A Sanofi Venglustat gyógyszere áttörést jelentő terápiás elnevezést kapott az Egyesült Államokban a 3-as típusú Gaucher-kór miatt

Párizs, 2026. március 18.. Az US Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy elnevezést adományozott a venglusztátnak, egy új, orális glükozilceramid szintáz inhibitornak (GCSi) a neurológiai raktározási megnyilvánulások egyik ritka GCS3-as neurológiai megnyilvánulásának kezelésére. rendellenesség.

Az elnevezés a LEAP2MONO 3. fázisú vizsgálat adatain alapul (klinikai vizsgálat azonosítója: NCT05222906), amelyben a venglusztátot kapó betegek statisztikailag szignifikáns javulást mutattak a neurológiai tünetekben, amelyet globális tesztpontszámmal mértek, amely az ataxia (mSARA) és az enzimpótló terápiában (RBANS) részesülő kognitív terápiában (RBANS) részesülő betegekkel összehasonlítva. (p=0,007). A vizsgálatban a venglusztátot összességében jól tolerálták, a korábbi vizsgálatokkal összehasonlítva új biztonsági jelek nélkül. A leggyakrabban jelentett nemkívánatos események a fejfájás (14,3% a venglusztát karon versus 18,2% az ERT-karon), hányinger (14,3% versus 4,5%), lép megnagyobbodás (14,3% versus 0) és hasmenés (14,3% versus 0) voltak.

A Gaucher-kór (GD) egy ritka, öröklött lizoszómális tárolási rendellenesség, amely a glükocerebrozidáz nevű enzim hiányából ered, ami a glikoszfingolipidek (GSL) nevű cukor- és zsírmolekulák felhalmozódásához vezet a lépben, a májban, a csontvelőben és a tüdőben. A betegségnek három fő formája van: GD1, amelyet a központi idegrendszer (CNS) érintettségének hiánya jellemez; GD2, amelyet gyors neurológiai hanyatlás és súlyos neurokognitív tünetek jellemeznek; és GD3, amelyet a lassabb és változóbb progresszió és a tünetek súlyossága jellemez.

A GD3-ban szenvedő betegeknél a GSL-ek felhalmozódása a központi idegrendszerben neurológiai tüneteket is okozhat, a GD1-ben megfigyelhető szisztémás megnyilvánulásokon kívül, mint például a máj és a lép megnagyobbodása, anémia, alacsony vérlemezkeszám, stb. A GD3 szisztémás megnyilvánulásait ERT-vel kezelik, de a neurológiai tünetek kezelésére nincs jóváhagyott kezelés. A Venglustat a GSL-ek abnormális felhalmozódását csökkenti. Úgy tervezték, hogy áthaladjon a vér-agy gáton, hogy megcélozza a GD3 neurológiai hatásait okozó patológiát.

„Ez a szabályozási mérföldkő elismeri a 3-as típusú Gaucher-kórban élők jelentős kielégítetlen orvosi szükségleteit, különösen a progresszív neurológiai leromlásban szenvedőket” – mondta Karin Knobe, a Sanofi ritka betegségek klinikai fejlesztésének globális vezetője. „A LEAP2MONO pozitív eredményei biztató előrelépést jelentenek a kutatási és fejlesztési folyamatban, és továbbra is együttműködünk az FDA-val ennek a lehetséges kezelési lehetőségnek a továbbfejlesztése érdekében.”

A Venglustat korábban gyorsított eljárású minősítést kapott az FDA-tól a GD3-ban való potenciális felhasználása miatt, valamint a GD3 árva minősítését az Egyesült Államokban, az EU-ban és Japánban. A Sanofi 2026 folyamán folytatja a GD3-ban található venglusztát globális szabályozási bejelentéseit.

Az FDA Breakthrough Therapy jelölés célja a súlyos vagy életveszélyes állapotokat célzó gyógyszerek kifejlesztésének és felülvizsgálatának felgyorsítása az Egyesült Államokban. Az erre az elnevezésre jogosult gyógyszereknek előzetes klinikai bizonyítékot kell mutatniuk arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer lényeges javulást mutathat a klinikailag jelentős végpontok tekintetében a rendelkezésre álló gyógyszerekhez képest.

A LEAP2MONO vizsgálatról A LEAP2MONO 3. fázisú vizsgálat egy kettős vak, kettős hatóanyagot tartalmazó, aktív összehasonlító, kétkaros vizsgálat volt, amely a naponta egyszer vagy kéthetente intravénás ERTsta versus ERTt hatékonyságát és biztonságosságát értékelte. GD3-ban szenvedő felnőttek és 12 éves és idősebb gyermekek. Negyvenhárom beteget randomizáltak [1:1], hogy venglusztátot és placebo infúziót vagy ERT és placebo tablettát kapjanak. A betegeket legalább három évig ERT-vel kezelték, és el kell érniük a szisztémás betegségmegnyilvánulásokra vonatkozó terápiás célokat. A vizsgálat elsődleges végpontja a SARA módosított összpontszám változása és az RBANS összskála index pontszámának változása volt a venglusztátot kapó betegeknél az ERT-ben részesülőkkel szemben a kiindulási állapottól az 52. hétig. A szisztémás kulcsfontosságú másodlagos végpontok közé tartozik a léptérfogat, a májtérfogat és a vérlemezkeszám százalékos változása, valamint a hemoglobinszint változása. A biomarker kulcsfontosságú másodlagos végpontjai közé tartozik a cerebrospinális folyadék és a plazma GL1 és lizo-GL1 százalékos változása. A LEAP2MONO tanulmány folyamatban van, és a nyílt szakaszának eredményeit a jövőben bemutatjuk, amikor elérhető lesz.

A venglustatról A Venglustat egy új, vizsgált orális glükozilceramid szintáz inhibitor (GCSi), amelyet a vér-agy gáton való átjutásra terveztek (azaz agybehatolást), amely képes lelassítani a GD3 progresszióját azáltal, hogy gátolja az abnormális GSL-felhalmozódást és annak fiziológiai-patológiai következményeit. A GSL-ek olyan sejtes építőkövei, amelyek abnormális felhalmozódása számos ritka betegségben szerepet játszik, ami a sejtműködési zavarokhoz és a betegség progressziójához is vezethet.

A SanofiSanofi egy kutatás-fejlesztés által vezérelt, mesterséges intelligencia által vezérelt biopharmacég, amely elkötelezett az emberek életének javítása és a lenyűgöző növekedés biztosítása mellett. Az immunrendszerrel kapcsolatos mélyreható ismereteinket alkalmazzuk olyan gyógyszerek és oltóanyagok feltalálására, amelyek emberek millióit kezelik és védik szerte a világon, egy olyan innovatív csővezetékkel, amely milliók számára hasznos lehet. Csapatunkat egy cél vezérli: hajszoljuk a tudomány csodáit, hogy javítsuk az emberek életét; ez arra ösztönöz bennünket, hogy korunk legsürgetőbb egészségügyi, környezeti és társadalmi kihívásaival szembenézve haladjunk előre, és pozitív hatást fejtsünk ki embereink és az általunk kiszolgált közösségek számára. A Sanofi szerepel az EURONEXT: SAN és a NASDAQ: SNY

oldalán

A Sanofi előretekintő nyilatkozataEz a sajtóközlemény a vonatkozó értékpapír-törvények értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz, beleértve az 1995-ös, módosított értékpapír-perek reformtörvényét. Az előretekintő állítások olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek az állítások tartalmaznak előrejelzéseket és becsléseket és azok mögöttes feltételezéseit, a tervekre, célokra, szándékokra és várakozásokra vonatkozó kijelentéseket a jövőbeni pénzügyi eredményekre, eseményekre, műveletekre, szolgáltatásokra, termékfejlesztésre és potenciálra vonatkozóan, valamint a jövőbeli eseményekre és gazdasági teljesítményre vonatkozó nyilatkozatokat. Olyan szavak, mint „elvárni”, „előrelátni”, „hinni”, „szándékozni”, „becsülni”, „tervezni”, „lehet”, „elgondolkodni”, „lehet”, „lehetséges”, „lehetséges”, „cél”, „kísérlet”, „cél”, „terv”, „stratégia”, „törekvés”, „vágy”, „jóslat”, „ambició”, „megjósolni”, „meghatározható”, „lehetséges”, „lehetséges”, „cél” A „kell”, „akarat”, „cél” vagy ezek negatívuma és hasonló kifejezések az előremutató kijelentések azonosítására szolgálnak. Bár a Sanofi vezetése úgy véli, hogy az ilyen előretekintő kijelentésekben tükröződő elvárások ésszerűek, a befektetőket figyelmeztetik, hogy a jövőre vonatkozó információk és kijelentések különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sok nehezen megjósolható és általában a Sanofi ellenőrzésén kívül esik, és amelyek miatt a tényleges eredmények és fejlemények lényegesen eltérhetnek az előretekintő információkban és előrejelzésekben megfogalmazottaktól és fejleményektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják többek között a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságokat, a jövőbeni klinikai adatokat és elemzéseket, beleértve a forgalomba hozatalt követően, a szabályozó hatóságok, például az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága vagy az Európai Gyógyszerügynökség döntéseit arra vonatkozóan, hogy engedélyezni kell-e és mikor lehet olyan gyógyszert, eszközt vagy biológiai alkalmazást, amely bármely ilyen termékjelölthez benyújtható, valamint az ilyen termékjelöltekkel kapcsolatos döntéseiket és egyéb lehetséges kereskedelmi döntéseiket is befolyásolhatják; az a tény, hogy a termékjelöltek, ha jóváhagyják, kereskedelmileg nem lehetnek sikeresek; váratlan szabályozási intézkedések vagy késedelmek, vagy általában a kormányzati szabályozás; a hatóságok döntései arra vonatkozóan, hogy jóváhagyjanak-e egy termékjelöltet, és mikor; politikai nyomás az Egyesült Államokban, hogy alacsonyabb gyógyszerárakat írjanak elő, beleértve a „legkedvezményesebb ország” árképzését az állami Medicaid programok számára; a terápiás alternatívák jövőbeli jóváhagyása és kereskedelmi sikere; A Sanofi azon képessége, hogy kihasználja a külső növekedési lehetőségeket, hogy kapcsolódó tranzakciókat hajtson végre és/vagy hatósági engedélyeket szerezzen, beleértve a jövőbeli klinikai adatokat és a termékkel kapcsolatos meglévő klinikai adatok elemzését, beleértve a forgalomba hozatalt követő, váratlan biztonsági, minőségi vagy gyártási problémákat, a versenyt általában; a szellemi tulajdonhoz kapcsolódó kockázatok és bármely kapcsolódó folyamatban lévő vagy jövőbeni peres eljárás, valamint az ilyen perek végső kimenetele; az árfolyamok és az uralkodó kamatlábak alakulása, az ingadozó gazdasági és piaci viszonyok, a költségcsökkentési kezdeményezések és ezek későbbi változásai, valamint a globális válságok ránk, ügyfeleinkre, beszállítóinkra, szállítóinkra és más üzleti partnereinkre, illetve bármelyikük pénzügyi helyzetére, valamint alkalmazottainkra és a világgazdaság egészére gyakorolt hatás. A kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak a Sanofi által a SEC-hez és a Francia Piacfelügyelethez (AMF) benyújtott nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságok is, beleértve azokat, amelyek a Sanofi 20-F formanyomtatványról szóló éves jelentésében a „Kockázati tényezők” és a „Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozóan” címszó alatt szerepelnek a 20231. decemberi jelentésünkben. a 6-K nyomtatványon. A Sanofi a vonatkozó törvények által megkövetelteken kívül semmilyen kötelezettséget nem vállal az előretekintő információk vagy nyilatkozatok frissítésére vagy felülvizsgálatára. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és feltételezések fényében ne hagyatkozzon indokolatlanul az itt található előretekintő kijelentésekre.

A sajtóközleményben említett összes védjegy a Sanofi csoport tulajdona.

Forrás: Sanofi

Forrás: HealthDay

További hírforrások

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszerjóváhagyások

Új gyógyszerre vonatkozó bejelentések

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

Elküldve : 2026-03-19 08:55

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

A Sanofi Venglustat gyógyszere áttörést jelentő terápiás elnevezést kapott az Egyesült Államokban a 3-as típusú Gaucher-kór miatt

További hírforrások

Iratkozzon fel hírlevelünkre

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Népszerű kulcsszavak