Sangamo Therapeutics ประกาศข้อมูลการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับ isaralgagene civaparvovec ในโรค Fabry

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ริชมอนด์, แคลิฟอร์เนีย-(บิสิเนสไวร์)-ก.พ. 6, 2025-- Sangamo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SGMO) บริษัท ยาจีโนมประกาศข้อมูลที่ได้รับการปรับปรุงในวันนี้จากการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR การประเมิน Isaralgagene Civaparvovec หรือ ST-920 การรักษาโรค Fabry ข้อมูลที่ได้รับการปรับปรุงยังคงสนับสนุนศักยภาพของ isaralgagene civaparvovec เป็นตัวเลือกการรักษาที่ทนทานเพียงครั้งเดียวสำหรับโรค Fabry ที่สามารถปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย

“ ข้อมูลที่ได้รับการปรับปรุงเหล่านี้จากการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR โดยเฉพาะอย่างยิ่งค่าเฉลี่ยเชิงบวก EGFR ที่สังเกตได้ในผู้ป่วยที่มีการติดตามอย่างน้อยหนึ่งปีซึ่งบ่งบอกถึงการปรับปรุงการทำงานของไตซึ่งเป็นผู้ตรวจสอบการเจ็บป่วยและการเสียชีวิตในโรค Fabry นอกจากนี้ข้อมูลเหล่านี้ยังแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยที่แข็งแกร่งและโปรไฟล์ผลประโยชน์ที่ยั่งยืนของ ST-920 รวมถึงความสามารถในการปรับปรุงมาตรการคุณภาพชีวิตที่สำคัญ” ศาสตราจารย์ Derralynn Hughes, MA DPHIL FRCP FRCPATH, Royal Free Free London NHS Foundation Trust การศึกษาระยะที่ 1/2 Staar “ ข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนศักยภาพของ ST-920 เป็นตัวเลือกการรักษาแบบเดี่ยวและทนทานสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรค Fabry”

“ หลังจากการจัดตำแหน่งของเรากับ FDA บนเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ ST-920 เรารู้สึกตื่นเต้นกับความคืบหน้าของข้อมูลโดยเฉพาะอย่างยิ่งข้อมูลความลาดชัน EGFR หนึ่งปีที่เป็นบวกซึ่งจะทำหน้าที่เป็นจุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลักสำหรับเรา การยอมจำนนด้านกฎระเบียบ” Nathalie Dubois-Stringfellow, Ph. D, หัวหน้าเจ้าหน้าที่พัฒนาของ Sangamo กล่าว “ เราหวังว่าจะได้สร้างผลลัพธ์เชิงบวกของ Staar ในการศึกษาในขณะที่เรามีปฏิสัมพันธ์กับองค์การอาหารและยาล่วงหน้าก่อนการยอมจำนน BLA ที่อาจเกิดขึ้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2568 และเรายังคงมีส่วนร่วมกับสำนักงานยายุโรป”

< P> ผลการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR ที่อัปเดต (ณ วันที่ 12 กันยายน 2024 วันที่ตัดออก)

ความปลอดภัย (ผู้ป่วยที่ได้รับยาทั้งหมด):

  • isaralgagene civaparvovec ยังคงได้รับการยอมรับอย่างดีโดยทั่วไปโดยมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่เป็นเกรด 1-2 ในธรรมชาติ
  • ไม่มีการทดสอบฟังก์ชั่นตับ (LFT) ระดับความสูงหลังการใช้ยาที่ต้องใช้สเตียรอยด์ ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่นำไปสู่การหยุดการศึกษาและไม่มีการเสียชีวิต

    • ประสิทธิภาพ (ผู้ป่วยที่ใช้ยาทั้งหมด):

    < ul class = "bwlistdisc">
  • การแสดงออกที่สูงขึ้นของα -กิจกรรมการดูแลรักษาได้นานถึง 47 เดือนสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาที่ยาวนานที่สุดและนานถึง 27 เดือนสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาที่ยาวนานที่สุดที่ได้รับยาที่สูงที่สุด (2.63x1013 Vg/kg)
  • ผู้ป่วยทั้งหมด 18 รายที่เริ่มต้น การศึกษาเกี่ยวกับ ERT ได้ถูกถอนออกจาก ERT และทั้งหมดยังคงอยู่ใน ERT ณ วันนี้ ระดับพลาสมา Lyso-GB3 ในผู้ป่วยเหล่านี้ยังคงมีเสถียรภาพหลังจากการถอน ERT เป็นเวลานานถึง 33 เดือนสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาที่ยาวนานที่สุด
  • จากผู้ป่วย 10 รายที่มี titers ที่วัดได้ของแอนติบอดีทั้งหมด (AB) หรือแอนติบอดีเป็นกลาง (NAB ) กับα-gal A ที่เกี่ยวข้องกับ ERT ที่พื้นฐาน, AB ทั้งหมดหรือ NAB titers ลดลงอย่างเห็นได้ชัดในผู้ป่วยเก้ารายและไม่สามารถตรวจพบได้ในเจ็ดหลังจากการรักษา ST-920

    • ประสิทธิภาพ (ผู้ป่วย 23 รายตามมาอย่างน้อย 12 เดือน):

    < ul class = "bwlistdisc">
  • ความชัน EGFR เฉลี่ยรายปีที่ 3.061 มล./นาที/1.73m2/ปี (95% ช่วงความเชื่อมั่น: 0.863, 5.258) ถูกสังเกตซึ่งบ่งบอกถึงการปรับปรุงที่โดดเด่นในการทำงานของไต
  • การปรับปรุงความรุนแรงของโรคได้รับการรายงานในการปรับการสำรวจผลลัพธ์ของ Fabry ของดัชนีความรุนแรงของเมนซ์ (FOS-MSSI) คะแนนกับผู้ป่วย 15 รายที่แสดงการปรับปรุงคะแนน MSSI ทั้งหมดและผู้ป่วยเจ็ดรายปรับปรุงหมวดโรค FOS-MSSI ของพวกเขา
  • การปรับปรุงที่สำคัญยังคงดำเนินต่อไปในคุณภาพชีวิตสั้น 36 (SF-36) (QOL) คะแนนรายงานโดยมีการเปลี่ยนแปลงค่าเฉลี่ยของคะแนนสุขภาพทั่วไปที่ 10.6 (p = 0.0020) สำหรับบริบทการเปลี่ยนแปลงสามถึงห้าจุดสำหรับคะแนน SF-36 ใด ๆ ถือว่าเป็นความแตกต่างที่สำคัญทางคลินิกน้อยที่สุด
  • การปรับปรุงที่สำคัญในองค์ประกอบทางกายภาพความเจ็บปวดทางร่างกาย, ร่างกาย, พลัง, ฟังก์ชั่นทางสังคมและอารมณ์ นอกจากนี้ยังพบคะแนน SF-36 ด้วยเช่นกัน
  • การปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติยังคงเห็นได้ในระดับการจัดอันดับอาการของระบบทางเดินอาหาร (GSRs) เมื่อเทียบกับพื้นฐาน
  • โดยรวม Sangamo เชื่อว่าข้อมูลเหล่านี้ยังคงดำเนินต่อไป สนับสนุนศักยภาพของ isaralgagene civaparvovec ในการรักษาโรค Fabry เพียงครั้งเดียวที่สามารถปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย

    • การลงทะเบียนและการใช้ยาเสร็จสมบูรณ์ในการศึกษาระยะที่ 1/2 Staar ในเดือนตุลาคม 2567 Sangamo ประกาศว่าองค์การอาหารและยาได้จัดเตรียมเส้นทางการกำกับดูแลที่ชัดเจนเพื่อเร่งการอนุมัติสำหรับ isaralgagene civaparvovec โดยใช้ข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 1/2 Staar อย่างต่อเนื่องหลีกเลี่ยงความต้องการสำหรับการศึกษาการลงทะเบียนเพิ่มเติม ปี. องค์การอาหารและยาเห็นด้วยในการโต้ตอบประเภท B ที่ข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 1/2 อย่างต่อเนื่องสามารถใช้เป็นพื้นฐานหลักสำหรับการอนุมัติภายใต้โปรแกรมการอนุมัติแบบเร่งความเร็วโดยใช้ความลาดชัน EGFR ที่ 52 สัปดาห์ในผู้ป่วยทั้งหมดเป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง

    ข้อมูลความลาดชัน EGFR 52 สัปดาห์จากผู้ป่วยที่ลงทะเบียนทั้งหมดในการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR จะมีให้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2568 การอภิปรายการพัฒนาเกี่ยวกับข้อตกลงการทำงานร่วมกัน ST-920 ที่อาจเกิดขึ้น

    รายงานปัจจุบันเกี่ยวกับแบบฟอร์ม 8-K สรุปผลลัพธ์เบื้องต้นที่ได้รับการปรับปรุงจากการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR ในรายละเอียดเพิ่มเติมจะถูกยื่นโดย Sangamo และสิ่งนี้ ข่าวประชาสัมพันธ์ขึ้นอยู่กับรายละเอียดเพิ่มเติมที่ให้ไว้ในแบบฟอร์ม 8-k.

    เกี่ยวกับการศึกษา STAAR

    การศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR คือการศึกษาทางคลินิกแบบเปิดโล่งระดับโลกขนาดเดียวขนาดปริมาณการศึกษาทางคลินิกแบบหลายศูนย์ออกแบบมาเพื่อประเมิน Isaralgagene Civaparvovec หรือ ST-920 ผู้สมัครผลิตภัณฑ์บำบัดยีนในผู้ป่วยโรค Fabry isaralgagene civaparvovec ต้องการการแช่ครั้งเดียวโดยไม่ต้องมีการกำหนดล่วงหน้า การศึกษา STAAR ที่ลงทะเบียนผู้ป่วยที่อยู่ใน ERT คือ ERT pseudo-naïve (กำหนดว่าถูกปิด ERT เป็นเวลาหกเดือนขึ้นไป) หรือผู้ที่ ert-naïve องค์การอาหารและยาได้รับยาเด็กกำพร้าการติดตามอย่างรวดเร็วและการกำหนด RMAT ให้กับ Isaralgagene civaparvovec ซึ่งได้รับการกำหนดผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้า >

    เกี่ยวกับโรค Fabry

    โรค Fabry เป็นโรคการเก็บรักษา lysosomal ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ใน Galactosidase alpha ยีน (GLA) ซึ่งนำไปสู่การขาด alpha-galactosidase A (α-α- (α- Gal A) กิจกรรมของเอนไซม์ซึ่งจำเป็นสำหรับการเผาผลาญ globotriaosylceramide (GB3) การสะสมของ GB3 ในเซลล์อาจทำให้เกิดความเสียหายอย่างร้ายแรงต่ออวัยวะสำคัญรวมถึงไตหัวใจเส้นประสาทดวงตาลำไส้และผิวหนัง อาการของโรค Fabry อาจรวมถึงการผลิตเหงื่อที่ลดลงหรือขาดหายไป, การแพ้ความร้อน, angiokeratoma (ผิวสิว), ปัญหาการมองเห็น, โรคไต, หัวใจล้มเหลว, การรบกวนทางเดินอาหาร, อารมณ์ความผิดปกติ, อาการปวดประสาท

    เกี่ยวกับ Sangamo Therapeutics

    Sangamo Therapeutics เป็น บริษัท ยาจีโนมที่อุทิศตนเพื่อแปลวิทยาศาสตร์การทำลายพื้นดินเป็นยาที่เปลี่ยนชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวที่มีโรคทางระบบประสาทที่ร้ายแรง ไม่มีตัวเลือกการรักษาที่เพียงพอหรือเพียงพอ Sangamo เชื่อว่าหน่วยงานกำกับดูแล Epigenetic Finger Finger นั้นเหมาะอย่างยิ่งที่จะจัดการกับความผิดปกติทางระบบประสาทที่ทำลายล้างและแพลตฟอร์มการค้นพบของ Capsid สามารถขยายการส่งมอบนอกเหนือจากการส่งมอบช่องไขสันหลังในปัจจุบันรวมถึงระบบประสาทส่วนกลาง ไปป์ไลน์ของ Sangamo ยังรวมถึงโปรแกรมและโปรแกรมที่เป็นพันธมิตรหลายรายการพร้อมโอกาสสำหรับการเป็นหุ้นส่วนและการลงทุน หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเยี่ยมชม www.sangamo.com และเชื่อมต่อกับเราใน LinkedIn และ X.

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับความคาดหวังในปัจจุบันของ Sangamo ข้อความที่คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับ: ความปลอดภัยและประสิทธิภาพและศักยภาพในการรักษาของ isaralgagene civaparvovec รวมถึงศักยภาพสำหรับการเป็นตัวเลือกการรักษาที่ทนทานเพียงครั้งเดียวสำหรับโรค Fabry ที่สามารถปรับปรุงผลลัพธ์ของผู้ป่วย; การนำเสนอข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษาระยะที่ 1/2 Staar; ศักยภาพของ Isaralgagene civaparvovec ที่จะมีคุณสมบัติสำหรับโปรแกรมการอนุมัติเร่งความเร็วของ FDA รวมถึงความเพียงพอของข้อมูลที่เกิดขึ้นในการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR เพื่อสนับสนุนการอนุมัติดังกล่าว ความคาดหวังเกี่ยวกับความพร้อมใช้งานของข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อสนับสนุนการส่ง BLA ที่อาจเกิดขึ้นสำหรับ Isaralgagene civaparvovec และระยะเวลาของการส่งดังกล่าว ศักยภาพในการเร่งระยะเวลาที่คาดหวังในการอนุมัติ isaralgagene civaparvovec; แผนการของ Sangamo ในการหารือกับ FDA และสำนักงานยาแห่งยุโรป แผนการของ Sangamo ที่จะแสวงหาพันธมิตรการทำงานร่วมกันที่มีศักยภาพสำหรับ ST-920 และข้อความอื่น ๆ ที่ไม่ใช่ความจริงทางประวัติศาสตร์ ข้อความเหล่านี้ไม่ได้รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่ยากต่อการคาดการณ์ ปัจจัยที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างกันรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการขาดทรัพยากรเงินทุนของ Sangamo เพื่อให้ได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบและทำการค้าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ในเวลาที่เหมาะสมหรือทั้งหมดรวมถึงความสามารถในการรักษาความปลอดภัย A พันธมิตรการทำงานร่วมกันสำหรับ ST-920; เวลาที่ไม่แน่นอนและลักษณะที่คาดเดาไม่ได้ของผลการทดลองทางคลินิกรวมถึงความเสี่ยงที่ผลการรักษาที่สังเกตได้ในข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นล่าสุดจากการศึกษาระยะที่ 1/2 STAAR จะไม่ทนทานในผู้ป่วยและข้อมูลการทดลองทางคลินิกขั้นสุดท้ายจากการศึกษา ตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ isaralgagene civaparvovec รวมถึงข้อมูล 52 สัปดาห์จากการศึกษาระยะที่ 1/2 Staar จะไม่สนับสนุนการส่ง BLA และ/หรือข้อมูล 104 สัปดาห์จากการศึกษาดังกล่าวจะไม่ตรวจสอบประโยชน์ทางคลินิกของ isaralgagene Civaparvovec หรือสนับสนุนการอนุมัติจาก FDA และผู้ป่วยที่ถอนตัวจาก ERT จะยังคงอยู่ ความต้องการของ Sangamo สำหรับการระดมทุนเพิ่มเติมจำนวนมากเพื่อดำเนินการตามแผนปฏิบัติการและดำเนินการต่อไปเพื่อดำเนินการต่อไป ผลกระทบของปัจจัยทางเศรษฐกิจมหภาคหรือความท้าทายทางการเงินต่อสภาพแวดล้อมทางธุรกิจระดับโลกระบบการดูแลสุขภาพและธุรกิจและการดำเนินงานของ Sangamo กระบวนการวิจัยและพัฒนา กระบวนการอนุมัติกฎระเบียบที่คาดเดาไม่ได้สำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ในหน่วยงานกำกับดูแลหลายแห่ง ศักยภาพในการพัฒนาเทคโนโลยีที่กำจัดเทคโนโลยีที่ใช้โดย Sangamo; การพึ่งพาผู้ทำงานร่วมกันของ Sangamo และศักยภาพที่ไม่สามารถรักษาความร่วมมือเพิ่มเติมได้ และความสามารถของ Sangamo ในการบรรลุผลการดำเนินงานทางการเงินในอนาคตที่คาดหวัง

    ไม่สามารถรับประกันได้ว่า Sangamo และพันธมิตรในอนาคตในปัจจุบันหรือในอนาคตจะสามารถพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพในเชิงพาณิชย์ ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้เนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อธิบายไว้ข้างต้นและความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ ที่มีอยู่ในการดำเนินงานและสภาพแวดล้อมทางธุรกิจของ Sangamo และผู้ทำงานร่วมกัน ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้มีการอธิบายอย่างเต็มที่มากขึ้นในสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของ Sangamo หรือ ก.ล.ต. การยื่นและรายงานรวมถึงในรายงานประจำปีของ Sangamo เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 -Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2567 แต่ละคนยื่นต่อคณะกรรมการ ก.ล.ต. และยื่นเอกสารในอนาคตและรายงานที่ Sangamo ทำเป็นครั้งคราวกับ ก.ล.ต. ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในประกาศนี้จะทำ ณ วันที่นี้และ Sangamo ไม่ได้ทำหน้าที่อัปเดตข้อมูลดังกล่าวยกเว้นตามที่กำหนดภายใต้กฎหมายที่เกี่ยวข้อง

    โพสต์แล้ว : 2025-02-10 06:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม