sẽ không hỗ trợ việc gửi BLA và/hoặc dữ liệu 104 tuần từ nghiên cứu đó sẽ không xác minh lợi ích lâm sàng của isaralgagene civaparvovec hoặc hỗ trợ sự chấp thuận của FDA và bệnh nhân rút khỏi ERT sẽ tiếp tục không sử dụng ERT; nhu cầu của chúng tôi về nguồn tài trợ bổ sung đáng kể để thực hiện kế hoạch hoạt động và tiếp tục hoạt động liên tục; tác động của các yếu tố kinh tế vĩ mô hoặc thách thức tài chính đối với môi trường kinh doanh toàn cầu, hệ thống chăm sóc sức khỏe cũng như hoạt động kinh doanh và hoạt động của chúng tôi; quá trình nghiên cứu và phát triển; quy trình phê duyệt theo quy định không thể đoán trước đối với các ứng cử viên sản phẩm qua nhiều cơ quan quản lý; tiềm năng phát triển công nghệ loại bỏ các công nghệ được Sangamo sử dụng; sự phụ thuộc của chúng tôi vào các cộng tác viên và khả năng chúng tôi không có khả năng đảm bảo sự hợp tác bổ sung; và khả năng đạt được hiệu quả tài chính dự kiến ​​trong tương lai của chúng tôi.

Không có gì đảm bảo rằng chúng tôi và các cộng tác viên hiện tại hoặc tương lai của chúng tôi sẽ có thể phát triển các sản phẩm có khả năng thương mại. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến ​​trong các tuyên bố hướng tới tương lai này do những rủi ro và sự không chắc chắn được mô tả ở trên cũng như những rủi ro và sự không chắc chắn khác tồn tại trong hoạt động và môi trường kinh doanh của Sangamo và các cộng tác viên của chúng tôi. Những rủi ro và sự không chắc chắn này được mô tả đầy đủ hơn trong các hồ sơ và báo cáo của Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC), kể cả trong Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, được bổ sung trong Báo cáo hàng quý của chúng tôi theo Mẫu 10 -Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024, mỗi báo cáo đều được nộp cho SEC cũng như các hồ sơ và báo cáo trong tương lai mà Sangamo thỉnh thoảng gửi cho SEC. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông báo này được đưa ra kể từ ngày này và chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật những thông tin đó trừ khi được yêu cầu theo luật hiện hành.

Nguồn: Sangamo Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-10-23 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến