Sapience Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour ST316, un antagoniste de la β-caténine premier de sa classe, pour le traitement de la polypose adénomateuse familiale (PAF)

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TARRYTOWN, New York, 19 décembre 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies peptidiques pour lutter contre la dérégulation oncogène et immunitaire à l'origine du cancer, a annoncé aujourd'hui que l'organisme américain Food and La Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au ST316 pour le traitement de la polypose adénomateuse familiale (FAP).

La FAP est une maladie génétique précancéreuse rare qui provoque la formation de centaines, voire de milliers de polypes dans tout le côlon, généralement à partir de l'adolescence. En l'absence de thérapies approuvées pour la FAP, sans intervention chirurgicale, elle conduira invariablement au développement d'un cancer colorectal (CCR) avant l'âge de 40 ans. Le développement de la FAP est considéré comme un événement déclencheur dans le développement du CCR, qui devrait être diagnostiqué dans 150 000 patients aux États-Unis l'année prochaine.

ST316 est un antagoniste de première classe de la β-caténine et de son co-activateur, BCL9, actuellement dans une étude de phase 2 pour le traitement du CCR. ST316 est conçu pour arrêter sélectivement la voie de signalisation Wnt/β-caténine, qui est un facteur clé de la FAP et de plus de 80 % des CRC, soulignant l'importance de cette voie pour l'intervention thérapeutique.

"Nous sommes ravis que la FDA ait accordé la désignation de médicament orphelin au ST316 pour le traitement de la FAP. Ce prix constitue une étape réglementaire importante qui fait progresser notre approche visant à cibler les altérations génétiques de la voie de signalisation Wnt/β-caténine, qui sont à l'origine de maladies précancéreuses et malignes », a commenté le Dr Abi Vainstein-Haras, directeur médical de Sapience. . « Hormis la chirurgie à forte morbidité et la surveillance intensive par coloscopie, les patients atteints de FAP ne disposent d'aucune option de traitement pour empêcher leur maladie d'évoluer vers le CCR, la deuxième cause de décès par cancer aux États-Unis. Nous sommes impatients de continuer à travailler avec diligence pour faire progresser le développement du ST316 chez les populations de patients FAP et CCR. »

La désignation de médicament orphelin est accordée aux médicaments ou produits biologiques destinés au traitement de maladies ou affections rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les incitations qui accompagnent la désignation comprennent l'éligibilité aux subventions fédérales, aux crédits d'impôt pour la recherche et le développement, l'exonération des frais de dépôt et la possibilité de sept ans d'exclusivité marketing.

À propos du ST316

ST316 est un antagoniste de première classe de l'interaction entre la β-caténine et son co-activateur, BCL9, un complexe responsable de l'expression des oncogènes et du système immunitaire. exclusion dans plusieurs cancers où une signalisation aberrante de la voie Wnt/β-caténine est observée. L’exposition au ST316 dans les cellules cancéreuses empêche la localisation nucléaire de la β-caténine induite par BCL9 et inhibe la formation du complexe protéique améliorant l’Wnt. La perturbation de cette interaction supprime sélectivement la transcription des gènes cibles oncogènes Wnt qui régulent la prolifération, la migration, l'invasion et le potentiel métastatique des cellules tumorales, ainsi que des gènes qui régulent l'immunosuppression du microenvironnement tumoral. ST316 crée un microenvironnement tumoral pro-immunitaire et, dans les modèles précliniques, s'est révélé synergique avec l'inhibition des points de contrôle. En raison de sa sélectivité et de sa modulation en aval de la voie Wnt/β-caténine, ST316 présente l'opportunité de cibler de manière sûre et efficace les pathologies induites par la Wnt/β-caténine sans les toxicités précédemment observées avec d'autres agents de la voie Wnt.

ST316-101 (NCT05848739) est la première étude ouverte de phase 1 à 2 chez l'humain, avec augmentation et expansion de la dose, conçue pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la PD et l'efficacité précoce du ST316. La partie de phase 1 avec augmentation de dose de l'étude a testé différents niveaux de dose de ST316 chez des patients atteints de certaines tumeurs solides avancées connues pour héberger des anomalies de la voie de signalisation Wnt/β-caténine, y compris le CCR. ST316 est actuellement testé dans la partie de phase 2 de l'étude chez des patients atteints de CCR, en association avec les normes de soins pertinentes et dans plusieurs lignes de traitement. La FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au ST316 pour le traitement de la polypose adénomateuse familiale (PAF).

À propos de Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. est une société privée de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte et le développement de thérapies peptidiques pour répondre aux dérégulation oncogène et immunitaire à l’origine du cancer. Grâce à ses capacités de découverte internes, Sapience a construit un pipeline de candidats thérapeutiques appelés SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulator) qui perturbent les interactions protéine-protéine intracellulaires, permettant ainsi de cibler des facteurs de transcription traditionnellement considérés comme non médicamenteux. Sapience peut également diriger des cargaisons vers des cibles à la surface des cellules grâce à sa nouvelle classe de molécules appelée SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Receptors on Cancer), permettant la délivrance de charges utiles telles que des particules α aux cellules cancéreuses. Sapience fait progresser ses principaux programmes, ST316, un antagoniste premier de sa classe de la β-caténine, et lucicebtide (anciennement connu sous le nom de ST101), un antagoniste premier de sa classe du C/EBPβ, dans le cadre d'essais cliniques de phase 2.

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Source : Sapience Therapeutics, Inc.

Publié : 2024-12-20 12:00

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