A Scholar Rock a Biologics Engedélykérelmet (BLA) benyújtja az Egyesült Államok FDA -nak az APITEGROMAB számára, mint a gerincizom -atrófiában szenvedő betegek kezelése (SMA)

Kövesse a Drugslib-et

Treatment for: Spinal Muscular Atrophy

Scholar Rock Submits Biologics License Application (BLA) to the U.S. FDA for Apitegromab as a Treatment for Patients gerincizom atrófiával (SMA)

Cambridge, Mass.-(Business Wire)-Jan. 29, 2025-- Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), a late-stage biopharmaceutical company focused on advancing innovative treatments for spinal muscular atrophy (SMA), cardiometabolic disorders, and other serious diseases where protein growth factors play a fundamental role, today announced the submission of a Biologics License Application to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for apitegromab, a muscle-targeted therapy designed and developed to provide clinically meaningful improvement in motor function for people living with SMA who are receiving SMN-targeted treatments. A társaság továbbra is a pályán van, hogy marketing engedélyezési kérelmet nyújtson be az Európai Gyógyszerügynökségnek az 1Q 2025 -ben.

“Örülünk, hogy a SMN-célzott kezelésben részesülő betegeknél a zafír-vizsgálat teljesítette a fő hatékonysági populáció elsődleges végpontját, amely statisztikailag szignifikáns 1,8 pontos javulást mutatott az APITEGROMAB-t kapó betegek számára, összehasonlítva a placebóval, ahogyan A Hammersmith funkcionális motoros skála az 52. héten kibővült ”-mondta Jing Marantz, M. D., Ph.D., a Scholar Rock főorvos. „A 3. fázis adataink erősségének, mint benyújtásunk alapjának erősségével reméljük, hogy továbbra is szorosan együttműködhetünk az FDA -val a BLA áttekintése révén, az SMA -ban élő betegek és családok nevében.”

Az APITEGROMAB BLA benyújtásának áttekintését az FDA Kábítószer -értékelési és Kutatási Központjában a Neurológiai Termékek Osztálya végzi. A benyújtást a 3. fázisú zafír próba és a 2. fázisú Topaz próba adatainak támogatják. A társaság pozitív Topline adatok A 2024-es Sapphire-vizsgálatból, és további adatokat mutatnak be a 2025-es MDA klinikai és tudományos konferencián, amelyet március 16–19-én tartanak a texasi Dallasban.

A

Scholar Rock prioritási felülvizsgálatot kért, amely, ha megadják, az FDA felülvizsgálati idejét az elfogadás benyújtásának napjától számított hat hónapra rövidítené. Az FDA gyors nyomvonalat, árva gyógyszert és ritka gyermekbetegség -megnevezést adott, és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) prioritási gyógyszereket (PRIM) és árva gyógyszeres termékek megnevezését adott az APitegromabnak az SMA kezelésére.

A Scholar Rock azt tervezi, hogy az Autegromab tanulmányozását két év alatti SMA-betegekben is tanulmányozza a 2. fázisú Opal vizsgálatban, a tervezett kezdeményezéssel 20125 közepén. A vizsgálat értékelni fogja az ADEGROMAB -t olyan betegeknél, akiknek vagy továbbra is kezelik a jelenleg jóváhagyott SMN -terápiát (Nusinersen, Risdiplam és Onasemnogene Abeparvovec).

az apitegromabról

az apitegromab egy teljesen humán monoklonális antitest, amely gátolja a myostatin aktivációt azáltal, hogy szelektíven köti a myosztatin pro- és látens formáit a vázizomban. Ez az első izom-célzott kezelési jelölt, amely klinikailag értelmes és statisztikailag szignifikáns motoros funkció javítását mutatja be a gerinc izom atrófiájának (SMA) pivotális 3. fázisú vizsgálatában. A myostatin, a TGFβ növekedési faktorok szupercsaládjának tagja, elsősorban a vázizomsejtek expresszálják, és génének hiánya az izomtömeg és az erősség növekedésével jár több állatfajban, beleértve az embereket. Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) gyors nyomát, árva gyógyszert és ritka gyermekbetegség -megnevezést adott, és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) prioritási gyógyszereket (PrID) és árva gyógyszerkészítmény -jelölést kapott az Autegromab -nak az SMA kezelésére. - Az apitegromabot az FDA vagy más szabályozó ügynökség nem hagyta jóvá.

a 3. fázisú zafír-kísérletről

zafír volt egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú klinikai vizsgálat, amely értékelte az apitegromab biztonságosságát és hatékonyságát nem ambulancia betegek esetében a 2. és 3. típusú SMA -val, akik jelenlegi ápolási színvonalat kaptak (akár Nusinersen, akár Risdiplam). A Sapphire 156 2-12 éves beteget vett fel a fő hatékonysági populációban. Ezeket a betegeket randomizáltuk 1: 1: 1, hogy akár 10 mg/kg Autegromab, 20 mg/kg apitegromab vagy placebót kapjanak intravénás (IV) infúzióval 4 hetente 12 havonta. Egy felfedező populációt, köztük 32 13-21 éves beteget is, szintén kiértékeltek. Ezeket a betegeket 2: 1 véletlenszerűsítették, hogy 20 mg/kg vagy placebót kapjanak 4 hetente 12 havonta.

A zafír-vizsgálat teljesítette a fő hatékonysági populáció elsődleges végpontját, statisztikailag szignifikáns 1,8 pontos javulással minden olyan betegnél, aki 10 mg/kg-ot és 20 mg/kg-ot kap (SMN-célzott kezeléssel) a placebo-hoz képest (SMN -Az kialakított kezelések), a Hammersmith funkcionális motoros skála által mérve, az 52. héten.A

Scholar Rock egy biofarmakutikus vállalat, amely felfedezi, fejleszti és életmódosító terápiákat nyújt a súlyos betegségben szenvedő emberek számára, akiknek magas a szükséglete. Mint a transzformáló növekedési faktor béta (TGFβ) szupercsalád biológiájának globális vezetője, és a tudós kőzet vizuális hasonlóságának a fehérjeszerkezetekhez való hasonlóságára nevezték el, a klinikai stádiumú vállalat az innovatív kezelések előmozdítására összpontosít, ahol a fehérje növekedési faktorok alapvető fontosságúak. Az elmúlt évtizedben a Scholar Rock olyan csővezetéket hozott létre, amely elősegíti a neuromuszkuláris betegség, a kardiometabolikus rendellenességek, a rák és más állapotok gondozásának előmozdítását, ahol a növekedési faktor célzott gyógyszerek transzformációs szerepet játszhatnak.

Az alapvetően eltérő terápiás megközelítések feloldásának elkötelezettségét egy szabadalmaztatott platform széles körű alkalmazása hajtja, amely új monoklonális antitesteket fejlesztett ki a fehérje növekedési faktorok rendkívüli szelektivitással történő modulálására. Az élvonalbeli tudomány kiaknázásával olyan betegségterekben, amelyeket a hagyományos terápiák történelmileg alulcímkéznek, a Scholar Rock minden nap dolgozik, hogy új lehetőségeket teremtsen a betegek számára. Tudjon meg többet a Scholarrock.com megközelítésünkről, és kövesse a @scholarrock -ot és a LinkedIn -et.

A

Scholar Rock® a Scholar Rock, Inc. regisztrált védjegye.

A befektetőknek és másoknak meg kell jegyezniük, hogy a www.scholarrock.com cég weboldalunkon keresztül kommunikálunk a befektetőkkel és a nyilvánossággal, ideértve, de nem kizárólag, a vállalati közzétételeket, a befektetői prezentációkat és a GYIK -t, az Értékpapírok és a Tőzsdebizottság bejelentéseit, sajtóközleményeket, sajtóközleményeket, sajtóközleményeket , A nyilvános konferencia -hívás átirata és a webes közvetítés átiratai, valamint a Twitter és a LinkedIn. A weboldalunkon vagy a Twitteren vagy a LinkedIn -en közzétett információkat anyagi információknak lehet tekinteni. Ennek eredményeként ösztönözzük a befektetőket, a médiát és az érdeklődőket, hogy vizsgálják felül az ott közzétett információkat. Weboldalunk vagy a közösségi média tartalmát nem tekinthetjük referenciaként az 1933. évi értékpapírokról szóló törvény alapján, a módosított értékpapírokról szóló törvény szerint.

Ez a sajtóközlemény az 1995. évi magántulajdonban lévő perek reformról szóló törvény értelmében "előretekintő nyilatkozatokat" tartalmaz, ideértve, de nem kizárólag, a Scholar Rock jövőbeli elvárásaival, terveivel és kilátásaival kapcsolatos nyilatkozatokkal kapcsolatban Az előrehaladással és az apitegromab terveivel kapcsolatos elvárások. Az olyan szavak használata, mint a „május”, „lehet”, „lehet”, „akar”, „kell”, „várni”, „terv”, „előrejelzés”, „hisz”, „becslés”, „projekt”, „projekt”, „projekt”, A „szándék”, a „jövő”, a „potenciál” vagy a „folytatás”, és más hasonló kifejezések célja az ilyen előretekintő nyilatkozatok azonosítása az 1995. évi magántulajdonban lévő peres peres reformról szóló törvény alapján. Az előretekintő nyilatkozatok a menedzsment jelenlegi várakozásain alapulnak, és számos olyan kockázattal és bizonytalansággal vonatkoznak, amelyek a tényleges eredmények lényegesen és hátrányosan különböznek egymástól az ilyen előretekintő nyilatkozatokban vagy az általuk feltételezett eredményektől. Ezek a kockázatok és a bizonytalanságok korlátozás nélkül magukban foglalják, hogy a preklinikai és klinikai adatok, ideértve az Ablromab 3. fázisú vizsgálatának eredményeit, nem előrejelzőek lehetnek, következetlenek vagy kedvezőbbek, mint a jövőben vagy a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokból származó adatok, amelyek a jövőben vagy a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokból származnak. ugyanaz a termékjelölt; A Scholar Rock azon képessége, hogy a termékjelöltek azonosításához és fejlesztéséhez szükséges pénzügyi támogatást, erőforrásokat és szakértelmet nyújtson a várható idővonalon; A Scholar Rock nem klinikai és preklinikai vizsgálatokból és klinikai vizsgálatokból származó adatok; a szabályozó hatóságok által biztosított információk vagy döntések; verseny harmadik felektől, amelyek hasonló felhasználásra fejlesztenek termékeket; A Scholar Rock képessége szellemi tulajdonának megszerzésére, fenntartására és védelmére; A Scholar Rock jelenlegi és potenciális jövőbeli együttműködésének sikere; A Scholar Rock harmadik felektől való függősége a termékjelöltek fejlesztésében és gyártásáért, ideértve korlátozás nélkül bármilyen klinikai vizsgálat elvégzését; A Scholar Rock azon képessége, hogy kezelje a költségeket, és további finanszírozást szerezzen, ha szükséges az üzleti tevékenységek támogatására; képessége stratégiai üzleti szövetségek kialakítására vagy fenntartására; képessége, hogy prioritási vagy gyorsított szabályozási felülvizsgálatot kapjon, vagy az APitEGROMAB szabályozási jóváhagyását kapja; képessége, hogy globálisan bővüljön, és a várható kereskedelmi bevezetés az APitegromab Egyesült Államokban 2025 negyedik negyedévében; valamint ezeknek a kockázatoknak a „Kockázati tényezők” című szakaszában, a Scholar Rock 10-K formájában, a 2023. december 31-én véget ért évre, valamint a 10-Q formanyomtatványról a 2024. szeptember 30-án véget ért negyedévi negyedéves jelentésben. valamint a lehetséges kockázatok, bizonytalanságok és egyéb fontos tényezők megbeszélései a Scholar Rock későbbi bejelentéseiben az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal. Bármely előretekintő nyilatkozat csak a mai napig képviseli a Scholar Rock nézeteit, és nem szabad arra hivatkozni, hogy a következő dátumon képviselje a nézeteit. A sajtóközleményben szereplő összes információ a kiadás időpontjáról származik, és a Scholar Rock nem vállalja a kötelezettségét, hogy frissítse ezt az információt, kivéve, ha a törvény előírja. " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250129052122r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = ""> forrás: Scholar rock

Elküldve : 2025-02-04 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak