Venglustat của Sanofi được chỉ định là liệu pháp đột phá ở Hoa Kỳ cho bệnh Gaucher Loại 3

Paris, ngày 18 tháng 3 năm 2026. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Trị liệu Đột phá cho venglustat, một loại thuốc ức chế tổng hợp glucosylceramide đường uống (GCSi) mới mang tính nghiên cứu, để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Gaucher loại 3 (GD3), một chứng rối loạn lưu trữ lysosomal hiếm gặp.

Việc chỉ định này dựa trên dữ liệu từ Nghiên cứu LEAP2MONO giai đoạn 3 (mã định danh nghiên cứu lâm sàng: NCT05222906), trong đó bệnh nhân dùng venglustat đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về các triệu chứng thần kinh được đo bằng điểm xét nghiệm toàn cầu bao gồm đánh giá về chứng mất điều hòa (mSARA) và nhận thức (RBANS) so với bệnh nhân dùng liệu pháp thay thế enzyme (ERT), imiglucerase (p=0,007). Trong nghiên cứu, venglustat nhìn chung được dung nạp tốt và không có tín hiệu an toàn mới nào so với các nghiên cứu trước đây. Các tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất là đau đầu (14,3% ở nhóm venglustat so với 18,2% ở nhóm ERT), buồn nôn (14,3% so với 4,5%), lách to (14,3% so với 0) và tiêu chảy (14,3% so với 0).

Bệnh Gaucher (GD) là một bệnh rối loạn lưu trữ lysosomal di truyền hiếm gặp, do thiếu hụt một loại enzyme gọi là glucocerebrosidase, dẫn đến sự tích tụ các phân tử đường và chất béo gọi là glycosphingolipids (GSL) trong lá lách, gan, tủy xương và phổi. Có ba dạng bệnh chính: GD1, đặc trưng bởi sự thiếu tham gia của hệ thần kinh trung ương (CNS); GD2, được đánh dấu bằng sự suy giảm thần kinh nhanh chóng và các triệu chứng nhận thức thần kinh nghiêm trọng; và GD3, được đánh dấu bằng sự tiến triển chậm hơn và đa dạng hơn cũng như mức độ nghiêm trọng của triệu chứng.

Ở những người mắc GD3, sự tích tụ GSL trong hệ thần kinh trung ương có thể dẫn đến các triệu chứng thần kinh, bên cạnh các biểu hiện toàn thân gặp ở GD1, chẳng hạn như gan và lá lách to, thiếu máu, số lượng tiểu cầu thấp và bệnh về xương. Các biểu hiện toàn thân của GD3 được điều trị bằng ERT nhưng không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho các triệu chứng thần kinh. Venglustat hoạt động bằng cách giảm sự tích tụ bất thường của GSL. Nó được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não nhằm mục tiêu vào bệnh lý cơ bản gây ra các ảnh hưởng về thần kinh của GD3.

“Cột mốc quy định này ghi nhận nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng đối với những người mắc bệnh Gaucher loại 3, đặc biệt là những người đang bị suy thoái thần kinh tiến triển,” Karin Knobe, Giám đốc Toàn cầu về Phát triển Lâm sàng, Bệnh hiếm gặp tại Sanofi cho biết. “Những phát hiện tích cực của LEAP2MONO là một bước tiến đáng khích lệ trong quá trình nghiên cứu và phát triển và chúng tôi sẽ tiếp tục hợp tác với FDA để thúc đẩy lựa chọn điều trị tiềm năng này.”

Venglustat trước đây đã được FDA cấp chỉ định nhanh chóng cho khả năng sử dụng của nó trong GD3 cũng như chỉ định mồ côi cho GD3 ở Hoa Kỳ, EU và Nhật Bản. Sanofi sẽ theo đuổi việc nộp hồ sơ quản lý toàn cầu cho venglustat trong GD3 trong năm 2026.

Việc chỉ định Liệu pháp Đột phá của FDA được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc ở Hoa Kỳ nhằm vào các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa đến tính mạng. Các loại thuốc đủ điều kiện cho chỉ định này phải đưa ra bằng chứng lâm sàng sơ bộ rằng thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể về các điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng so với các loại thuốc hiện có.

Giới thiệu về nghiên cứu LEAP2MONO Nghiên cứu LEAP2MONO giai đoạn 3 là một nghiên cứu hai cánh tay, mù đôi, giả đôi, có hoạt chất so sánh, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của venglustat đường uống một lần mỗi ngày so với ERT tiêm tĩnh mạch mỗi hai tuần ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc GD3. Bốn mươi ba bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên [1:1] để nhận venglustat và truyền giả dược hoặc ERT và viên giả dược. Bệnh nhân phải được điều trị bằng ERT ít nhất ba năm và đạt được mục tiêu điều trị các biểu hiện bệnh toàn thân. Các tiêu chí chính của nghiên cứu là sự thay đổi về tổng điểm đã sửa đổi của SARA và thay đổi về tổng điểm chỉ số thang đo RBANS đối với bệnh nhân dùng venglustat so với những bệnh nhân dùng ERT từ lúc ban đầu đến tuần 52. Các tiêu chí phụ quan trọng mang tính hệ thống bao gồm phần trăm thay đổi về thể tích lá lách, thể tích gan và số lượng tiểu cầu cũng như sự thay đổi về nồng độ huyết sắc tố. Điểm cuối thứ cấp quan trọng của dấu ấn sinh học bao gồm phần trăm thay đổi trong dịch não tủy và huyết tương GL1 và lyso-GL1. Nghiên cứu LEAP2MONO đang được tiến hành và kết quả từ giai đoạn nhãn mở sẽ được trình bày trong tương lai khi có sẵn.

Giới thiệu về venglustatVenglustat là một chất ức chế tổng hợp glucosylceramide đường uống (GCSi) mới đang được nghiên cứu, được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não (tức là chất xâm nhập vào não), có khả năng làm chậm sự tiến triển của GD3 bằng cách ức chế sự tích tụ GSL bất thường và các hậu quả sinh lý bệnh lý của nó. GSL là các khối xây dựng tế bào mà sự tích tụ bất thường của chúng có liên quan đến một số bệnh hiếm gặp dẫn đến rối loạn chức năng tế bào và tiến triển bệnh.

Giới thiệu về SanofiSanofi là một công ty dược phẩm sinh học được hỗ trợ bởi AI, hoạt động R&D, cam kết cải thiện cuộc sống của con người và mang lại sự tăng trưởng hấp dẫn. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về hệ thống miễn dịch để phát minh ra các loại thuốc và vắc-xin nhằm điều trị và bảo vệ hàng triệu người trên khắp thế giới, bằng một hệ thống cải tiến có thể mang lại lợi ích cho hàng triệu người khác. Nhóm của chúng tôi được hướng dẫn bởi một mục đích: chúng tôi theo đuổi những điều kỳ diệu của khoa học để cải thiện cuộc sống của mọi người; điều này truyền cảm hứng cho chúng tôi thúc đẩy sự tiến bộ và mang lại tác động tích cực cho người dân và cộng đồng mà chúng tôi phục vụ, bằng cách giải quyết những thách thức cấp bách nhất về chăm sóc sức khỏe, môi trường và xã hội trong thời đại chúng ta. Sanofi được niêm yết trên EURONEXT: SAN và NASDAQ: SNY

Tuyên bố hướng tới tương lai của SanofiThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của luật chứng khoán hiện hành, bao gồm Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Những tuyên bố hướng tới tương lai là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Những báo cáo này bao gồm các dự đoán và ước tính cũng như các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo về kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, tiềm năng và phát triển sản phẩm trong tương lai cũng như các báo cáo về các sự kiện và hiệu quả kinh tế trong tương lai. Những từ như “mong đợi”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “dự định”, “ước tính”, “kế hoạch”, “có thể”, “dự tính”, “có thể”, “được thiết kế để”, “có thể”, “có thể”, “tiềm năng”, “khách quan”, “cố gắng”, “mục tiêu”, “dự án”, “chiến lược”, “phấn đấu”, “mong muốn”, “dự đoán”, “dự báo”, “tham vọng”, “hướng dẫn”, “tìm kiếm”, “nên”, “sẽ”, “mục tiêu” hoặc tiêu cực trong số này và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Mặc dù ban quản lý của Sanofi tin rằng những kỳ vọng phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý, nhưng các nhà đầu tư cũng cần lưu ý rằng thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai phải đối mặt với nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, trong đó có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khó dự đoán và nhìn chung nằm ngoài tầm kiểm soát của Sanofi. Điều này có thể khiến các kết quả và diễn biến thực tế khác biệt đáng kể so với những kết quả và diễn biến được trình bày trong hoặc ngụ ý hoặc dự kiến trong các thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm trong số những điều khác, những điều không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm cả hậu mãi, các quyết định của cơ quan quản lý, chẳng hạn như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hoặc Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, về việc có hay không và khi nào phê duyệt bất kỳ loại thuốc, thiết bị hoặc ứng dụng sinh học nào có thể được nộp cho bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào như vậy cũng như các quyết định của họ về việc ghi nhãn và các vấn đề khác có thể ảnh hưởng đến tính sẵn có hoặc tiềm năng thương mại của các ứng cử viên sản phẩm đó; thực tế là các sản phẩm ứng cử viên nếu được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại; các hành động quản lý bất ngờ hoặc sự chậm trễ hoặc quy định của chính phủ nói chung; quyết định của cơ quan có thẩm quyền về việc có nên và khi nào phê duyệt một ứng cử viên sản phẩm; áp lực chính trị ở Hoa Kỳ buộc phải giảm giá thuốc, bao gồm cả việc định giá “quốc gia được ưu đãi nhất” cho các chương trình Medicaid của Tiểu bang; sự chấp thuận trong tương lai và thành công thương mại của các phương pháp điều trị thay thế; khả năng của Sanofi được hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, để hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc đạt được các giấy phép theo quy định, bao gồm dữ liệu lâm sàng trong tương lai và phân tích dữ liệu lâm sàng hiện có liên quan đến sản phẩm, bao gồm hậu mãi, các vấn đề về an toàn, chất lượng hoặc sản xuất, cạnh tranh nói chung; rủi ro liên quan đến sở hữu trí tuệ và mọi vụ kiện tụng liên quan đang chờ xử lý hoặc trong tương lai cũng như kết quả cuối cùng của vụ kiện tụng đó; xu hướng tỷ giá hối đoái và lãi suất hiện hành, điều kiện kinh tế và thị trường không ổn định, các sáng kiến hạn chế chi phí và những thay đổi sau đó, cũng như tác động mà khủng hoảng toàn cầu có thể gây ra đối với chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác cũng như tình trạng tài chính của bất kỳ ai trong số họ, cũng như đối với nhân viên của chúng tôi và đối với toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai gửi lên SEC và Cơ quan thị trường Pháp (AMF) do Sanofi thực hiện, bao gồm những yếu tố được liệt kê trong “Các yếu tố rủi ro” và “Tuyên bố thận trọng về các tuyên bố hướng tới tương lai” trong báo cáo thường niên của Sanofi theo Mẫu 20-F cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025 hoặc có trong các báo cáo định kỳ của chúng tôi theo Mẫu 6-K. Ngoài yêu cầu của luật hiện hành, Sanofi không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ thông tin hoặc tuyên bố mang tính dự đoán nào. Trước những rủi ro, sự không chắc chắn và giả định này, bạn không nên tin cậy quá mức vào bất kỳ tuyên bố mang tính dự đoán nào trong tài liệu này.

Tất cả các nhãn hiệu được đề cập trong thông cáo báo chí này đều là tài sản của tập đoàn Sanofi.

Nguồn: Sanofi

Nguồn: HealthDay

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Các ứng dụng thuốc mới

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-19 08:55

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Venglustat của Sanofi được chỉ định là liệu pháp đột phá ở Hoa Kỳ cho bệnh Gaucher Loại 3

Các nguồn tin tức khác

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Từ khóa phổ biến