Venglustat firmy Sanofi zdobywa w USA tytuł przełomowej terapii w leczeniu choroby Gauchera typu 3

Paryż, 18 marca 2026 r.. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała wenglustatowi, nowemu, eksperymentalnemu doustnemu inhibitorowi syntazy glukozyloceramidowej (GCSi), oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu neurologicznych objawów choroby Gauchera typu 3 (GD3), rzadkiego lizosomalnego zaburzenia spichrzania.

The oznaczenie opiera się na danych z badania fazy 3 LEAP2MONO (identyfikator badania klinicznego: NCT05222906), w którym pacjenci otrzymujący wenglustat wykazali statystycznie istotną poprawę w zakresie objawów neurologicznych mierzoną za pomocą globalnego wyniku testu obejmującego ocenę ataksji (mSARA) i funkcji poznawczych (RBANS) w porównaniu z pacjentami otrzymującymi enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) i imiglucerazę (p=0,007). W badaniu wenglustat był ogólnie dobrze tolerowany i nie stwierdzono żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa w porównaniu z poprzednimi badaniami. Najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi były ból głowy (14,3% w grupie otrzymującej wenglustat w porównaniu z 18,2% w grupie ERT), nudności (14,3% w porównaniu z 4,5%), powiększenie śledziony (14,3% w porównaniu z 0) i biegunka (14,3% w porównaniu z 0).

Choroba Gauchera (GD) to rzadkie dziedziczne zaburzenie spichrzania lizosomalnego, które wynika z niedoboru enzymu zwanego glukocerebrozydazą, prowadzącego do gromadzenia się cząsteczek cukru i tłuszczu zwanych glikosfingolipidami (GSL) w śledzionie, wątrobie, szpiku kostnym i płucach. Istnieją trzy główne postacie choroby: GD1, charakteryzująca się brakiem zajęcia ośrodkowego układu nerwowego (OUN); GD2, charakteryzujący się szybkim pogorszeniem stanu neurologicznego i poważnymi objawami neurokognitywnymi; i GD3, charakteryzujące się wolniejszą i bardziej zmienną progresją oraz nasileniem objawów.

U osób z GD3 nagromadzenie GSL w OUN może powodować objawy neurologiczne, oprócz objawów ogólnoustrojowych obserwowanych w GD1, takich jak powiększenie wątroby i śledziony, anemia, mała liczba płytek krwi i choroby kości. Ogólnoustrojowe objawy GD3 leczy się ERT, ale nie ma zatwierdzonych metod leczenia objawów neurologicznych. Venglustat działa poprzez zmniejszenie nieprawidłowego gromadzenia się GSL. Został zaprojektowany tak, aby przekraczać barierę krew-mózg i atakować podstawową patologię powodującą neurologiczne skutki GD3.

„Ten kamień milowy w zakresie przepisów stanowi wyraz uznania dla znaczących niezaspokojonych potrzeb medycznych w zakresie osób cierpiących na chorobę Gauchera typu 3, zwłaszcza tych, u których występuje postępujące pogorszenie stanu neurologicznego” – powiedziała Karin Knobe, globalna dyrektor ds. rozwoju klinicznego w dziale chorób rzadkich w firmie Sanofi. „Pozytywne wyniki LEAP2MONO stanowią zachęcający krok naprzód w procesie badawczo-rozwojowym i będziemy kontynuować współpracę z FDA w celu udoskonalenia tej potencjalnej opcji leczenia.”

Venglustat otrzymał wcześniej od FDA oznaczenie w ramach przyspieszonej ścieżki ze względu na jego potencjalne zastosowanie w GD3, a także oznaczenie jako leku sierocego dla GD3 w USA, UE i Japonii. Firma Sanofi będzie składać globalne zgłoszenia regulacyjne dotyczące wenglustatu w GD3 w 2026 r.

Wyznaczenie przez FDA terapii przełomowej ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu leków w USA, stosowanych w leczeniu poważnych lub zagrażających życiu schorzeń. Leki kwalifikujące się do tego oznaczenia muszą wykazywać wstępne dowody kliniczne wskazujące, że lek może wykazywać znaczną poprawę w zakresie klinicznie istotnych punktów końcowych w porównaniu z dostępnymi lekami.

Informacje o badaniu LEAP2MONO Badanie fazy 3 LEAP2MONO było podwójnie ślepym, podwójnie pozorowanym badaniem z aktywnym komparatorem, oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo doustnego wenglustatu podawanego raz dziennie w porównaniu z dożylną ERT podawaną co dwa tygodnie u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych GD3. Czterdziestu trzech pacjentów przydzielono losowo [1:1] do grupy otrzymującej wenglustat i wlew placebo lub ERT i tabletkę placebo. Pacjenci muszą być leczeni ERT przez co najmniej trzy lata i osiągnąć cele terapeutyczne w zakresie objawów choroby ogólnoustrojowej. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi badania była zmiana całkowitego wyniku zmodyfikowanego SARA oraz zmiana całkowitego wyniku wskaźnika skali RBANS u pacjentów otrzymujących wenglustat w porównaniu z pacjentami otrzymującymi ERT od wartości początkowej do 52. tygodnia. Kluczowe ogólnoustrojowe drugorzędowe punkty końcowe obejmują procentową zmianę objętości śledziony, objętości wątroby i liczby płytek krwi oraz zmianę poziomu hemoglobiny. Kluczowe drugorzędowe punkty końcowe biomarkera obejmują procentową zmianę płynu mózgowo-rdzeniowego oraz GL1 i lizo-GL1 w osoczu. Badanie LEAP2MONO jest w toku, a wyniki jego fazy otwartej zostaną zaprezentowane w przyszłości, gdy będą dostępne.

Informacje o wenglustatieVenglustat to nowy, badany doustny inhibitor syntazy glukozyloceramidu (GCSi), zaprojektowany tak, aby przekraczał barierę krew-mózg (tj. penetrował mózg), i który może spowalniać progresję GD3 poprzez hamowanie nieprawidłowej akumulacji GSL i jej konsekwencji fizjopatologicznych. GSL to komórkowe elementy budulcowe, których nieprawidłowa akumulacja jest powiązana z kilkoma rzadkimi chorobami prowadzącymi zarówno do dysfunkcji komórek, jak i postępu choroby.

O SanofiSanofi to firma biofarmaceutyczna napędzana badaniami i rozwojem oraz sztuczną inteligencją, której celem jest poprawa życia ludzi i zapewnianie istotnego wzrostu. Wykorzystujemy naszą głęboką wiedzę na temat układu odpornościowego, aby opracowywać leki i szczepionki, które leczą i chronią miliony ludzi na całym świecie, tworząc innowacyjny projekt, który może przynieść korzyści kolejnym milionom. Naszemu zespołowi przyświeca jeden cel: gonimy za cudami nauki, by polepszać życie ludzi; inspiruje nas to do napędzania postępu i wywierania pozytywnego wpływu na naszych ludzi i społeczności, którym służymy, poprzez stawienie czoła najpilniejszym wyzwaniom naszych czasów w zakresie opieki zdrowotnej, ochrony środowiska i społeczeństwa. Firma Sanofi jest notowana na giełdach EURONEXT: SAN i NASDAQ: SNY

Oświadczenie firmy Sanofi dotyczące przyszłościNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu obowiązujących przepisów dotyczących papierów wartościowych, w tym ustawy o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., ze zmianami. Stwierdzenia dotyczące przyszłości to stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi. Stwierdzenia te obejmują prognozy i szacunki oraz leżące u ich podstaw założenia, stwierdzenia dotyczące planów, celów, zamierzeń i oczekiwań w odniesieniu do przyszłych wyników finansowych, zdarzeń, operacji, usług, rozwoju i potencjału produktów, a także stwierdzenia dotyczące przyszłych wydarzeń i wyników ekonomicznych. Słowa takie jak „oczekiwać”, „przewidywać”, „wierzyć”, „zamierzać”, „szacować”, „planować”, „może”, „rozważać”, „może”, „jest przeznaczony”, „może”, „może”, „potencjalny”, „cel”, „próba”, „cel”, „projekt”, „strategia”, „dążyć”, „pragnienie”, „przewidywać”, „prognoza”, „ambicja”, „wytyczne”, „poszukiwać”, „powinien”, „będzie”, „cel” lub ich zaprzeczenie i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Chociaż kierownictwo firmy Sanofi uważa, że oczekiwania odzwierciedlone w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości są rozsądne, ostrzega inwestorów, że informacje i stwierdzenia dotyczące przyszłości są obarczone różnymi rodzajami ryzyka i niepewności, z których wiele jest trudnych do przewidzenia i ogólnie poza kontrolą firmy Sanofi, co może spowodować, że rzeczywiste wyniki i rozwój sytuacji będą się znacząco różnić od tych wyrażonych, sugerowanych lub przewidywanych w informacjach i stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi niepewność nieodłącznie związaną z badaniami i rozwojem, przyszłymi danymi i analizami klinicznymi, w tym po wprowadzeniu do obrotu, decyzjami organów regulacyjnych, takich jak amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków lub Europejska Agencja Leków, dotyczących tego, czy i kiedy zatwierdzić jakikolwiek lek, urządzenie lub zastosowanie biologiczne, które można złożyć w odniesieniu do takich kandydatów na produkty, a także decyzje dotyczące etykietowania i inne kwestie, które mogą mieć wpływ na dostępność lub potencjał komercyjny takich kandydatów na produkty; fakt, że kandydaci na produkty, jeśli zostaną zatwierdzeni, mogą nie odnieść sukcesu komercyjnego; nieoczekiwane działania lub opóźnienia regulacyjne lub ogólnie regulacje rządowe; decyzje władz dotyczące tego, czy i kiedy zatwierdzić kandydata na produkt; presja polityczna w Stanach Zjednoczonych, aby narzucić niższe ceny leków, w tym ceny według zasady najwyższego uprzywilejowania, w ramach państwowych programów Medicaid; przyszłe zatwierdzenie i sukces komercyjny alternatywnych rozwiązań terapeutycznych; zdolność firmy Sanofi do korzystania z możliwości rozwoju zewnętrznego, do finalizacji powiązanych transakcji i/lub uzyskania zezwoleń regulacyjnych, w tym przyszłych danych klinicznych i analizy istniejących danych klinicznych dotyczących produktu, w tym danych po wprowadzeniu do obrotu, nieoczekiwanych problemów z bezpieczeństwem, jakością lub produkcją, ogólnie konkurencji; ryzyko związane z własnością intelektualną i wszelkimi powiązanymi toczącymi się lub przyszłymi postępowaniami sądowymi oraz ostatecznym wynikiem takiego postępowania sądowego; tendencje w kursach wymiany i dominujących stopach procentowych, niestabilne warunki gospodarcze i rynkowe, inicjatywy ograniczania kosztów i wynikające z nich zmiany, a także wpływ, jaki globalne kryzysy mogą mieć na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych, a także sytuację finansową każdego z nich, a także naszych pracowników i całą gospodarkę światową. Ryzyka i niepewności obejmują również niepewności omówione lub zidentyfikowane w dokumentach publicznych składanych do SEC i francuskiego urzędu ds. rynku (AMF) złożonych przez firmę Sanofi, w tym te wymienione w „Czynnikach ryzyka” i „Ostrzeżeniu dotyczącym stwierdzeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym firmy Sanofi na formularzu 20-F za rok kończący się 31 grudnia 2025 r. lub zawartym w naszych raportach okresowych na formularzu 6-K. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo firma Sanofi nie podejmuje się żadnego obowiązku aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek informacji lub oświadczeń wybiegających w przyszłość. W świetle tych ryzyk, niepewności i założeń nie należy nadmiernie polegać na jakichkolwiek stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie.

Wszystkie znaki towarowe wymienione w tej informacji prasowej są własnością grupy Sanofi.

Źródło: Sanofi

Źródło: HealthDay

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzanie leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-03-19 08:55

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Venglustat firmy Sanofi zdobywa w USA tytuł przełomowej terapii w leczeniu choroby Gauchera typu 3

Więcej zasobów informacyjnych

Zapisz się do naszego newslettera

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Popularne słowa kluczowe