Sapience Therapeutics ได้รับการรับรองจาก FDA Orphan Drug สำหรับ ST316 ซึ่งเป็นตัวต้าน β-catenin ตัวแรกในกลุ่มเดียวกัน สำหรับการรักษาภาวะเนื้องอกในอะดีโนมาทัสในครอบครัว (FAP)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

แทร์รีทาวน์ นิวยอร์ก วันที่ 19 ธันวาคม 2024 – Sapience Therapeutics, Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นในการค้นพบและพัฒนาวิธีรักษาโรคเปปไทด์เพื่อจัดการกับความผิดปกติของการก่อมะเร็งและระบบภูมิคุ้มกันที่กระตุ้นให้เกิดมะเร็ง ได้ประกาศในวันนี้ว่าหน่วยงานอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติ Orphan Drug Designation (ODD) ให้กับ ST316 เพื่อใช้รักษาโรคเนื้องอกในเนื้อเยื่อครอบครัว (familial adenomatous polyposis) (FAP)

FAP เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้ยากก่อนเกิดมะเร็งซึ่งทำให้เกิดติ่งเนื้อนับร้อยถึงหลายพันติ่งทั่วทั้งลำไส้ใหญ่ โดยทั่วไปจะเริ่มตั้งแต่วัยรุ่น หากไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ FAP หากไม่มีการแทรกแซงการผ่าตัด จะนำไปสู่การพัฒนาของมะเร็งลำไส้ใหญ่และทวารหนัก (CRC) อย่างสม่ำเสมอเมื่ออายุ 40 ปี การพัฒนา FAP ถือเป็นเหตุการณ์เริ่มต้นในการพัฒนา CRC ซึ่งคาดว่าจะได้รับการวินิจฉัยใน ผู้ป่วย 150,000 รายในสหรัฐอเมริกาในปีหน้า

ST316 เป็นตัวต่อต้านอันดับหนึ่งของ β-catenin และตัวกระตุ้นร่วมของมัน BCL9 ซึ่งปัจจุบันอยู่ในการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการรักษา CRC ST316 ได้รับการออกแบบมาเพื่อปิดเส้นทางการส่งสัญญาณ Wnt/β-catenin แบบเลือกสรร ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของ FAP และมากกว่า 80% ของ CRC โดยเน้นย้ำถึงความสำคัญของวิถีทางนี้สำหรับการแทรกแซงการรักษา

“เรา รู้สึกตื่นเต้นที่ อย. อนุญาตให้กำหนดยาเด็กกำพร้าเป็น ST316 เพื่อใช้รักษาโรคสภาวิชาชีพบัญชีได้ รางวัลนี้เป็นเหตุการณ์สำคัญด้านกฎระเบียบที่สำคัญ ซึ่งช่วยพัฒนาแนวทางของเราในการกำหนดเป้าหมายการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมในเส้นทางการส่งสัญญาณของ Wnt/β-catenin ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนของทั้งมะเร็งก่อนมะเร็งและมะเร็ง” ดร. Abi Vainstein-Haras หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Sapience ให้ความเห็น . “นอกเหนือจากการผ่าตัดที่มีอัตราการเจ็บป่วยสูงและการส่องกล้องตรวจลำไส้ใหญ่แบบเข้มข้น ผู้ป่วยที่มี FAP ไม่มีทางเลือกในการรักษาเพื่อป้องกันไม่ให้โรคลุกลามไปสู่ซีอาร์ซี ซึ่งเป็นสาเหตุอันดับที่สองของการเสียชีวิตด้วยโรคมะเร็งในสหรัฐอเมริกา เราหวังว่าจะทำงานอย่างขยันขันแข็งต่อไปเพื่อพัฒนาการพัฒนา ST316 ในผู้ป่วย FAP และ CRC”

Orphan Drug Designation มอบให้แก่ยาหรือผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพสำหรับการรักษาโรคหรือสภาวะที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา สิ่งจูงใจที่มาพร้อมกับการกำหนด ได้แก่ การมีสิทธิ์ได้รับเงินช่วยเหลือจากรัฐบาลกลาง เครดิตภาษีการวิจัยและการพัฒนา การยกเว้นค่าธรรมเนียมในการยื่น และศักยภาพในการผูกขาดทางการตลาดเป็นเวลาเจ็ดปี

เกี่ยวกับ ST316

ST316 เป็นศัตรูตัวฉกาจอันดับหนึ่งของปฏิสัมพันธ์ระหว่าง β-catenin และตัวกระตุ้นร่วมของมัน BCL9 ซึ่งเป็นสารเชิงซ้อนที่รับผิดชอบในการขับเคลื่อนมะเร็ง การแสดงออกและการยกเว้นภูมิคุ้มกันในมะเร็งหลายชนิดที่มีการส่งสัญญาณทางเดิน Wnt / β-catenin ที่ผิดปกติ การเปิดรับ ST316 ในเซลล์มะเร็งป้องกันการแปลนิวเคลียร์ของ cat-catenin ที่ขับเคลื่อนด้วย BCL9 และยับยั้งการก่อตัวของโปรตีน Wnt เสริมเชิงซ้อน การหยุดชะงักของการโต้ตอบนี้จะยับยั้งการถอดรหัสของยีนเป้าหมาย oncogenic Wnt ที่ควบคุมการแพร่กระจาย การย้ายถิ่น การบุกรุก และศักยภาพในการแพร่กระจายของเซลล์เนื้องอก เช่นเดียวกับยีนที่ควบคุมการกดภูมิคุ้มกันของสภาพแวดล้อมจุลภาคของเนื้องอก ST316 สร้างสภาพแวดล้อมจุลภาคของเนื้องอกที่มีภูมิคุ้มกันบกพร่อง และในแบบจำลองพรีคลินิกแสดงให้เห็นว่าสามารถทำงานร่วมกับการยับยั้งจุดตรวจได้ เนื่องจากการเลือกสรรและการปรับดาวน์สตรีมของทางเดิน Wnt/β-catenin ทำให้ ST316 นำเสนอโอกาสในการกำหนดเป้าหมายโรคที่ขับเคลื่อนด้วย Wnt/β-catenin ได้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ โดยไม่มีความเป็นพิษที่เคยเห็นมาก่อนกับตัวแทนทางเดิน Wnt อื่น ๆ

ST316-101 (NCT05848739) คือการศึกษาการเพิ่มขนาดยาและการขยายขนาดยาในระยะที่ 1-2 แบบเปิดฉลากในมนุษย์ครั้งแรก ที่ออกแบบมาเพื่อตรวจสอบความปลอดภัย ความทนต่อยา PK, PD และประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นของ ST316 ส่วนการเพิ่มขนาดยาในระยะที่ 1 ของการศึกษาวิจัยได้ทดสอบระดับขนาดยาต่างๆ ของ ST316 ในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกชนิดแข็งขั้นสูงที่ได้รับการคัดเลือก ซึ่งเป็นที่ทราบกันว่ามีความผิดปกติของเส้นทางการส่งสัญญาณของ Wnt/β-catenin ซึ่งรวมถึง CRC ปัจจุบัน ST316 กำลังได้รับการทดสอบในส่วนระยะที่ 2 ของการศึกษาในผู้ป่วยซีอาร์ซี ร่วมกับมาตรฐานการดูแลที่เกี่ยวข้องและในการรักษาหลายสาย FDA ของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติ Orphan Drug Designation ให้กับ ST316 เพื่อใช้รักษาโรค familial adenomatous polyposis (FAP)

เกี่ยวกับ Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทเอกชนด้านเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นในการค้นพบและพัฒนาวิธีรักษาโรคเปปไทด์เพื่อจัดการกับปัญหาดังกล่าว ความผิดปกติของเนื้องอกและภูมิคุ้มกันที่ทำให้เกิดมะเร็ง ด้วยความสามารถในการค้นพบภายในองค์กร Sapience ได้สร้างกลุ่มตัวเลือกในการรักษาโรคที่เรียกว่า SPEARs™ (Stabilized Peptides Engineered Against Regulation) ซึ่งจะขัดขวางปฏิกิริยาระหว่างโปรตีนและโปรตีนในเซลล์ ทำให้สามารถกำหนดเป้าหมายปัจจัยการถอดรหัสซึ่งแต่เดิมถือว่าไม่สามารถรักษาได้ Sapience ยังสามารถขนส่งสินค้าไปยังเป้าหมายที่ผิวเซลล์ด้วยโมเลกุลประเภทใหม่ที่เรียกว่า SPARCs™ (เปปไทด์ที่เสถียรต่อตัวรับมะเร็ง) ทำให้สามารถส่งน้ำหนักบรรทุก เช่น อนุภาค α ไปยังเซลล์มะเร็งได้ Sapience กำลังพัฒนาโครงการนำของบริษัท นั่นคือ ST316 ซึ่งเป็นศัตรูตัวฉกาจอันดับหนึ่งของ β-catenin และ lucicebtide (เดิมชื่อ ST101) ซึ่งเป็นศัตรูตัวฉกาจอันดับหนึ่งของ C/EBPβ ผ่านการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Sapience Therapeutics โปรดไปที่ https://sapiencetherapeutics.com/ และมีส่วนร่วมกับเราบน LinkedIn

ที่มา: Sapience Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-12-20 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม