Venglustat ของ Sanofi ได้รับรางวัลการบำบัดโรคเกาเชอร์ประเภท 3 ในสหรัฐอเมริกา

ปารีส, วันที่ 18 มีนาคม 2026 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบรางวัล Breakthrough Therapy ให้แก่ venglustat ซึ่งเป็นยาตัวใหม่ที่ใช้ในการวิจัยเชิงทดลองเกี่ยวกับกลูโคซิลเซราไมด์ซินเทสเทส (GCSi) สำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค Gaucher ประเภท 3 (GD3) ซึ่งเป็นโรคที่เกิดจากการจัดเก็บไลโซโซมซึ่งพบได้ยาก

ชื่อดังกล่าวคือ จากข้อมูลจากการศึกษา LEAP2MONO ระยะที่ 3 (ตัวระบุการศึกษาทางคลินิก: NCT05222906) ซึ่งผู้ป่วยที่ได้รับยา venglustat แสดงให้เห็นอาการทางระบบประสาทที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ โดยวัดจากคะแนนการทดสอบทั่วโลกที่รวมการประเมินภาวะสูญเสีย (mSARA) และการรับรู้ (RBANS) เปรียบเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT), imiglucerase (p=0.007) ในการศึกษา venglustat สามารถทนต่อยาโดยรวมได้ดีโดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่เมื่อเทียบกับการศึกษาก่อนหน้านี้ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุด ได้แก่ อาการปวดหัว (14.3% ในกลุ่มที่ได้รับ venglustat เทียบกับ 18.2% ในกลุ่ม ERT), อาการคลื่นไส้ (14.3% เทียบกับ 4.5%), ม้ามขยายใหญ่ (14.3% เทียบกับ 0) และท้องเสีย (14.3% เทียบกับ 0)

โรค Gaucher (GD) คือความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซมที่สืบทอดมาซึ่งพบไม่บ่อย ซึ่งเป็นผลมาจากการขาดเอนไซม์ที่เรียกว่ากลูโคเซเรโบรซิเดส ซึ่งนำไปสู่การสะสมของโมเลกุลน้ำตาลและไขมันที่เรียกว่าไกลโคสฟิงโกลิพิด (GSL) ในม้าม ตับ ไขกระดูก และปอด โรคนี้มีสามรูปแบบหลัก: GD1 ซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือขาดการมีส่วนร่วมของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS); GD2 มีอาการทางระบบประสาทลดลงอย่างรวดเร็วและมีอาการทางระบบประสาทอย่างรุนแรง และ GD3 โดยมีการลุกลามและความรุนแรงของอาการที่ช้าลงและแปรผันได้มากขึ้น

ในผู้ที่มี GD3 การสะสมของ GSL ในระบบประสาทส่วนกลางอาจส่งผลให้เกิดอาการทางระบบประสาท นอกเหนือจากอาการทางระบบที่พบใน GD1 เช่น ตับและม้ามขยายใหญ่ขึ้น โรคโลหิตจาง จำนวนเกล็ดเลือดต่ำ และโรคกระดูก อาการทางระบบของ GD3 ได้รับการรักษาด้วย ERT แต่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับอาการทางระบบประสาท Venglustat ออกฤทธิ์โดยลดการสะสมของ GSL ที่ผิดปกติ ได้รับการออกแบบมาเพื่อข้ามอุปสรรคในเลือดและสมองเพื่อกำหนดเป้าหมายไปที่พยาธิสภาพที่เป็นสาเหตุซึ่งส่งผลทางระบบประสาทของ GD3

"หลักชัยด้านกฎระเบียบนี้ตระหนักถึงความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับผู้ที่เป็นโรค Gaucher ประเภท 3 โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ที่ประสบปัญหาทางระบบประสาทเสื่อมลงอย่างต่อเนื่อง" Karin Knobe หัวหน้าฝ่ายพัฒนาทางคลินิกระดับโลก โรคที่หายากของ Sanofi กล่าว “การค้นพบเชิงบวกของ LEAP2MONO ถือเป็นก้าวที่ให้กำลังใจในกระบวนการวิจัยและพัฒนา และเราจะยังคงร่วมมือกับ FDA ต่อไปเพื่อพัฒนาทางเลือกการรักษาที่เป็นไปได้นี้”

ก่อนหน้านี้ Venglustat ได้รับการรับรองแบบเร่งด่วนจาก FDA สำหรับการใช้งานที่มีศักยภาพใน GD3 เช่นเดียวกับการกำหนดเด็กกำพร้าสำหรับ GD3 ในสหรัฐอเมริกา สหภาพยุโรป และญี่ปุ่น Sanofi จะดำเนินการยื่นเอกสารตามกฎระเบียบทั่วโลกสำหรับ Venglustat ใน GD3 ในช่วงปี 2026

การกำหนด FDA Breakthrough Therapy ได้รับการออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาในสหรัฐอเมริกาที่มุ่งเป้าหมายในสภาวะที่ร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต ยาที่มีคุณสมบัติตามที่กำหนดนี้ต้องแสดงหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายาอาจแสดงให้เห็นการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในด้านจุดยุติที่มีนัยสำคัญทางคลินิกเหนือยาที่มีอยู่

เกี่ยวกับการศึกษา LEAP2MONO การศึกษา LEAP2MONO ระยะที่ 3 เป็นการศึกษาแบบ double-blind, double-dummy, active-comparator ที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา venglustat แบบรับประทานวันละครั้งเทียบกับ ERT ทางหลอดเลือดดำทุกๆ สองสัปดาห์ในผู้ใหญ่และเด็ก ผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GD3 ผู้ป่วยสี่สิบสามคนได้รับการสุ่ม [1:1] เพื่อรับยา Venglustat และยาหลอกหรือ ERT และยาหลอก ผู้ป่วยจะต้องได้รับการรักษาด้วย ERT เป็นเวลาอย่างน้อยสามปี และบรรลุเป้าหมายการรักษาโรคทางระบบ จุดสิ้นสุดหลักสำหรับการศึกษาคือการเปลี่ยนแปลงในคะแนนรวมที่แก้ไขด้วย SARA และการเปลี่ยนแปลงในคะแนนดัชนีขนาดรวม RBANS สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับ venglustat เทียบกับผู้ที่ได้รับ ERT จากการตรวจวัดพื้นฐานจนถึงสัปดาห์ที่ 52 จุดยุติรองที่สำคัญเชิงระบบ ได้แก่ เปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงของปริมาตรม้าม ปริมาตรตับ และจำนวนเกล็ดเลือด และการเปลี่ยนแปลงของระดับฮีโมโกลบิน จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของตัวชี้วัดทางชีวภาพรวมถึงเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงของน้ำไขสันหลังและพลาสมา GL1 และ lyso-GL1 การศึกษาวิจัย LEAP2MONO กำลังดำเนินอยู่ และผลลัพธ์จากระยะ open-label จะถูกนำเสนอในอนาคตเมื่อมีข้อมูล

เกี่ยวกับ venglustatVenglustat เป็นยาตัวใหม่ที่ใช้ในการศึกษาวิจัยเกี่ยวกับตัวยับยั้งกลูโคซิลเซราไมด์ซินเทส (GCSi) ซึ่งออกแบบมาเพื่อข้ามอุปสรรคในเลือดและสมอง (เช่น สารแทรกซึมในสมอง) ที่มีศักยภาพในการชะลอการลุกลามของ GD3 โดยการยับยั้งการสะสม GSL ที่ผิดปกติ และผลที่ตามมาทางสรีรวิทยาและพยาธิวิทยาของมัน GSL เป็นส่วนประกอบสำคัญของเซลล์ที่มีการสะสมที่ผิดปกติซึ่งเกี่ยวข้องกับโรคหายากหลายชนิด ซึ่งนำไปสู่ความผิดปกติของเซลล์และการลุกลามของโรค

เกี่ยวกับ SanofiSanofi เป็นบริษัทชีวเภสัชกรรมที่ขับเคลื่อนด้วยการวิจัยและพัฒนาที่ขับเคลื่อนด้วยการวิจัยและพัฒนา ซึ่งมุ่งมั่นที่จะปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้คนและส่งมอบการเติบโตที่น่าสนใจ เราใช้ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับระบบภูมิคุ้มกันเพื่อคิดค้นยาและวัคซีนที่ใช้รักษาและปกป้องผู้คนนับล้านทั่วโลก ด้วยแนวทางนวัตกรรมที่อาจเป็นประโยชน์ต่อผู้คนนับล้าน ทีมงานของเรามีเป้าหมายเดียวคือ เราไล่ตามปาฏิหาริย์ของวิทยาศาสตร์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้คน สิ่งนี้เป็นแรงบันดาลใจให้เราขับเคลื่อนความก้าวหน้าและสร้างผลกระทบเชิงบวกให้กับผู้คนและชุมชนที่เราให้บริการ โดยการจัดการกับความท้าทายด้านการดูแลสุขภาพ สิ่งแวดล้อม และสังคมที่เร่งด่วนที่สุดในยุคของเรา ซาโนฟี่จดทะเบียนใน EURONEXT: SAN และ NASDAQ: SNY

แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ Sanofiข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายหลักทรัพย์ที่เกี่ยวข้อง รวมถึงกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 1995 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าคือข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีต ข้อความเหล่านี้ประกอบด้วยการคาดการณ์และการประมาณการและสมมติฐานพื้นฐาน ข้อความเกี่ยวกับแผน วัตถุประสงค์ ความตั้งใจ และความคาดหวังที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ทางการเงิน เหตุการณ์ การดำเนินงาน บริการ การพัฒนาผลิตภัณฑ์และศักยภาพในอนาคต และข้อความเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตและผลการดำเนินงานทางเศรษฐกิจ คำศัพท์ เช่น “คาดหวัง” “คาดการณ์” “เชื่อ” “ตั้งใจ” “ประมาณการณ์” “วางแผน” “สามารถ” “ใคร่ครวญ” “สามารถ” “ถูกออกแบบให้” “อาจ” “อาจ” “ศักยภาพ” “วัตถุประสงค์” “ความพยายาม” “เป้าหมาย” “โครงการ” “กลยุทธ์” “มุ่งมั่น” “ความปรารถนา” “คาดการณ์” “คาดการณ์” “ความทะเยอทะยาน” “แนวทาง” “แสวงหา” “ควร” “จะ” “เป้าหมาย” หรือเชิงลบของสิ่งเหล่านี้ และสำนวนที่คล้ายกันมีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า แม้ว่าฝ่ายบริหารของซาโนฟี่เชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวมีความสมเหตุสมผล แต่นักลงทุนควรได้รับคำเตือนว่าข้อมูลและข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ ซึ่งหลายอย่างยากต่อการคาดเดาและโดยทั่วไปอยู่นอกเหนือการควบคุมของซาโนฟี่ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์และการพัฒนาที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยหรือคาดการณ์โดยข้อมูลและข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงเหนือสิ่งอื่นใด ความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในการวิจัยและพัฒนา ข้อมูลทางคลินิกและการวิเคราะห์ในอนาคต รวมถึงหลังการตลาด การตัดสินใจโดยหน่วยงานกำกับดูแล เช่น สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาหรือสำนักงานยาแห่งยุโรป ว่าด้วยว่าจะอนุมัติการใช้งานยา อุปกรณ์ หรือทางชีวภาพใดๆ ที่อาจยื่นสำหรับตัวเลือกผลิตภัณฑ์ดังกล่าวหรือไม่และเมื่อใด รวมถึงการตัดสินใจเกี่ยวกับการติดฉลากและเรื่องอื่น ๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อความพร้อมจำหน่ายหรือศักยภาพทางการค้าของผลิตภัณฑ์ดังกล่าว ความจริงที่ว่าผู้สมัครผลิตภัณฑ์หากได้รับการอนุมัติอาจไม่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ การดำเนินการด้านกฎระเบียบหรือความล่าช้าที่ไม่คาดคิด หรือกฎระเบียบของรัฐบาลโดยทั่วไป การตัดสินใจของหน่วยงานที่เกี่ยวข้องว่าจะอนุมัติผู้สมัครผลิตภัณฑ์หรือไม่และเมื่อใด แรงกดดันทางการเมืองในสหรัฐอเมริกาในการกำหนดราคายาที่ลดลง รวมถึงการกำหนดราคา "ประเทศที่ได้รับความนิยมมากที่สุด" สำหรับโครงการ Medicaid ของรัฐ การอนุมัติในอนาคตและความสำเร็จทางการค้าของทางเลือกในการรักษา ความสามารถของซาโนฟี่ในการได้รับประโยชน์จากโอกาสในการเติบโตจากภายนอก เพื่อทำธุรกรรมที่เกี่ยวข้องให้เสร็จสิ้น และ/หรือได้รับการตรวจสอบตามกฎระเบียบ รวมถึงข้อมูลทางคลินิกในอนาคตและการวิเคราะห์ข้อมูลทางคลินิกที่มีอยู่ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ รวมถึงหลังการตลาด ปัญหาด้านความปลอดภัย คุณภาพหรือการผลิตที่ไม่คาดคิด การแข่งขันโดยทั่วไป ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญาและการดำเนินคดีใด ๆ ที่เกี่ยวข้องที่ค้างอยู่หรือในอนาคตและผลลัพธ์สุดท้ายของการดำเนินคดีดังกล่าว แนวโน้มของอัตราแลกเปลี่ยนและอัตราดอกเบี้ยที่มีอยู่ ภาวะเศรษฐกิจและตลาดที่ผันผวน ความคิดริเริ่มในการควบคุมต้นทุนและการเปลี่ยนแปลงที่ตามมา และผลกระทบที่วิกฤตการณ์ระดับโลกอาจมีต่อเรา ลูกค้า ซัพพลายเออร์ ผู้ขาย และพันธมิตรทางธุรกิจอื่น ๆ ของเรา และสถานะทางการเงินของหนึ่งในนั้น เช่นเดียวกับพนักงานของเราและต่อเศรษฐกิจโลกโดยรวม ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนยังรวมถึงความไม่แน่นอนที่มีการพูดคุยหรือระบุในเอกสารที่ยื่นต่อสาธารณะกับ SEC และ French Markest Authority (AMF) ที่จัดทำโดย Sanofi ซึ่งรวมถึงความไม่แน่นอนที่ระบุอยู่ภายใต้ "ปัจจัยความเสี่ยง" และ "แถลงการณ์เตือนเกี่ยวกับแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า" ในรายงานประจำปีของ Sanofi ในแบบฟอร์ม 20-F สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2025 หรืออยู่ในรายงานตามระยะของเราในแบบฟอร์ม 6-K นอกเหนือจากที่กฎหมายที่เกี่ยวข้องกำหนดไว้ ซาโนฟี่ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการปรับปรุงหรือแก้ไขข้อมูลหรือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ เมื่อคำนึงถึงความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และสมมติฐานเหล่านี้ คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่มีอยู่ในที่นี้มากเกินไป

เครื่องหมายการค้าทั้งหมดที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นทรัพย์สินของกลุ่มซาโนฟี่

แหล่งที่มา: Sanofi

แหล่งที่มา: HealthDay

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

Daily MedNews

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การประยุกต์ใช้ยาใหม่

ผลการทดลองทางคลินิก

ยาสามัญ การอนุมัติ

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-03-19 08:55

อ่านเพิ่มเติม

• สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกายอมรับการใช้ยา Iberdomide ใหม่ของบริสตอล ไมเยอร์ส สควิบบ์ ในผู้ป่วยมะเร็งไขกระดูกที่กลับกำเริบหรือดื้อยา
• ความแปรปรวนทางภูมิศาสตร์ที่พบในอุบัติการณ์มะเร็งปากมดลูกลดลง
• โรคตาของต่อมไทรอยด์สัมพันธ์กับความชุกของไวรัส Human Papillomavirus ที่สูงขึ้น
• ปัจจัยเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดเพิ่มโอกาสเกิดพังผืดในตับในผู้หญิงมากกว่าผู้ชาย
• การศึกษาชี้ให้เห็นว่ายารักษาโรคลมบ้าหมู Sulthiame อาจช่วยรักษาภาวะหยุดหายใจขณะหลับได้

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions