Cập nhật an toàn chia sẻ Sarepta Therapeutics trên ELKIDYS

Theo dõi Drugslib trên

Cambridge, Mass., Ngày 18 tháng 3 năm 2025-Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), người dẫn đầu trong y học di truyền chính xác cho các bệnh hiếm gặp, đã chia sẻ bản cập nhật an toàn sau đây liên quan đến Elevidys Thật buồn khi chia sẻ rằng một chàng trai trẻ mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đã qua đời sau khi điều trị với Elevidys, bị suy gan cấp tính. Chấn thương gan cấp tính là một tác dụng phụ có thể được biết đến của độ cao và các liệu pháp gen qua trung gian AAV khác và được nhấn mạnh trong thông tin kê đơn. Mặc dù nó không phải là tín hiệu an toàn mới và nguy cơ tăng lợi ích của ELEDYS vẫn dương, nhưng suy gan cấp tính (ALF) dẫn đến tử vong cho thấy mức độ nghiêm trọng của chấn thương gan cấp tính chưa được báo cáo trước đây về ELEVIDYS, cho đến nay đã được sử dụng để điều trị hơn 800 bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng hoặc là một liệu pháp theo chỉ định.

Ngoài ra, xét nghiệm cho thấy bệnh nhân này bị nhiễm trùng cytomegalovirus (CMV) gần đây được bác sĩ điều trị là một yếu tố đóng góp có thể. CMV có thể lây nhiễm và làm hỏng gan, một tình trạng được gọi là viêm gan CMV. Chúng tôi tiếp tục thu thập và phân tích thông tin từ sự kiện này. Sự kiện này đã được báo cáo cho các cơ quan y tế có liên quan và Sarepta dự định cập nhật thông tin kê đơn để đại diện cho sự kiện này một cách thích hợp. Chúng tôi cũng đã báo cáo sự kiện này cho các nhà điều tra nghiên cứu lâm sàng của Elevidys và các bác sĩ kê đơn.

Giới thiệu về Elevidys (Delandistrogene Moxeparvovec-ROKL)

Elevidys (Delandistrogene MoxEparVovec-ROKL) Những thay đổi trong gen DMD dẫn đến việc thiếu protein dystrophin-thông qua việc cung cấp một gen chuyển mã cho việc sản xuất mục tiêu của dystrophin micro trong cơ xương.

ELEVIDYS được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những người ít nhất 4 tuổi. Elevidys micro-dystrophin (lưu ý sau đây là Micro Micro-dystrophin)) trong cơ xương. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

Thông tin an toàn quan trọng

Chống chỉ định: Cao độ chống chỉ định ở bệnh nhân bị xóa trong exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD.

Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa:

Các phản ứng liên quan đến truyền dịch: • Các phản ứng liên quan đến truyền dịch, bao gồm các phản ứng quá mẫn và sốc phản vệ, đã xảy ra trong hoặc tối đa vài giờ sau khi dùng độ cao. Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân trong quá trình quản lý và ít nhất 3 giờ sau khi kết thúc truyền dịch. Nếu các triệu chứng của các phản ứng liên quan đến truyền dịch xảy ra, chậm hoặc ngăn chặn truyền dịch và điều trị thích hợp. Một khi các triệu chứng giải quyết, việc truyền dịch có thể được khởi động lại với tốc độ thấp hơn. • Nâng cao nên được thực hiện trong một môi trường nơi điều trị cho các phản ứng liên quan đến truyền dịch có sẵn ngay lập tức. • Ngâm tiêm truyền cho sốc phản vệ.

Chấn thương gan nghiêm trọng cấp tính: • Chấn thương gan nghiêm trọng cấp tính đã được quan sát thấy với độ cao, và quản lý có thể dẫn đến sự gia tăng của các enzyme gan (như GGT, GLDH, ALT, AST) hoặc tổng số bilirubin, thường thấy trong vòng 8 tuần. • Bệnh nhân bị suy gan từ trước, tình trạng gan mãn tính hoặc bệnh gan cấp tính (ví dụ, nhiễm virus gan cấp tính) có thể có nguy cơ bị tổn thương gan nghiêm trọng cao hơn. Postpone tăng cường quản lý ở bệnh nhân mắc bệnh gan cấp tính cho đến khi được giải quyết hoặc kiểm soát. • Trước khi dùng ELEVIDYS, thực hiện xét nghiệm enzyme gan và theo dõi chức năng gan (kiểm tra lâm sàng, GGT và tổng bilirubin) hàng tuần trong 3 tháng đầu sau khi truyền tăng lên. Tiếp tục theo dõi nếu được chỉ định lâm sàng, cho đến khi kết quả là không đáng kể (kiểm tra lâm sàng bình thường, GGT và tổng mức bilirubin trở lại mức cơ bản gần). • Điều trị corticosteroid toàn thân được khuyến nghị cho bệnh nhân trước và sau khi truyền tăng. Điều chỉnh chế độ corticosteroid khi được chỉ định. Nếu nghi ngờ chấn thương gan nghiêm trọng cấp tính, nên tham khảo ý kiến ​​chuyên gia. Các triệu chứng của yếu cơ nặng, bao gồm chứng khó nuốt, khó thở và hypophonia, đã được quan sát thấy. • Dữ liệu hạn chế có sẵn để điều trị bằng cấp cao ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD trong exon 1 đến 17 và/hoặc exon 59 đến 71. Bệnh nhân bị xóa ở các vùng này có thể có nguy cơ bị phản ứng viêm cơ qua trung gian miễn dịch nghiêm trọng. • khuyên bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu họ gặp bất kỳ đau cơ, đau hoặc yếu, bao gồm chứng khó nuốt, khó thở hoặc hạ đường huyết, vì đây có thể là triệu chứng của viêm cơ. Hãy xem xét điều trị điều trị miễn dịch bổ sung (thuốc ức chế miễn dịch [ví dụ, ức chế calcineurin] ngoài corticosteroid) dựa trên bệnh nhân biểu hiện lâm sàng và lịch sử y tế nếu các triệu chứng này xảy ra.

Viêm cơ tim: • Viêm cơ tim nghiêm trọng cấp tính và tăng troponin-I đã được quan sát thấy sau khi truyền tăng lên trong các thử nghiệm lâm sàng. • Nếu một bệnh nhân bị viêm cơ tim, những người bị suy giảm tỷ lệ tống máu tâm thất trái (LVEF) từ trước có thể có nguy cơ cao hơn về kết quả bất lợi. Theo dõi Troponin-I trước khi truyền tăng và hàng tuần trong tháng đầu tiên sau khi truyền và tiếp tục theo dõi nếu được chỉ định lâm sàng. Theo dõi thường xuyên hơn có thể được bảo đảm với sự hiện diện của các triệu chứng tim, chẳng hạn như đau ngực hoặc khó thở. • khuyên bệnh nhân nên liên hệ với bác sĩ ngay lập tức nếu họ gặp phải các triệu chứng tim. Sau khi điều trị bằng Elevidys, tất cả các bệnh nhân đã phát triển kháng thể kháng AAVRH74. • Thực hiện thử nghiệm cơ sở cho sự hiện diện của các kháng thể liên kết với ATI-AAVRH74 trước khi dùng ELECIDYS. • Không nên sử dụng cấp độ cao cấp ở những bệnh nhân có hiệu suất kháng thể liên kết kháng AAVRH74 tăng cao hơn hoặc bằng 1: 400.

Phản ứng bất lợi: • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5%) được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng là nôn mửa, buồn nôn, tổn thương gan, pyrexia và giảm tiểu cầu. Truy cập www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1- 800-FDA-1088. Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Therapeutics Sarepta tại 1-888-Sarepta (1-888-727- 3782). Để biết thêm thông tin, vui lòng xem thông tin kê đơn đầy đủ.

Giới thiệu về Therapeutics

sarepta đang thực hiện một nhiệm vụ khẩn cấp: Kỹ sư chính xác y học di truyền cho các bệnh hiếm gặp tàn phá cuộc sống và cắt ngắn tương lai. Chúng tôi giữ các vị trí lãnh đạo trong chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne) và các chứng loạn dưỡng cơ limb-Girdle (LGMD) và đang xây dựng một danh mục các chương trình mạnh mẽ trên cơ bắp, hệ thần kinh trung ương và bệnh tim. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.sarepta.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, Instagram và Facebook.

Đăng internet thông tin Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trong phần 'cho các nhà đầu tư' trên trang web của chúng tôi tại www.sarepta.com. Chúng tôi khuyến khích các nhà đầu tư và các nhà đầu tư tiềm năng tham khảo trang web của chúng tôi thường xuyên để biết thông tin quan trọng về chúng tôi. Bất kỳ tuyên bố nào không phải là tuyên bố của thực tế lịch sử có thể được coi là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ như tin tưởng, người hâm mộ, dự đoán, kế hoạch, một trong những người khác, người khác đã có thể, một trong những người khác, một trong những người khác, có thể, một trong những biểu hiện tương tự, có thể xác định được các câu nói về phía trước. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố liên quan đến các hoạt động trong tương lai của chúng tôi, các chương trình nghiên cứu và phát triển và những lợi ích và rủi ro tiềm năng của Elevidys.

Kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố được nêu hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới này là kết quả của những rủi ro và sự không chắc chắn như vậy. Các yếu tố rủi ro đã biết bao gồm các yếu tố sau: các phương pháp, giả định và ứng dụng khác nhau mà chúng tôi sử dụng để đánh giá các thông số an toàn hoặc hiệu quả cụ thể có thể mang lại kết quả thống kê khác nhau; Sản phẩm hoặc ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi có thể được coi là không đủ hiệu quả, không an toàn hoặc có thể dẫn đến các tác dụng phụ không lường trước được; Sản phẩm hoặc ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi có thể gây ra các tác dụng phụ không mong muốn dẫn đến hậu quả tiêu cực đáng kể sau bất kỳ sự chấp thuận tiếp thị nào; và những rủi ro được xác định theo các yếu tố rủi ro của tiêu đề, trong báo cáo thường niên gần đây nhất của chúng tôi về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) cũng như các hồ sơ khác của SEC có thể được thực hiện bởi Công ty. Đối với một mô tả chi tiết về rủi ro và sự không chắc chắn mà Sarepta phải đối mặt, bạn được khuyến khích xem xét các hồ sơ của SEC được thực hiện bởi Sarepta. Chúng tôi cảnh báo các nhà đầu tư không đặt sự phụ thuộc đáng kể vào các tuyên bố hướng tới trong tài liệu này. Sarepta không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào trong việc cập nhật công khai các tuyên bố hướng tới của mình dựa trên các sự kiện hoặc hoàn cảnh sau ngày của đây, trừ khi theo yêu cầu của pháp luật.

Nguồn: Sarepta Therapeutics, Inc.

Đã đăng : 2025-03-19 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến