Sarepta Therapeutics แบ่งปันการอัปเดตความปลอดภัยบน Elevidys

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cambridge, Mass., 18 มีนาคม 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT) ผู้นำด้านการแพทย์ทางพันธุกรรมที่แม่นยำสำหรับโรคหายากแบ่งปันการปรับปรุงความปลอดภัยต่อไปนี้ที่เกี่ยวข้องกับ Elevidys เพื่อแบ่งปันว่าชายหนุ่มที่มีกล้ามเนื้อ duchenne dystrophy ได้ล่วงลับไปแล้วหลังจากได้รับการรักษาด้วย Elevidys การบาดเจ็บของตับเฉียบพลันเป็นผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ของ Elevidys และการรักษาด้วยยีน AAV-mediated อื่น ๆ และมีการเน้นในข้อมูลที่กำหนด แม้ว่ามันจะไม่ใช่สัญญาณความปลอดภัยใหม่และความเสี่ยงด้านประโยชน์ของ Elevidys ยังคงเป็นบวก แต่ตับวายเฉียบพลัน (ALF) ที่นำไปสู่ความตายหมายถึงความรุนแรงของการบาดเจ็บที่ตับเฉียบพลันที่ไม่ได้รายงานก่อนหน้านี้สำหรับ Elevidys

นอกจากนี้การทดสอบพบว่าผู้ป่วยรายนี้มีการติดเชื้อ cytomegalovirus (CMV) เมื่อเร็ว ๆ นี้ซึ่งระบุโดยแพทย์รักษาเป็นปัจจัยที่เป็นไปได้ CMV สามารถติดเชื้อและสร้างความเสียหายต่อตับซึ่งเป็นเงื่อนไขที่เรียกว่าโรคตับอักเสบ CMV

ความปลอดภัยและความเป็นอยู่ที่ดีของผู้ป่วยเป็นสิ่งสำคัญที่สุดของ Sarepta เรายังคงรวบรวมและวิเคราะห์ข้อมูลจากกิจกรรมนี้ เหตุการณ์ได้รับการรายงานไปยังหน่วยงานด้านสุขภาพที่เกี่ยวข้องและ Sarepta ตั้งใจที่จะอัปเดตข้อมูลที่กำหนดเพื่อเป็นตัวแทนของเหตุการณ์นี้อย่างเหมาะสม นอกจากนี้เรายังได้รายงานเหตุการณ์ต่อนักวิจัยการศึกษาทางคลินิกของ Elevidys และแพทย์ที่สั่งจ่ายยา

เกี่ยวกับ Elevidys (Delandistrogene moxparvovec-rokl)

Elevidys (delandistrogene moxparvovec-rokl) เป็นขนาดเดียวที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนแปลงของเชื้อไวรัสที่มีการเปลี่ยนแปลงของ duch ยีน DMD ที่ส่งผลให้ขาดโปรตีน dystrophin-ผ่านการส่งมอบยีนที่ใช้รหัสสำหรับการผลิตเป้าหมายของ Elevidys micro-dystrophin ในกล้ามเนื้อโครงร่าง

Elevidys ถูกระบุไว้สำหรับการรักษา Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ในบุคคลอย่างน้อย 4 ปี•สำหรับผู้ป่วยที่เป็นผู้ป่วยนอกและมีการกลายพันธุ์ที่ได้รับการยืนยันในยีน DMD •สำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการอนุมัติ Elevidys Micro-Dystrophin (บันทึกไว้ต่อจากนี้เป็น“ micro-dystrophin”) ในกล้ามเนื้อโครงร่าง การอนุมัติอย่างต่อเนื่องสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจเกิดขึ้นได้จากการตรวจสอบและคำอธิบายของผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ข้อห้าม: Elevidys มีข้อห้ามในผู้ป่วยที่มีการลบใน exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน DMD

คำเตือนและข้อควรระวัง:

ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่: •ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่รวมถึงปฏิกิริยาภูมิไวเกินและภาวะภูมิแพ้เกิดขึ้นในช่วงหรือหลายชั่วโมงหลังจากการบริหาร Elevidys ตรวจสอบผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดระหว่างการบริหารและอย่างน้อย 3 ชั่วโมงหลังจากสิ้นสุดการแช่ หากอาการของปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่เกิดขึ้นช้าหรือหยุดการแช่และให้การรักษาที่เหมาะสม เมื่ออาการหายไปการแช่อาจรีสตาร์ทในอัตราที่ต่ำกว่า •ระดับ Elevidys ควรได้รับการจัดการในการตั้งค่าที่มีการรักษาปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่ทันที •หยุดการแช่ anaphylaxis.

การบาดเจ็บของตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน: •การบาดเจ็บของตับอย่างรุนแรงเฉียบพลันได้รับการสังเกตด้วย elidyys และการบริหารอาจส่งผลให้เอนไซม์ตับสูง (เช่น GGT, GLDH, ALT, AST) หรือบิลิรูบินทั้งหมดโดยทั่วไปจะเห็นภายใน 8 สัปดาห์ •ผู้ป่วยที่มีการด้อยค่าของตับที่มีอยู่ก่อนหน้า, ภาวะตับเรื้อรังหรือโรคตับเฉียบพลัน (เช่นการติดเชื้อไวรัสตับเฉียบพลัน) อาจมีความเสี่ยงสูงต่อการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน เลื่อนการบริหาร Elevidys ในผู้ป่วยที่เป็นโรคตับเฉียบพลันจนกระทั่งได้รับการแก้ไขหรือควบคุม •ก่อนการบริหาร Elevidys ดำเนินการทดสอบเอนไซม์ตับและตรวจสอบการทำงานของตับ (การสอบทางคลินิก GGT และบิลิรูบินทั้งหมด) ทุกสัปดาห์ในช่วง 3 เดือนแรกหลังจากการแช่ Elevidys ตรวจสอบดำเนินการต่อไปหากระบุทางคลินิกจนกว่าผลลัพธ์จะไม่ได้มาตรฐาน (การสอบทางคลินิกปกติ GGT และระดับบิลิรูบินทั้งหมดจะกลับสู่ระดับพื้นฐานใกล้กับระดับพื้นฐาน) •แนะนำการรักษาด้วย corticosteroid อย่างเป็นระบบสำหรับผู้ป่วยก่อนและหลังการแช่ Elevidys ปรับระบบการปกครองของ corticosteroid เมื่อระบุ หากสงสัยว่ามีการบาดเจ็บของตับอย่างรุนแรงอย่างรุนแรงแนะนำให้ปรึกษากับผู้เชี่ยวชาญ

myositis ที่ใช้ระบบภูมิคุ้มกัน: •ในการทดลองทางคลินิก myositis ที่มีระบบภูมิคุ้มกันเป็นสื่อกลางได้รับการสังเกตประมาณ 1 เดือนหลังจากการแช่ Elevidys ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์การลบที่เกี่ยวข้องกับ exon 8 อาการของความอ่อนแอของกล้ามเนื้ออย่างรุนแรงรวมถึงกลืนลำบาก, หายใจลำบากและ hypophonia •มีข้อมูล จำกัด สำหรับการรักษาระดับสูงในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ในยีน DMD ใน exons 1 ถึง 17 และ/หรือ exons 59 ถึง 71 ผู้ป่วยที่มีการลบในภูมิภาคเหล่านี้อาจมีความเสี่ยงสำหรับปฏิกิริยา myositis ที่มีภูมิคุ้มกันอย่างรุนแรง •แนะนำผู้ป่วยให้ติดต่อแพทย์ทันทีหากพวกเขาพบอาการปวดกล้ามเนื้อเพิ่มขึ้นความอ่อนโยนหรือความอ่อนแอใด ๆ ที่ไม่สามารถอธิบายได้รวมถึงกลืนลำบาก, หายใจลำบากหรือ hypophonia เนื่องจากอาจเป็นอาการของโรค myositis พิจารณาการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันเพิ่มเติม (immunosuppressants [เช่น calcineurin-inhibitor] นอกเหนือจาก corticosteroids) ตามการนำเสนอทางคลินิกของผู้ป่วยและประวัติทางการแพทย์หากอาการเหล่านี้เกิดขึ้น

myocarditis: • myocarditis รุนแรงอย่างรุนแรงและระดับความสูง troponin-I ได้รับการสังเกตหลังจากการแช่ iledys ในการทดลองทางคลินิก •หากผู้ป่วยมีอาการกล้ามเนื้อหัวใจอักเสบผู้ที่มีการด้อยค่าของการด้อยค่าของช่องออกจากช่องซ้าย (LVEF) ที่มีอยู่ก่อนอาจมีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดผลลัพธ์ที่ไม่พึงประสงค์ ตรวจสอบ Troponin-I ก่อนการแช่ Elevidys และรายสัปดาห์สำหรับเดือนแรกหลังจากการแช่และตรวจสอบต่อไปหากระบุทางคลินิก การตรวจสอบบ่อยขึ้นอาจได้รับการรับประกันในที่ที่มีอาการหัวใจเช่นอาการเจ็บหน้าอกหรือหายใจถี่ •แนะนำผู้ป่วยให้ติดต่อแพทย์ทันทีหากพวกเขามีอาการหัวใจ

ภูมิคุ้มกันที่มีอยู่ก่อนหน้า AAVRH74: •ในการรักษาด้วยยีน AAV-vector ที่ใช้แอนติบอดีต่อต้าน AAV ที่มีมาก่อน หลังจากการรักษาด้วย Elevidys ผู้ป่วยทุกรายพัฒนาแอนติบอดีต่อต้าน AAVRH74 •ทำการทดสอบพื้นฐานสำหรับการปรากฏตัวของแอนติบอดีต่อต้าน AAVRH74 รวมก่อนที่จะมีการบริหาร Elevidys •ไม่แนะนำให้ใช้การบริหาร Elevidys ในผู้ป่วยที่มีการต่อต้าน AAVRH74 titers รวมที่มีผลผูกพันทั้งหมดมากกว่าหรือเท่ากับ 1: 400.

อาการไม่พึงประสงค์: •อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์≥5%) รายงานในการศึกษาทางคลินิกคือการอาเจียน, คลื่นไส้, การบาดเจ็บที่ตับ, pyrexia และ thrombocytopenia

รายงานผลข้างเคียงของยาตามใบสั่งแพทย์ เยี่ยมชม www.fda.gov/medwatch หรือโทร 1- 800-FDA-1088 นอกจากนี้คุณยังสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ Sarepta Therapeutics ที่ 1-888-sarepta (1-888-727- 3782) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดดูข้อมูลการสั่งจ่ายทั้งหมด

เกี่ยวกับ Sarepta Therapeutics

Sarepta อยู่ในภารกิจเร่งด่วน: วิศวกรความแม่นยำทางพันธุกรรมทางพันธุกรรมสำหรับโรคหายากที่ทำลายล้างชีวิตและตัดอนาคตสั้น ๆ เราดำรงตำแหน่งผู้นำใน Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne) และ Limb-Girdle กล้ามเนื้อ dystrophies (LGMDs) และกำลังสร้างโปรแกรมที่แข็งแกร่งของโปรแกรมในกล้ามเนื้อระบบประสาทส่วนกลางและโรคหัวใจ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม www.sarepta.com หรือติดตามเราใน LinkedIn, X, Instagram และ Facebook.

การโพสต์ข้อมูลทางอินเทอร์เน็ตเราโพสต์ข้อมูลเป็นประจำซึ่งอาจมีความสำคัญต่อนักลงทุนในส่วน 'สำหรับนักลงทุน' ของเว็บไซต์ของเราที่ www.sarepta.com เราสนับสนุนให้นักลงทุนและนักลงทุนที่มีศักยภาพปรึกษาเว็บไซต์ของเราเป็นประจำสำหรับข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับเรา

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าคำสั่งนี้มี "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" ข้อความใด ๆ ที่ไม่ใช่งบของความจริงทางประวัติศาสตร์อาจถือว่าเป็นแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า คำพูดเช่น“ เชื่อ”“ คาดการณ์”“ แผน”“ คาดหวัง”“ จะ”“ อาจ”“ ตั้งใจ”“ เตรียม”“ ดู”“ ศักยภาพ”“ เป็นไปได้” และการแสดงออกที่คล้ายคลึงกันมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับการดำเนินงานในอนาคตโครงการวิจัยและพัฒนาและประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นและความเสี่ยงของ Elevidys

ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนดังกล่าว ปัจจัยเสี่ยงที่ทราบ ได้แก่ วิธีการดังต่อไปนี้: วิธีการที่แตกต่างกันสมมติฐานและการใช้งานที่เราใช้ในการประเมินความปลอดภัยหรือพารามิเตอร์ประสิทธิภาพโดยเฉพาะอาจให้ผลลัพธ์ทางสถิติที่แตกต่างกัน ผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราอาจถูกมองว่ามีประสิทธิภาพไม่เพียงพอไม่ปลอดภัยหรืออาจส่งผลให้เกิดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ไม่คาดฝัน ผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของเราอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ซึ่งส่งผลให้เกิดผลกระทบเชิงลบอย่างมีนัยสำคัญหลังจากการอนุมัติการตลาดใด ๆ และความเสี่ยงเหล่านั้นที่ระบุไว้ภายใต้หัวข้อ“ ปัจจัยเสี่ยง” ในรายงานประจำปีล่าสุดของเราในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) รวมถึงการยื่นเอกสารอื่น ๆ ของ บริษัท สำหรับคำอธิบายโดยละเอียดเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนของ Sarepta Faces คุณได้รับการสนับสนุนให้ตรวจสอบการยื่นเอกสารของ SEC ที่ทำโดย Sarepta เราขอเตือนนักลงทุนไม่ให้พึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในที่นี้ Sarepta ไม่ได้ทำหน้าที่ใด ๆ ในการปรับปรุงแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าตามเหตุการณ์หรือสถานการณ์หลังจากวันที่ในที่นี้ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

ที่มา: Sarepta Therapeutics, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-03-19 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม