A Sapience Therapeutics megkapta az FDA Orphan Drug-jelölését az ST316-ra, amely az első osztályú β-katenin antagonista, a családi adenomás polipózis (FAP) kezelésére.

Kövesse a Drugslib-et

TARRYTOWN, N.Y., 2024. december 19. – A Sapience Therapeutics, Inc. klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely a rákot kiváltó onkogén és immunrendszeri rendellenességek kezelésére szolgáló peptidterápiák felfedezésére és fejlesztésére összpontosított, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és A Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) az ST316 számára Ritka Gyógyszer Megjelölést (ODD) adott a kezelésre. A familiáris adenomatosus polyposis (FAP) betegsége.

A FAP egy rosszindulatú daganat előtti, ritka genetikai állapot, amely polipok százainak vagy ezreinek kialakulását okozza a vastagbélben, jellemzően serdülőkortól kezdve. Az FAP jóváhagyott terápiáinak hiányában sebészeti beavatkozás nélkül mindig a colorectalis rák (CRC) kialakulásához vezet 40 éves korig. Az FAP kialakulása a CRC kialakulásának kezdeti eseményének számít, amelyet várhatóan a következő években diagnosztizálnak. 150 000 beteg az Egyesült Államokban jövőre.

Az ST316 a β-katenin és társaktivátora, a BCL9 első osztályú antagonistája, jelenleg a CRC kezelésére irányuló 2. fázisú vizsgálatban. Az ST316-ot úgy tervezték, hogy szelektíven leállítsa a Wnt/β-catenin jelátviteli útvonalat, amely az FAP és a CRC-k több mint 80%-ának kulcsfontosságú mozgatórugója, hangsúlyozva ennek az útvonalnak a jelentőségét a terápiás beavatkozásban.

„Mi nagyon örülnek annak, hogy az FDA az ST316-nak Ritka Gyógyszer minősítést adott az FAP kezelésére. Ez a díj fontos szabályozási mérföldkő, amely előremozdítja a Wnt/β-catenin jelátviteli útvonal genetikai elváltozásainak megcélzását célzó megközelítésünket, amelyek mind a pre-malignus, mind a rosszindulatú betegségek előidézői” – kommentálta Dr. Abi Vainstein-Haras, a Sapience tiszti főorvosa. . „A magas morbiditású műtéteken és az intenzív kolonoszkópiás megfigyelésen kívül az FAP-ban szenvedő betegeknek nincs olyan kezelési lehetősége, amely megakadályozná, hogy betegségük CRC-vé, a daganatos halálozás második vezető okává váljon az Egyesült Államokban. Bízunk benne, hogy továbbra is szorgalmasan dolgozhatunk az ST316 fejlesztésének előmozdításán mind az FAP, mind a CRC betegek populációiban.”

A ritka betegségek gyógyszereinek megjelölését olyan gyógyszerek vagy biológiai termékek kapják, amelyek ritka betegségek vagy állapotok kezelésére szolgálnak, amelyek kevesebb mint 200 000 embert érintenek az Egyesült Államokban. A kijelöléssel járó ösztönzők közé tartozik a szövetségi támogatásokra való jogosultság, a kutatási és fejlesztési adójóváírások, a bejelentési díjak elengedése és a hét évnyi marketing kizárólagosság lehetősége.

Az ST316-ról.

Az ST316 a β-katenin és koaktivátora, a BCL9 közötti kölcsönhatás első számú antagonistája az osztályában. az onkogén expressziójának és az immunkizárásnak az elősegítésére több rákos megbetegedésben, ahol aberráns Wnt/β-catenin útvonal jelátvitel figyelhető meg. Az ST316 expozíció a rákos sejtekben megakadályozza a β-katenin BCL9 által vezérelt nukleáris lokalizációját, és gátolja a Wnt fokozó fehérje komplex kialakulását. Ennek a kölcsönhatásnak a megszakítása szelektíven elnyomja az onkogén Wnt célgének transzkripcióját, amelyek szabályozzák a tumorsejtek proliferációját, migrációját, invázióját és metasztatikus potenciálját, valamint azokat a géneket, amelyek szabályozzák a tumor mikrokörnyezetének immunszuppresszióját. Az ST316 proimmun tumor mikrokörnyezetet hoz létre, és a preklinikai modellekben szinergikusnak bizonyult az ellenőrzőpont gátlással. A Wnt/β-catenin útvonal szelektivitásának és downstream modulációjának köszönhetően az ST316 lehetőséget kínál a Wnt/β-catenin által vezérelt patológiák biztonságos és hatékony megcélzására anélkül, hogy a korábban más Wnt útvonal ágenseivel észlelt toxicitások jelentkeznének.

Az ST316-101 (NCT05848739) egy első emberben végzett, nyílt, 1-2. fázisú dózisemelési és expanziós vizsgálat, amelynek célja az ST316 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai, PD és korai hatékonyságának meghatározása. A vizsgálat 1. fázisú dóziseszkalációs része az ST316 különböző dózisszintjeit tesztelte olyan előrehaladott szolid tumoros betegeknél, akikről ismert, hogy a Wnt/β-catenin jelátviteli útvonal rendellenességeit hordozzák, beleértve a CRC-t is. Az ST316-ot jelenleg a vizsgálat 2. fázisában tesztelik CRC-betegeken, a megfelelő gondozási standardokkal és többféle kezelési móddal kombinálva. Az Egyesült Államok FDA Ritka Gyógyszer-megjelölést adott az ST316-nak a familiáris adenomatosus polyposis (FAP) kezelésére.

A Sapience Therapeutics-ról

A Sapience Therapeutics, Inc. egy magánkézben lévő, klinikai szakaszban lévő biotechnológiai vállalat, amely a peptidterápiák felfedezésére és fejlesztésére összpontosít. onkogén és immunrendszeri zavarok, amelyek rákot okoznak. A házon belüli felfedezési képességekkel a Sapience felépítette a SPEAR™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) nevű terápiás jelölteket, amelyek megzavarják az intracelluláris fehérje-fehérje kölcsönhatásokat, lehetővé téve a hagyományosan gyógyszertelennek tartott transzkripciós faktorok megcélzását. A Sapience a SPARCs™ (Stabilized Peptides Against Against Receptors on Cancer) nevű molekula új osztályával a sejtfelszíni célpontokhoz is képes rakományt irányítani, lehetővé téve a hasznos terhek, például az α-részecskék rákos sejtekhez való eljuttatását. A Sapience a 2. fázisú klinikai vizsgálatokon keresztül továbbfejleszti vezető programjait, az ST316-ot, a β-katenin első osztályú antagonistáját, és a lucicebtidet (korábbi nevén ST101), a C/EBPβ első osztályú antagonistáját. p>

A Sapience Therapeutics szolgáltatással kapcsolatos további információkért látogasson el a https://sapiencetherapeutics.com/ oldalra, és lépjen kapcsolatba velünk a LinkedIn-en.

Forrás: Sapience Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2024-12-20 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak