Saphnelo zatwierdzony w USA do samodzielnego podawania podskórnego jako nowy automatyczny wstrzykiwacz do leczenia tocznia rumieniowatego układowego

27 kwietnia 2026 r. — Saphnelo (anifrolumab) firmy AstraZeneca został zatwierdzony w USA do samodzielnego podawania w postaci automatycznego wstrzykiwacza Saphnelo Pen raz w tygodniu w leczeniu dorosłych pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (SLE) jako uzupełnienie standardowej terapii.

Pierwszy w swojej klasie Saphnelo Pen oferuje teraz większą elastyczność i wygodę, dotarcie do szerszej grupy pacjentów

Zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) opierało się na wynikach badania fazy III TULIP-SC, które wykazało, że podskórne (SC) podanie preparatu Saphnelo prowadziło do statystycznie istotnego i klinicznie znaczącego zmniejszenia aktywności choroby w porównaniu z placebo u uczestników z umiarkowanym do ciężkiego SLE otrzymujących standardową terapię.1,2 Pełne wyniki badania TULIP-SC opublikowano w styczniu w czasopiśmie Arthritis & Rheumatology 2026.

Zaobserwowany profil bezpieczeństwa był zgodny ze znanym profilem klinicznym produktu Saphnelo podawanego w infuzji dożylnej (IV).3-5

Susan Manzi, lekarz medycyny, MPH, przewodnicząca Instytutu Medycyny Allegheny Health Network (AHN), dyrektor Centrum Doskonałości Lupus w Instytucie Autoimmunizacji AHN i główna badaczka badania TULIP-SC, powiedziała: „Zatwierdzenie anifrolumabu jako leku wstrzykiwacz do samodzielnego podawania to ekscytująca wiadomość, ponieważ sprawia, że ten ważny lek jest wygodniejszy i dostępny dla znacznie większej liczby pacjentów. Dzięki udowodnionej zdolności do znacznego zmniejszania aktywności choroby i ryzyka uszkodzenia narządów, anifrolumab stał się bardzo potrzebną innowacją w leczeniu tocznia, który jest poważną i często wyniszczającą chorobą autoimmunologiczną dotykającą miliony ludzi na całym świecie.

Louise Vetter, prezes i dyrektor naczelna Lupus Foundation of America, powiedziała: „Zatwierdzenie przez FDA opcji podawania podskórnego anifrolumabu to ekscytujący kamień milowy dla społeczności tocznia, ponieważ zapewnia osobom chorym na toczeń rumieniowaty układowy większą wygodę oraz wybór miejsca i sposobu leczenia.”

Ruud Dobber, wiceprezes wykonawczy jednostki biznesowej BioPharmaceuticals w firmie AstraZeneca, powiedział: "Od chwili wprowadzenia na rynek wlew Saphnelo IV pomógł dziesiątkom tysięcy osób chorych na toczeń rumieniowaty układowy osiągnąć niższą aktywność choroby przy mniejszej liczbie sterydów i wykazano, że wielu osobom pomaga osiągnąć remisję. Zatwierdzenie wstrzykiwacza Saphnelo Pen stanowi znaczący krok naprzód w rozszerzaniu korzyści klinicznych preparatu Saphnelo na większą liczbę osób cierpiących na toczeń rumieniowaty układowy."

SLE jest jedną z głównych przyczyn zgonów młodych kobiet w USA i występuje częściej w populacji azjatyckiej, czarnej i latynoskiej.6,7 Chociaż doustne kortykosteroidy są często stosowane w celu złagodzenia objawów SLE, wiążą się one ze zdarzeniami niepożądanymi i nie są ukierunkowane na przyczyny choroby.8-10 Ostatnie aktualizacje wytycznych klinicznych podnoszą znaczenie leczenia mającego na celu osiągnięcie remisji lub niskiej aktywności choroby oraz minimalizację stosowania doustnych leków kortykosteroidy.11,12

Podskórne podawanie leku Saphnelo zostało zatwierdzone w UE i Japonii oraz podlega przeglądowi regulacyjnemu w kilku innych krajach na całym świecie. Wlew Saphnelo IV został zatwierdzony do leczenia umiarkowanego do ciężkiego SLE w ponad 70 krajach na całym świecie, w tym w USA i UE. Do chwili obecnej ponad 40 000 pacjentów na całym świecie leczono produktem Saphnelo.13 Saphnelo IV to pierwszy lek biologiczny, w przypadku którego uzyskano dane dotyczące remisji w SLE z czteroletniego badania III fazy kontrolowanego placebo (TULIP-LTE), którego remisję mierzono według kryteriów DORIS.14,15

Względy finansoweAstraZeneca nabyła globalne prawa do Saphnelo na mocy wyłącznej umowy licencyjnej i współpracy z Medarex, Inc. w 2004 r. Możliwość współpromowania produktu przez Medarex wygasła wraz z jego przejęciem przez Bristol-Myers Squibb (BMS) w 2009 r. Zgodnie z umową, zaktualizowaną w 2025 r., AstraZeneca będzie płacić BMS opłatę licencyjną dla nastolatków za sprzedaż w USA.

Toczeń rumieniowaty układowySLE to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje zdrowe tkanki w organizmie.16 Jest to przewlekła i złożona choroba z różnorodnymi objawami klinicznymi, która może wpływać na wiele narządów i powodować szereg objawów, w tym ból, wysypkę, zmęczenie, obrzęk stawów i gorączkę.11,12,16,17

Na SLE choruje ponad 3,4 miliona ludzi na całym świecie.18 Życie z SLE może być bolesne, wyniszczające i mieć głęboki wpływ na samopoczucie psychiczne i finansowe pacjentów.17,19-23 Szacuje się, że u 50% osób chorych na SLE w ciągu pięciu lat od rozpoznania dochodzi do nieodwracalnego uszkodzenia narządów z powodu długotrwałego stosowania kortykosteroidów i aktywności choroby.9,23 Nawet niewielkie zmniejszenie codziennego stosowania sterydów (np. 1 mg/dzień) może obniżyć ryzyko uszkodzenia narządów.24

TULIP-SCTULIP-SC było wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa podskórnego podawania anifrolumabu w porównaniu z placebo u uczestników w wieku od 18 do 70 lat z umiarkowanym do ciężkiego SLE otrzymujących standardowe leczenie (doustne kortykosteroidy, leki przeciwmalaryczne i/lub leki immunosupresyjne).25

Pierwotnym punktem końcowym było zmniejszenie aktywności choroby mierzone za pomocą złożonej oceny tocznia (BICLA) opartej na British Isles Lupus Assessment Group w 52. tygodniu.25 Badanie BICLA wymaga poprawy we wszystkich narządach z wyjściową aktywnością choroby, bez nowych zaostrzeń.25

W badaniu TULIP-SC Saphnelo wykazał klinicznie znaczące skutki w zakresie szeregu miar wyniku: zmniejszenie aktywności choroby SLE podczas zmniejszania dawki OCS do małej (≤7,5 mg/dobę), więcej pacjentów szybciej osiągnęło odpowiedź BICLA, a liczbowo opóźniono czas do pierwszego zaostrzenia.25,26 W określonych wcześniej drugorzędowych i eksploracyjnych punktach końcowych 29,0% pacjentów przyjmujących Saphnelo osiągnęło remisję DORIS, a 40,1% osiągnęło niski poziom aktywności choroby, jak mierzono za pomocą skali LLDAS (Low-Level Disease Activity Score).25,26

Uczestnicy (367) zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 120 mg podskórnej dawki anifrolumabu lub placebo podawanego za pomocą ampułko-napełnionej jednorazowej strzykawki.25 Planowaną analizę okresową przeprowadzono, gdy pierwszych 220 uczestników osiągnęło 52. tydzień lub wycofało się z badania.25 Badanie obejmuje również otwarty okres przedłużenia wynoszący 52 tygodnie dla uczestników, którzy ukończyli 52-tygodniowe leczenie period.25

Saphnelo PenSaphnelo będzie dostępny do samodzielnego podawania podskórnego za pomocą automatycznego wstrzykiwacza 120 mg raz w tygodniu (Saphnelo Pen) lub ampułko-strzykawki.

Podskórne podanie leku Saphnelo zostało zatwierdzone w UE i Japonii. Od 2021 r. lek Saphnelo jest dostępny w postaci wlewu dożylnego podawanego przez pracowników służby zdrowia w szpitalu lub klinice. Saphnelo Pen umożliwia pacjentom samodzielne podanie leku poza kliniką lub przy wsparciu pracownika służby zdrowia lub opiekuna w prosty sposób.

SaphneloSaphnelo (anifrolumab) to pierwsze w swojej klasie, w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z podjednostką 1 receptora interferonu typu I (IFN), blokując aktywność typu I IFN.5,27 IFN typu I, takie jak IFN-alfa, IFN-beta i IFN-kappa, to cytokiny zaangażowane w regulację szlaków zapalnych związanych z SLE.28-33

Saphnelo IV to pierwszy lek biologiczny, którego dane dotyczące remisji w SLE pochodzą z czteroletniego, kontrolowanego placebo badania fazy III (TULIP-LTE), mierzonego według kryteriów remisji DORIS.14,15 DORIS jest mierzony jako kliniczna SLEDAI-2K, czyli „wskaźnik aktywności tocznia rumieniowatego układowego 2000”, wynik 0, ogólna ocena lekarza <0,5, prednizolon/równoważna dawka dawki OCS ≤5 mg na dzień i stałe dawki podtrzymujące leków immunosupresyjnych, w tym leków biologicznych.34

Saphnelo jest w dalszym ciągu poddawany ocenie w leczeniu chorób, w których IFN typu I odgrywa kluczową rolę, w tym w badaniach fazy III dotyczących tocznia rumieniowatego skórnego, zapalenia mięśni, twardziny układowej i toczniowego zapalenia nerek.35-38

AstraZeneca w dziedzinie chorób układu oddechowego i immunologiiDziałanie układu oddechowego i immunologii, część AstraZeneca BioPharmaceuticals, jest kluczowym obszarem chorób i czynnikiem wzrostu firmy.

AstraZeneca to uznany lider w dziedzinie leczenia chorób układu oddechowego z 50-letnim dziedzictwem i rosnącym portfolio leków stosowanych w chorobach o podłożu immunologicznym. Firma angażuje się w zaspokajanie ogromnych niezaspokojonych potrzeb związanych z tymi przewlekłymi, często wyniszczającymi chorobami, oferując gotowe i portfolio leków wziewnych, leków biologicznych i nowych metod leczenia, których celem jest osiągnięcie wcześniej nieosiągalnych celów biologicznych. Naszą ambicją jest dostarczanie leków zmieniających życie, które pomogą wyeliminować POChP jako główną przyczynę zgonów, wyeliminować ataki astmy i osiągnąć remisję kliniczną w chorobach o podłożu immunologicznym.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) to globalna, kierowana przez naukę firma biofarmaceutyczna, która koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków na receptę w onkologii, chorobach rzadkich i biofarmaceutyce, w tym w chorobach układu krążenia, nerek i metabolizmu oraz układu oddechowego i immunologii. Innowacyjne leki AstraZeneca z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii są sprzedawane w ponad 125 krajach i stosowane przez miliony pacjentów na całym świecie. Odwiedź astrazeneca.com i śledź firmę w mediach społecznościowych @AstraZeneca.

Referencje

1. AstraZeneca. Na podstawie tymczasowej analizy badanie III fazy TULIP-SC Saphnelo spełnia pierwszorzędowy punkt końcowy u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym. Dostępne pod adresem: Saphnelo do samodzielnego podawania Badanie TULIP-SC III fazy spełnia pierwotny punkt końcowy u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym na podstawie analizy okresowej. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

2. Furie R. i in. Co to znaczy być osobą udzielającą pomocy w ramach złożonej oceny tocznia na Wyspach Brytyjskich? Analiza post hoc dwóch badań fazy III. Zapalenie stawów Reumatol. 2021;73(11):2059-2068.

3. Morand E. i in. Próba anifrolumabu w aktywnym toczniu rumieniowatym układowym. N Engl J Med. 2020;382(3):211-221.

4. Furie R. i in. Inhibitor interferonu typu I, anifrolumab w aktywnym toczniu rumieniowatym układowym (TULIP-1): randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3. Lancet Reumatol. 2019;1(4):e208-e219.

5. Furie R. i in. Anifrolumab, przeciwciało monoklonalne przeciwko receptorowi interferonu α, stosowane w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Zapalenie stawów Reumatol. 2017;69(2):376-386.

6. Reumatolog. SLE Jest główną przyczyną zgonów wśród kobiet. Dostępne pod adresem: https://www.the-rheumatologist.org/article/sle-is-a-leading-cause-of-death-among-women. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

7. Izmirly PM i in. Częstość występowania tocznia rumieniowatego układowego w Stanach Zjednoczonych: szacunki z metaanalizy Krajowych rejestrów tocznia z Centrów Kontroli i Zapobiegania Chorobom. Zapalenie stawów Reumatol. 2021;73(6):991-996.

8. Apostolopoulos D i Morand EF. To nie zniknęło: problem stosowania glikokortykosteroidów w toczniu pozostaje. Reumatologia (Oxford). 2017;56(Suppl 1):i114-i122.

9. Ji L i in. Czy należy odstawić czy kontynuować podawanie małych dawek glikokortykosteroidów w przypadku tocznia rumieniowatego układowego? Systematyczny przegląd i metaanaliza dotycząca ryzyka wystąpienia płomieni i uszkodzeń. Reumatologia. 2021;60(12):5517-5526.

10. Lateef A i Petri M. Niezaspokojone potrzeby medyczne w toczniu rumieniowatym układowym. Zapalenie stawów Res Ther. 2012;14(Suppl 4):S4.

11. Amerykańskie Kolegium Reumatologiczne. Wytyczne American College of Rheumatology (ACR) z 2025 r. dotyczące leczenia tocznia rumieniowatego układowego (SLE). Dostępne pod adresem: lupus-guideline-sle-2025.pdf. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

12. Fanouriakis A i in. Zalecenia EULAR dotyczące postępowania w toczniu rumieniowatym układowym: aktualizacja z 2023 r. Ann Rheum Dis. 2024;83(1):15-29.

13. Dane AstraZeneca w pliku. 2025. REF-290598.

14. Morand EF i in. LLDAS i osiągnięcie remisji podczas leczenia anifrolumabem u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: wyniki badania TULIP i długoterminowego, randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego. Ann Rheum Dis. 2025; 84(5): 777-778.

15. Mosca M i in. Osiągnięcie remisji LLDAS i DORIS podczas leczenia anifrolumabem: tymczasowe wyniki międzynarodowego, obserwacyjnego badania po wprowadzeniu na rynek, dotyczącego skuteczności leczenia w świecie rzeczywistym. Ann Rheum Dis. 2025. 84(1):168-169.

16. Bruce IN i in. Czynniki związane z narastaniem uszkodzeń u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: wyniki kohorty początkowej Międzynarodowej Współpracy Klinik Tocznia Układowego (SLICC). Ann Rheum Dis. 2015;74(9):1706-1713.

17. Kaul A i in. Toczeń rumieniowaty układowy. Podkłady Nat Rev Dis. 2016;2:16039.

18. Tian J. i in. Globalna epidemiologia tocznia rumieniowatego układowego: kompleksowa systematyczna analiza i badanie modelowania. Ann Rheum Dis. 2023;82(3):351-356.

19. Elefante E. i in. Wpływ wzorców aktywności choroby na jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (SLE). Toczeń Sci Med. 2024;11:e001202.

20. Primavera D i in. Jakość życia w toczniu rumieniowatym układowym i innych chorobach przewlekłych: podkreślanie wzmocnionego wpływu epizodów depresyjnych. Opieka zdrowotna. 2024;12:233. 25.

21. Liu X i in. Warunki zdrowia psychicznego u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: przegląd systematyczny i metaanaliza. Reumatologia (Oxford). 2024;63:3234-3242.

22. Leung J. i in. „…Brak prawdziwego wsparcia, którego potrzebujemy”: doświadczenia pacjentów z niejednoznacznością tocznia rumieniowatego układowego i erozją wsparcia społecznego. ACR Otwarty Reumatol. 2019;1:135-144.

23. Murimi-Worstell IB i wsp.: Wykorzystanie opieki zdrowotnej i koszty tocznia rumieniowatego układowego według ciężkości choroby w Stanach Zjednoczonych. J Reumatol 2021; 48: 385-93.

24. Katsumata Y i in. Ryzyko zaostrzenia i narastania uszkodzeń po zmniejszaniu dawki glikokortykosteroidów u zmodyfikowanych, aktywnych serologicznie, spokojnych klinicznie pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: międzynarodowe obserwacyjne badanie kohortowe. Ann Rheum Dis. 2024;83(8):998-1005.

25. Clinicaltrials.gov. Podskórny anifrolumab u dorosłych pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (Tulip SC). Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04877691. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

26. Manzi S i in. Skuteczność i bezpieczeństwo podawania anifrolumabu podskórnego w toczniu rumieniowatym układowym: randomizowane badanie fazy 3 TULIP-SC. Zapalenie stawów Reumatol. 2025. doi: 10.1002/art.70041.

27. Riggs JM i in. Charakterystyka anifrolumabu, w pełni ludzkiego przeciwciała będącego antagonistą receptora interferonu, stosowanego w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego. Toczeń Sci Med. 2018;5(1):e000261.

28. Lauwerys BR i in. Blokada interferonu typu I w toczniu rumieniowatym układowym: na czym stoimy? Reumatologia. 2014;53(8):1369-1376.

29. Sarkar MK i in. Nadwrażliwość na światło i odpowiedzi IFN typu I w toczniu skórnym są napędzane przez interferon kappa pochodzący z naskórka. Ann Rheum Dis. 2018;77(11):1653-1664.

30. Jefferies Kalifornia. Regulowanie IRF w chorobach wywołanych IFN. Przedni immunol. 2019;10:325.

31. Mai L i in. Wyjściowa sygnatura interferonu pozwala przewidzieć ciężkość choroby w kolejnych latach w toczniu rumieniowatym układowym. Zapalenie stawów Res Ther. 2021;23(1):29.

32. López de Padilla CM i in. Interferony typu I: podstawowe pojęcia i znaczenie kliniczne w chorobach zapalnych o podłożu immunologicznym. Gen. 2016;576(101):14-21.

33. Rönnblom L i in. Szlak interferonu w SLE: klucz do odkrycia tajemnicy choroby. Toczeń Sci Med. 2019;6(1):e000270.

34. Vollenhoven R i in. Definicja remisji w SLE według DORIS 2021: ostateczne zalecenia międzynarodowej grupy zadaniowej. Nauka i medycyna tocznia. 2021; 8: e000538. doi:10.1136/lupus-2021-000538.

35. Clinicaltrials.gov. Dwuetapowe badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania anifrolumabu u osób dorosłych z przewlekłym i/lub podostrym toczniem rumieniowatym skórnym (LAWENDA). Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06015737. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

36. Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa anifrolumabu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym i dodanego do standardowego leczenia w porównaniu z placebo dodanym do standardowego leczenia u dorosłych uczestników z idiopatycznymi miopatiami zapalnymi (zapalenie wielomięśniowe i zapalenie skórno-mięśniowe) (JAŚMIN). Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06455449. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

37. Clinicaltrials.gov. Określ skuteczność anifrolumabu w twardzinie układowej (DAISY). Dostępne pod adresem: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05925803. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

38. ClinicalTrials.gov. Badanie III fazy dotyczące stosowania anifrolumabu u dorosłych pacjentów z aktywnym proliferacyjnym toczniowym zapaleniem nerek (IRIS). Dostępne pod adresem: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05138133. [Ostatni dostęp: kwiecień 2026 r.].

Źródło: AstraZeneca

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

FDA zatwierdza Saphnelo (anifrolumab) w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego tocznia rumieniowatego układowego – 2 sierpnia 2021 r.

Saphnelo (anifrolumab-fnia) Historia zatwierdzeń FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-04-28 09:34

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.