Sarepta génterápiája, Elevidys, a beteg halála utáni ellenőrzés alatt áll

Kövesse a Drugslib-et

orvosilag áttekintette: Carmen Pope, Bpharm. Utoljára frissítették 2025. március 19-én.

2025. március 19., szerda - Egy beteg meghalt, miközben az ELEVIDYS -t kapta, a Duchenne izomdisztrófiájának génterápiája, jelezve az első ismert halált, amely a kezeléshez kapcsolódik. Akut májkárosodás, ismert mellékhatás - jelentette be az Associated Press. Az eset „súlyosságát” azonban még nem látták - jegyezte meg a társaság. Az Elevidys -t több mint 800 betegnél használták - állította a cég.

A

Sarepta nem bocsátotta ki a betegről szóló részleteket, de azt állította, hogy a közelmúltbeli fertőzés szerepet játszhatott a májkárosodásban. A terápiát több mint 800 betegnél alkalmazták - mondta a társaság.A Massachusetts-i Cambridge-ben székhellyel rendelkező Sarepta részvényei kedden több mint 27% -ot estek le, részvényenként körülbelül 73 dollárra zárva. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabiles/muscular-dystrophy-2661718835.html"> Első génterápia jóváhagyva Az Egyesült Államokban az Egyesült Államokban a Duchenne izomfogyasztási disztrófiája, egy ritka állapot, amely izomgyengeséget, mozgékonyság veszteségét és korai halálát okozza a Males-ben.

Az FDA először 2023 -ban adta meg a gyógyszergyorsult jóváhagyást, annak ellenére, hogy egyes tudósok megkérdőjelezték annak hatékonyságát.

A terápia fogyatékkal élő vírus használatával működik egy olyan gén behelyezéséhez, amely elősegíti a test dystrophint, amely az izomfunkció szempontjából elengedhetetlen fehérje. A Sarepta szerint eddig több mint 800 beteg kapott Elevidys -t - jelentette be az Associated Press.

Jogi nyilatkozat: Az orvosi cikkekben szereplő statisztikai adatok általános tendenciákat biztosítanak, és nem vonatkoznak az egyénekre. Az egyes tényezők nagyban változhatnak. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot az egyéni egészségügyi döntésekhez.

Elküldve : 2025-03-20 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak