A Sangamo Therapeutics bejelenti az Isaralgagene civaparvovec Fabry -kórban a STAAR vizsgálati adatait frissített 1/2 fázisú tanulmányok.

Kövesse a Drugslib-et

Richmond, Kalifornia-(Business Wire)-február. 6, 2025-A Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO), egy genomikus orvostudományi társaság, ma bejelentette az 1. fázisú STAAR-tanulmány frissített adatait, amelyek az Isaralgagene civaparvovec, vagy az ST-920, a teljes tulajdonban lévő génterápiás termékjelölt jelölt jelöltek. Fabry -betegség kezelése. A frissített adatok továbbra is alátámasztják az isaralgene civaparvovec lehetőségeit, mint egyszeri, tartós kezelési lehetőséget a Fabry-betegség számára, amely javíthatja a betegek kimenetelét. , különösen a legalább egyéves nyomon követésben szenvedő betegeknél megfigyelt pozitív átlagos EGFR-lejtő, jelezve a vesefunkció javulását, amely a Fabry-betegség morbiditásának és mortalitásának fontos prediktuma. Ezenkívül ezek az adatok megmutatják az ST-920 erős biztonsági és tartós juttatási profiljait, valamint annak képességét, hogy javítsák a kulcsfontosságú életminőségi intézkedéseket ”-mondta Derralynn Hughes professzor, MA DPHIL FRCP, a Royal Ingyenes London NHS Alapítvány Trustja és a kutatója, és kutatója a vizsgálói bizalommal és vizsgálói Az 1/2 fázisú STAAR vizsgálat. „Ezek az adatok alátámasztják az ST-920 azon potenciálját, hogy egydózisú, tartós kezelési lehetőség legyen a Fabry-betegségben szenvedő emberek számára.”

“Miután az FDA-val való összehangolást követően az ST-920 gyorsított jóváhagyási útvonalán, örömmel látjuk az adatok előrehaladását, különösen a pozitív egyéves átlagos EGFR-lejtési adatokat, amelyek az elsődleges hatékonysági végpontként szolgálnak a mi elsődleges hatékonysági végpontként. Szabályozási benyújtás ”-mondta Nathalie DuBois-Stringfellow, Ph. D., a Sangamo fejlesztési vezérigazgatója. „Bízunk benne, hogy építhetünk a STAAR tanulmány pozitív eredményeire, amikor elősegítjük az FDA -val való interakciónkat a 2025 második felében a lehetséges BLA benyújtás előtt, és továbbra is kapcsolatba lépünk az Európai Gyógyszerügynökséggel.”

<

< P> Frissített 1/2 fázis STAAR tanulmányi eredmények (2024. szeptember 12-től a határidő dátuma)

Biztonság (az összes adagolt beteg):

  • Isaralgagene civaparvovec továbbra is általában jól tolerálódott, a káros események többsége a természetben 1-2. /li>
  • A májfunkciós teszt (LFT) nem az adagolás utáni, szteroidokat igénylő adagolás után. A nemkívánatos események nem vezettek a tanulmány abbahagyásához, és nem volt halál. -Gal egy olyan tevékenységet, amelyet a leghosszabb kezelt betegnél akár 47 hónapig tartanak fenn, és legfeljebb 27 hónapig tartják a leghosszabb kezelt betegeket, akik a legnagyobb adagot kapják (2,63x1013 VG/kg). Az ERT -ről szóló tanulmányt kivonták az ERT -ből, és a mai naptól kezdve maradtak. A plazma Lyso-GB3 szint ezekben a betegekben stabil maradt az ERT visszavonása után akár 33 hónapig a leghosszabb kezelt betegnél. ) az α-gal ellen az ERT-vel társult A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL A-GAL ellen, a teljes AB vagy NAB titerek kilenc betegnél jelentősen csökkentek, és héten észlelhetetlenné vált az ST-920 kezelés után.

    • hatékonyság (23 adagolt beteg követte legalább 12 hónapig):

  • Pozitív átlagos EGFR -lejtő 3,061 ml/perc/1,73 m2/év (95% (95% Bizalmi intervallum: 0,863, 5,258) megfigyelték, jelezve a vesefunkció figyelemre méltó javulását. pontszám: 15 olyan beteg, aki javulást mutat a teljes MSSI-pontszámban, és hét beteg javította az FOS-MSSI-kór kategóriáját. (QOL) pontszámok jelentettek, az általános egészségügyi pontszám átlagos változása 10,6 (p = 0,0020). A kontextus szempontjából a három-öt pontos változást bármely SF-36 pontszámon minimálisan klinikailag fontos különbségnek tekintik. Az SF-36 pontszámokat is megfigyelték. Támogassa az isaralgagene civaparvovec lehetőségét, mint a Fabry-betegség egyszeri, tartós kezelését, amely javíthatja a betegek kimenetelét. 2024 októberében a Sangamo bejelentette, hogy az FDA egyértelmű szabályozási utat adott az Isaralgene civaparvovec gyorsított jóváhagyásához, a folyamatban lévő 1. fázisú STAAR -tanulmány adatainak felhasználásával, elkerülve a további regisztrációs tanulmány követelményét, és körülbelül háromszor háromszorosára felgyorsítva a potenciális jóváhagyást a potenciális jóváhagyáshoz. Évek. Az FDA egy B típusú interakcióban megállapodott abban, hogy a folyamatban lévő 1/2 fázisú STAAR -vizsgálat adatai szolgálhatnak a gyorsított jóváhagyási program keretében történő jóváhagyás elsődleges alapjaként, az EGFR lejtőn, 52 héten keresztül, mint egy beteg, mint egy közbenső klinikai végpont. p>

    Az 1/2 fázisban szereplő összes beiratkozott beteg 52 hetes EGFR-lejtési adata 2025 első felében elérhető lesz. A potenciális BLA-benyújtás várható a 2025 második felében. A Sangamo továbbra is folytatja az üzletet. Fejlesztési megbeszélések a potenciális ST-920 együttműködési megállapodásról. A sajtóközleményt a 8-K.

    a Staar-tanulmányról

    Az 1/2 fázis STAAR tanulmány egy globális nyílt, egydózisú, dózisú, multicentrikus klinikai vizsgálat, amely az Isaralgagene értékelésére szolgál. Civaparvovec, vagy ST-920, egy génterápiás termékjelölt Fabry-betegségben szenvedő betegeknél. Az Isaralgagene civaparvovec egyszeri infúziót igényel előkondicionálás nélkül. A STAAR vizsgálatban feliratkozott betegek, akik ERT-en vannak, ERT Pseudo-NAAVE (úgy határozták meg, hogy hat vagy annál több hónapig nem volt ERT), vagy akik ERT-NARE. Az FDA árva gyógyszert, gyors pályát és RMAT -jelölést adott az Isaralgagene civaparvovec -nek, amely szintén az árva gyógyászati ​​termékek jelölését és az Európai Gyógyszerügynökségtől származó elsődleges jogosultságot, valamint az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Healthcare Products Szabályozó Ügynökségének innovatív engedélyezési és hozzáférési útjától kapott. >

    a Fabry-betegségről

    Fabry betegség egy lizoszomális tárolási rendellenesség, amelyet a galaktozidáz alfa-gén (GLA) mutációi okoznak, ami hiányos alfa-galaktozidáz A (α- Gal A) enzimaktivitás, amely szükséges a globotriaozil -ceramid (GB3) metabolizálásához. A GB3 felhalmozódása a sejtekben súlyos károkat okozhat a létfontosságú szervekben, beleértve a vese, a szív, az idegek, a szem, a bél és a bőr. A Fabry -betegség tünetei között szerepelhetnek csökkent vagy hiányzó verejtéktermelés, hőt intolerancia, angiokeratoma (bőrhullámok), látási problémák, vesebetegség, szívelégtelenség, gyomor -bélrendszeri zavarok, hangulati rendellenességek, neuropátiás fájdalom és bizsergés.

    a Sangamo Therapeutics-ról

    A Sangamo Therapeutics egy genomikus orvoslás, amelynek célja az úttörő tudomány olyan gyógyszerekké történő fordítása, amelyek átalakítják a súlyos neurológiai betegségekben szenvedő betegek és családok életét nincs megfelelő vagy bármilyen kezelési lehetőség. A Sangamo úgy véli, hogy a cink -ujj -epigenetikus szabályozók ideálisan alkalmasak a pusztító neurológiai rendellenességek potenciálisan kezelésére, és hogy a kapszid -felfedező platformja kibővítheti a kézbesítést a jelenleg elérhető intrathecális kézbesítési kapszidokon túl, beleértve a központi idegrendszert is. A Sangamo's Pipeline több partneri programot és programot is tartalmaz, ahol a partnerség és a befektetés lehetőségei vannak. További információkért látogasson el a www.sangamo.com webhelyre, és lépjen kapcsolatba velünk a LinkedIn és az X oldalon.

    előretekintő állítások

    Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz a Sangamo jelenlegi elvárásairól. Ezek az előretekintő kijelentések korlátozás nélkül magukban foglalják az Isaralgagene civaparvovec biztonságát, hatékonyságát, valamint terápiás potenciálját, ideértve azt is, hogy az egyszeri, tartós kezelési lehetőség a Fabry-betegség számára, amely javíthatja a betegek kimenetelét; A klinikai adatok bemutatása az 1/2 fázisú STAAR vizsgálatból; Az Isaralgagene civaparvovec lehetősége az FDA gyorsított jóváhagyási programjára való jogosultságra, ideértve az 1/2. Fázisban előállított adatok megfelelőségét az ilyen jóváhagyás alátámasztására; Az Isaralgagene civaparvovec esetleges benyújtásának alátámasztására vonatkozó kiegészítő adatok rendelkezésre állásáról és az ilyen benyújtás időzítésének alátámasztására vonatkozó elvárások; az a lehetőség, hogy felgyorsítsák a várt ütemtervet az Isaralgagene civaparvovec jóváhagyásához; Sangamo tervei az FDA -val és az Európai Gyógyszerügynökséggel folytatott megbeszélések előmozdítására; Sangamo tervei szerint az ST-920 potenciális együttműködési partnerének keresése; és egyéb kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek az állítások nem garantálják a jövőbeli teljesítményt, és bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyeket nehéz megjósolni. Azok a tényezők, amelyek a tényleges eredmények különböznek, magukban foglalják, de nem korlátozódnak ezekre, a Sangamo tőkeforrások hiányával kapcsolatos kockázatokkal és bizonytalanságokkal, amelyek a termékjelöltjeinek időben vagy egyáltalán nem, ideértve a biztosítási képességet is, és egyáltalán nem. együttműködési partner az ST-920 számára; A klinikai vizsgálati eredmények bizonytalan időzítése és kiszámíthatatlan jellege, ideértve azt a kockázatot, hogy az 1. fázisú STAAR -vizsgálat legfrissebb előzetes klinikai adatainál megfigyelt terápiás hatások nem lesznek tartósak, és hogy a vizsgálatból származó végleges klinikai vizsgálati adatok nem fognak végleges klinikai vizsgálati adatok Az Isaralgagene civaparvovec biztonságának és hatékonyságának validálása, beleértve azt is, hogy az 1/2 fázisú 52 hetes adatok nem támogatják a BLA benyújtást és/vagy hogy az ilyen tanulmány 104 hetes adatai nem igazolják az Isaralgagene klinikai előnyeit. civaparvovec vagy támogatja az FDA jóváhagyását, és hogy az ERT -ből vett betegek maradnak az ERT -től; A Sangamo szükségessége jelentős kiegészítő finanszírozásra a működési terv végrehajtásához és a működési aggodalomként való működéshez; a makrogazdasági tényezők vagy a pénzügyi kihívások hatása a globális üzleti környezetre, az egészségügyi rendszerekre, valamint a Sangamo üzleti és működésére; a kutatási és fejlesztési folyamat; a termékjelöltek kiszámíthatatlan szabályozási jóváhagyási folyamata több szabályozó hatóságon belül; a Sangamo által alkalmazott technológiák kiküszöbölésére szolgáló technológiai fejlemények lehetősége; Sangamo az együttműködőkre való támaszkodás és a további együttműködések biztosításának potenciális képtelensége; és Sangamo képessége a várható jövőbeli pénzügyi teljesítmény elérésére.

    Nem lehet garantálni, hogy a Sangamo és annak jelenlegi vagy potenciális jövőbeli partnerei képesek lesznek kereskedelmi szempontból életképes termékeket fejleszteni. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatokban tervezett eredményektől, a fent leírt kockázatok és bizonytalanságok, valamint a Sangamo és annak együttműködőinek működési és üzleti környezetében fennálló egyéb kockázatok és bizonytalanságok miatt. Ezeket a kockázatokat és a bizonytalanságokat teljesebben a Sangamo Értékpapír- és Tőzsdebizottságában, vagy a SEC-ben, a bejelentésekben és a jelentésekben írják le, ideértve a Sangamo 10-K formájú éves jelentését a 2023. december 31-én véget ért év 10-K formájában, amint azt a 10. űrlap negyedéves jelentése kiegészíti. -Q a 2024. szeptember 30 -án véget ért negyedévre, mindegyiket a SEC -hez benyújtották, valamint a Sangamo által a SEC -rel kapcsolatos jövőbeli bejelentéseket és jelentéseket. Az ebben a bejelentésben szereplő előretekintő nyilatkozatok ezen a napon történik, és a Sangamo nem vállalja az ilyen információk frissítését, kivéve az alkalmazandó törvények előírásait. ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""> forrás: Sangamo Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2025-02-10 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak