Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyjęła nowy wniosek dotyczący leku Zipalertynib do leczenia niedrobnokomórkowego raka płuc miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami z mutacjami insercyjnymi w eksonie 20 EGFR

Leczenie: niedrobnokomórkowego raka płuc

USA Agencja ds. Żywności i Leków przyjmuje nowy wniosek dotyczący leku Zipalertynib do leczenia miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego niedrobnokomórkowego raka płuc z mutacjami insercyjnymi w eksonie 20 EGFR

PRINCETON, New Jersey, TOKIO, Japonia, CAMBRIDGE, Massachusetts, 28 kwietnia 2026 r. — Taiho Oncology, Inc., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. i Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) ogłosiły dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła wniosek o nowy lek (NDA) dla zipalertynibu do leczenia pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuc (NSCLC) z mutacjami w insercji eksonu 20 eksonu naskórkowego czynnika wzrostu (EGFR) (ex20ins), u których choroba doszło do progresji w trakcie lub po chemioterapii opartej na platynie, z amiwantamabem lub bez niego. Docelową datą działania ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) jest 27 lutego 2027 r.

Przedłożenie NDA na podstawie badania klinicznego fazy 2b REZILIENT1, które wykazało klinicznie znaczące i trwałe odpowiedzi u pacjentów z nawrotowym NSCLC z mutacją w eksonie 20 w genie EGFR

Recepta Docelowa data działania wynikająca z ustawy o opłatach za używanie narkotyków (PDUFA) to 27 lutego 2027 r.

NDA jest poparta danymi z części fazy 2b badania klinicznego REZILIENT1 dotyczącego stosowania zypalertynibu w monoterapii u pacjentów z NSCLC z mutacjami ex20ins w genie EGFR, którzy otrzymali wcześniej leczenie. W badaniu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim był odsetek obiektywnych odpowiedzi. Wyniki badania REZILIENT1 zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2025 r. i jednocześnie opublikowane w czasopiśmie Journal of Clinical Oncology.

„Zipalertynib został odkryty w Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. i został opracowany z naciskiem na niezaspokojone potrzeby pacjentów z EGFR w eksonie 20 niedrobnokomórkowego raka płuc z mutacją insercyjną” – powiedział Harold Keer, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Taiho Oncology. „Zaakceptowanie przez FDA umowy NDA dotyczącej zipalertynibu jest ważnym kamieniem milowym dla tego programu i nie możemy się doczekać współpracy z FDA podczas procesu przeglądu.”

„Zipalertynib to związek stworzony przy użyciu zastrzeżonej przez Taiho Pharmaceutical technologii odkrywania i rozwoju leków, Cysteinomix, w celu dostarczenia nowej opcji leczenia odpowiadającej na wiele niezaspokojonych potrzeb medycznych” – powiedział dr Takeshi Sagara, dyrektor wykonawczy, członek zarządu ds. medycznych, rozwoju translacyjnego, rozwoju klinicznego, odkryć i badań przedklinicznych w Taiho Pharmaceutical. "Akceptacja NDA przez FDA stanowi ważny kamień milowy, odzwierciedlający zgromadzone do tej pory dane naukowe i kliniczne. Będziemy w dalszym ciągu ściśle współpracować z Taiho Oncology, Cullinan Therapeutics i FDA przez cały proces przeglądu, a naszym wspólnym celem jest ostateczne dostarczenie nowej opcji leczenia pacjentom z niedrobnokomórkowym rakiem płuc z mutacjami insercyjnymi w eksonie 20 EGFR."

„Akceptacja przez FDA NDA zipalertynibu to ważny krok w kierunku udostępnienia zipalertynibu osobom chorym na niedrobnokomórkowego raka płuc z mutacjami insercyjnymi w eksonie 20 EGFR, które w dalszym ciągu mają ograniczone możliwości leczenia” – powiedział Jeffrey Jones, lekarz medycyny, MBA, dyrektor medyczny w Cullinan Therapeutics. "Jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom i rodzinom, którzy wzięli udział w programie REZILIENT, a także badaczom, zespołom badawczym i zwolennikom, których współpraca umożliwiła osiągnięcie tego kamienia milowego. Wierzymy, że zipalertynib ma potencjał, aby pomóc zaspokoić znaczącą niezaspokojoną potrzebę, i nie możemy się doczekać współpracy z naszymi partnerami z Taiho, której celem jest udostępnienie zipalertynibu pacjentom oczekującym na nowe opcje leczenia."

Podsumowanie wyników badania podstawowego:

Zipalertynib wykazał znaczącą klinicznie skuteczność w populacji pierwotnej (n=176), w tym 51 pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej amiwantamab.

Potwierdzony współczynnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) wyniósł 35%. Mediana czasu trwania odpowiedzi (mDOR) wyniosła 8,8 miesiąca.

U pacjentów leczonych wcześniej wyłącznie chemioterapią opartą na pochodnych platyny (n=125) ORR wyniósł 40%, a mDOR wynosił 8,8 miesiąca.

W eksploracyjnych analizach podgrup:

U pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej amiwantamab bez innej terapii ukierunkowanej na ex20ins (n=30) wykazano potwierdzony ORR wynoszący 30% i mDOR wynoszący 14,7 miesiąca.

Pacjenci z przerzutami do mózgu (n=68) wykazywali potwierdzony ORR wynoszący 31% i mDOR wynoszący 8,3 miesięcy.

Profil bezpieczeństwa zipalertynibu był możliwy do kontrolowania i zgodny z wcześniej zgłoszonymi danymi.¹ Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi podczas leczenia były zanokcica, wysypka, niedokrwistość, trądzikopodobne zapalenie skóry, biegunka, suchość skóry, nudności i zapalenie jamy ustnej. Większość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem miała stopień 1. lub 2. według NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0).

Zipalertynib jest doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej EGFR. Zipalertynib otrzymał oznaczenie terapii przełomowej w 2021 r. do leczenia pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym NSCLC z mutacjami ex20ins w genie EGFR, którzy wcześniej otrzymywali chemioterapię ogólnoustrojową opartą na platynie.

Informacje o REZILIENT1

REZILIENT1 (Researching Zipalertinib in EGFR Non-Small Cell Lung Cancer Tumours) to badanie kliniczne fazy 1/2 (NCT04036682) mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa zipalertynibu u dorosłych pacjentów z miejscową chorobą nowotworową zaawansowany lub przerzutowy NSCLC z mutacjami EGFR ex20ins, którzy otrzymali wcześniej leczenie. Pacjenci byli leczeni doustnym zipalertynibem w dawce 100 mg dwa razy na dobę. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi były odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR), oceniane w niezależnym, zaślepionym, centralnym przeglądzie (ICR) według kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) wersja 1.1. Zdarzenia niepożądane scharakteryzowano i sklasyfikowano zgodnie z kryteriami NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0).

O Zipalertynibie

Zipalertynib (kod rozwoju: CLN-081/TAS6417) to dostępna doustnie mała cząsteczka przeznaczona do celowania w aktywujące mutacje w EGFR. Cząsteczkę wybrano ze względu na jej zdolność do hamowania wariantów EGFR z mutacjami ex20ins, oszczędzając jednocześnie EGFR typu dzikiego. Zipalertynib opracowano jako nieodwracalny inhibitor EGFR nowej generacji do leczenia genetycznie określonej podgrupy pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuc. Zipalertynib otrzymał od FDA oznaczenie terapii przełomowej do leczenia pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym NSCLC z mutacjami naskórkowego czynnika wzrostu EGFR ex20ins, którzy wcześniej otrzymywali chemioterapię ogólnoustrojową opartą na platynie. Zipalertynib jest w fazie eksperymentalnej i nie został zatwierdzony przez żaden organ ds. zdrowia publicznego.

Zipalertynib jest opracowywany przez Taiho Oncology, Inc. i jej spółkę-matkę Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. na całym świecie oraz we współpracy z Cullinan Therapeutics, Inc. w USA

Insercyjne mutacje eksonu 20 w EGFR

NSCLC jest częstą postacią raka płuc i aż do 4% wszystkich przypadków na świecie ma ex20iny EGFR, co czyni je trzecim podtypem mutacji EGFR.2 W Stanach Zjednoczonych około 16% pacjentów z NSCLC ma mutacje EGFR2, przy czym insercje w eksonie 20 stanowią do 12% tych mutacji.3

O Taiho Oncology, Inc.

Misją Taiho Oncology, Inc. jest poprawa życia pacjentów chorych na raka, ich rodzin i opiekunów. Firma specjalizuje się w opracowywaniu i komercjalizacji doustnych leków przeciwnowotworowych stosowanych w leczeniu różnych typów nowotworów. Taiho Oncology dysponuje solidną listą drobnocząsteczkowych kandydatów klinicznych ukierunkowanych na nowotwory lite i nowotwory układu krwiotwórczego, a dodatkowych kandydatów znajduje się w fazie rozwoju przedklinicznego. Taiho Oncology jest spółką zależną Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., która jest częścią Otsuka Holdings Co., Ltd. Siedziba Taiho Oncology znajduje się w Princeton w stanie New Jersey i nadzoruje europejskie i kanadyjskie operacje swojej spółki-matki, które są zlokalizowane w Baar w Szwajcarii i Oakville w Ontario w Kanadzie.

Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.taihooncology.com/ i śledź nas na LinkedIn i X.

Taiho Oncology i logo Taiho Oncology są zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

O Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. (Japonia)

Taiho Pharmaceutical, spółka zależna Otsuka Holdings Co., Ltd. (https://www.otsuka.com/en/), to specjalistyczna firma farmaceutyczna oparta na badaniach i rozwoju, skupiająca się na dziedzinach onkologii i chorób o podłożu immunologicznym. Filozofia firmy przyjmuje formę zobowiązania: „Staramy się poprawiać zdrowie ludzkie i przyczyniać się do budowania społeczeństwa wzbogaconego uśmiechem”. W szczególności w dziedzinie onkologii firma Taiho Pharmaceutical jest znana jako wiodąca firma w Japonii zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych leków do leczenia raka, a reputacja ta szybko rośnie dzięki szeroko zakrojonym globalnym wysiłkom badawczo-rozwojowym. Również w obszarach innych niż onkologia firma tworzy i sprzedaje wysokiej jakości produkty, które skutecznie leczą schorzenia i mogą pomóc poprawić jakość życia ludzi. Zawsze stawiając klienta na pierwszym miejscu, Taiho Pharmaceutical ma również na celu oferowanie konsumenckich produktów zdrowotnych, które wspierają wysiłki ludzi w prowadzeniu satysfakcjonującego i satysfakcjonującego życia. Więcej informacji na temat Taiho Pharmaceutical można znaleźć na stronie https://www.taiho.co.jp/en.

O Cullinan Therapeutics

Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) to firma biofarmaceutyczna opracowująca potencjalne, pierwsze lub najlepsze w swojej klasie, skuteczne terapie chorób autoimmunologicznych i nowotworów. Cullinan realizuje obiecujące cele terapeutyczne, wykorzystując jednocześnie podstawową wiedzę specjalistyczną w zakresie czynników angażujących limfocyty T, które mają ugruntowaną pozycję w onkologii, a obecnie zajmują się chorobami autoimmunologicznymi. Dzięki etapowi klinicznemu, opartemu na rygorystycznym podejściu naukowym i celowych innowacjach, Cullinan realizuje swoją misję polegającą na zapewnianiu pacjentom nowych standardów opieki. Dowiedz się więcej o Cullinanie na https://cullinantherapeutics.com/ i śledź Cullinana na LinkedIn i X.

Oświadczenia prognozujące

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi wyraźne lub dorozumiane stwierdzenia dotyczące przekonań i oczekiwań firmy w zakresie możliwości uzyskania przez zipalertynib zgody FDA na leczenie pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym NSCLC z mutacjami ex20ins w genie EGFR, u których choroba uległa progresji w trakcie lub po chemioterapii opartej na platynie, z amiwantamabem lub bez, przewidywany termin zatwierdzenia przez FDA, profil bezpieczeństwa i skuteczności zipalertynibu oraz jego potencjał w zakresie zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych, a także inne stwierdzenia, które nie są faktami historycznymi. Słowa „uważać”, „kontynuować”, „może”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierza”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „projekt”, „dążyć”, „będzie” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa.

Wszelkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawarte w tym komunikacie prasowym opierają się na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa przyszłe zdarzenia i podlegają znanemu i nieznanemu ryzyku oraz niepewności, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, wyniki lub osiągnięcia będą istotnie różnić się od jakichkolwiek przyszłych wyników, wyników lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Ryzyka te obejmują między innymi: niepewność co do terminu i wyników składania wniosków do organów regulacyjnych; ryzyko, że wszelkie umowy NDA, IND lub inne zgłoszenia regulacyjne, które możemy złożyć w amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków lub innych globalnych agencjach regulacyjnych, nie zostaną zaakceptowane lub zatwierdzone w oczekiwanym terminie lub w ogóle; sukces naszych badań klinicznych i badań przedklinicznych; ryzyko związane z naszą zdolnością do ochrony i utrzymania naszej pozycji w zakresie własności intelektualnej; ryzyko związane z produkcją, dostawą i dystrybucją naszych kandydatów na produkty; ryzyko, że którykolwiek z naszych kandydatów na produkty, w tym te, które są wspólnie opracowywane, nie zostanie pomyślnie opracowany i skomercjalizowany; ryzyko, że wyniki badań przedklinicznych lub badań klinicznych nie pozwolą przewidzieć przyszłych wyników w związku z przyszłymi badaniami; wpływ zmian w globalnych warunkach gospodarczych, w tym niepewności związanej z międzynarodową polityką handlową, taryfami i dynamiką łańcucha dostaw na naszą działalność i operacje; oraz powodzenie jakiejkolwiek współpracy, partnerstwa, licencji lub podobnych umów. Te oraz inne ważne ryzyka i niepewności omówione w naszych zgłoszeniach do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w tytule „Czynniki ryzyka” w naszym najnowszym Raporcie rocznym na formularzu 10-K i w kolejnych zgłoszeniach do SEC, mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Chociaż w pewnym momencie w przyszłości możemy zdecydować się na aktualizację takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, nie jesteśmy do tego zobowiązani, nawet jeśli późniejsze zdarzenia spowodują zmianę naszych poglądów, z wyjątkiem zakresu wymaganego przez prawo. Nie należy uważać, że te stwierdzenia dotyczące przyszłości odzwierciedlają nasze poglądy na dzień następujący po dacie niniejszego komunikatu prasowego. Ponadto, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, ani firma, ani żadna inna osoba nie ponosi odpowiedzialności za dokładność i kompletność stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej są aktualne wyłącznie na dzień, w którym zostały wydane.

Źródła referencyjne

Piotrowska Z, Tan DS, Smit EF i in. Bezpieczeństwo, tolerancja i działanie przeciwnowotworowe zipalertynibu u pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuc z insercjami eksonu 20 receptora naskórkowego czynnika wzrostu. Journal of Oncology Clinical. Dostępne pod adresem: https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.00152.

Burnett H, Emich H, Carroll C i in. Epidemiologiczne i kliniczne obciążenie insercją eksonu 20 EGFR w zaawansowanym niedrobnokomórkowym raku płuc: systematyczny przegląd literatury. PLOS JEDEN. 2021;16(3):e0247620. Dostępne pod adresem: https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0247620.

Riess JW, Gandara DR, Frampton GM i in. Różnorodne insercje eksonu 20 EGFR i współwystępujące zmiany molekularne zidentyfikowane na podstawie kompleksowego profilowania genomowego NSCLC. Journal of Thoracic Oncology. 5 lipca 2018 r.; 13(10): 1560–1568. Dostępne pod adresem: https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/pdf.

Źródło: Taiho Oncology, Inc.

Źródło: HealthDay

Historia zatwierdzeń Zipalertynibu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-04-30 15:14

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.