A Sarepta Therapeutics bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA kiterjesztette az Elevidys-engedélyt a 4 éves és annál idősebb Duchenne-izomdystrophiás betegek számára

Kövesse a Drugslib-et

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--jún. 2024. 20. – A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), a ritka betegségek precíziós genetikai gyógyászatának vezető vállalata ma ​​bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a címkézett termékekre való kiterjesztését. az Elevidys (delandisztrogén moxeparvovec-rokl) javallata, beleértve azokat a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő egyéneket is, akiknél a DMD génben megerősített mutáció található, és akik legalább 4 évesek. A funkcionális előnyöket megerősítve az FDA hagyományos jóváhagyást adott az ambuláns betegek számára. Az FDA gyorsított jóváhagyást adott a nem járóbetegek számára. A nem ambuláns Duchenne-betegek további jóváhagyása függhet a klinikai előnyök igazolásától egy megerősítő vizsgálat során. Az Elevidys ellenjavallt olyan betegeknél, akiknél a DMD gén 8-as és/vagy 9-es exonjában deléció van.

„Sok éves elkötelezett kutatást, fejlesztést, befektetést és kreatív energiát képviselve az Elevidys címke kiterjesztése A 4 éves és idősebb Duchenne-i betegek kezelése, függetlenül a járóbeteg-státusztól, meghatározó pillanat a Duchenne-közösség számára. A mai nap vízválasztó alkalom a génterápia ígéretére és a tudomány győzelmére” – mondta Doug Ingram, a Sarepta elnök-vezérigazgatója. „Ebben a sorsdöntő pillanatban szeretnék meleg köszönetet mondani Dr. Jerry Mendellnek és Louise Rodino-Klapacnak a makacs, 20 éves génterápiás törekvésükért e kíméletlen és életrabló betegség kezelésére, az FDA-nak, amiért követték a tudományos bizonyítékokat egy életveszélyes ritka betegség kezelésének felgyorsítása érdekében. a várakozó betegeknek, valamint a sok klinikai kutatónak és a bátor Duchenne családnak, akik részt vettek abban a számos tanulmányban, amely ehhez a fontos naphoz vezetett.”

„Az Elevidys címke mai kiterjesztése a Duchenne-betegek kezelésének 50 éves törekvése és Dr. Louise Rodino-Klapac kollégámmal együtt egy gén optimalizálására és fejlesztésére irányuló közel 20 éves erőfeszítésem csúcspontja. terápia, amely biztonságosan és hatékonyan juttatható el az izomba” – mondta Jerry Mendell, M.D., az Elevidys társfeltalálója és a sareptai Medical Affairs vezető tanácsadója. „Az Elevidys kezdeti jóváhagyása jelentős mérföldkő volt, és a kibővített indikáció azt jelenti, hogy a klinikusok most már kezelési lehetőséget kínálnak a Duchenne-nel élő fiúk és fiatal férfiak nagy többsége számára. Ez a kibővítés a tudomány sikeréről, a bizonyítékokról és a betegség pályájának eddigi tanulmányokban tapasztalt javulásáról szól.”

A felgyorsított jóváhagyási eljárással összhangban a Sarepta elkötelezte magát, hogy elvégzi és be kell nyújtania egy randomizált, ellenőrzött vizsgálat eredményeit, hogy igazolja és megerősítse az Elevidys klinikai előnyeit Duchenne-izomdystrophiában szenvedő, nem járóbeteg betegeknél. Az ENVISION (SRP-9001-303 vizsgálat), egy globális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos fázisú 3. fázisú vizsgálat az Elevidys-ről Duchenne-ben szenvedő betegeknél, nem ambuláns és idősebb ambuláns betegeken, és ezt a posztmarketing követelményt kívánják szolgálni. /p>

A 2019-ben aláírt együttműködési megállapodás részeként a Sarepta a Roche-al azon dolgozik, hogy átalakítsa a Duchenne-i közösség jövőjét, lehetővé téve a betegségben szenvedők számára az izomműködés fenntartását és védelmét. A Sarepta felelős az Elevidys szabályozási jóváhagyásáért és kereskedelmi forgalomba hozataláért az Egyesült Államokban, valamint a gyártásért. A Roche felelős a hatósági jóváhagyásokért és az Elevidys-nek a betegekhez való eljuttatásáért a világ többi részén.

A betegek és az orvosok további információkat kaphatnak az Elevidysről a www.SareptAssist.com webhelyen vagy az 1-888-727-3782 telefonszámon. .

Az Elevidysről (delandisztrogén moxeparvovec-rokl)

Az Elevidys (delandisztrogén moxeparvovec-rokl) egy dózisú, adeno-asszociált vírus (AAV) alapú géntranszfer terápia intravénás infúzióhoz, amelyet a Duchenne-féle izomdisztrófia mögöttes genetikai okának – a DMD gén mutációinak vagy változásainak, amelyek a disztrofin fehérje hiányát eredményezik – kezelésére tervezték, egy olyan transzgén bejuttatásával, amely kódolja az Elevidys mikro-disztrofin csontváz célzott termelését. izom.

Az Elevidys a Duchenne-izomdystrophia (DMD) kezelésére javallt legalább 4 éves egyéneknél.

  • Ambuláns betegeknek, akiknek igazolt mutációjuk van. a DMD génben.
  • A nem járóbetegek számára, akiknek megerősített mutációjuk van a DMD génben.

    • A nem járóbetegek DMD javallata jóváhagyva gyorsított jóváhagyás alatt az Elevidys mikro-disztrofin (a továbbiakban „mikro-disztrofin”) vázizomzatban történő expressziója alapján. Ennek a javallatnak a folytatása a klinikai előny igazolásától és leírásától függhet egy megerősítő vizsgálat során.

    FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

    ELLENJAVALLAT:

    Az Elevidys ellenjavallt olyan betegeknél, akiknél a DMD gén 8-as és/vagy 9-es exonjában deléció van.

    FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK:

    Infúzióval összefüggő reakciók:

  • Az infúzióval összefüggő reakciók, beleértve a túlérzékenységi reakciókat és az anafilaxiát, előfordultak az alatt vagy több órán keresztül azt követően Elevidys ügyintézés. A beadás alatt és az infúzió befejezése után legalább 3 órán keresztül szorosan figyelemmel kell kísérni a betegeket. Ha az infúzióval összefüggő reakciók tünetei jelentkeznek, lassítsa le vagy állítsa le az infúziót, és megfelelő kezelést végezzen. Amint a tünetek megszűnnek, az infúziót kisebb sebességgel lehet újraindítani.
  • Az Elevidys-t olyan környezetben kell beadni, ahol az infúzióval összefüggő reakciók kezelése azonnal elérhető.
  • Anafilaxia miatt hagyja abba az infúziót. .

    • Akut súlyos májsérülés:

  • Akut súlyos májkárosodást figyeltek meg az Elevidys-nél, és beadása a májenzimek (például GGT, GLDH, ALT, AST) vagy a teljes bilirubinszint emelkedését eredményezheti, általában 8 héten belül.
  • Májkárosodásban, krónikus májbetegségben vagy akut májbetegségben szenvedő betegek (pl. akut májvírusfertőzés) nagyobb a kockázata az akut súlyos májkárosodásnak. Az akut májbetegségben szenvedő betegeknél az Elevidys beadását el kell halasztani a gyógyulásig vagy kontrollálódásig.
  • Az Elevidys beadása előtt végezzen májenzim-tesztet és ellenőrizze a májfunkciót (klinikai vizsgálat, GGT és összbilirubin) hetente az első 3 hónapban. Elevidys infúziót követően. Ha klinikailag indokolt, folytassa a monitorozást, amíg az eredmények már nem figyelemre méltóak (a normál klinikai vizsgálat, a GGT és a teljes bilirubin szintje visszatér a kiindulási szint közelébe).
  • Szisztémás kortikoszteroid kezelés javasolt a betegeknek az Elevidys infúzió előtt és után. Szükség esetén módosítsa a kortikoszteroid adagolást. Ha akut súlyos májkárosodás gyanúja merül fel, szakemberrel való konzultáció javasolt.

    • Immunmediált myositis:

  • A klinikai vizsgálatok során immunmediált myositist figyeltek meg körülbelül 1 hónappal az Elevidys infúziót követően olyan betegeknél, a DMDgén 8-as és/vagy 9-es exonját érintő deléciós mutációk. Súlyos izomgyengeség tüneteit figyelték meg, beleértve a dysphagiát, nehézlégzést és hipofóniát.
  • Korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre az Elevidys-kezeléssel kapcsolatban olyan betegeknél, akiknél a DMD gén mutációi mutatkoztak az 1-17. és/vagy az 59-es exonokban. 71. Az ezekben a régiókban deléciós betegeknél fennáll a súlyos, immunmediált myositis reakció kockázata.
  • Tanulja a betegeknek, hogy azonnal forduljanak orvoshoz, ha bármilyen megmagyarázhatatlan fokozott izomfájdalmat, érzékenységet vagy gyengeséget tapasztalnak, beleértve a dysphagia, dyspnea vagy hypophonia, mivel ezek a myositis tünetei lehetnek. Ha ezek a tünetek jelentkeznek, fontolja meg további immunmoduláns kezelést (immunszuppresszánsok [pl. calcineurin-inhibitor] a kortikoszteroidok mellett) a beteg klinikai megjelenése és kórtörténete alapján, ha ezek a tünetek jelentkeznek.

    • Myocarditis :

  • A klinikai vizsgálatok során az Elevidys infúziót követően akut, súlyos szívizomgyulladást és troponin-I emelkedést figyeltek meg.
  • Ha egy beteg szívizomgyulladást tapasztal, azoknál a betegeknél - a bal kamra ejekciós frakció (LVEF) meglévő károsodása esetén nagyobb a káros következmények kockázata. Monitorozza a troponin-I-t az Elevidys infúzió előtt és hetente az infúziót követő első hónapban, és folytassa a monitorozást, ha klinikailag indokolt. Szívtünetek, például mellkasi fájdalom vagy légszomj esetén gyakoribb monitorozás indokolt lehet.
  • Tanulja, hogy a betegek azonnal forduljanak orvoshoz, ha szívtüneteket észlelnek.

    • Meglévő immunitás az AAVrh74 ellen:

  • Az AAV-vektor alapú génterápiákban a már meglévő anti-AAV antitestek gátolhatják a transzgén expresszióját a kívánt terápiás hatás mellett szinteket. Az Elevidys-kezelést követően minden betegnél anti-AAVrh74 antitestek alakultak ki.
  • Az Elevidys beadása előtt végezzen kiindulási vizsgálatot az anti-AAVrh74 összkötő antitestek jelenlétére vonatkozóan.
  • Az Elevidys alkalmazása nem javasolt betegek, akiknek az anti-AAVrh74 összkötő antitest-titerük 1:400-nál nagyobb vagy egyenlő.

    • Mellékhatások:

  • A klinikai vizsgálatok során jelentett leggyakoribb mellékhatások (incidencia ≥5%) a hányás, hányinger, májkárosodás, láz és thrombocytopenia voltak.

    • Jelenítse a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait az FDA-nak. Látogassa meg a www.fda.gov/medwatch webhelyet, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 telefonszámot. Mellékhatásokat is jelenthet a Sarepta Therapeuticsnak az 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782) telefonszámon.

    További információért tekintse meg a teljes Felírási információk.

    A Sarepta Therapeutics-ról

    A Sarepta sürgős küldetést teljesít: precíziós genetikai gyógyszert tervez olyan ritka betegségekre, amelyek pusztítanak életeket és rövidre zárják a jövőt. Vezető pozíciókat töltünk be a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) és a végtag-öv izomdisztrófiák (LGMD) területén, és jelenleg több mint 40 programunk van a fejlődés különböző szakaszaiban. Hatalmas csővezetékünket a többplatformos Precision Genetic Medicine Engine vezérli a génterápiában, az RNS-ben és a génszerkesztésben. További információért látogasson el a www.sarepta.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, X (korábban Twitter), Instagram és Facebook oldalakon.

    Információk közzététele az interneten

    Rendszeresen közzéteszünk olyan információkat, amelyek fontosak lehetnek a befektetők számára a www.sarepta.com webhelyünk „Befektetőknek” részében. Arra biztatjuk a befektetőket és a potenciális befektetőket, hogy rendszeresen látogassák meg weboldalunkat a rólunk szóló fontos információkért.

    Jövőre tekintő nyilatkozatok

    Ez a sajtóközlemény „előretekintő nyilatkozatokat” tartalmaz. Minden olyan állítás, amely nem történelmi tény állítása, előretekintő állításnak tekinthető. Az olyan szavak, mint a „hinni”, „előre”, „tervezni”, „várni”, „akarni”, „lehet”, „szándékozni”, „felkészíteni”, „nézni”, „lehetséges”, „lehetséges” és hasonló kifejezések az előremutató kijelentések azonosítására szolgál. Ezek az előretekintő nyilatkozatok korlátozás nélkül magukban foglalják a jövőbeli működésünkre, üzleti terveinkre, prioritásainkra, kutatási és fejlesztési programjainkra vonatkozó kijelentéseket; az Elevidys lehetséges előnyei és kockázatai; és a nem ambuláns Duchenne-betegek további engedélyezése a klinikai előny igazolásától függhet egy megerősítő vizsgálat során.

    Az ilyen kockázatok és bizonytalanságok miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben szereplőktől vagy azoktól. Az ismert kockázati tényezők közé tartoznak a következők: a nem járóbetegek további jóváhagyása a klinikai előny igazolásától függhet; előfordulhat, hogy nem tudunk időben vagy egyáltalán nem teljesíteni minden FDA-kérést; az FDA és más szabályozó ügynökségek szabályozásainak és szabályozói döntéseinek üzleti tevékenységünkre gyakorolt ​​lehetséges hatása, valamint termékjelöltjeink fejlesztése, valamint pénzügyi és szerződéses kötelezettségeink; bizonyos gyártóktól való függőségünk termékeink és termékjelöltek előállítása terén, beleértve azt is, hogy részünkről képtelenek vagyunk pontosan előre jelezni a termékkeresletet és időben biztosítani a gyártási kapacitást a termékkereslet kielégítésére, ronthatja a termék elérhetőségét a különböző programok sikeres támogatásához; előfordulhat, hogy adataink nem elegendőek a hatósági engedély megszerzéséhez; a jövőbeli kutatások eredményei esetleg nincsenek összhangban a múltbeli pozitív eredményekkel, vagy nem felelnek meg a hatósági jóváhagyási követelményeknek a termékjelöltek biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozóan; klinikai vizsgálataink megkezdése és befejezése, valamint az eredmények kihirdetése számos okból késleltethető vagy megakadályozható, többek között az, hogy a szabályozó ügynökségek megtagadják a klinikai vizsgálataink folytatásának engedélyét, vagy a klinikai vizsgálat felfüggesztése , kihívások a betegek azonosítása, toborzása, felvétele és megtartása során, hogy részt vegyenek a klinikai vizsgálatokban, valamint nem megfelelő mennyiségű vagy minőségű termékjelölt vagy a klinikai vizsgálatok elvégzéséhez szükséges egyéb anyagok; az egyes biztonságossági vagy hatásossági paraméterek értékelésére használt különböző módszerek, feltételezések és alkalmazások eltérő statisztikai eredményeket eredményezhetnek, és még ha úgy gondoljuk is, hogy a termékjelöltjeink klinikai vizsgálataiból gyűjtött adatok pozitívak, ezek az adatok nem biztos, hogy elegendőek ahhoz, hogy alátámasszák a hatóság jóváhagyását. FDA vagy más globális szabályozó hatóságok; előfordulhat, hogy különböző okok miatt nem tudjuk végrehajtani üzleti terveinket, amelyek közül sok az ellenőrzésünkön kívül esik, ideértve a vállalat pénzügyi és egyéb erőforrásainak lehetséges korlátait, a gyártási korlátokat, amelyek előre nem láthatóak vagy nem oldhatók meg kellő időben, szabályozói, bírósági vagy ügynökségi határozatok, például az Egyesült Államok Szabadalmi és Védjegyhivatalának határozatai a termékjelöltjeinket lefedő szabadalmakra vonatkozóan; valamint azokat a kockázatokat, amelyeket a „Kockázati tényezők” címszó alatt azonosítottunk a 2023. december 31-én véget ért évre vonatkozó 10-K űrlapon, valamint az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) benyújtott 10-Q űrlapon, valamint egyéb A Vállalat által benyújtott SEC-bejelentések, amelyek áttekintését javasoljuk.

    A fenti kockázatok bármelyike ​​lényegesen és hátrányosan befolyásolhatja a Vállalat üzleti tevékenységét, működési eredményét és a Sarepta törzsrészvényeinek kereskedési árát. A Sarepta előtt álló kockázatok és bizonytalanságok részletes leírása érdekében javasoljuk, hogy tekintse át a Sarepta által készített SEC-bejelentéseket. Figyelmeztetjük a befektetőket, hogy ne hagyatkozzatok jelentős mértékben a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentésekre. A Sarepta nem vállal kötelezettséget arra, hogy a jelen dátumot követő eseményeken vagy körülményeken alapuló, jövőre vonatkozó kijelentéseit nyilvánosan frissítse, kivéve, ha a törvény előírja.

    Forrás: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Elküldve : 2024-06-21 07:15

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak