การบำบัดยีนของ Sarepta, Elevidys ภายใต้การตรวจสอบข้อเท็จจริงหลังการเสียชีวิตของผู้ป่วย

ทบทวนทางการแพทย์โดย Carmen Pope, Bpharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 19 มีนาคม 2568

โดย I. Edwards Healthday Reporter

วันพุธที่ 19 มีนาคม 2568 - ผู้ป่วยเสียชีวิตในขณะที่ได้รับ Elevidys การบำบัดด้วยยีนสำหรับ duchenne กล้ามเนื้อ dystrophy ทำเครื่องหมายการตายครั้งแรกที่เชื่อมโยงกับการรักษา

บริษัท ที่อยู่เบื้องหลังยา

Sarepta ไม่ได้เปิดเผยรายละเอียดเกี่ยวกับผู้ป่วย แต่กล่าวว่าการติดเชื้อเมื่อเร็ว ๆ นี้อาจมีบทบาทในการบาดเจ็บของตับ การบำบัดถูกนำมาใช้ในผู้ป่วยมากกว่า 800 ราย บริษัท กล่าวว่า

บริษัท วางแผนที่จะอัปเดตข้อมูลที่กำหนดสำหรับ Elevidys เพื่อสะท้อนกรณีนี้

หุ้นของ Sarepta ซึ่งตั้งอยู่ในเคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์ลดลงมากกว่า 27% ในวันอังคารปิดที่ประมาณ $ 73 ต่อหุ้น

Elevidys ซึ่งมีราคา 3.2 ล้านดอลลาร์สำหรับการแช่ครั้งเดียว href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> การบำบัดยีนครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติ ในสหรัฐอเมริกา

องค์การอาหารและยาได้รับการอนุมัติจากยาเสพติดครั้งแรกในปี 2566 แม้นักวิทยาศาสตร์บางคนจะซักถามประสิทธิภาพของมัน

การบำบัดใช้งานได้โดยใช้ไวรัสพิการเพื่อแทรกยีนที่ช่วยให้ร่างกายผลิต dystrophin ซึ่งเป็นโปรตีนที่สำคัญสำหรับการทำงานของกล้ามเนื้อ Sarepta กล่าวว่าผู้ป่วยมากกว่า 800 คนได้รับ Elevidys จนถึงขณะนี้ Associated Press รายงาน

Sarepta ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับยา Duchenne อีกสามตัวตั้งแต่ปี 2559

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลสามารถแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์ส่วนบุคคลสำหรับการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคลเสมอ

ที่มา: Healthday

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม