A Sarepta Therapeutics megosztja az Elevidys biztonsági frissítését

Kövesse a Drugslib-et

Cambridge, Massachusetts, 2025. március 18.-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), a ritka betegségek precíziós genetikai gyógyászatának vezetője, a következő biztonsági frissítést osztotta meg az Elevidys-rel (Delandistrogene moxeparvovec-rokl), az egyetlen jóváhagyott geneterápia a Duchenne Muscular Dystrophy. Szomorúan osztotta meg, hogy egy Duchenne izomdisztrófiával rendelkező fiatalember elhunyt az Elevidys -szel történő kezelés után, akut májelégtelenségben szenvedtek. Az akut májkárosodás az Elevidys és más AAV-mediált génterápiák ismert lehetséges mellékhatása, amelyet az előírási információk kiemelnek. Noha ez nem új biztonsági jel, és az Elevidys haszonkötése továbbra is pozitív, a halálhoz vezető akut májelégtelenség (ALF) az akut májkárosodás súlyosságát jelenti, amelyet korábban nem jelentettek az Elevidys esetében, amelyet eddig több mint 800 beteg kezelésére alkalmaztak klinikai vizsgálatokban vagy előírt terápiában.

Ezenkívül a tesztelés kimutatta, hogy ennek a betegnek nemrégiben citomegalovírus (CMV) fertőzése van, amelyet a kezelő orvos azonosított lehetséges hozzájáruló tényezőnek. A CMV megfertőzheti és károsíthatja a májat, a CMV hepatitis néven ismert állapot. Folytatjuk az esemény információk összegyűjtését és elemzését. Az eseményről beszámoltak az illetékes egészségügyi hatóságoknak, és Sarepta a vényköteles információkat kívánja frissíteni az esemény megfelelő ábrázolására. A rendezvényt az Elevidys klinikai vizsgálatok kutatóinak és az orvosok felírásának is beszámoltuk.

About Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a single-dose, adeno-associated virus (AAV)-based gene transfer therapy for intravenous infusion designed to address the underlying genetic cause of Duchenne muscular dystrophy – mutations or changes in A DMD gén, amely a disztrofinfehérje hiányát eredményezi-egy transzgén szállításával, amely az Elevidys mikro-disztrofin célzott termelését kódolja a vázizomban.

Elevidys a Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelésére legalább 4 éves korukban. Az Elevidys mikro-disztrofin (a továbbiakban: „mikro-disztrofin”) a vázizomban. Ennek az indikációnak a folyamatos jóváhagyása függhet a klinikai előnyök ellenőrzésétől és leírásától egy megerősítő vizsgálatban.

Fontos biztonsági információk

Ellenjavallat: Az Elevidys ellenjavallt olyan betegeknél, akiknek deléciója van a 8. és/vagy a 9. exonban a DMD génben.

Figyelmeztetések és óvintézkedések:

infúzióval kapcsolatos reakciók: • Az infúzióval kapcsolatos reakciók, beleértve a túlérzékenységi reakciókat és az anafilaxist, az ELEVIDYS beadást követő vagy több órán keresztül felléptek. Szorosan figyelje a betegeket az adminisztráció során és az infúzió vége után legalább 3 órán keresztül. Ha az infúzióval kapcsolatos reakciók tünetei fordulnak elő, lassítsák le vagy állítsák le az infúziót, és adjunk megfelelő kezelést. Amint a tünetek megoldódnak, az infúziót alacsonyabb ütemben lehet újraindítani. • Az Elevidy-ket olyan környezetben kell beadni, ahol az infúzióval kapcsolatos reakciók kezelése azonnal rendelkezésre áll. • Hagyja abba az anafilaxia infúzióját.

Akut súlyos májkárosodás: • Akut súlyos májkárosodást figyeltünk meg az ELEVIDS -sel, és az adagolás a máj enzimek (például GGT, GLDH, ALT, AST) vagy az összes bilirubin emelkedését eredményezheti, általában 8 héten belül. • A már létező májkárosodásban, krónikus májbetegségben vagy akut májbetegségben (például akut májvírusfertőzéssel) rendelkező betegek nagyobb az akut súlyos májkárosodás kockázata. HASZNÁLJON AZ ELEFIDYS INDIGÁLIS INDIGÁLIS AKUTOS Májbetegségben szenvedő betegekben, amíg meg nem oldódnak vagy nem kontrollálódnak. • Az Elevidys beadása előtt végezze el a máj enzimvizsgálatát és monitorozza a májfunkciót (klinikai vizsgálat, GGT és teljes bilirubin) hetente az Elevidys infúzió utáni első 3 hónapban. Folytassa a monitorozást, ha klinikailag jelzi, amíg az eredmények nem lesznek figyelemre méltó (normál klinikai vizsga, GGT és az összes bilirubin szint visszatér az alapszintre). • A szisztémás kortikoszteroid -kezelés ajánlott a betegek számára az Elevidys infúzió előtt és után. Állítsa be a kortikoszteroid kezelési rendszert, ha jelzik. Ha akut súlyos májkárosodást gyanítanak, akkor a szakemberrel folytatott konzultáció ajánlott. Megfigyeltük a súlyos izomgyengeség tüneteit, beleértve a dysphagia -t, a dyspnea -t és a hypoponiát. • Korlátozott adatok állnak rendelkezésre a DMD gén mutációival rendelkező betegek kezelésére az 1-17. Exonban és az 59–71. Exonban. • Javasolja a betegeknek, hogy azonnal vegye fel a kapcsolatot az orvossal, ha bármilyen megmagyarázhatatlan megnövekedett izomfájdalom, érzékenység vagy gyengeség, beleértve a dysphagia -t, a dyspnea -t vagy a hypoponiát, mivel ezek lehetnek a miositis tünetei. Vegye figyelembe a további immunmoduláló kezelést (immunszuppresszánsok [például kalcineurin-gátlót] a kortikoszteroidok mellett), a beteg klinikai megjelenése és kórtörténete alapján, ha ezek a tünetek jelentkeznek.

Myocarditis: • Akut súlyos myocarditis és troponin-I emelkedéseket figyeltünk meg az ELEVIDYS infúzió után a klinikai vizsgálatok során. • Ha a beteg myocarditist tapasztal, akkor a bal kamra kidobási frakciójának (LVEF) károsodása esetén nagyobb a káros eredmények kockázata. Figyelje a troponin-I-t az Elevidys infúzió előtt és hetente az infúzió utáni első hónapban, és folytassa a monitorozást, ha klinikailag jelzi. Gyakoribb megfigyelés indokolt lehet a szív tünetei, például a mellkasi fájdalom vagy a légszomj jelenlétében. • Javasolja a betegeknek, hogy azonnal vegye fel a kapcsolatot az orvoshoz, ha szív tüneteket tapasztalnak. Az ELEVIDYS-sel végzett kezelést követően minden betegnél anti-AAVRH74 antitestek alakultak ki. • Végezzen alapvető tesztelést az AAVRH74 teljes kötési antitestek jelenlétére az Elevidys beadása előtt. • Az Elevidys beadása nem ajánlott az AAVRH74 megemelkedett anti-AAVRH74 teljes kötési antitest titereinél, amelyek nagyobbak vagy azzal egyeneltek 1: 400-nál.

mellékhatások: • A klinikai vizsgálatokban a leggyakoribb mellékhatások (≥5%) a hányás, émelygés, májkárosodás, pyrexia és thrombocytopenia. Látogasson el a www.fda.gov/medwatch webhelyre, vagy hívja az 1- 800-FDA-1088 telefonszámot. A Sarepta Therapeutics mellékhatásait is beszámolhatja az 1-888-Sarepta telefonszámon (1-888-727-3782). További információkért kérjük, olvassa el a teljes vényköteles információt.

a Sarepta Therapeutics -ról

A Sarepta sürgős küldetésen van: Mérnöki precíziós genetikai gyógyszer a ritka betegségek számára, amelyek az életet pusztítják és rövid időre csökkentik. Vezetői pozíciókat töltünk be a Duchenne izomdisztrófiában (Duchenne) és a végtag-öböl izomdisztrófiákban (LGMD-k), és robusztus programokat építünk az izom, a központi idegrendszer és a szívbetegségek között. További információkért kérjük, látogasson el a www.sarepta.com webhelyre, vagy kövessen minket a LinkedIn, X, Instagram és a Facebook oldalon.

Információ internetes kiküldetése Rutinszerűen olyan információkat küldünk, amelyek fontos lehetnek a befektetők számára a weboldalunk „For befektetők” szakaszában a www.sarepta.com oldalon. Arra biztatjuk a befektetőket és a potenciális befektetőket, hogy rendszeresen konzultáljanak weboldalunkon, hogy fontos információkat kapjanak rólunk. Bármely kijelentést, amely nem a történelmi tények nyilatkozata, előretekintő nyilatkozatoknak tekinthető. Az olyan szavak, mint a „hisz”, „előrejelzés”, „terv”, „várható”, „akarat”, „május”, „szándéka”, „előkészítés”, „nézni”, „potenciális”, „lehetséges” és hasonló kifejezések célja az előretekintő kijelentések azonosítása. Ezek az előretekintő nyilatkozatok magukban foglalják a korlátozás nélkül, a jövőbeli műveletekkel kapcsolatos nyilatkozatok, a kutatási és fejlesztési programok, valamint az Elevidys lehetséges előnyei és kockázatai.

A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő állítások által kijelentett vagy feltételezett eredményektől az ilyen kockázatok és bizonytalanságok eredményeként. Az ismert kockázati tényezők a következők: a különféle módszertanok, feltételezések és alkalmazások, amelyeket az adott biztonsági vagy hatékonysági paraméterek felmérésére használunk, eltérő statisztikai eredményeket eredményezhetnek; Termékeink vagy termékjelöltjeink nem megfelelően hatékonynak, nem biztonságosnak tekinthetők, vagy előre nem látható káros eseményeket eredményezhetnek; Termékeink vagy termékjelöltjeink nemkívánatos mellékhatásokat okozhatnak, amelyek bármilyen marketing jóváhagyást követően jelentős negatív következményeket eredményeznek; És azok a kockázatok, amelyeket a „Kockázati tényezők” című legutóbbi éves jelentésünkben a 10-K nyomtatványról szóló éves jelentésünkben a 2024. december 31-én véget ért évre vonatkozóan, az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz (SEC), valamint a Társaság más SEC-bejelentéseivel benyújtottak, amelyeket a Társaság által készített SEC bejelentések, amelyeket ösztönözni kell, hogy felülvizsgálják. A Sarepta Faces kockázatainak és bizonytalanságainak részletes leírása érdekében arra ösztönzik Önt, hogy vizsgálja felül a SAREPTA által készített SEC bejelentéseket. Felhívjuk a figyelmet a befektetőkre, hogy ne támaszkodjanak jelentősen az itt található előretekintő nyilatkozatokra. A Sarepta nem vállal semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok nyilvános frissítésére az események vagy körülmények alapján, a törvény előírásainak kivételével.

Forrás: Sarepta Therapeutics, Inc.

Elküldve : 2025-03-19 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak