Sarepta Therapeutics thông báo mở rộng phê duyệt Elevidys của FDA Hoa Kỳ cho bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne từ 4 tuổi trở lên

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Jun. Ngày 20 tháng 1 năm 2024-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), công ty hàng đầu về y học di truyền chính xác cho các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt việc mở rộng sang nhãn được dán nhãn. chỉ định cho Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) bao gồm những người mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có đột biến được xác nhận trong gen DMD và ít nhất 4 tuổi. Xác nhận những lợi ích về mặt chức năng, FDA đã cấp phép phê duyệt truyền thống cho bệnh nhân cấp cứu. FDA đã cấp phép phê duyệt nhanh cho bệnh nhân không thể đi lại được. Việc tiếp tục phê duyệt cho bệnh nhân Duchenne không thể đi lại được có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận. Elevidys bị chống chỉ định ở những bệnh nhân bị xóa exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD.

“Tượng trưng cho nhiều năm tâm huyết nghiên cứu, phát triển, đầu tư và sáng tạo, việc mở rộng nhãn hiệu Elevidys sang điều trị cho bệnh nhân Duchenne từ 4 tuổi trở lên, bất kể tình trạng cấp cứu, là thời điểm quyết định đối với cộng đồng Duchenne. Doug Ingram, chủ tịch và giám đốc điều hành của Sarepta cho biết, ngày hôm nay cũng là một dịp mang tính bước ngoặt cho lời hứa về liệu pháp gen và một chiến thắng cho khoa học. “Vào thời điểm quan trọng này, tôi muốn gửi lời cảm ơn nồng nhiệt đến Tiến sĩ. Jerry Mendell và Louise Rodino-Klapac vì đã kiên trì theo đuổi liệu pháp gen trong 20 năm để điều trị căn bệnh tàn nhẫn và cướp đi sự sống này, gửi lời cảm ơn đến FDA vì đã tuân theo bằng chứng khoa học để đẩy nhanh việc cung cấp liệu pháp cho một căn bệnh hiếm gặp đe dọa tính mạng gửi đến những bệnh nhân đang chờ đợi, cũng như tới nhiều nhà điều tra lâm sàng và gia đình Duchenne dũng cảm, những người đã tham gia vào nhiều nghiên cứu dẫn đến ngày quan trọng này.”

“Việc mở rộng nhãn Elevidys ngày nay thể hiện đỉnh cao của 50 năm theo đuổi phương pháp điều trị cho bệnh nhân Duchenne của tôi và cùng với đồng nghiệp của tôi, Tiến sĩ Louise Rodino-Klapac, nỗ lực gần 20 năm nhằm tối ưu hóa và phát triển một gen Jerry Mendell, M.D., đồng sáng chế của Elevidys và cố vấn cấp cao của Bộ phận Y tế, Sarepta, cho biết liệu pháp điều trị có thể được truyền đến cơ bắp một cách an toàn và hiệu quả. “Sự chấp thuận ban đầu của Elevidys là một cột mốc quan trọng và chỉ định mở rộng có nghĩa là các bác sĩ lâm sàng hiện có lựa chọn điều trị cho đại đa số các bé trai và nam thanh niên sống chung với Duchenne. Sự mở rộng này nói lên sự thành công của khoa học, bằng chứng và sự cải thiện về diễn biến của căn bệnh mà chúng ta đã thấy cho đến nay qua các nghiên cứu.”

Cùng với lộ trình phê duyệt nhanh chóng, Sarepta đã cam kết tiến hành và gửi kết quả của một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng để xác minh và xác nhận lợi ích lâm sàng của Elevidys ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne không thể đi lại được. ENVISION (Nghiên cứu SRP-9001-303), một nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược về Elevidys ở những người lớn tuổi và không thể đi lại được với bệnh Duchenne, đang được tiến hành và dự định đáp ứng yêu cầu sau khi đưa ra thị trường này.

Là một phần của thỏa thuận hợp tác được ký vào năm 2019, Sarepta đang hợp tác với Roche để thay đổi tương lai cho cộng đồng Duchenne, giúp những người mắc bệnh duy trì và bảo vệ chức năng cơ bắp của họ. Sarepta chịu trách nhiệm phê duyệt theo quy định và thương mại hóa Elevidys ở Hoa Kỳ cũng như sản xuất. Roche chịu trách nhiệm phê duyệt theo quy định và đưa Elevidys đến với bệnh nhân trên khắp thế giới.

Bệnh nhân và bác sĩ có thể truy cập thêm thông tin về Elevidys tại www.SareptAssist.com hoặc bằng cách gọi tới số 1-888-727-3782 .

Giới thiệu về Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) là một liệu pháp chuyển gen dựa trên virus liên quan đến adeno (AAV) một liều duy nhất để truyền tĩnh mạch được thiết kế để giải quyết nguyên nhân di truyền cơ bản của chứng loạn dưỡng cơ Duchenne – đột biến hoặc thay đổi trong gen DMD dẫn đến thiếu protein dystrophin – thông qua việc cung cấp một gen chuyển mã hóa cho mục tiêu sản xuất vi-dystrophin Elevidys trong xương cơ bắp.

Elevidys được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những người ít nhất 4 tuổi.

  • Dành cho những bệnh nhân có thể đi lại được và có đột biến được xác nhận trong gen DMD.
  • Đối với những bệnh nhân không thể đi lại được và có đột biến được xác nhận ở gen DMD.

    • Chỉ định DMD ở những bệnh nhân không thể đi lại được đã được phê duyệt đang được phê duyệt cấp tốc dựa trên sự biểu hiện của micro-dystrophin Elevidys (sau đây gọi là “micro-dystrophin”) trong cơ xương. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

    THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

    CHỐNG CHỈ ĐỊNH:

    Elevidys chống chỉ định ở những bệnh nhân bị mất đoạn exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD.

    CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG:

    Phản ứng liên quan đến truyền dịch:

  • Các phản ứng liên quan đến truyền dịch, bao gồm phản ứng quá mẫn và sốc phản vệ, đã xảy ra trong hoặc tới vài giờ sau Quản lý Elevidys. Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân trong quá trình truyền và ít nhất 3 giờ sau khi kết thúc truyền. Nếu các triệu chứng của phản ứng liên quan đến truyền dịch xảy ra, hãy truyền chậm hoặc ngừng truyền và đưa ra biện pháp điều trị thích hợp. Sau khi các triệu chứng được giải quyết, việc truyền dịch có thể được bắt đầu lại với tốc độ thấp hơn.
  • Nên sử dụng Elevidys ở nơi có sẵn phương pháp điều trị ngay lập tức cho các phản ứng liên quan đến tiêm truyền.
  • Ngưng truyền khi bị sốc phản vệ. .

    • Tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính:

  • Tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính đã được quan sát thấy với Elevidys và sử dụng có thể dẫn đến tăng men gan (như GGT, GLDH, ALT, AST) hoặc tổng lượng bilirubin, thường thấy trong vòng 8 tuần.
  • Bệnh nhân bị suy gan từ trước, bệnh gan mãn tính hoặc bệnh gan cấp tính (ví dụ: nhiễm virus gan cấp tính) có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng. Hoãn sử dụng Elevidys ở bệnh nhân mắc bệnh gan cấp tính cho đến khi được giải quyết hoặc kiểm soát.
  • Trước khi sử dụng Elevidys, hãy thực hiện xét nghiệm men gan và theo dõi chức năng gan (khám lâm sàng, GGT và tổng bilirubin) hàng tuần trong 3 tháng đầu sau khi truyền Elevidys. Tiếp tục theo dõi nếu được chỉ định lâm sàng, cho đến khi kết quả không có gì đáng chú ý (khám lâm sàng bình thường, GGT và tổng nồng độ bilirubin trở về gần mức cơ bản).
  • Nên điều trị bằng corticosteroid toàn thân cho bệnh nhân trước và sau khi truyền Elevidys. Điều chỉnh chế độ corticosteroid khi có chỉ định. Nếu nghi ngờ tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính, nên tham khảo ý kiến ​​​​bác sĩ chuyên khoa.

    • Viêm cơ qua trung gian miễn dịch:

  • Trong các thử nghiệm lâm sàng, người ta đã quan sát thấy viêm cơ qua trung gian miễn dịch khoảng 1 tháng sau khi truyền Elevidys ở những bệnh nhân mắc bệnh đột biến xóa liên quan đến exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD . Đã quan sát thấy các triệu chứng yếu cơ nghiêm trọng, bao gồm khó nuốt, khó thở và giảm âm.
  • Dữ liệu có sẵn về điều trị Elevidys ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD ở exon 1 đến 17 và/hoặc exon 59 đến 71. Bệnh nhân bị xóa ở những vùng này có thể có nguy cơ bị phản ứng viêm cơ qua trung gian miễn dịch nghiêm trọng.
  • Khuyến cáo bệnh nhân liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu họ gặp bất kỳ cơn đau, nhức hoặc yếu cơ gia tăng không rõ nguyên nhân, bao gồm cả khó nuốt, khó thở hoặc giảm âm vì đây có thể là triệu chứng của viêm cơ. Xem xét điều trị bổ sung điều hòa miễn dịch (thuốc ức chế miễn dịch [ví dụ: thuốc ức chế calcineurin] ngoài corticosteroid) dựa trên biểu hiện lâm sàng và tiền sử bệnh của bệnh nhân nếu những triệu chứng này xảy ra.

    • Viêm cơ tim :

  • Viêm cơ tim nghiêm trọng cấp tính và tăng troponin-I đã được quan sát thấy sau khi truyền Elevidys trong các thử nghiệm lâm sàng.
  • Nếu một bệnh nhân bị viêm cơ tim, những người có tiền sử bệnh - Hiện tại tình trạng suy giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF) có thể có nguy cơ gặp các kết quả bất lợi cao hơn. Theo dõi troponin-I trước khi truyền Elevidys và hàng tuần trong tháng đầu tiên sau khi truyền và tiếp tục theo dõi nếu có chỉ định lâm sàng. Có thể cần phải theo dõi thường xuyên hơn khi có các triệu chứng về tim, chẳng hạn như đau ngực hoặc khó thở.
  • Khuyến cáo bệnh nhân liên hệ với bác sĩ ngay nếu họ gặp các triệu chứng về tim.

    • Khả năng miễn dịch sẵn có chống lại AAVrh74:

  • Trong các liệu pháp gen dựa trên vectơ AAV, các kháng thể kháng AAV hiện có có thể cản trở sự biểu hiện gen chuyển ở mức điều trị mong muốn cấp độ. Sau khi điều trị bằng Elevidys, tất cả các bệnh nhân đều phát triển kháng thể kháng AAVrh74.
  • Thực hiện xét nghiệm cơ bản để tìm sự hiện diện của tổng kháng thể liên kết kháng AAVrh74 trước khi sử dụng Elevidys.
  • Không nên sử dụng Elevidys trong các trường hợp bệnh nhân có tổng hiệu giá kháng thể liên kết kháng AAVrh74 cao hơn hoặc bằng 1:400.

    • Phản ứng bất lợi:

  • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5%) được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng là nôn mửa, buồn nôn, tổn thương gan, sốt và giảm tiểu cầu.

    • Báo cáo tác dụng phụ tiêu cực của thuốc theo toa cho FDA. Truy cập www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088. Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Sarepta Therapeutics theo số 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

    Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Thông tin kê đơn.

    Giới thiệu về Sarepta Therapeutics

    Sarepta đang thực hiện một sứ mệnh cấp bách: thiết kế y học di truyền chính xác cho những căn bệnh hiếm gặp tàn phá cuộc sống và cắt ngắn tương lai. Chúng tôi giữ vị trí dẫn đầu về bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) và bệnh loạn dưỡng cơ tứ chi (LGMD), và chúng tôi hiện có hơn 40 chương trình ở các giai đoạn phát triển khác nhau. Hệ thống rộng lớn của chúng tôi được điều khiển bởi Công cụ Y học Di truyền Chính xác đa nền tảng trong liệu pháp gen, RNA và chỉnh sửa gen. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.sarepta.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X (trước đây là Twitter), Instagram và Facebook.

    Đăng thông tin trên Internet

    Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trong phần 'Dành cho nhà đầu tư' trên trang web của chúng tôi tại www.sarepta.com. Chúng tôi khuyến khích các nhà đầu tư và nhà đầu tư tiềm năng thường xuyên tham khảo trang web của chúng tôi để biết những thông tin quan trọng về chúng tôi.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa “các tuyên bố hướng tới tương lai”. Bất kỳ tuyên bố nào không phải là tuyên bố về thực tế lịch sử có thể được coi là tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ như “tin tưởng”, “dự đoán”, “kế hoạch”, “mong đợi”, “sẽ”, “có thể”, “dự định”, “chuẩn bị”, “nhìn”, “tiềm năng”, “có thể” và các cách diễn đạt tương tự là nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố liên quan đến hoạt động trong tương lai, kế hoạch kinh doanh, ưu tiên, chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi; những lợi ích và rủi ro tiềm tàng của Elevidys; và việc tiếp tục chấp thuận cho bệnh nhân Duchenne không thể đi lại được có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

    Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được tuyên bố hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai này do những rủi ro và sự không chắc chắn đó. Các yếu tố rủi ro đã biết bao gồm: việc tiếp tục phê duyệt cho bệnh nhân không thể đi lại được có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng; chúng tôi có thể không thể tuân thủ tất cả các yêu cầu của FDA một cách kịp thời hoặc hoàn toàn không; tác động có thể có của các quy định và quyết định quản lý của FDA và các cơ quan quản lý khác đối với hoạt động kinh doanh của chúng tôi, cũng như sự phát triển của các sản phẩm tiềm năng cũng như các nghĩa vụ tài chính và hợp đồng của chúng tôi; sự phụ thuộc của chúng tôi vào một số nhà sản xuất nhất định để sản xuất sản phẩm của chúng tôi và các ứng cử viên sản phẩm, bao gồm cả việc chúng tôi không thể dự đoán chính xác nhu cầu sản phẩm và đảm bảo năng lực sản xuất kịp thời để đáp ứng nhu cầu sản phẩm, có thể làm giảm tính sẵn có của sản phẩm để hỗ trợ thành công các chương trình khác nhau; dữ liệu của chúng tôi có thể không đủ để được cơ quan quản lý phê duyệt; kết quả nghiên cứu trong tương lai có thể không nhất quán với kết quả tích cực trong quá khứ hoặc có thể không đáp ứng các yêu cầu phê duyệt theo quy định về tính an toàn và hiệu quả của các sản phẩm ứng cử viên; việc bắt đầu và hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi cũng như thông báo kết quả có thể bị trì hoãn hoặc bị ngăn cản vì một số lý do, bao gồm, trong số những lý do khác, do cơ quan quản lý từ chối cấp phép tiến hành các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi hoặc tạm dừng thử nghiệm lâm sàng , những thách thức trong việc xác định, tuyển dụng, đăng ký và giữ chân bệnh nhân tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng cũng như không đủ số lượng hoặc chất lượng nguồn cung cấp sản phẩm tiềm năng hoặc các vật liệu cần thiết khác để tiến hành thử nghiệm lâm sàng; các phương pháp, giả định và ứng dụng khác nhau mà chúng tôi sử dụng để đánh giá các thông số về tính an toàn hoặc hiệu quả cụ thể có thể mang lại kết quả thống kê khác nhau và ngay cả khi chúng tôi tin rằng dữ liệu thu thập được từ các thử nghiệm lâm sàng đối với các sản phẩm của chúng tôi là tích cực thì những dữ liệu này có thể không đủ để hỗ trợ sự chấp thuận của cơ quan có thẩm quyền. FDA hoặc các cơ quan quản lý toàn cầu khác; chúng tôi có thể không thực hiện được kế hoạch kinh doanh của mình vì nhiều lý do, nhiều lý do trong số đó có thể nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi, bao gồm những hạn chế có thể có về tài chính của công ty và các nguồn lực khác, những hạn chế trong sản xuất có thể không được dự đoán hoặc giải quyết kịp thời, các quyết định theo quy định, của tòa án hoặc cơ quan, chẳng hạn như các quyết định của Văn phòng Nhãn hiệu và Bằng sáng chế Hoa Kỳ đối với các bằng sáng chế liên quan đến các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; và những rủi ro được xác định trong tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của chúng tôi theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và Mẫu 10-Q nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) cũng như các cơ quan khác Bạn nên xem xét hồ sơ SEC do Công ty lập.

    Bất kỳ rủi ro nào nêu trên đều có thể ảnh hưởng nghiêm trọng và bất lợi đến hoạt động kinh doanh, kết quả hoạt động của Công ty và giá giao dịch cổ phiếu phổ thông của Sarepta. Để biết mô tả chi tiết về những rủi ro và sự không chắc chắn mà Sarepta phải đối mặt, bạn nên xem lại hồ sơ SEC do Sarepta thực hiện. Chúng tôi cảnh báo các nhà đầu tư không nên phụ thuộc đáng kể vào các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này. Sarepta không có nghĩa vụ cập nhật công khai các tuyên bố hướng tới tương lai của mình dựa trên các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày này, trừ khi luật pháp yêu cầu.

    Nguồn: Sarepta Therapeutics, Inc.

    Đã đăng : 2024-06-21 07:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến