A Saol Therapeutics bejelenti, hogy az FDA új gyógyszer -alkalmazást fogadott el az SL1009 -re a piruvát dehidrogenáz komplex hiány kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Általános név: Nátrium-diklór-acetát kezelése: piruvát dehidrogenáz komplex hiány

Saol Therapeutics bejelenti az FDA új elfogadását az új újból. Kábítószer-alkalmazás az SL1009-hez piruvát-dehidrogenáz komplex hiány kezelésére

Roswell, GA, Dublin és Hamilton, Bermuda, 2025. január 28.-Saol Therapeutics, egy magántulajdonban tartott, klinikai stádiumú gyógyszergyártó társaság, bejelentette, hogy a mai Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) elfogadta az SL1009, nátrium -diklór -acetát orális oldat (DCA) új gyógyszer alkalmazásának (NDA) felülvizsgálatára. A DCA -t szabadalmaztatott genetikai teszttel fogják használni egy árva gyermekkori mitokondriális betegség, a piruvát -dehidrogenáz komplex hiány (PDCD) 1 kezelésére. Az FDA prioritási felülvizsgálatot adott az NDA számára, és 2025. május 27 -én meghatározta a célpontot a vényköteles gyógyszerhasználati díjról szóló törvény (PDUFA) alapján. A prioritási felülvizsgálatot olyan gyógyszerek iránti kérelmek jelölik, amelyek jóváhagyása esetén jelentősen javítanák a súlyos orvosi állapot kezelésének, megelőzésének vagy diagnosztizálásának biztonságát vagy hatékonyságát. Az SL1009 -et korábban árva gyógyszeres és gyors pályaként jelölték meg. Az SL1009 -et az FDA is ritka gyermekbetegségek megnevezéséről kapta, és így jogosult egy prioritási áttekintési utalványra (PRV).

A

A PDCD egy ritka és életveszélyes mitokondriális rendellenesség a szénhidrát-oxidációban, amely elsősorban az idegrendszert és a vázizomot befolyásolja, és csökkenti az ATP-termelést és az energia meghibásodását. A DCA egy célzott kezelés, amely gátolja a piruvát -dehidrogenáz -kinázt (PDK), hogy stimulálja a maradék piruvát -dehidrogenáz komplex (PDC) aktivitást, és növeli az energiatermelést a mitokondriumok által. A gyermekek és családtagjaik szembesülésével szembesülő kritikus egészségügyi kihívások kezelése, ahol jelenleg nem áll rendelkezésre jóváhagyott kezelés " - mondta Dave Penake, a Saol Therapeutics vezérigazgatója. „A szabályozási mérföldkő elérése egyaránt jelentős tudományos eredmény és mélyen értelmes pillanat mindenki számára, aki elkötelezte magát a terápia előmozdítására. Ezenkívül a prioritási felülvizsgálathoz való jelentkezésünk kijelölése megerősíti, hogy az FDA a PDCD -t komoly állapotnak tekinti ”

Az NDA-t a 3. fázisú dupla-vak placebo-kontrollos kereszt-átmeneti vizsgálat (SL1009-01) és a túlélési tanulmány (SL1009-02) eredményei támasztják alá. Az NDA -ban áttekintésre benyújtott bizonyítékok összessége magában foglalja a mechanikus jellemzést, valamint a nem -klinikai és klinikai bizonyítékokat a DCA biztonságának és klinikai előnyeinek bemutatására a PDCD -betegekben. Egyesült Államok.

a piruvát -dehidrogenáz komplex hiányról (PDCD)

A PDCD a szénhidrát -oxidáció mitokondriális rendellenessége, amely elsősorban az idegrendszert és a vázizomot érint hiba. A becslések szerint 300-500 beteget kezelnek az Egyesült Államok szakértői központjában, és úgy gondolják, hogy az általános prevalencia akár 2000-re is. A PDCD a veleszületett tejsavas acidózis leggyakoribb oka, egy életveszélyes állapot, amely már az újszülöttkori időszakban fordulhat elő. A PDCD -ben szenvedő betegek extrém fáradtságot (letargia), rossz táplálkozást, gyors légzést (tachypnea) és más idegrendszeri és neuromuscularis diszfunkció, például fejlődési késleltetés, alacsony izomtónus (hipotonia), abnormális szemmenetek és rohamok jelei is lehetnek. A jelek és a tünetek általában a születés után kezdődnek, de később megjelenhetnek a gyermekkorban2.

Jelenleg nincsenek FDA által jóváhagyott terápiák a PDCD-re.A

Saol Therapeutics (kiejtve "vitorlás") egy magántulajdonban lévő klinikai szakasz, gyógyszeripari vállalat, amelynek működése Roswell, GA, Dublin, Írország és Hamilton, Bermuda. A SAOL a fejlesztési aktivitásra összpontosít a központi idegrendszeri rendellenességek, például a spaszticitás és a fájdalomkezelés, valamint az árva betegségekben. A SAOL elkötelezett amellett, hogy terápiás lehetőségeket biztosítson és előmozdítson a betegek és az orvosok számára, akik ezeket a populációkat kezelik. További információkért látogasson el a www.saolrx.com oldalra. https://www.accessdata.fda.gov/scripts /opdlisting/oopd/detailedindex.cfm?cfgridkey=45290 , elérhető 2025 januárjában

  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Elsődleges piruvát -dehidrogenáz komplex hiány áttekintése. 2021 június 17. in: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, szerkesztők. Genereviews® [Internet]. Seattle (WA): Washingtoni Egyetem, Seattle; 1993–2023. PMID: 34138529.

    • Forrás: Saol Therapeutics

    Elküldve : 2025-01-29 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak