Liệu pháp gen Sarepta, Elevidys, được xem xét kỹ lưỡng sau khi bệnh nhân chết

Theo dõi Drugslib trên

Thứ Tư, ngày 19 tháng 3 năm 2025 - Một bệnh nhân đã chết trong khi dùng ELEVIDYS, một liệu pháp gen cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, đánh dấu cái chết đầu tiên liên quan đến điều trị. Chấn thương gan cấp tính, một tác dụng phụ đã biết, Associated Press đưa tin. Tuy nhiên, "mức độ nghiêm trọng" của vụ án này đã không được nhìn thấy trước đây, công ty lưu ý. Elevidys đã được sử dụng ở hơn 800 bệnh nhân, công ty tuyên bố.

Sarepta đã không tiết lộ chi tiết về bệnh nhân nhưng cho biết một bệnh nhiễm trùng gần đây có thể đã đóng một vai trò trong chấn thương gan. Liệu pháp đã được sử dụng ở hơn 800 bệnh nhân, công ty cho biết.

Cổ phiếu của Sarepta, có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, đã giảm hơn 27% vào thứ ba, đóng cửa với giá khoảng 73 đô la mỗi cổ phiếu. href = "https://www.healthday.com/health-news/disabilities/muscular-dystrophy-2661718835.html"> Điều trị gen đầu tiên được phê duyệt Ở Hoa Kỳ.

FDA lần đầu tiên cấp cho thuốc được phê duyệt nhanh chóng vào năm 2023, mặc dù một số nhà khoa học đặt câu hỏi về hiệu quả của nó.

Liệu pháp này hoạt động bằng cách sử dụng virus khuyết tật để chèn gen giúp cơ thể tạo ra dystrophin, một loại protein quan trọng cho chức năng cơ bắp. Sarepta cho biết hơn 800 bệnh nhân đã nhận được Elevidys cho đến nay, Associated Press đã báo cáo.

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp xu hướng chung và không liên quan đến các cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể thay đổi rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: Healthday

Đã đăng : 2025-03-20 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến