Saol Therapeutics công bố FDA chấp nhận ứng dụng thuốc mới cho SL1009 để điều trị thiếu hụt phức hợp pyruvate dehydrogenase

Theo dõi Drugslib trên

Tên chung: natri dichloroacetate Điều trị cho: pyruvate dehydrogenase Thiếu hụt phức tạp

Saol Therapeutics thông báo sự chấp nhận của FDA đối với sự chấp nhận mới đối với mới đối với mới đối với mới đối với mới đối với mới của FDA Ứng dụng thuốc cho SL1009 để điều trị thiếu hụt phức hợp pyruvate dehydrogenase

Roswell, GA, Dublin và Hamilton, Bermuda, ngày 28 tháng 1 năm 2025-Saol Therapeutics Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét ứng dụng thuốc mới (NDA) cho SL1009, Natri Dichloroacetate Solution (DCA). DCA sẽ được sử dụng với xét nghiệm di truyền độc quyền để điều trị bệnh ty thể ở trẻ em mồ côi, thiếu hụt phức hợp pyruvate dehydrogenase (PDCD) 1. FDA được cấp đánh giá ưu tiên cho NDA và đã đặt ra một mục tiêu ngày 27 tháng 5 năm 2025, theo Đạo luật Phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA). Đánh giá ưu tiên được chỉ định cho các ứng dụng cho các loại thuốc, nếu được phê duyệt, sẽ cung cấp một sự cải thiện đáng kể về an toàn hoặc hiệu quả của việc điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán một tình trạng y tế nghiêm trọng. SL1009 trước đây đã được cấp thuốc mồ côi và chỉ định theo dõi nhanh. SL1009 cũng đã được FDA chỉ định bệnh nhi hiếm gặp và do đó đủ điều kiện nhận chứng từ xem xét ưu tiên (PRV).

PDCD là một rối loạn ty thể hiếm gặp và đe dọa đến tính mạng của quá trình oxy hóa carbohydrate chủ yếu ảnh hưởng đến hệ thống thần kinh và cơ xương và dẫn đến giảm sản xuất ATP và suy năng lượng. DCA là một liệu pháp được nhắm mục tiêu ức chế pyruvate dehydrogenase kinase (PDK) để kích thích hoạt động của phức hợp pyruvate dehydrogenase còn lại và tăng năng lượng (ATP) bằng ty thể. Giải quyết các thách thức sức khỏe quan trọng mà những đứa trẻ này và gia đình của chúng phải đối mặt, nơi hiện không có điều trị được phê duyệt, "Dave Penake, giám đốc điều hành của Saol Therapeutics nói. Tăng đạt được cột mốc quy định này vừa là một thành tựu khoa học quan trọng vừa là một khoảnh khắc có ý nghĩa sâu sắc đối với tất cả những người đã cống hiến hết mình để thúc đẩy liệu pháp này. Hơn nữa, việc chỉ định ứng dụng của chúng tôi để xem xét ưu tiên khẳng định rằng FDA xem PDCD là một điều kiện nghiêm trọng.

NDA được hỗ trợ bởi các kết quả từ nghiên cứu chéo do giả dược mù đôi giai đoạn 3 (SL1009-01) và một nghiên cứu sinh tồn (SL1009-02). Tổng số bằng chứng được đệ trình để xem xét trong NDA bao gồm đặc tính cơ học, cùng với bằng chứng không phân cấp và lâm sàng để chứng minh sự an toàn và lợi ích lâm sàng của DCA ở bệnh nhân PDCD. Hoa Kỳ.

về sự thiếu hụt phức tạp pyruvate dehydrogenase (PDCD)

sự thất bại. Người ta ước tính rằng 300-500 bệnh nhân được điều trị tại các trung tâm chuyên gia ở Mỹ và tỷ lệ lưu hành chung được cho là cao tới 2.000. PDCD là nguyên nhân phổ biến nhất của nhiễm toan lactic bẩm sinh, một tình trạng đe dọa tính mạng có thể xảy ra sớm nhất là thời kỳ sơ sinh. Bệnh nhân bị PDCD cũng có thể biểu hiện sự mệt mỏi cực độ (thờ ơ), cho ăn kém, thở nhanh (tachypnea) và các dấu hiệu khác của rối loạn chức năng thần kinh và thần kinh cơ như chậm phát triển, tăng cơ bắp (hạ huyết áp), chuyển động mắt bất thường. Dấu hiệu và triệu chứng thường bắt đầu ngay sau khi sinh nhưng có thể xuất hiện sau đó ở trẻ em2.

Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA chấp thuận cho PDCD.

Saol Therapeutics (phát âm là "SAIL") là một công ty dược phẩm, giai đoạn lâm sàng, dược phẩm có hoạt động tại Roswell, GA, Dublin, Ireland và Hamilton, Bermuda. Saol tập trung vào hoạt động phát triển trong các rối loạn CNS như co cứng và quản lý đau và các bệnh mồ côi. Saol cam kết cung cấp và thúc đẩy các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân và các bác sĩ điều trị cho các quần thể này. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.saolrx.com.

Tài liệu tham khảo

  • 1. , truy cập tháng 1 năm 2025
  • 2. Ganetzky R, McCormick EM, Falk MJ. Tổng quan về sự thiếu hụt phức tạp pyruvate dehydrogenase. 2021 ngày 17 tháng 6. Genereview® [Internet]. Seattle (WA): Đại học Washington, Seattle; 1993 Từ2023. PMID: 34138529.

    • Nguồn: Saol Therapeutics

    Đã đăng : 2025-01-29 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến