Sapience Therapeutics nhận được chỉ định thuốc mồ côi của FDA cho ST316, thuốc đối kháng β-catenin hạng nhất, để điều trị bệnh đa polyp tuyến gia đình (FAP)

Theo dõi Drugslib trên

TARRYTOWN, N.Y., ngày 19 tháng 12 năm 2024 – Sapience Therapeutics, Inc., một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá và phát triển liệu pháp peptide để giải quyết rối loạn điều hòa miễn dịch và gây ung thư dẫn đến ung thư, hôm nay đã công bố rằng Cơ quan Thực phẩm và Y tế Hoa Kỳ Cơ quan Quản lý Dược phẩm (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi (ODD) cho ST316 để điều trị bệnh đa nang tuyến gia đình (FAP).

FAP là một tình trạng di truyền hiếm gặp tiền ác tính gây ra sự hình thành hàng trăm đến hàng nghìn polyp khắp đại tràng, thường bắt đầu ở tuổi thiếu niên. Nếu không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho FAP, nếu không có sự can thiệp của phẫu thuật, nó sẽ luôn dẫn đến sự phát triển của ung thư đại trực tràng (CRC) ở tuổi 40. Sự phát triển của FAP được coi là một sự kiện khởi đầu trong quá trình phát triển của CRC, dự kiến ​​sẽ được chẩn đoán ở 150.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ vào năm tới.

ST316 là chất đối kháng hạng nhất của β-catenin và chất đồng hoạt hóa của nó, BCL9, hiện đang trong nghiên cứu Giai đoạn 2 để điều trị CRC. ST316 được thiết kế để tắt có chọn lọc đường dẫn tín hiệu Wnt/β-catenin, vốn là động lực chính của FAP và hơn 80% CRC, nhấn mạnh tầm quan trọng của con đường này đối với can thiệp điều trị.

“Chúng tôi rất vui mừng khi FDA đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho ST316 để điều trị FAP. Giải thưởng này là một cột mốc quan trọng về quy định giúp thúc đẩy cách tiếp cận của chúng tôi nhằm mục tiêu thay đổi di truyền trong đường truyền tín hiệu Wnt/β-catenin, vốn là nguyên nhân gây ra cả bệnh tiền ác tính và ác tính,” Tiến sĩ Abi Vainstein-Haras, Giám đốc Y tế của Sapience nhận xét . “Ngoài phẫu thuật tỷ lệ mắc bệnh cao và giám sát nội soi chuyên sâu, bệnh nhân mắc FAP không có lựa chọn điều trị sẵn có nào để ngăn ngừa bệnh của họ tiến triển thành CRC, nguyên nhân gây tử vong do ung thư đứng thứ hai ở Hoa Kỳ. Chúng tôi mong muốn tiếp tục làm việc chăm chỉ để thúc đẩy sự phát triển ST316 ở cả nhóm bệnh nhân FAP và CRC.”

Chỉ định Thuốc mồ côi được cấp cho các loại thuốc hoặc sản phẩm sinh học để điều trị các bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Các ưu đãi đi kèm với việc được chỉ định bao gồm khả năng đủ điều kiện nhận trợ cấp liên bang, tín dụng thuế nghiên cứu và phát triển, miễn phí nộp đơn và khả năng độc quyền tiếp thị trong 7 năm.

Giới thiệu về ST316

ST316 là chất đối kháng hàng đầu về sự tương tác giữa β-catenin và chất đồng hoạt hóa của nó, BCL9, một phức hợp chịu trách nhiệm thúc đẩy biểu hiện gen gây ung thư và loại trừ miễn dịch trong nhiều bệnh ung thư có biểu hiện bất thường Tín hiệu đường dẫn Wnt/β-catenin được quan sát thấy. Phơi nhiễm ST316 trong tế bào ung thư sẽ ngăn cản quá trình định vị hạt nhân β-catenin do BCL9 điều khiển và ức chế sự hình thành phức hợp protein tăng cường Wnt. Sự phá vỡ sự tương tác này sẽ ngăn chặn một cách có chọn lọc quá trình phiên mã của các gen mục tiêu Wnt gây ung thư điều chỉnh sự tăng sinh, di cư, xâm lấn và khả năng di căn của các tế bào khối u, cũng như các gen điều chỉnh sự ức chế miễn dịch của môi trường vi mô khối u. ST316 tạo ra một môi trường vi mô khối u miễn dịch và trong các mô hình tiền lâm sàng đã cho thấy có tác dụng hiệp đồng với việc ức chế điểm kiểm tra. Do tính chọn lọc và điều chế xuôi dòng của con đường Wnt/β-catenin, ST316 mang đến cơ hội nhắm mục tiêu các bệnh lý do Wnt/β-catenin điều khiển một cách an toàn và hiệu quả mà không có độc tính từng thấy với các tác nhân con đường Wnt khác.

ST316-101 (NCT05848739) là nghiên cứu mở rộng và tăng liều lần đầu trên người, nhãn mở, Giai đoạn 1-2, được thiết kế để xác định tính an toàn, khả năng dung nạp, PK, PD và hiệu quả ban đầu của ST316. Phần tăng liều Giai đoạn 1 của nghiên cứu đã thử nghiệm các mức liều ST316 khác nhau ở những bệnh nhân có khối u rắn chọn lọc tiến triển được biết là có những bất thường về đường truyền tín hiệu Wnt/β-catenin, bao gồm cả CRC. ST316 hiện đang được thử nghiệm trong Giai đoạn 2 của nghiên cứu ở bệnh nhân CRC kết hợp với các tiêu chuẩn chăm sóc có liên quan và trong nhiều dòng điều trị. FDA Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho ST316 để điều trị bệnh đa nang tuyến gia đình (FAP).

Giới thiệu về Sapience Therapeutics

Sapience Therapeutics, Inc. là một công ty công nghệ sinh học tư nhân ở giai đoạn lâm sàng, tập trung vào việc khám phá và phát triển các liệu pháp peptide để giải quyết rối loạn điều hòa miễn dịch và gây ung thư dẫn đến ung thư. Với khả năng khám phá nội bộ, Sapience đã xây dựng một nhóm các ứng cử viên trị liệu có tên là SPEARs™ (Các peptide ổn định được thiết kế theo quy định) có khả năng phá vỡ các tương tác protein-protein nội bào, cho phép nhắm mục tiêu vào các yếu tố phiên mã mà theo truyền thống được coi là không thể điều chỉnh được. Sapience cũng có thể hướng hàng hóa đến các mục tiêu bề mặt tế bào bằng loại phân tử mới gọi là SPARCs™ (Peptide ổn định chống lại các thụ thể trên ung thư), cho phép phân phối các trọng tải như hạt α đến tế bào ung thư. Sapience đang thúc đẩy các chương trình chính của mình, ST316, chất đối kháng hạng nhất của β-catenin và lucicebtide (trước đây gọi là ST101), chất đối kháng hạng nhất của C/EBPβ, thông qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2.

Để biết thêm thông tin về Sapience Therapeutics, vui lòng truy cập https://sapiencetherapeutics.com/ và tương tác với chúng tôi trên LinkedIn.

Nguồn: Sapience Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2024-12-20 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến