SAOL Therapeutics ประกาศการยอมรับการใช้ยาใหม่ของ FDA สำหรับ SL1009 สำหรับการรักษา pyruvate dehydrogenase ที่ซับซ้อน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชื่อสามัญ: โซเดียมไดคลอโรอะเคตเตต สำหรับ: pyruvate dehydrogenase การขาดสารประกอบ การประยุกต์ใช้ยาสำหรับ SL1009 สำหรับการรักษา pyruvate dehydrogenase การขาด

Roswell, GA, Dublin และ Hamilton, Bermuda, 28 มกราคม 2025-Saol Therapeutics บริษัท เภสัชกรรมระยะทางคลินิกประกาศในวันนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการยอมรับสำหรับการตรวจสอบแอปพลิเคชันยาใหม่ (NDA) สำหรับ SL1009, โซลูชันโซเดียมไดคลอโรอะเคตเตต (DCA) DCA จะใช้กับการทดสอบทางพันธุกรรมที่เป็นกรรมสิทธิ์เพื่อรักษาโรคไมโตคอนเดรียลเด็กกำพร้า pyruvate dehydrogenase การขาดคอมเพล็กซ์ (PDCD) 1 องค์การอาหารและยาได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับ NDA และกำหนดวันที่เป้าหมายของวันที่ 27 พฤษภาคม 2568 ภายใต้พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) การทบทวนลำดับความสำคัญถูกกำหนดให้กับแอปพลิเคชันสำหรับยาเสพติดที่หากได้รับการอนุมัติจะให้การปรับปรุงที่สำคัญในด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิผลของการรักษาการป้องกันหรือการวินิจฉัยอาการทางการแพทย์ที่ร้ายแรง SL1009 ก่อนหน้านี้ได้รับยาเด็กกำพร้าและการกำหนดอย่างรวดเร็ว SL1009 ยังได้รับการแต่งตั้งโรคในเด็กที่หายากโดย FDA และมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลตรวจสอบลำดับความสำคัญ (PRV)

PDCD เป็นโรคไมโตคอนเดรียที่หายากและเป็นอันตรายถึงชีวิตของการเกิดออกซิเดชันคาร์โบไฮเดรตซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทและกล้ามเนื้อโครงร่างและนำไปสู่การลดการผลิต ATP และความล้มเหลวของพลังงาน DCA เป็นการรักษาเป้าหมายที่ยับยั้ง pyruvate dehydrogenase kinase (PDK) เพื่อกระตุ้นกิจกรรม pyruvate dehydrogenase complex (PDC) ที่เหลือและเพิ่มการผลิตพลังงาน (ATP) โดย Mitochondria

Dave Penake ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Saol Therapeutics “ การเข้าถึงเหตุการณ์สำคัญนี้เป็นทั้งความสำเร็จทางวิทยาศาสตร์ที่สำคัญและช่วงเวลาที่มีความหมายอย่างลึกซึ้งสำหรับทุกคนที่อุทิศตนเพื่อพัฒนาการบำบัดนี้ นอกจากนี้การกำหนดใบสมัครของเราสำหรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญยืนยันอีกครั้งว่าองค์การอาหารและยามองว่า PDCD เป็นเงื่อนไขที่ร้ายแรง”

NDA ได้รับการสนับสนุนโดยผลลัพธ์จากการศึกษาข้ามการศึกษาแบบ cross-over ที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบ double-blind (SL1009-01) และการศึกษาการอยู่รอด (SL1009-02) จำนวนทั้งสิ้นของหลักฐานที่ส่งมาเพื่อตรวจสอบใน NDA รวมถึงการจำแนกลักษณะทางกลไกพร้อมกับหลักฐานที่ไม่เกี่ยวกับคลินิกและทางคลินิกเพื่อแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประโยชน์ทางคลินิกของ DCA ในผู้ป่วย PDCD

DCA ไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้ใด ๆ ในใด ๆ สหรัฐอเมริกา.

เกี่ยวกับการขาด pyruvate dehydrogenase complex (PDCD)

PDCD เป็นโรคไมโตคอนเดรียของการเกิดออกซิเดชันคาร์โบไฮเดรตซึ่งส่วนใหญ่ส่งผลกระทบต่อระบบประสาทและกล้ามเนื้อโครงร่าง ความล้มเหลว. คาดว่าผู้ป่วย 300-500 คนได้รับการรักษาในศูนย์ผู้เชี่ยวชาญในสหรัฐอเมริกาและความชุกโดยรวมนั้นคิดว่าสูงถึง 2,000 PDCD เป็นสาเหตุที่พบบ่อยที่สุดของภาวะเป็นกรดแลคติก แต่กำเนิดซึ่งเป็นเงื่อนไขที่คุกคามชีวิตซึ่งอาจเกิดขึ้นเร็วที่สุดเท่าที่ทารกแรกเกิด ผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจาก PDCD อาจแสดงความเหนื่อยล้าอย่างรุนแรง (ง่วง) การให้อาหารที่ไม่ดีการหายใจอย่างรวดเร็ว (tachypnea) และสัญญาณอื่น ๆ ของระบบประสาทและกล้ามเนื้อผิดปกติเช่นความล่าช้าในการพัฒนากล้ามเนื้อต่ำ (hypotonia) การเคลื่อนไหวของดวงตาที่ผิดปกติ อาการและอาการแสดงมักจะเริ่มในไม่ช้าหลังคลอด แต่อาจปรากฏในภายหลังในวัยเด็ก 2

ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับ PDCD.

เกี่ยวกับการรักษาด้วย SAOL

Saol Therapeutics (ออกเสียงว่า "Sail") เป็น บริษัท ทางคลินิก-เวที บริษัท ยาที่มีการดำเนินงานใน Roswell, GA, Dublin, ไอร์แลนด์และ Hamilton, Bermuda SAOL มุ่งเน้นไปที่กิจกรรมการพัฒนาในความผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลางเช่นความเกร็งและการจัดการความเจ็บปวดและโรคเด็กกำพร้า SAOL มุ่งมั่นที่จะจัดหาและพัฒนาทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยและแพทย์ที่รักษาประชากรเหล่านี้ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม www.saolrx.com.

อ้างอิง

  • 1 , เข้าถึงเดือนมกราคม 2025
  • 2 Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ ภาพรวมการขาด pyruvate dehydrogenase ที่ซับซ้อน 2021 มิ.ย. 17. ใน: Adam MP, Feldman J, Mirzaa GM, Pagon RA, Wallace SE, Bean LJH, Gripp KW, Amemiya A, บรรณาธิการ GenerEviews® [อินเทอร์เน็ต] ซีแอตเทิล (วอชิงตัน): มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิล; 2536-2566 PMID: 34138529.

    • ที่มา: Saol Therapeutics

    โพสต์แล้ว : 2025-01-29 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม