Sangamo Therapeutics công bố dữ liệu nghiên cứu Staar được cập nhật cho Isaralgagene Civaparvovec trong bệnh Fabry

Dữ liệu độ dốc EGFR 52 tuần từ tất cả các bệnh nhân đã đăng ký trong nghiên cứu STAAR giai đoạn 1/2 sẽ có sẵn trong nửa đầu năm 2025. Các cuộc thảo luận phát triển liên quan đến thỏa thuận hợp tác ST-920 tiềm năng. Thông cáo báo chí phải tuân theo chi tiết hơn được cung cấp trong Mẫu 8-K.

về bệnh Fabry

Fabry bệnh là một rối loạn lưu trữ lysosomal gây ra bởi các đột biến trong gen alpha galactosidase (GLA), dẫn đến thiếu hụt alpha-galactosidase A (α- Gal A) Hoạt tính của enzyme, cần thiết để chuyển hóa globotriaosylceramide (GB3). Sự tích tụ của GB3 trong các tế bào có thể gây ra tổn thương nghiêm trọng cho các cơ quan quan trọng, bao gồm thận, tim, dây thần kinh, mắt, ruột và da. Các triệu chứng của bệnh Fabry có thể bao gồm giảm sản xuất mồ hôi hoặc vắng mặt, không dung nạp nhiệt, angiokeratoma (nhược điểm da), các vấn đề về thị lực, bệnh thận, suy tim, rối loạn tiêu hóa, rối loạn tâm trạng, đau thần kinh và ngứa ran ở các chi.

Giới thiệu về Sangamo Therapeutics

Sangamo Therapeutics là một công ty y học bộ gen dành riêng cho việc dịch khoa học đột phá thành các loại thuốc biến đổi cuộc sống của bệnh nhân và gia đình mắc các bệnh thần kinh nghiêm trọng Không có đủ hoặc bất kỳ lựa chọn điều trị. Sangamo tin rằng các bộ điều chỉnh biểu sinh ngón tay kẽm của nó là lý tưởng phù hợp để có khả năng giải quyết các rối loạn thần kinh tàn phá và nền tảng khám phá capsid của nó có thể mở rộng việc phân phối ngoài các capsid truyền qua nội mạc hiện có, bao gồm cả hệ thống thần kinh trung ương. Đường ống Sangamo cũng bao gồm nhiều chương trình và chương trình hợp tác với cơ hội hợp tác và đầu tư. Để tìm hiểu thêm, hãy truy cập www.sangamo.com và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn và X.

Các câu lệnh chuyển tiếp

Thông cáo báo chí này chứa các câu lệnh chuyển tiếp về kỳ vọng hiện tại của Sangamo. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố liên quan đến: tính an toàn và hiệu quả và tiềm năng điều trị của isaralgagene cilaparvovec, bao gồm khả năng là một lựa chọn điều trị lâu dài, một lần cho bệnh Fabry có thể cải thiện kết quả của bệnh nhân; Việc trình bày dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu STAAR giai đoạn 1/2; Tiềm năng của Isaralgagene Civaparvovec để đủ điều kiện tham gia chương trình phê duyệt tăng tốc của FDA, bao gồm cả tính đầy đủ của dữ liệu được tạo ra trong nghiên cứu STAAR giai đoạn 1/2 để hỗ trợ bất kỳ sự chấp thuận nào như vậy; Kỳ vọng liên quan đến sự sẵn có của dữ liệu bổ sung để hỗ trợ gửi BLA tiềm năng cho Isaralgagene Civaparvovec và thời gian gửi đó; tiềm năng đẩy nhanh dòng thời gian dự kiến ​​phê duyệt của Isaralgagene Civaparvovec; Sangamo, có kế hoạch thúc đẩy các cuộc thảo luận với FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu; Sangamo, có kế hoạch tìm kiếm một đối tác hợp tác tiềm năng cho ST-920; và những tuyên bố khác không phải là thực tế lịch sử. Những tuyên bố này không đảm bảo hiệu suất trong tương lai và phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn mà khó dự đoán. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác nhau bao gồm, nhưng không giới hạn, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến việc thiếu nguồn vốn của Sangamo để có được sự chấp thuận theo quy định và thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của mình một cách kịp thời Đối tác hợp tác cho ST-920; Thời gian không chắc chắn và tính chất không thể đoán trước của kết quả thử nghiệm lâm sàng, bao gồm nguy cơ các tác dụng điều trị quan sát được trong dữ liệu lâm sàng sơ bộ mới nhất từ ​​nghiên cứu STAAR giai đoạn 1 sẽ không bền ở bệnh nhân và dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cuối cùng từ nghiên cứu sẽ không Xác nhận sự an toàn và hiệu quả của isaralgagene cilaparvovec, bao gồm cả dữ liệu 52 tuần từ nghiên cứu STAAR giai đoạn 1/2 CIVAPARVOVEC hoặc hỗ trợ phê duyệt của FDA, và các bệnh nhân đã rút tiền từ ERT sẽ vẫn nghỉ ERT; Sangamo sườn cần tài trợ bổ sung đáng kể để thực hiện kế hoạch hoạt động của mình và tiếp tục hoạt động như một mối quan tâm đang diễn ra; Tác động của các yếu tố kinh tế vĩ mô hoặc thách thức tài chính đối với môi trường kinh doanh toàn cầu, hệ thống chăm sóc sức khỏe và hoạt động kinh doanh và hoạt động của Sangamo; quá trình nghiên cứu và phát triển; quy trình phê duyệt quy định không thể đoán trước cho các ứng cử viên sản phẩm trên nhiều cơ quan quản lý; Tiềm năng phát triển công nghệ làm giảm công nghệ được sử dụng bởi Sangamo; Sangamo sườn phụ thuộc vào các cộng tác viên và tiềm năng không có khả năng đảm bảo sự hợp tác bổ sung; và Sangamo có khả năng đạt được hiệu quả tài chính trong tương lai dự kiến.

Không thể đảm bảo rằng Sangamo và các đối tác trong tương lai hiện tại hoặc tiềm năng của nó sẽ có thể phát triển các sản phẩm khả thi về mặt thương mại. Kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những dự kiến ​​trong các tuyên bố hướng tới này do rủi ro và sự không chắc chắn được mô tả ở trên và các rủi ro và sự không chắc chắn khác tồn tại trong hoạt động và môi trường kinh doanh của Sangamo và cộng tác viên của nó. Những rủi ro và sự không chắc chắn này được mô tả đầy đủ hơn trong Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch của Sangamo, hoặc SEC, hồ sơ và báo cáo, bao gồm trong báo cáo thường niên của Sangamo về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, được bổ sung bởi Báo cáo hàng quý về Mẫu 10 -Q Trong quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2024, mỗi lần nộp cho SEC, và các hồ sơ và báo cáo trong tương lai mà Sangamo thực hiện theo thời gian với SEC. Các tuyên bố hướng tới có trong thông báo này được thực hiện kể từ ngày này và Sangamo không có nghĩa vụ cập nhật thông tin đó trừ khi yêu cầu theo luật hiện hành. ; " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250206513390R1&sid=ACQR8&distro=nx&lang=en" alt = ""

Đã đăng : 2025-02-10 06:00

Đọc thêm

• FDA phê duyệt các thử nghiệm lâm sàng cho cấy ghép thận lợn ở người
• Trẻ em thiểu số ít có khả năng được chẩn đoán mắc chứng đau nửa đầu trong khoa cấp cứu
• Nghiên cứu cho thấy người lớn mắc chứng ADHD có liên quan đến tuổi thọ ngắn hơn
• Chất chủ vận thụ thể GLP-1 gắn liền với rủi ro và lợi ích ngoài việc giảm cân
• Cách xử lý căng thẳng khi đi du lịch
• Chủng cúm gia cầm mới được phát hiện ở Hoa Kỳ.

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions